- ICH GCP
- Registr klinických studií v USA
- Klinická studie NCT01027910
PCI-24781 v kombinaci s doxorubicinem k léčbě sarkomu
13. července 2025 aktualizováno: Edwin Choy, MD, Massachusetts General Hospital
Fáze I/II studie PCI-24781 v kombinaci s doxorubicinem pro léčbu pokročilých sarkomů po selhání nebo předchozí antracyklinové terapii
Účelem této výzkumné studie je určit bezpečnost a maximální tolerovanou dávku PCI-24781, kterou lze bezpečně podat s doxorubicinem (fáze I) a bezpečnost a účinnost PCI-24781 při použití v kombinaci s doxorubicinem (fáze II). pacientů s pokročilými sarkomy.
Předpokládá se, že studovaný lék, PCI-24781, reguluje geny zapojené do růstu nádorových buněk.
Další studovaný lék, doxorubicin, je považován za standardní chemoterapeutickou léčbu u pacientů s pokročilým sarkomem.
Předpokládáme, že kombinace PCI-24781 s doxorubicinem může překonat chemorezistenci na doxorubicin.
Přehled studie
Detailní popis
- V části studie fáze I, protože hledáme nejvyšší dávku PCI-24781, kterou lze bezpečně podávat bez závažných nebo nezvládnutelných vedlejších účinků u účastníků s pokročilým sarkomem, ne každý, kdo se účastní této výzkumné studie, obdrží stejnou dávku PCI-24871.
- Každý léčebný cyklus trvá 3 týdny (21 dní). Účastníci budou užívat kapsle PCI-24871 po dobu pěti po sobě jdoucích dnů počínaje 1. dnem každého třítýdenního cyklu. V den 4 každého cyklu přijdou účastníci na kliniku, aby jim intravenózně podali doxorubicin.
- V určitých časových intervalech se účastníci budou vracet na kliniku pro následující testy a procedury: fyzikální vyšetření, vitální funkce, krevní testy, vyšetření moči, EKG, posouzení nádoru pomocí CT a ECHO nebo MUGA.
- Účastníci mohou zůstat ve studii maximálně 6 cyklů (asi 4-5 měsíců). Po posledním cyklu, pokud účastník vykazuje prospěch, se může rozhodnout pokračovat v užívání samotného PCI-24781, v takovém případě budou pokračovat v této výzkumné studii, dokud nebudou důkazy o růstu jejich nádoru.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
20
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
- Dana-Farber Cancer Institute
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Účastníci musí mít histologicky potvrzený metastatický nebo neresekovatelný sarkom
- Všichni účastníci nesměli dostat více než celoživotní kumulativní maximální dávku 300 mg/m2 nebo méně předchozího doxorubicinu a žádnou jinou antracyklinovou terapii.
- Účastníci musí mít měřitelné onemocnění, definované jako alespoň jednu neozářenou lézi, kterou lze přesně změřit alespoň v jednom rozměru, jako je 20 mm nebo větší konvenčními technikami nebo jako 10 mm nebo větší pomocí spirálního CT skenu.
- Stav výkonu ECOG 2 nebo méně
- Schopnost polykat perorální tobolky bez potíží
- Účastníci musí mít normální funkci orgánů a kostní dřeně, jak je uvedeno v protokolu.
- Ženy ve fertilním věku musí mít negativní těhotenský test v séru/moči do 7 dnů před podáním první dávky PCI-24781.
- ECHO nebo MUGA prokazující EF > 50 % je vyžadováno během 4 týdnů před podáním studovaného léku.
- 18 let nebo starší
Kritéria vyloučení:
- Účastníci, kteří podstoupili imunoterapii, chemoterapii, experimentální terapii nebo radioterapii během 4 týdnů před prvním dnem podávání studovaného léku, nebo ti, kteří se nezotabili na stupeň 1 nebo výchozí stav z nežádoucích účinků v důsledku činidel podaných více než 4 týdny dříve.
- Účastníci, kteří dříve dostávali > 300 mg/m2 kumulativní celoživotní dávku doxorubicinu nebo kteří dostávali jakoukoli jinou antracyklinovou chemoterapii.
- Velký chirurgický zákrok do 4 týdnů před prvním dnem podávání studovaného léku
- Účastníci se známými metastázami centrálního nervového systému/mozku
- Účastníci, kteří dostávají chronické kortikosteroidy > 20 mg ekvivalentu prednisonu denně po dobu > 7 po sobě jdoucích dnů (Lokální, inhalační nebo nazální kortikosteroidy jsou povoleny).
- Účastníci s jakýmikoli zdokumentovanými malabsorpčními syndromy nebo jinými stavy, které mohou zhoršit absorpci tobolek PCI-24781.
