- ICH GCP
- US-Register für klinische Studien
- Klinische Studie NCT01027910
PCI-24781 in Kombination mit Doxorubicin zur Behandlung von Sarkomen
13. Juli 2025 aktualisiert von: Edwin Choy, MD, Massachusetts General Hospital
Phase-I/II-Studie zu PCI-24781 in Kombination mit Doxorubicin zur Behandlung fortgeschrittener Sarkome nach Versagen oder vorheriger Anthrazyklin-Therapie
Der Zweck dieser Forschungsstudie besteht darin, die Sicherheit und maximal verträgliche Dosis von PCI-24781 zu bestimmen, die sicher mit Doxorubicin verabreicht werden kann (Phase I) sowie die Sicherheit und Wirksamkeit von PCI-24781 bei Verwendung in Kombination mit Doxorubicin (Phase II). Patienten mit fortgeschrittenen Sarkomen.
Es wird angenommen, dass das Studienmedikament PCI-24781 Gene reguliert, die am Wachstum von Tumorzellen beteiligt sind.
Das andere Studienmedikament, Doxorubicin, gilt als Standard-Chemotherapie für Patienten mit fortgeschrittenem Sarkom.
Wir nehmen an, dass die Kombination von PCI-24781 mit Doxorubicin die Chemoresistenz gegen Doxorubicin überwinden kann.
Studienübersicht
Status
Abgeschlossen
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
- Da wir im Phase-I-Teil der Studie nach der höchsten Dosis von PCI-24781 suchen, die sicher und ohne schwere oder unkontrollierbare Nebenwirkungen bei Teilnehmern mit fortgeschrittenem Sarkom verabreicht werden kann, wird nicht jeder, der an dieser Forschungsstudie teilnimmt, diese Dosis erhalten gleiche Dosis PCI-24871.
- Jeder Behandlungszyklus dauert 3 Wochen (21 Tage). Die Teilnehmer nehmen an fünf aufeinanderfolgenden Tagen, beginnend am ersten Tag jedes dreiwöchigen Zyklus, Kapseln mit PCI-24871 ein. Am vierten Tag jedes Zyklus kommen die Teilnehmer in die Klinik, um Doxorubicin intravenös zu erhalten.
- In bestimmten Zeitabständen kehren die Teilnehmer für die folgenden Tests und Verfahren in die Klinik zurück: körperliche Untersuchung, Vitalfunktionen, Bluttests, Urintest, EKG, Beurteilung des Tumors mittels CT-Scan und ein ECHO oder MUGA.
- Die Teilnehmer können maximal 6 Zyklen (ca. 4–5 Monate) an der Studie teilnehmen. Nach dem letzten Zyklus kann der Teilnehmer, solange sich ein Nutzen zeigt, entscheiden, PCI-24781 weiterhin allein einzunehmen. In diesem Fall wird er diese Forschungsstudie fortsetzen, bis es Anzeichen dafür gibt, dass sein Tumor wächst.
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Tatsächlich)
20
Phase
- Phase 2
- Phase 1
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
- Dana-Farber Cancer Institute
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Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Die Teilnehmer müssen ein histologisch bestätigtes metastasiertes oder inoperables Sarkom haben
- Alle Teilnehmer dürfen zuvor nicht mehr als eine lebenslange kumulative Höchstdosis von 300 mg/m2 oder weniger Doxorubicin und keine andere Anthracyclin-Therapie erhalten haben.
- Die Teilnehmer müssen an einer messbaren Krankheit leiden, die als mindestens eine unbestrahlte Läsion definiert ist, die in mindestens einer Dimension genau gemessen werden kann und mit herkömmlichen Techniken 20 mm oder mehr oder mit Spiral-CT-Scan 10 mm oder mehr beträgt.
- ECOG-Leistungsstatus von 2 oder weniger
- Fähigkeit, orale Kapseln problemlos zu schlucken
- Die Teilnehmer müssen über eine normale Organ- und Knochenmarksfunktion verfügen, wie im Protokoll beschrieben.
- Bei Frauen im gebärfähigen Alter muss innerhalb von 7 Tagen vor Erhalt der ersten Dosis PCI-24781 ein negativer Schwangerschaftstest im Serum/Urin vorliegen.
- Innerhalb von 4 Wochen vor der Verabreichung des Studienmedikaments ist ein ECHO oder MUGA mit dem Nachweis einer EF > 50 % erforderlich.
- 18 Jahre oder älter
Ausschlusskriterien:
- Teilnehmer, die innerhalb von 4 Wochen vor der Dosierung des Arzneimittels am ersten Tag der Studie eine Immuntherapie, Chemotherapie, experimentelle Therapie oder Strahlentherapie erhalten haben, oder diejenigen, die sich von unerwünschten Ereignissen aufgrund von mehr als 4 Wochen zuvor verabreichten Wirkstoffen nicht auf Grad 1 oder den Ausgangswert erholt haben.
