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Bestimmung der langfristigen Auswirkungen einer pränatalen Dexamethason-Behandlung bei Kindern mit 21-Hydroxylase-Mangel und ihren Müttern

8. Dezember 2008 aktualisiert von: Office of Rare Diseases (ORD)

Langzeitergebnis bei Nachkommen und Müttern von Dexamethason-behandelten Schwangerschaften mit Risiko für klassische kongenitale Nebennierenhyperplasie aufgrund von 21-Hydroxylase-Mangel

Angeborene Nebennierenhyperplasie (CAH) ist eine genetische Störung, die die Menge an Steroiden beeinflusst, die der Körper bildet. Die häufigste Form von CAH ist ein 21-Hydroxylase-Mangel (21OHD), der zu einem Cortisolmangel führt und die Entwicklung reifer männlicher Merkmale bei neugeborenen, vorpubertären und erwachsenen Frauen und vorpubertären Männern verursacht. Es hat sich gezeigt, dass eine vorgeburtliche Behandlung mit Dexamethason, einem Kortikosteroid, die Vermännlichung der Genitalien verringert. Die Langzeitwirkungen von Dexamethason auf die Kinder, die es als Föten erhielten, und auf Mütter, die ihm während der Schwangerschaft ausgesetzt waren, wurden jedoch nicht bestimmt. In dieser Studie werden mögliche langfristige unerwünschte Nebenwirkungen einer pränatalen Behandlung mit Dexamethason bei Kindern und jungen Erwachsenen untersucht, die Dexamethason als Föten erhalten haben, und bei ihren Müttern, die ihm während der Schwangerschaft ausgesetzt waren.

Studienübersicht

Status

Unbekannt

Bedingungen

Detaillierte Beschreibung

CAH ist eine genetische Störung der Steroidogenese. Die häufigste Form, 21OHD, führt zu einem Cortisolmangel und damit zu einem Überschuss an Androgen, einem Hormon, das die Entwicklung und Aufrechterhaltung männlicher Geschlechtsmerkmale fördert. Als Ergebnis dieses Androgenüberschusses weisen vorpubertäre Männer und neugeborene, vorpubertäre und erwachsene Frauen reife männliche Eigenschaften auf. Es hat sich gezeigt, dass eine vorgeburtliche Behandlung mit Dexamethason, einem Kortikosteroid, das den Androgenspiegel senkt, die Entwicklung abnormaler Genitalien bei weiblichen Säuglingen verhindert. Die Langzeitwirkungen dieser Behandlung wurden jedoch nicht untersucht. Diese Studie wird bestimmen, ob eine pränatale Behandlung mit Dexamethason irgendwelche langfristigen Nebenwirkungen verursacht, indem Kinder und junge Erwachsene, die Dexamethason als Föten erhalten haben, und ihre Mütter, die während der Schwangerschaft Dexamethason ausgesetzt waren, untersucht werden.

Diese Studie hat drei Teile. In Teil 1 der Studie geben die Teilnehmer ihre schriftliche Einwilligung zur Herausgabe ihrer Krankenakten von ihren Ärzten. Die Ärzte der Teilnehmer füllen dann ein medizinisches Formular aus und/oder stellen Kopien ausgewählter Krankenakten für jeden Teilnehmer zur Verfügung. Teil 2 und 3 können an einem Tag abgeschlossen werden. In Teil 2 der Studie füllen die Teilnehmer zu Hause Fragebögen aus. Die Teilnehmer beantworten Fragen zu folgenden Erfahrungen: medizinische Verfahren wie Hormonbehandlung und Genitalchirurgie; Bildung; Arbeit; Hobbys; Spielaktivitäten und Hausarbeiten während der Kindheit; Identifikation mit dem männlichen oder weiblichen Geschlecht; Beziehungen zu den Eltern; Interesse am Elternsein; und Gesamtanpassung. Teil 3 der Studie besteht aus neuropsychologischen Tests am Studienort. Dieser Test konzentriert sich auf das Gedächtnis, die Aufmerksamkeit und die allgemeinen kognitiven Fähigkeiten.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Voraussichtlich)

233

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Brasilien
    • SP
      • Sao Paolo, SP, Brasilien
        • Noch keine Rekrutierung
        • University of Sao Paolo
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Ivo Arnhold, MD
        • Unterermittler:
          • Berenice Mendonca, MD, PhD
  • Frankreich
      • Lyon, Frankreich
        • Rekrutierung
        • University of Lyon
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Pierre Chatelain, MD
        • Unterermittler:
          • Maguelone Forest, MD, PhD
        • Unterermittler:
          • Michael David, MD
  • Vereinigte Staaten
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10029
        • Rekrutierung
        • Mount Sinai School of Medicine
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Maria I. New, MD
        • Unterermittler:
          • Madeline Harbison, MD
        • Unterermittler:
          • Karen Lin-Su, MD
        • Unterermittler:
          • Robert Wilson, PhD
        • Unterermittler:
          • Saroj Nimkarn, MD
        • Unterermittler:
          • Susan Baker, PhD
        • Unterermittler:
          • Heino Meyer-Bahlburg, PhD
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75390
        • Noch keine Rekrutierung
        • University of Texas Southwestern Medical Center
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Jean Wilson, MD
        • Unterermittler:
          • Richard Auchus, MD, PhD

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

12 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Zu den Teilnehmern dieser Studie gehören Kinder, die als Föten eine pränatale Behandlung mit Dexamethason erhalten haben, und ihre Mütter.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

Für alle Teilnehmer:

  • Englisch sprechend
  • Wurde einem DNA-Test auf Mutationen im CYP21A2-Gen unterzogen

Für Kinder, die eine pränatale Behandlung mit Dexamethason erhalten haben:

  • Genetische Bestätigung der 21OHD-Diagnose
  • Vollständige oder teilweise vorgeburtliche Behandlung mit Dexamethason

Für Kinder in der Kontrollgruppe:

  • Hat keine pränatale Behandlung mit Dexamethason erhalten

Für Mütter:

  • Anamnese einer Risikoschwangerschaft bei einem von 21OHD betroffenen Fötus
  • Genetische Bestätigung der Diagnose des Kindes

Ausschlusskriterien:

  • Jede psychische Störung, die das Verständnis der Lernmaterialien verhindern könnte
  • Aktuelle oder vergangene Steroidanwendung aus anderen Gründen als CAH (z. B. Asthma, Lupus, rheumatoide Arthritis)

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Fallkontrolle
  • Zeitperspektiven: Interessent

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Kategorie 1, Gruppe 1
Kinder mit 21OHD, die eine vorgeburtliche Behandlung mit Dexamethason erhalten haben
Kategorie 1, Gruppe 2
Kinder mit 21OHD, die keine pränatale Behandlung mit Dexamethason erhalten haben (Kontrolle)
Kategorie 2
Mütter von Kindern, die eine pränatale Behandlung mit Dexamethason erhalten haben

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Prävalenz von Bluthochdruck und Fettleibigkeit
Zeitfenster: Während des gesamten Studiums
Während des gesamten Studiums
„Normale“ Vermännlichung nicht betroffener Frauen, die pränatal mit Dexamethason behandelt wurden
Zeitfenster: Während des gesamten Studiums
Während des gesamten Studiums
Normale Vermännlichung männlicher Föten, die pränatal teilweise mit Dexamethason behandelt wurden
Zeitfenster: Während des gesamten Studiums
Während des gesamten Studiums
Gedächtnisbezogene kognitive Funktion
Zeitfenster: Während des gesamten Studiums
Während des gesamten Studiums

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Office of Rare Diseases (ORD)

Ermittler

  • Studienstuhl: Maria I. New, MD, Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Januar 2008

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

1. Juli 2009

Studienabschluss (Voraussichtlich)

1. Juli 2009

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

31. Januar 2008

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

5. Februar 2008

Zuerst gepostet (Schätzen)

18. Februar 2008

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

9. Dezember 2008

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

8. Dezember 2008

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2008

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • RDCRN 5610

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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