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Um Estudo Observacional de Caso-Controlo de Modelos de iPSC Derivados de Sangue Periférico para Investigar o Desenvolvimento da Linhagem de Oligodendrócitos em Crianças com Síndrome de Williams e Controlos Saudáveis

15 de abril de 2026 atualizado por: Qilu Hospital of Shandong University
Este estudo tem como objetivo recolher amostras de sangue periférico de crianças com síndrome de Williams (SW) e de crianças saudáveis, estabelecer uma linha celular de células estaminais pluripotentes induzidas (iPSCs) derivadas dos sujeitos, e induzi-las e diferenciá-las em células progenitoras neurais (NPCs) e células da linhagem de oligodendrócitos para estudos in vitro sobre os mecanismos celulares e moleculares das anomalias do neurodesenvolvimento relacionadas com a SW. Com base em resultados anteriores de estudos básicos e pré-experimentais, o estudo concentra-se na transição de desenvolvimento da linhagem de oligodendrócitos de OPC para pré-OL, oligodendrócitos imaturos e oligodendrócitos maduros, e avalia especificamente os programas de genes relacionados com a mielina, trajetórias de diferenciação e anomalias em vias relacionadas, como GTF2I/FZD9, ERK/MAPK e Wnt/β-catenina. O desenho do estudo é um estudo caso-controlo de dadores independentes, e planeia incluir 3 crianças com SW e 3 crianças saudáveis. Cada amostra será sequenciada independentemente.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Ainda não está recrutando

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Observacional

Inscrição (Estimado)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
6

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Contato de estudo

O nome e as informações de contato da pessoa que pode responder às perguntas de inscrição para um estudo clínico. Cada local onde o estudo está sendo realizado também pode ter um contato específico, que pode responder melhor a essas perguntas.

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

  • Filho

Aceita Voluntários Saudáveis

Sim

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Os sujeitos deste estudo foram crianças com síndrome de Williams que foram tratadas ou seguidas no Hospital Qilu da Universidade de Shandong, bem como crianças saudáveis recrutadas do ambulatório pediátrico durante o mesmo período. O estudo pretende recolher amostras de sangue periférico destas crianças como sujeitos, estabelecer uma linha de células estaminais pluripotentes induzidas (iPSC) derivadas da fonte para os sujeitos, e usá-la para subsequente diferenciação in vitro e investigação de mecanismos. Está planeado incluir 3 crianças com síndrome de Williams e 3 crianças saudáveis, todas as quais são amostras independentes derivadas de dadores.

Descrição

Critérios de Inclusão:

  1. O diagnóstico clínico é síndrome de Williams.
  2. Sujeitos infantis;
  3. O responsável assina o formulário de consentimento informado. Se necessário, o próprio sujeito assina o consentimento informado ou o consentimento informado com consentimento adicional.
  4. Ser capaz de completar a recolha de sangue periférico;

Critérios de Exclusão:

  1. Casos de infeção grave, doenças hematológicas graves ou outras condições que tornem a recolha de sangue inadequada;
  2. Receção recente de tratamentos especiais que possam afetar significativamente o estado das células sanguíneas periféricas;
  3. Volume de amostra insuficiente ou qualidade da amostra deficiente que não cumpra os requisitos para experiências de reprogramação;
  4. Recusa dos responsáveis em permitir que as amostras sejam utilizadas para a criação de iPSC e investigação subsequente;
  5. Outras circunstâncias consideradas pelos investigadores como não adequadas para inclusão neste estudo.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte

Grupo / Coorte

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo observacional que é avaliado quanto a resultados biomédicos ou de saúde.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
crianças saudáveis
Outro: uma colheita única de sangue periférico

Neste estudo, a operação diretamente envolvendo os sujeitos foi apenas uma única recolha de sangue periférico.

As amostras biológicas recolhidas serão utilizadas para:

  • Separação de células sanguíneas periféricas
  • Estabelecimento e caracterização de iPSCs
  • Diferenciação dirigida de linhagens de NPCs e oligodendrócitos
  • Análises imunológicas, transcriptómicas e transcriptómicas de célula única
Síndrome de Williams
Outro: uma colheita única de sangue periférico

Neste estudo, a operação diretamente envolvendo os sujeitos foi apenas uma única recolha de sangue periférico.

As amostras biológicas recolhidas serão utilizadas para:

  • Separação de células sanguíneas periféricas
  • Estabelecimento e caracterização de iPSCs
  • Diferenciação dirigida de linhagens de NPCs e oligodendrócitos
  • Análises imunológicas, transcriptómicas e transcriptómicas de célula única

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Prazo
Estabelecimento de linhas de células estaminais pluripotentes induzidas (iPSC) derivadas de células mononucleares do sangue periférico (PBMCs) de sujeitos
Prazo: Baseline
Baseline

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Qilu Hospital of Shandong University

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Estimado)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
1 de abril de 2026

Conclusão Primária (Estimado)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
1 de janeiro de 2027

Conclusão do estudo (Estimado)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
1 de janeiro de 2027

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
29 de março de 2026

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
15 de abril de 2026

Primeira postagem (Real)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
17 de abril de 2026

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
17 de abril de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
15 de abril de 2026

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de março de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • QL000009

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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