Neuer Ausbruch von Typ-1-Diabetes Mycophenolat Mofetil-Daclizumab Klinische Studie (TN02)

Das Ziel dieser Studie ist es, Immuninterventionsstrategien zu identifizieren, die die Restfunktion der Betazellen zu Beginn des Typ-1-Diabetes erhalten. In den letzten 10 bis 20 Jahren entwickelte wissenschaftliche Beweise deuten darauf hin, dass Typ-1-Diabetes eine chronische, langsam fortschreitende Autoimmunerkrankung ist und dass sich klinische Symptome erst entwickeln, wenn mindestens 80 % bis 90 % der Beta-Zellmasse als Folge davon zerstört wurden Autoimmunprozess. Es ist heute anerkannt, dass die Erhaltung der verbleibenden Betazellen klinisch wichtig ist, da die Fähigkeit, selbst kleine Mengen Insulin zu sezernieren, die Krankheit leichter kontrollierbar machen und dazu beitragen kann, Komplikationen zu minimieren, die mit jahrelanger unzureichender glykämischer Kontrolle verbunden sind.

Diese klinische Studie ist die erste einer Reihe von Studien, die von der TrialNet-Studiengruppe gestartet werden, um verschiedene Interventionen zum Erhalt der Restfunktion der Betazellen bei neu aufgetretenem Typ-1-Diabetes zu testen. Diese Studie soll insbesondere die Fähigkeit von Mycophenolat Mofetil (MMF/CellCept) bestimmen, das allein oder in Kombination mit Daclizumab (DZB/Zenapax) verwendet wird, um zu sehen, ob es möglich ist, das Immunsystem daran zu hindern, Betazellen bei einem neu aufgetretenen Typ zu zerstören 1 Diabetespatient (innerhalb von 3 Monaten nach der Diagnose.)

Forscher haben große Fortschritte beim Verständnis der Funktionsweise des Immunsystems und bei der Veränderung der Aktivität von Immunzellen mit Arzneimitteln gemacht, die als Immuntherapien bezeichnet werden. Einige Immuntherapien wirken, indem sie das Immunsystem weniger aktiv machen. Wissenschaftler haben entdeckt, dass wichtige Immunzellen, sogenannte T-Zellen, dazu beitragen, Typ-1-Diabetes zu verursachen. Diese T-Zellen sind hauptsächlich dafür verantwortlich, die Betazellen anzugreifen, die Insulin produzieren. Ärzte haben Medikamente gefunden, die die Aktivität von T-Zellen verlangsamen oder unterdrücken. Man hofft, dass diese immunsuppressiven Medikamente bei der Behandlung von Typ-1-Diabetes helfen können, indem sie T-Zellen stoppen, bevor sie alle Betazellen zerstören.

Medikamente, die das Immunsystem weniger aktiv machen, wurden für andere Krankheiten entwickelt und untersucht. Mycophenolatmofetil (MMF) und Daclizumab (DZB) sind zwei dieser Arzneimittel. Ihre Auswirkungen auf das Immunsystem sind gut verstanden. Forscher glauben, dass diese Medikamente die Zerstörung von Betazellen durch das Immunsystem verringern können, die zu Typ-1-Diabetes führt. Darüber hinaus hoffen die Forscher, dass die Wirkung dieser Medikamente länger anhält als bei anderen Therapien.

Ziel dieser Studie ist es herauszufinden, ob zwei Medikamente in der Lage sind, die fortschreitende Zerstörung von Betazellen zu stoppen, die zum Zeitpunkt der Diagnose von Typ-1-Diabetes noch funktionsfähig sind. Die beiden getesteten immunsuppressiven Medikamente sind Mycophenolatmofetil (MMF/CellCept®) und Daclizumab (DZB/Zenapax®). Sie wirken, indem sie das Immunsystem weniger aktiv machen. Die Forscher von TrialNet hoffen, dass diese Medikamente dazu beitragen werden, die Insulinsekretion aus den verbleibenden Betazellen aufrechtzuerhalten und somit dazu beitragen, eine bessere glykämische Kontrolle aufrechtzuerhalten. Selbst wenn die Medikamente wirken, müssen die Studienteilnehmer weiterhin Insulin spritzen, aber es kann es einfacher machen, den normalen Blutzuckerspiegel zu kontrollieren, was dazu beitragen kann, langfristige Komplikationen von Diabetes wie Erblindung, Nierenversagen, Nervenschäden, Herzinfarkt und zu reduzieren streicheln.

Das Ziel besteht darin, die Beta-Zell-Zerstörung bei neu an Diabetes erkrankten Personen aufzuhalten, da die Immunmodulation allein möglicherweise nicht gut funktioniert, sobald der Autoimmunprozess zur vollständigen oder nahezu vollständigen Zerstörung der Beta-Zellen fortgeschritten ist. Das Grundprinzip der Studie besteht darin, eine sinnvolle Aufrechterhaltung der Inselfunktion mit minimalen Nebenwirkungen des Immunsystems über den 4-jährigen Verlauf dieser Studie zu demonstrieren.

Die Daten aus dieser klinischen Studie könnten als Grundlage für eine größere Studie dienen, wenn die Ergebnisse ausreichend positiv sind, oder sie könnten andere kombinierte Interventionsstudien vorschlagen, die entweder eine bessere Wirksamkeit erzielen oder möglicherweise C-Peptid erhalten, ohne dass eine fortgesetzte Immunsuppression erforderlich ist.