- Nekontrolované interkurentní onemocnění zahrnující, ale bez omezení, probíhající nebo aktivní infekci, symptomatické městnavé srdeční selhání, nestabilní anginu pectoris, srdeční arytmii nebo psychiatrické onemocnění/sociální situace, které by omezovaly shodu s požadavky studie.
- Účastníci vyžadující souběžnou terapeutickou antikoagulaci nebo dostali terapeutickou antikoagulaci během 2 týdnů od prvního dne podávání.
- Rizikové faktory pro Torsades de Pointes nebo užívání léků, o nichž je známo, že prodlužují QTc interval nebo které mohou souviset s Torsades de Pointes, do 4 týdnů od zahájení podávání studovaného léku.
- Prodloužení QTc nebo jiné významné abnormality EKG definované jako AV blokáda 2. stupně typu II, AV blokáda 3. stupně nebo bradykardie.
- Anamnéza infarktu myokardu, akutních koronárních syndromů, koronární angioplastiky a/nebo stentování koronárních tepen během posledních 6 měsíců.
- U pacientů s anamnézou závažného onemocnění koronárních tepen podle posouzení odpovědného lékaře zátěžový test srdce, který prokazuje klinicky významné abnormality, je-li proveden do 28 dnů od první dávky studovaného léku
- Těhotné nebo kojící ženy
- Ženy ve fertilním věku nebo sexuálně aktivní muži, kteří v průběhu studie nechtějí používat adekvátní antikoncepční ochranu
- HIV pozitivní jedinci
- Jiné lékařské nebo psychiatrické onemocnění nebo orgánová dysfunkce, která by podle názoru zkoušejícího buď ohrozila bezpečnost pacienta, nebo narušila hodnocení bezpečnosti PCI-24781
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Nerandomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: PCI-24781 bez nařízeného GCSF
PCI-24781 v kombinaci s doxorubicinem bez nařízeného GCSF
|
Kapsle užívané perorálně po dobu 5 po sobě jdoucích dnů počínaje 1. dnem každého třítýdenního cyklu
Ostatní jména:
Podává se intravenózně 4. den každého 3týdenního cyklu
Ostatní jména:
Podává se v den 5 každého 3týdenního cyklu v rameni 1, pokud se zjistí, že je klinicky indikováno, a u všech pacientů zařazených do ramene 2
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: PCI-24781 s nařízenou GCSF
PCI-24781 v kombinaci s doxorubicinem s nařízeným GCSF
|
Kapsle užívané perorálně po dobu 5 po sobě jdoucích dnů počínaje 1. dnem každého třítýdenního cyklu
Ostatní jména:
Podává se intravenózně 4. den každého 3týdenního cyklu
Ostatní jména:
Podává se v den 5 každého 3týdenního cyklu v rameni 1, pokud se zjistí, že je klinicky indikováno, a u všech pacientů zařazených do ramene 2
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Maximální tolerovaná dávka
Časové okno: do 30 dnů po zahájení studie
|
do 30 dnů po zahájení studie
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Toxicita omezující dávku
Časové okno: 1 rok
|
počet pacientů, kteří zaznamenali toxicitu omezující dávku
|
1 rok
|
|
Počet dílčích odpovědí (PR)
Časové okno: 1 rok
|
počet pacientů, kteří prokázali částečnou odpověď na terapii, jak bylo stanoveno pomocí RECIST v1.0 pro cílové léze a hodnoceno pomocí MRI: kompletní odpověď (CR), vymizení všech cílových lézí; Částečná odezva (PR), >=30% snížení součtu nejdelšího průměru cílových lézí; Celková odpověď (OR) = CR + PR.
|
1 rok
|
|
Míra přežití bez progrese po 6 měsících u účastníků, kteří dostali kombinaci PCI-24781/doxorubicin.
Časové okno: 2 roky
|
2 roky
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Edwin Choy, MD, PhD, Massachusetts General Hospital
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Obecné publikace
- Buggy JJ, Cao ZA, Bass KE, Verner E, Balasubramanian S, Liu L, Schultz BE, Young PR, Dalrymple SA. CRA-024781: a novel synthetic inhibitor of histone deacetylase enzymes with antitumor activity in vitro and in vivo. Mol Cancer Ther. 2006 May;5(5):1309-17. doi: 10.1158/1535-7163.MCT-05-0442.
- Adimoolam S, Sirisawad M, Chen J, Thiemann P, Ford JM, Buggy JJ. HDAC inhibitor PCI-24781 decreases RAD51 expression and inhibits homologous recombination. Proc Natl Acad Sci U S A. 2007 Dec 4;104(49):19482-7. doi: 10.1073/pnas.0707828104. Epub 2007 Nov 27.
- Yang C, Choy E, Hornicek FJ, Wood KB, Schwab JH, Liu X, Mankin H, Duan Z. Histone deacetylase inhibitor PCI-24781 enhances chemotherapy-induced apoptosis in multidrug-resistant sarcoma cell lines. Anticancer Res. 2011 Apr;31(4):1115-23.
- Yang C, Choy E, Hornicek FJ, Wood KB, Schwab JH, Liu X, Mankin H, Duan Z. Histone deacetylase inhibitor (HDACI) PCI-24781 potentiates cytotoxic effects of doxorubicin in bone sarcoma cells. Cancer Chemother Pharmacol. 2011 Feb;67(2):439-46. doi: 10.1007/s00280-010-1344-7. Epub 2010 May 12.
- Choy E, Flamand Y, Balasubramanian S, Butrynski JE, Harmon DC, George S, Cote GM, Wagner AJ, Morgan JA, Sirisawad M, Mani C, Hornicek FJ, Duan Z, Demetri GD. Phase 1 study of oral abexinostat, a histone deacetylase inhibitor, in combination with doxorubicin in patients with metastatic sarcoma. Cancer. 2015 Apr 15;121(8):1223-30. doi: 10.1002/cncr.29175. Epub 2014 Dec 23.
- Lopez G, Liu J, Ren W, Wei W, Wang S, Lahat G, Zhu QS, Bornmann WG, McConkey DJ, Pollock RE, Lev DC. Combining PCI-24781, a novel histone deacetylase inhibitor, with chemotherapy for the treatment of soft tissue sarcoma. Clin Cancer Res. 2009 May 15;15(10):3472-83. doi: 10.1158/1078-0432.CCR-08-2714. Epub 2009 May 5.
- Lopez G, Torres K, Liu J, Hernandez B, Young E, Belousov R, Bolshakov S, Lazar AJ, Slopis JM, McCutcheon IE, McConkey D, Lev D. Autophagic survival in resistance to histone deacetylase inhibitors: novel strategies to treat malignant peripheral nerve sheath tumors. Cancer Res. 2011 Jan 1;71(1):185-96. doi: 10.1158/0008-5472.CAN-10-2799. Epub 2010 Nov 16.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. února 2009
Primární dokončení (Aktuální)
1. března 2015
Dokončení studie (Aktuální)
1. března 2015
Termíny zápisu do studia
První předloženo
8. prosince 2009
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
8. prosince 2009
První zveřejněno (Odhadovaný)
9. prosince 2009
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
24. července 2025
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
13. července 2025
Naposledy ověřeno
1. července 2025
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Novotvary
- Novotvary podle histologického typu
- Novotvary, pojivové a měkké tkáně
- Sarkom
- Antibiotika, antineoplastika
- Antineoplastická činidla
- Molekulární mechanismy farmakologického působení
- Inhibitory enzymů
- Inhibitory topoizomerázy
- Inhibitory topoizomerázy II
- Inhibitory histonové deacetylázy
- Doxorubicin
- Abexinostat
Další identifikační čísla studie
- 09-352
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na PCI-24781
-
Xynomic Pharmaceuticals, Inc.NáborRenální buněčný karcinomČína, Španělsko, Spojené státy, Itálie, Korejská republika, Polsko
-
Pamela MunsterNovartis; Pharmacyclics LLC.; Xynomic Pharmaceuticals, Inc.; GlaxoSmithKline Research...DokončenoMetastatické pevné nádorySpojené státy
-
University of NebraskaXynomic Pharmaceuticals, Inc.NáborGlioblastom | Gliosarkom | Anaplastický astrocytom | Anaplastický oligodendrogliom | Recidivující gliom vysokého stupněSpojené státy
-
Pharmacyclics LLC.DokončenoNovotvary | Hematologické novotvarySpojené státy
-
Rahul AggarwalXynomic Pharmaceuticals, Inc.DokončenoFáze IVA rakoviny plic AJCC v8 | Stádium IVB rakoviny plic AJCC v8 | Metastatický melanom | Fáze III rakoviny plic AJCC v8 | Fáze IV rakoviny plic AJCC v8 | Stádium IIIA rakoviny plic AJCC v8 | Stádium IIIB rakoviny plic AJCC v8 | Lokálně pokročilý melanom | Metastatický maligní solidní novotvar | Metastatický... a další podmínkySpojené státy
-
Charite University, Berlin, GermanyDokončenoIschemická srdeční poruchaNěmecko
-
IsalaAbbottNáborPerkutánní koronární revaskularizace | Komplexní koronární lézeHolandsko
-
Unity Health TorontoNeznámýAkutní infarkt myokarduKanada
-
Heinrich-Heine University, DuesseldorfPhilips Medical SystemsNeznámýKoronární onemocněníNěmecko
-
Assiut UniversityZatím nenabíráme