Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Определение долгосрочных эффектов пренатального лечения дексаметазоном у детей с дефицитом 21-гидроксилазы и их матерей

8 декабря 2008 г. обновлено: Office of Rare Diseases (ORD)

Отдаленные результаты у потомства и матерей беременных, получавших дексаметазон, с риском развития классической врожденной гиперплазии надпочечников вследствие дефицита 21-гидроксилазы

Врожденная гиперплазия надпочечников (ВГКН) — это генетическое заболевание, которое влияет на количество стероидов, образующихся в организме. Наиболее распространенной формой ХАГ является дефицит 21-гидроксилазы (21OHD), который приводит к дефициту кортизола и вызывает развитие зрелых мужских признаков у новорожденных, препубертатных и взрослых самок, а также препубертатных самцов. Было показано, что пренатальное лечение дексаметазоном, кортикостероидом, снижает маскулинизацию гениталий. Однако долгосрочное воздействие дексаметазона на детей, получавших его в зародыше, и на матерей, подвергшихся его воздействию во время беременности, не установлено. В этом исследовании будут изучены потенциальные долгосрочные неблагоприятные побочные эффекты пренатального лечения дексаметазоном у детей и молодых людей, которые получали дексаметазон во время беременности, и у их матерей, подвергшихся его воздействию во время беременности.

Обзор исследования

Статус

Неизвестный

Условия

Гиперплазия надпочечников, врожденная

Подробное описание

CAH является генетическим нарушением стероидогенеза. Наиболее распространенная форма, 21OHD, приводит к дефициту кортизола и, в свою очередь, к избытку андрогена, гормона, который способствует развитию и поддержанию мужских половых признаков. В результате этого избытка андрогенов препубертатные мужчины и новорожденные, препубертатные и взрослые женщины проявляют зрелые мужские характеристики. Было показано, что пренатальное лечение дексаметазоном, кортикостероидом, снижающим уровень андрогенов, предотвращает развитие аномалий гениталий у новорожденных девочек. Однако долгосрочные эффекты этого лечения не оценивались. Это исследование определит, вызывает ли пренатальное лечение дексаметазоном какие-либо долгосрочные побочные эффекты, путем изучения детей и молодых людей, которые получали дексаметазон в период внутриутробного развития, и их матерей, подвергшихся воздействию дексаметазона во время беременности.

Это исследование состоит из трех частей. В части 1 исследования участники предоставят письменное согласие на передачу своих медицинских карт от своих врачей. Затем врачи участников заполнят медицинскую форму и/или предоставят копии выбранных медицинских карт для каждого участника. Части 2 и 3 можно пройти за 1 день. Во второй части исследования участники будут заполнять анкеты у себя дома. Участники ответят на вопросы о следующем опыте: медицинские процедуры, такие как гормональное лечение и операции на половых органах; образование; работай; хобби; игровая деятельность и работа по дому в детстве; идентификация с мужским или женским полом; отношения с родителями; интерес к роли родителя; и общая регулировка. Часть 3 исследования будет состоять из нейропсихологического тестирования в исследовательском центре. Это тестирование будет сосредоточено на памяти, внимании и общих когнитивных способностях.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Ожидаемый)

233

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Бразилия
- SP
  - Sao Paolo, SP, Бразилия
    - Еще не набирают
    - University of Sao Paolo
    - Контакт:
      
      Ivo Arnhold, MD
      
      Номер телефона: 55-11-3069-7512
      
      Электронная почта: iarnhold@usp.br
    - Главный следователь:
      
      Ivo Arnhold, MD
    - Младший исследователь:
      
      Berenice Mendonca, MD, PhD
Соединенные Штаты
- New York
  - New York, New York, Соединенные Штаты, 10029
    - Рекрутинг
    - Mount Sinai School of Medicine
    - Контакт:
      
      Claire Gilbert, MS
      
      Номер телефона: 212-241-7099
      
      Электронная почта: claire.gilbert@mssm.edu
    - Главный следователь:
      
      Maria I. New, MD
    - Младший исследователь:
      
      Madeline Harbison, MD
    - Младший исследователь:
      
      Karen Lin-Su, MD
    - Младший исследователь:
      
      Robert Wilson, PhD
    - Младший исследователь:
      
      Saroj Nimkarn, MD
    - Младший исследователь:
      
      Susan Baker, PhD
    - Младший исследователь:
      
      Heino Meyer-Bahlburg, PhD
- Texas
  - Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75390
    - Еще не набирают
    - University of Texas Southwestern Medical Center
    - Контакт:
      
      Jean Wilson, MD
      
      Номер телефона: 214-648-3494
      
      Электронная почта: jean.wilson@utsouthwestern.edu
    - Главный следователь:
      
      Jean Wilson, MD
    - Младший исследователь:
      
      Richard Auchus, MD, PhD
Франция
- - Lyon, Франция
    - Рекрутинг
    - University of Lyon
    - Контакт:
      
      Pierre Chatelain, MD
      
      Номер телефона: 04-72-38-58-73
      
      Электронная почта: pierre.chatelain@chu-lyon.fr
    - Главный следователь:
      
      Pierre Chatelain, MD
    - Младший исследователь:
      
      Maguelone Forest, MD, PhD
    - Младший исследователь:
      
      Michael David, MD

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

12 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Участниками этого исследования будут дети, получавшие пренатальное лечение дексаметазоном в зародыше, и их матери.

Описание

Критерии включения:

Для всех участников:

англоязычный
Прошел ДНК-тест на наличие мутаций в гене CYP21A2.

Для детей, получавших пренатальную терапию дексаметазоном:

Генетическое подтверждение диагноза 21OHD
Полное или частичное пренатальное лечение дексаметазоном

Для детей контрольной группы:

Не получал пренатальное лечение дексаметазоном

Для матерей:

История беременности с риском для плода, пораженного 21OHD
Генетическое подтверждение диагноза ребенка

Критерий исключения:

Любое психическое расстройство, которое может помешать пониманию учебных материалов
Текущее или прошлое использование стероидов по причинам, отличным от ВГН (например, астма, волчанка, ревматоидный артрит)

Учебный план

В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Наблюдательные модели: Кейс-контроль
Временные перспективы: Перспективный

Количество групп / когорт

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Категория 1, Группа 1 Дети с 21OHD, получавшие пренатальное лечение дексаметазоном
Категория 1, Группа 2 Дети с 21OHD, не получавшие пренатальное лечение дексаметазоном (контроль)
Категория 2 Матери детей, получавших пренатальное лечение дексаметазоном

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата	Временное ограничение
Распространенность артериальной гипертензии и ожирения Временное ограничение: На протяжении всего исследования	На протяжении всего исследования
«Нормальная» маскулинизация здоровых женщин, пренатально получавших дексаметазон. Временное ограничение: На протяжении всего исследования	На протяжении всего исследования
Нормальная маскулинизация плодов мужского пола, частично получавших пренатальное лечение дексаметазоном Временное ограничение: На протяжении всего исследования	На протяжении всего исследования
Когнитивная функция, связанная с памятью Временное ограничение: На протяжении всего исследования	На протяжении всего исследования

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Office of Rare Diseases (ORD)

Следователи

Учебный стул: Maria I. New, MD, Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 января 2008 г.

Первичное завершение (Ожидаемый)

1 июля 2009 г.

Завершение исследования (Ожидаемый)

1 июля 2009 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

31 января 2008 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

5 февраля 2008 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

18 февраля 2008 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оценивать)

9 декабря 2008 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

8 декабря 2008 г.

Последняя проверка

1 декабря 2008 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

RDCRN 5610

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .