Ny indtræden af ​​type 1-diabetes Mycophenolate Mofetil-Daclizumab klinisk forsøg (TN02)

Formålet med denne undersøgelse er at identificere immuninterventionsstrategier, der vil bevare den resterende beta-cellefunktion ved begyndelsen af ​​type 1-diabetes. Videnskabelige beviser udviklet i løbet af de sidste 10 - 20 år tyder på, at type 1-diabetes er en kronisk, langsomt fremadskridende autoimmun sygdom, og at kliniske symptomer ikke udvikler sig, før mindst 80% - 90% af betacellemassen er blevet ødelagt som følge af autoimmun proces. Det er nu anerkendt, at bevarelse af resterende betaceller er klinisk vigtig, da evnen til at udskille, selv små mængder insulin, kan gøre sygdommen lettere at kontrollere og hjælpe med at minimere komplikationer forbundet med at have mange års utilstrækkelig glykæmisk kontrol.

Dette kliniske forsøg er det første i en række undersøgelser, der lanceres af TrialNet Study Group for at teste forskellige interventioner til at bevare resterende betacellefunktion ved nyopstået type 1-diabetes. Specifikt er denne undersøgelse designet til at bestemme evnen af ​​Mycophenolate Mofetil (MMF/CellCept) anvendt alene eller i kombination med Daclizumab (DZB/Zenapax) for at se, om det er muligt at stoppe immunsystemet i at ødelægge betaceller i ny debuttype 1 diabetespatient (inden for 3 måneder efter diagnosen.)

Forskere har gjort store fremskridt med at forstå, hvordan immunsystemet fungerer, og med at ændre immuncellernes aktivitet med medicin kaldet immunterapi. Nogle immunterapier virker ved at gøre immunsystemet mindre aktivt. Forskere har opdaget, at centrale immunceller, kaldet T-celler, er med til at forårsage type 1-diabetes. Disse T-celler er i høj grad ansvarlige for at angribe de beta-celler, der producerer insulin. Læger har fundet medicin, der bremser eller undertrykker aktiviteten af ​​T-celler. Det er håbet, at disse immunsuppressive lægemidler kan hjælpe med at behandle type 1-diabetes ved at stoppe T-cellerne, før de ødelægger alle beta-cellerne.

Medicin, der gør immunsystemet mindre aktivt, er blevet udviklet og undersøgt for andre sygdomme. Mycophenolatmofetil (MMF) og Daclizumab (DZB) er to af disse lægemidler. Deres virkninger på immunsystemet er velkendte. Forskere mener, at disse lægemidler kan mindske immunsystemets ødelæggelse af betaceller, der fører til type 1-diabetes. Derudover håber forskerne, at virkningen af ​​disse lægemidler vil vare længere end andre terapier.

Målet med denne undersøgelse er at finde ud af, om to lægemidler er i stand til at stoppe den igangværende ødelæggelse af betaceller, som stadig fungerer på det tidspunkt, type 1-diabetes diagnosticeres. De to immunsuppressive lægemidler, der testes, er Mycophenolatmofetil (MMF/CellCept®) og Daclizumab (DZB/Zenapax®). De virker ved at gøre immunsystemet mindre aktivt. TrialNet-forskere håber, at disse medikamenter vil hjælpe med at opretholde insulinsekretion fra resterende betaceller og dermed hjælpe med at opretholde en bedre glykæmisk kontrol. Selvom medicinen virker, vil undersøgelsens deltagere stadig være nødt til at tage insulininjektioner, men det kan gøre det lettere at kontrollere normale blodsukkerniveauer, hvilket kan hjælpe med at reducere langsigtede komplikationer af diabetes såsom blindhed, nyresvigt, nerveskader, hjerteanfald og slag.

Målet er at standse ødelæggelse af betaceller hos nybegyndere med diabetes, fordi immunmodulering måske ikke fungerer godt alene, når først den autoimmune proces er udviklet til fuldstændig eller næsten fuldstændig ødelæggelse af betaceller. Undersøgelsens begrundelse er at demonstrere en meningsfuld bevarelse af øfunktionen med minimale immunsystembivirkninger i løbet af denne undersøgelses 4-årige forløb.

Dataene fra dette kliniske forsøg kan tjene som grundlag for et større forsøg, hvis resultaterne er tilstrækkeligt positive, eller de kan foreslå andre kombinerede interventionsforsøg, der kan opnå enten bedre effekt eller potentielt bevare C-peptid uden behov for fortsat immunsuppression.