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Klinisches Forschungs- und Interventionsprogramm für Sichelzellen

3. Juni 2026 aktualisiert von: St. Jude Children's Research Hospital

Trotz der wichtigen Arbeit früherer Kohortenstudien zur Sichelzellkrankheit (SCD) gibt es noch viele zu wenig untersuchte Bereiche, die untersucht werden müssen. Ein wichtiges Wissensdefizit ist der langsame, aber fortschreitende Prozess der chronischen Endorgandysfunktion. Die Mehrheit der Organfunktionsstörungen wird im jungen Erwachsenenalter offensichtlich, aber eine umfassende Bewertung von Erwachsenen und das Verständnis der Prädiktoren für Organfunktionsstörungen im Erwachsenenalter sind unzureichend. Ebenso ist die Rolle von krankheitsmodifizierenden Therapien wie Hydroxyharnstoff bei der Verhinderung von Organfunktionsstörungen im späteren Leben nicht klar. Eine erweiterte Nachsorge von Patienten bis zum Übergang ins Erwachsenenalter ist unerlässlich, um die langfristigen Auswirkungen der pädiatrischen Sichelzellenbehandlung zu verstehen.

Diese Beobachtungsstudie wird systematisch Daten bei den regelmäßigen Klinikbesuchen der Teilnehmer (persönlich oder aus der Ferne) sammeln, um die unten beschriebenen Ziele zu erreichen.

Zusätzlich zu den primären Studienzielen können SCCRIP-Teilnehmer an einer Teilstudie teilnehmen, in der genetisch bedingte Reaktionen auf Hydroxyharnstoff (HU) über eine pharmakokinetische Studie (PK) untersucht werden. Diese einmalige Studie umfasst die Blutentnahme in zeitlich festgelegten Intervallen, bevor eine HU-Dosis verabreicht wird. Die Definition der Grundlage für diese interindividuelle Variabilität ermöglicht die Identifizierung von HU-Respondern vor Beginn der Therapie und die Suche nach alternativen Behandlungen, die darauf abzielen, die Krankheitsbehandlung zu optimieren, indem die individuelle Variabilität in Genen, Umwelt und Lebensstil berücksichtigt wird.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Detaillierte Beschreibung

Das St. Jude Pediatric SCD-Programm hat einen umfassenden Pflegeplan entwickelt, der das Alter von 0 bis 25 Jahren umfasst und die Struktur für das Screening und die Überwachung des Krankheitsverlaufs und der Komplikationen im Säuglings-, Kindes- und jungen Erwachsenenalter bietet. SCD-Patienten im Alter von 0 bis 18 Jahren werden im St. Jude Children's Research Hospital betreut. Im Alter von 18 Jahren wird ihre Behandlung in der Regel entweder an das Methodist Adult Comprehensive Sickle Cell Disease Center in Memphis, TN, oder an das Regional One Health, Diggs-Kraus Sickle Cell Center in Memphis, TN, übertragen, wo sie routinemäßig ab dem 18. Lebensjahr betreut werden 25 Jahre. Nach dem 25. Lebensjahr werden die Teilnehmer begleitet und eingeladen, alle 6 Jahre für studienbezogene Tests nach St. Jude zurückzukehren, bis sich die Teilnehmer entscheiden, das Studium abzubrechen oder bis sie sterben.

Das St. Jude Children's Research Hospital, das Methodist Adult Comprehensive Sickle Cell Disease Center und das Regional One Health Diggs-Kraus Sickle Cell Center in Memphis, Tennessee dienen als Registrierungszentren für das SCCRIP-Protokoll. Zwei Partnerstandorte von St. Jude werden auch Orte der Registrierung für dieses Protokoll für Patienten im Alter von 0 bis 18 Jahren sein. Dazu gehören St. Jude Affiliate-Sites in: Peoria, Illinois und Charlotte, North Carolina. Es wird erwartet, dass etwa 300 zusätzliche Teilnehmer von diesen Affiliate-Sites eingeschrieben werden. Dieses Protokoll sammelt Daten über SCD-Teilnehmer von der Geburt bis zum Lebensende.

Der SCD-Versorgungsplan sieht die spezifische Abfolge der Labor- und Bildgebungsuntersuchungen vor, die entsprechend dem Alter und dem zu erwartenden Krankheitsverlauf des Patienten durchgeführt werden. Die folgenden Gesundheitsergebnisse werden bei Patienten mit SCD systematisch überwacht: hämatologische Indizes, Lungenfunktion, Herzfunktion, Nierenfunktion, kognitive Funktion, zerebrale Vaskulopathie, Vitamin-D-Mangel und Knochengesundheit, Parvovirus-B19-Immunstatus, ophthalmologischer Status und Milzfunktion. Diese Tests werden verwendet, um das klinische Management des Patienten zu steuern und bei Bedarf Therapien einzuleiten.