- Teilnehmer, die zuvor eine kumulative Lebensdosis von > 300 mg/m2 Doxorubicin erhalten haben oder die eine andere Anthracyclin-Chemotherapie erhalten haben.
- Größere Operation innerhalb von 4 Wochen vor der Dosierung des ersten Studienmedikaments
- Teilnehmer mit bekannten Zentralnervensystem-/Hirnmetastasen
- Teilnehmer, die an > 7 aufeinanderfolgenden Tagen chronische Kortikosteroide > 20 mg Prednisonäquivalent pro Tag erhalten (Topische, inhalative oder nasale Kortikosteroide sind zulässig).
- Teilnehmer mit dokumentierten Malabsorptionssyndromen oder anderen Erkrankungen, die die Absorption von PCI-24781-Kapseln beeinträchtigen können.
- Unkontrollierte interkurrente Erkrankungen, einschließlich, aber nicht beschränkt auf, anhaltende oder aktive Infektionen, symptomatische Herzinsuffizienz, instabile Angina pectoris, Herzrhythmusstörungen oder psychiatrische Erkrankungen/soziale Situationen, die die Einhaltung der Studienanforderungen einschränken würden.
- Teilnehmer, die gleichzeitig eine therapeutische Antikoagulation benötigen oder innerhalb von 2 Wochen nach dem ersten Tag der Dosierung eine therapeutische Antikoagulation erhalten haben.
- Risikofaktoren für Torsades de Pointes oder Einnahme von Medikamenten innerhalb von 4 Wochen nach Beginn der Studienmedikamentenverabreichung, von denen bekannt ist, dass sie das QTc-Intervall verlängern oder die mit Torsades de Pointes assoziiert sein können.
- QTc-Verlängerung oder andere signifikante EKG-Anomalien, definiert als AV-Block 2. Grades Typ II, AV-Block 3. Grades oder Bradykardie.
- Vorgeschichte von Myokardinfarkt, akutem Koronarsyndrom, Koronarangioplastie und/oder Koronararterienstenting innerhalb der letzten 6 Monate.
- Für Patienten mit einer schweren koronaren Herzkrankheit in der Vorgeschichte ist nach Einschätzung des verantwortlichen Arztes ein Herzbelastungstest erforderlich, der klinisch signifikante Anomalien nachweist, wenn er innerhalb von 28 Tagen nach der ersten Dosis des Studienmedikaments durchgeführt wird
- Schwangere oder stillende Frauen
- Frauen im gebärfähigen Alter oder sexuell aktive Männer, die im Verlauf der Studie keinen angemessenen Verhütungsschutz anwenden möchten
- HIV-positive Personen
- Andere medizinische oder psychiatrische Erkrankungen oder Organstörungen, die nach Ansicht des Prüfarztes entweder die Sicherheit des Patienten gefährden oder die Bewertung der Sicherheit von PCI-24781 beeinträchtigen würden
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Nicht randomisiert
- Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
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Experimental: PCI-24781 ohne vorgeschriebenes GCSF
PCI-24781 in Kombination mit Doxorubicin ohne vorgeschriebenen GCSF
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Kapseln, die an 5 aufeinanderfolgenden Tagen oral eingenommen werden, beginnend am ersten Tag jedes 3-wöchigen Zyklus
Andere Namen:
Wird am 4. Tag jedes 3-wöchigen Zyklus intravenös verabreicht
Andere Namen:
Wird am Tag 5 jedes 3-wöchigen Zyklus in Arm 1 verabreicht, sofern dies klinisch indiziert ist, und bei allen in Arm 2 aufgenommenen Patienten
Andere Namen:
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Experimental: PCI-24781 mit vorgeschriebenem GCSF
PCI-24781 in Kombination mit Doxorubicin mit vorgeschriebenem GCSF
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Kapseln, die an 5 aufeinanderfolgenden Tagen oral eingenommen werden, beginnend am ersten Tag jedes 3-wöchigen Zyklus
Andere Namen:
Wird am 4. Tag jedes 3-wöchigen Zyklus intravenös verabreicht
Andere Namen:
Wird am Tag 5 jedes 3-wöchigen Zyklus in Arm 1 verabreicht, sofern dies klinisch indiziert ist, und bei allen in Arm 2 aufgenommenen Patienten
Andere Namen:
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
|---|---|
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Maximal tolerierte Dosis
Zeitfenster: bis zu 30 Tage nach Beginn der Studienmedikation
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bis zu 30 Tage nach Beginn der Studienmedikation
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Dosislimitierende Toxizitäten
Zeitfenster: 1 Jahr
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Anzahl der Patienten, bei denen dosislimitierende Toxizitäten auftraten
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1 Jahr
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Anzahl der Teilantworten (PR)
Zeitfenster: 1 Jahr
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Anzahl der Patienten, die gemäß RECIST v1.0 für Zielläsionen ein teilweises Ansprechen auf die Therapie zeigten und mittels MRT beurteilt wurden: Vollständiges Ansprechen (CR), Verschwinden aller Zielläsionen; Partielle Reaktion (PR), >=30 % Abnahme der Summe des längsten Durchmessers der Zielläsionen; Gesamtantwort (OR) = CR + PR.
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1 Jahr
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Rate des progressionsfreien Überlebens nach 6 Monaten bei Teilnehmern, die eine PCI-24781/Doxorubicin-Kombinationsverabreichung erhielten.
Zeitfenster: 2 Jahre
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2 Jahre
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Ermittler
- Hauptermittler: Edwin Choy, MD, PhD, Massachusetts General Hospital
Publikationen und hilfreiche Links
Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.
Allgemeine Veröffentlichungen
- Buggy JJ, Cao ZA, Bass KE, Verner E, Balasubramanian S, Liu L, Schultz BE, Young PR, Dalrymple SA. CRA-024781: a novel synthetic inhibitor of histone deacetylase enzymes with antitumor activity in vitro and in vivo. Mol Cancer Ther. 2006 May;5(5):1309-17. doi: 10.1158/1535-7163.MCT-05-0442.
- Adimoolam S, Sirisawad M, Chen J, Thiemann P, Ford JM, Buggy JJ. HDAC inhibitor PCI-24781 decreases RAD51 expression and inhibits homologous recombination. Proc Natl Acad Sci U S A. 2007 Dec 4;104(49):19482-7. doi: 10.1073/pnas.0707828104. Epub 2007 Nov 27.
- Yang C, Choy E, Hornicek FJ, Wood KB, Schwab JH, Liu X, Mankin H, Duan Z. Histone deacetylase inhibitor PCI-24781 enhances chemotherapy-induced apoptosis in multidrug-resistant sarcoma cell lines. Anticancer Res. 2011 Apr;31(4):1115-23.
- Yang C, Choy E, Hornicek FJ, Wood KB, Schwab JH, Liu X, Mankin H, Duan Z. Histone deacetylase inhibitor (HDACI) PCI-24781 potentiates cytotoxic effects of doxorubicin in bone sarcoma cells. Cancer Chemother Pharmacol. 2011 Feb;67(2):439-46. doi: 10.1007/s00280-010-1344-7. Epub 2010 May 12.
- Choy E, Flamand Y, Balasubramanian S, Butrynski JE, Harmon DC, George S, Cote GM, Wagner AJ, Morgan JA, Sirisawad M, Mani C, Hornicek FJ, Duan Z, Demetri GD. Phase 1 study of oral abexinostat, a histone deacetylase inhibitor, in combination with doxorubicin in patients with metastatic sarcoma. Cancer. 2015 Apr 15;121(8):1223-30. doi: 10.1002/cncr.29175. Epub 2014 Dec 23.
- Lopez G, Liu J, Ren W, Wei W, Wang S, Lahat G, Zhu QS, Bornmann WG, McConkey DJ, Pollock RE, Lev DC. Combining PCI-24781, a novel histone deacetylase inhibitor, with chemotherapy for the treatment of soft tissue sarcoma. Clin Cancer Res. 2009 May 15;15(10):3472-83. doi: 10.1158/1078-0432.CCR-08-2714. Epub 2009 May 5.
- Lopez G, Torres K, Liu J, Hernandez B, Young E, Belousov R, Bolshakov S, Lazar AJ, Slopis JM, McCutcheon IE, McConkey D, Lev D. Autophagic survival in resistance to histone deacetylase inhibitors: novel strategies to treat malignant peripheral nerve sheath tumors. Cancer Res. 2011 Jan 1;71(1):185-96. doi: 10.1158/0008-5472.CAN-10-2799. Epub 2010 Nov 16.
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn
1. Februar 2009
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
1. März 2015
Studienabschluss (Tatsächlich)
1. März 2015
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
8. Dezember 2009
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
8. Dezember 2009
Zuerst gepostet (Geschätzt)
9. Dezember 2009
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
24. Juli 2025
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
13. Juli 2025
Zuletzt verifiziert
1. Juli 2025
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Neubildungen
- Neubildungen nach histologischem Typ
- Neubildungen, Binde- und Weichgewebe
- Sarkom
- Antibiotika, Antineoplastika
- Antineoplastische Wirkstoffe
- Molekulare Mechanismen der pharmakologischen Wirkung
- Enzyminhibitoren
- Topoisomerase-Inhibitoren
- Topoisomerase-II-Inhibitoren
- Histon-Deacetylase-Inhibitoren
- Doxorubicin
- Abexinostat
Andere Studien-ID-Nummern
- 09-352
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