Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Obserwacyjne badanie kliniczno-kontrolne z wykorzystaniem modeli iPSC pochodzących z krwi obwodowej w celu zbadania rozwoju linii oligodendrocytów u dzieci z zespołem Williamsa oraz u zdrowych osób z grupy kontrolnej

15 kwietnia 2026 zaktualizowane przez: Qilu Hospital of Shandong University

Badanie obserwacyjne typu <i>case-control</i> z wykorzystaniem modeli iPSC pochodzących z krwi obwodowej do badania rozwoju linii oligodendrocytów u dzieci z zespołem Williamsa i zdrowych osób kontrolnych

Badanie to ma na celu pobranie próbek krwi obwodowej od dzieci z zespołem Williamsa (WS) i zdrowych dzieci, utworzenie linii komórkowych indukowanych pluripotencjalnych komórek macierzystych (iPSC) pochodzących od uczestników, a następnie dalsze indukowanie i różnicowanie ich w komórki progenitorowe neuronów (NPC) oraz komórki linii oligodendrocytów do badań in vitro nad komórkowymi i molekularnymi mechanizmami zaburzeń neurorozwojowych związanych z WS. W oparciu o wcześniejsze wyniki badań podstawowych i przedeksperymentalnych, badanie koncentruje się na przejściu rozwojowym linii oligodendrocytów od OPC do pre-OL, niedojrzałych oligodendrocytów i dojrzałych oligodendrocytów, a także szczegółowo ocenia programy genów związanych z mieliną, trajektorie różnicowania oraz nieprawidłowości w powiązanych szlakach, takich jak GTF2I/FZD9, ERK/MAPK i Wnt/β-katenina. Projekt badania to niezależne badanie przypadków i kontroli z udziałem dawców, planowane jest włączenie 3 dzieci z WS i 3 zdrowych dzieci. Każda próbka będzie niezależnie sekwencjonowana.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Jeszcze nie rekrutacja

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
6

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko

Akceptuje zdrowych ochotników

Tak

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Podmiotami tego badania były dzieci z zespołem Williamsa, które były leczone lub obserwowane w Szpitalu Qilu Uniwersytetu Shandong, a także zdrowe dzieci rekrutowane z oddziału ambulatoryjnego pediatrii w tym samym okresie. Badanie ma na celu pobranie próbek krwi obwodowej od tych dzieci jako podmiotów, utworzenie indukowanej pluripotencjalnej linii komórek macierzystych (iPSC) pochodzącej ze źródła dla podmiotów i wykorzystanie jej do późniejszych badań mechanizmów i różnicowania in vitro. Planuje się włączenie 3 dzieci z zespołem Williamsa i 3 zdrowych dzieci, przy czym wszystkie próbki pochodzą od niezależnych dawców.

Opis

Kryteria włączenia:

  1. Kliniczne rozpoznanie zespołu Williamsa.
  2. Dzieci jako uczestnicy badania;
  3. Opiekun prawny podpisuje formularz świadomej zgody. W razie potrzeby sam uczestnik podpisuje świadomą zgodę lub świadomą zgodę z dodatkową zgodą.
  4. Zdolność do wykonania pobrania krwi obwodowej;

Kryteria wykluczenia:

  1. Przypadki ciężkiego zakażenia, ciężkich chorób hematologicznych lub innych stanów, które czynią pobranie krwi niewskazanym;
  2. Ostatnie otrzymanie specjalnych zabiegów, które mogą znacząco wpłynąć na stan komórek krwi obwodowej;
  3. Niewystarczająca objętość próbki lub słaba jakość próbki, która nie spełnia wymagań dla eksperymentów przeprogramowania;
  4. Odmowa opiekunów na wykorzystanie próbek do wytworzenia iPSC i dalszych badań;
  5. Inne okoliczności uznane przez badaczy za nieodpowiednie do włączenia do tego badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta

Grupa / Kohorta

Grupa lub podgrupa uczestników badania obserwacyjnego ocenianego pod kątem wyników biomedycznych lub zdrowotnych.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
zdrowe dzieci
Inny: jednorazowe pobranie krwi obwodowej

W tym badaniu operacja bezpośrednio obejmująca uczestników polegała tylko na jednorazowym pobraniu krwi obwodowej.

Zebrane próbki biologiczne zostaną wykorzystane do:

  • Separacji komórek krwi obwodowej
  • Utworzenia i scharakteryzowania iPSC
  • Ukierunkowanej różnicowania NPC i linii oligodendrocytów
  • Analiz immunologicznych, transkryptomicznych i transkryptomiki pojedynczych komórek
Zespół Williamsa
Inny: jednorazowe pobranie krwi obwodowej

W tym badaniu operacja bezpośrednio obejmująca uczestników polegała tylko na jednorazowym pobraniu krwi obwodowej.

Zebrane próbki biologiczne zostaną wykorzystane do:

  • Separacji komórek krwi obwodowej
  • Utworzenia i scharakteryzowania iPSC
  • Ukierunkowanej różnicowania NPC i linii oligodendrocytów
  • Analiz immunologicznych, transkryptomicznych i transkryptomiki pojedynczych komórek

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Uzyskanie indukowanych pluripotencjalnych komórek macierzystych (iPSC) z mononuklearnych komórek krwi obwodowej (PBMC) pacjenta
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa
Wartość wyjściowa

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Qilu Hospital of Shandong University

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 kwietnia 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 stycznia 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 stycznia 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
29 marca 2026

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
15 kwietnia 2026

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
17 kwietnia 2026

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
17 kwietnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
15 kwietnia 2026

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 marca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • QL000009

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami