Новое начало диабета 1 типа Клинические испытания микофенолата мофетил-даклизумаб (TN02)

Целью этого исследования является определение стратегий иммунного вмешательства, которые сохранят остаточную функцию бета-клеток в начале диабета 1 типа. Научные данные, полученные за последние 10-20 лет, свидетельствуют о том, что диабет 1 типа является хроническим, медленно прогрессирующим аутоиммунным заболеванием и что клинические симптомы не развиваются до тех пор, пока не будет разрушено по крайней мере 80-90% массы бета-клеток в результате диабета. аутоиммунный процесс. В настоящее время признано, что сохранение оставшихся бета-клеток имеет клиническое значение, поскольку способность секретировать даже небольшое количество инсулина может облегчить контроль над заболеванием и помочь минимизировать осложнения, связанные с годами неадекватного гликемического контроля.

Это клиническое испытание является первым в серии исследований, начатых исследовательской группой TrialNet для проверки различных вмешательств для сохранения остаточной функции бета-клеток при впервые возникшем диабете 1 типа. В частности, это исследование предназначено для определения способности микофенолата мофетила (MMF/CellCept), используемого отдельно или в комбинации с даклизумабом (DZB/Zenapax), проверять, возможно ли остановить разрушение бета-клеток иммунной системой при новом типе заболевания. 1 больной сахарным диабетом (в течение 3 месяцев после установления диагноза).

Исследователи добились больших успехов в понимании того, как работает иммунная система, и в изменении активности иммунных клеток с помощью лекарств, называемых иммунотерапией. Некоторые виды иммунотерапии работают, снижая активность иммунной системы. Ученые обнаружили, что ключевые иммунные клетки, называемые Т-клетками, способствуют возникновению диабета 1 типа. Эти Т-клетки в значительной степени ответственны за атаку бета-клеток, вырабатывающих инсулин. Врачи нашли лекарства, замедляющие или подавляющие активность Т-клеток. Есть надежда, что эти иммунодепрессанты могут помочь в лечении диабета 1 типа, останавливая Т-клетки до того, как они уничтожат все бета-клетки.

Лекарства, снижающие активность иммунной системы, были разработаны и изучены для лечения других заболеваний. Микофенолата мофетил (MMF) и даклизумаб (DZB) — два из этих лекарств. Их влияние на иммунную систему хорошо изучено. Исследователи считают, что эти лекарства могут уменьшить разрушение бета-клеток иммунной системой, что приводит к диабету 1 типа. Кроме того, исследователи надеются, что эффект от этих лекарств будет длиться дольше, чем от других методов лечения.

Цель этого исследования — выяснить, способны ли два лекарства остановить продолжающееся разрушение бета-клеток, которые все еще функционируют на момент постановки диагноза диабета 1 типа. Испытываются два иммуносупрессивных препарата: микофенолата мофетил (MMF/CellCept®) и даклизумаб (DZB/Zenapax®). Они работают, делая иммунную систему менее активной. Исследователи TrialNet надеются, что эти лекарства помогут поддерживать секрецию инсулина оставшимися бета-клетками и, таким образом, помогут поддерживать лучший гликемический контроль. Даже если лекарства подействуют, участникам исследования все равно придется делать инъекции инсулина, но это может облегчить контроль над нормальным уровнем сахара в крови, что может помочь уменьшить долгосрочные осложнения диабета, такие как слепота, почечная недостаточность, повреждение нервов, сердечный приступ и Инсульт.

Цель состоит в том, чтобы остановить разрушение бета-клеток у новых пациентов с диабетом, потому что иммунная модуляция может не работать сама по себе, когда аутоиммунный процесс прогрессирует до полного или почти полного разрушения бета-клеток. Обоснование исследования состоит в том, чтобы продемонстрировать значимое сохранение функции островков с минимальными побочными эффектами иммунной системы в течение 4-летнего курса этого исследования.

Данные этого клинического исследования могут послужить основой для более крупного исследования, если результаты будут достаточно положительными, или они могут предложить другие комбинированные интервенционные исследования, которые могут достичь либо большей эффективности, либо потенциально сохранить С-пептид без необходимости продолжительной иммуносупрессии.