Teilnehmer, die 20 (± ungefähr 1 Jahr) Jahre alt sind und für SCCRIP-Änderung 6.0 oder höher eingeschrieben sind, können an einem neuropsychologischen Screening teilnehmen. Das Screening umfasst eine Reihe verbaler und nonverbaler Problemlösungsaktivitäten, Bleistift- und Papieraufgaben sowie eine computergestützte Komponente.

Evaluationen der Lebensqualität (Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL™) werden angeboten.

In dieser Studie werden die Ergebnisse dieser Tests gesammelt und in die Studiendatenbank eingegeben, die Längsschnittdaten liefert, die die Forschung zu Gesundheitsergebnissen in Bezug auf SCD und die Veränderung des Verlaufs durch eine krankheitsmodifizierende Therapie informieren und zukünftige Interventionsprojekte erleichtern.

Hauptziele:

  • Einrichtung einer klinischen Längsschnittkohorte von Patienten mit Sichelzellanämie (SCD), die als Forschungsressource dient, um die Bewertung der Gesundheitsergebnisse bei SCD von der pädiatrischen Versorgung bis ins Erwachsenenalter zu erleichtern.
  • Erleichterung der Entnahme biologischer Proben von Patienten mit SCD zur Verwendung in zukünftigen Studien zur Untersuchung genetischer und epigenetischer Beiträge zur Schwere der Erkrankung, zum Ansprechen auf die Behandlung sowie zu Morbidität und Mortalität.

Sekundäre Ziele:

  • Um die Inzidenz, Prävalenz und Schwere von SCD-Komplikationen und unerwünschten Gesundheitszuständen innerhalb der SCD-Kohorte während fünf Stadien der Entwicklung und des Erwachsenenalters zu bestimmen: der Neugeborenenperiode (Geburt bis 5,9 Monate), der Säuglings-/Vorschulphase (Alter 6 Monate bis 5,9 Jahre), die frühe Schulphase (Alter 6 bis 11,9 Jahre), die Jugendphase (Alter 12 bis 17,9 Jahre), das junge Erwachsenenalter (Alter 18 bis 24,9 Jahre) und das reife Erwachsenenalter (Alter 25 und darüber).
  • Identifizierung und Bewertung von Risikofaktoren für vorzeitige Mortalität und langfristige Morbidität bei Patienten mit SCD, einschließlich solcher im Zusammenhang mit krankheitsmodifizierenden Therapien, Endorganschäden, Genetik, neurokognitiven Defiziten, psychosozialen Faktoren und verhaltensbedingten Ursachen.
  • Es sollten die Langzeitwirkungen von Hydroxyurea und anderen Therapien auf die Erhaltung der Organfunktion, das Wachstum und die Entwicklung sowie die Häufigkeit und Schwere von Krankheitskomplikationen und ihre langfristigen medizinischen, neurokognitiven und psychosozialen Toxizitäten untersucht werden.
  • Bestimmung der funktionellen Aspekte des Übergangsprogramms zur Erwachsenenversorgung innerhalb einer klinischen Forschungskohorte durch Bewertung der krankheitsspezifischen Gesundheitskompetenz und -bereitschaft in Bezug auf die Inanspruchnahme von Gesundheitsversorgung während der Erwachsenenversorgung.
  • Untersuchung der langfristigen Veränderungen einer längeren Antibiotika-Exposition auf die Zusammensetzung der mikrobiellen Gemeinschaft bei Menschen, die mit SCD leben, durch die Entnahme von Abstrichen gemäß den Richtlinien des Human Microbiome Project (HMP) Manual of Procedures.

Anderes vordefiniertes Ziel:

  • Definieren Sie die Beziehung zwischen Arzneimittelexposition und klinischem Ansprechen der HU-Therapie bei Kindern mit SCD.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

10000

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Illinois
      • Peoria, Illinois, Vereinigte Staaten, 61637
        • Rekrutierung
        • Children's Hospital of Illinois at OSF-Saint Francis Medical Center
        • Kontakt:
          • Kay Saving, MD
          • Telefonnummer: 309-624-4945
        • Hauptermittler:
          • Kay Saving, MD
    • Louisiana
      • Baton Rouge, Louisiana, Vereinigte Staaten, 70808
        • Abgeschlossen
        • Our Lady of the Lake Regional Medical Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Vereinigte Staaten, 28204
        • Rekrutierung
        • Novant Health Hemby Children's Hospital
        • Hauptermittler:
          • Felipe B. Otanez, MD
        • Kontakt:
          • Felipe Bautista Otanez, MD
          • Telefonnummer: 704-384-1900
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Vereinigte Staaten, 38105
        • Rekrutierung
        • St. Jude Children's Research Hospital
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Deepa Manwani, MD
      • Memphis, Tennessee, Vereinigte Staaten, 38104
        • Rekrutierung
        • Methodist Adult Comprehensive Sickle Cell Center
        • Hauptermittler:
          • Kenneth Ataga, MD
        • Kontakt:
          • Marquita D. Nelson, MD
          • Telefonnummer: 901-516-8182
      • Memphis, Tennessee, Vereinigte Staaten, 38103
        • Rekrutierung
        • Regional One Health, Diggs-Kraus Sickle Cell Center
        • Hauptermittler:
          • Kenneth Ataga, MD
        • Kontakt:
          • Ugochi Ogu, MD
          • Telefonnummer: 901-545-8535

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Teilnehmer mit einer Diagnose einer Sichelzellkrankheit jeglichen Genotyps.

Beschreibung

SCCRIP-Einschlusskriterien:

  • Eine Diagnose der Sichelzellanämie jeglichen Genotyps.

  • Einschlusskriterien der PK-Unterstudie:

    • Teilnehmer am St. Jude Children's Research Hospital, die dem Elternprotokoll (SCCRIP, Änderung 6.1 oder höher) zugestimmt haben.
    • Teilnehmer, die derzeit ein Hydroxyharnstoff (HU) -Regime absolvieren, die die maximal verträgliche Dosis erreicht haben und diese Dosis mindestens 90 Tage vor der Aufnahme beibehalten haben.

SCCRIP-Ausschlusskriterien:

  • Jeglicher medizinischer oder sozialer Grund, der nach Ansicht der leitenden Prüfärzte die Teilnahme des Probanden nicht ratsam erscheinen lassen würde.

  • Ausschlusskriterien der PK-Teilstudie:

    • Teilnehmer können die für die PK-Probenahme erforderlichen Blutentnahmen nicht durchführen.
    • Unfähigkeit oder mangelnde Bereitschaft des Forschungsteilnehmers oder Erziehungsberechtigten/Vertreters, eine schriftliche Einverständniserklärung abzugeben.
    • Jeglicher medizinischer oder sozialer Grund, der nach Ansicht der leitenden Prüfärzte die Teilnahme des Probanden nicht ratsam erscheinen lassen würde.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Kohorte
  • Zeitperspektiven: Interessent

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Zusammenhang zwischen Behandlungsplan und Gesundheitsergebnissen bei Teilnehmern mit Sichelzellanämie (SCD)
Zeitfenster: Alle 2 Jahre vom Neugeborenen bis zum Alter von ≤ 30 Jahren und alle 6 Jahre nach dem 30. Lebensjahr bis zum Lebensende bis Dezember 2044
Wie in der ausführlichen Beschreibung beschrieben, werden die Behandlungsstandarddaten von den Teilnehmern alle zwei Jahre während der jährlichen Klinikbesuche der Teilnehmer erhoben, bis die Teilnahme an der Studie abgebrochen wird oder bis die Teilnehmer den Tod/das Lebensende erreichen, je nachdem, was zuletzt eintritt. Diese Sammlung von Beobachtungsdaten wird in eine Studiendatenbank eingegeben und dient als Forschungsressource, um die Bewertung der Gesundheitsergebnisse bei Teilnehmern mit SCD von der pädiatrischen Versorgung bis zum Erwachsenenalter zu erleichtern.
Alle 2 Jahre vom Neugeborenen bis zum Alter von ≤ 30 Jahren und alle 6 Jahre nach dem 30. Lebensjahr bis zum Lebensende bis Dezember 2044
Zusammenhang zwischen genetischen Eigenschaften biologischer Proben und Gesundheitsergebnissen bei Teilnehmern mit Sichelzellanämie
Zeitfenster: Gesammelt alle 6 Jahre vom Neugeborenen bis zum Lebensende, bis Dezember 2044
Für zukünftige retrospektive Studien, in denen die genetischen und epigenetischen Beiträge zur Schwere der Erkrankung, zum Ansprechen auf die Behandlung sowie zu Morbidität und Mortalität untersucht werden, wird ein Archiv biologischer Proben von Teilnehmern mit Sichelzellanämie eingerichtet.
Gesammelt alle 6 Jahre vom Neugeborenen bis zum Lebensende, bis Dezember 2044

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

St. Jude Children's Research Hospital

Mitarbeiter

Baylor College of Medicine
Children's Hospital of Philadelphia
Washington University School of Medicine
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
University of Alabama at Birmingham
Medical College of Wisconsin
University of Washington
University of Tennessee
Vanderbilt University School of Medicine
Le Bonheur Children's Hospital
University of Memphis School of Public Health
UTHSC-ORNL Center in Biomedical Informatics

Ermittler

  • Hauptermittler: Deepa Manwani, MD, St. Jude Children's Research Hospital

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

15. April 2014

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2044

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2044

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

21. März 2014

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

25. März 2014

Zuerst gepostet (Geschätzt)

28. März 2014

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

4. Juni 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

3. Juni 2026

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • SCCRIP
  • 1U01HL133996 (US NIH Stipendium/Vertrag)
  • UTHSC-MRC Sub (Andere Zuschuss-/Finanzierungsnummer: Tennessee State)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

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