Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Программа клинических исследований и вмешательства в отношении серповидноклеточной анемии

3 июня 2026 г. обновлено: St. Jude Children's Research Hospital

Несмотря на важную работу предыдущих когортных исследований серповидно-клеточной анемии (SCD), остается много недостаточно изученных областей, требующих изучения. Важным дефицитом знаний является медленный, но прогрессирующий процесс хронической дисфункции органов-мишеней. В большинстве случаев органная дисфункция становится очевидной в молодом возрасте, но комплексная оценка взрослых и понимание предикторов органной дисфункции во взрослом возрасте недостаточны. Точно так же неясна роль терапии, модифицирующей болезнь, такой как гидроксимочевина, в предотвращении дисфункции органов в более позднем возрасте. Расширенное наблюдение за пациентами в период перехода во взрослую жизнь необходимо для понимания долгосрочных последствий лечения серповидно-клеточной анемии у детей.

Это обсервационное исследование будет систематически собирать данные при регулярных визитах участников в клинику (лично или дистанционно) для решения задач, описанных ниже.

В дополнение к основным целям исследования участники SCCRIP будут иметь право участвовать в дополнительном исследовании, в котором будут изучаться генетически детерминированные реакции на гидроксимочевину (HU) посредством фармакокинетического исследования (PK). Это однократное исследование будет включать сбор крови через определенные промежутки времени после введения дозы HU. Определение основы для этой межиндивидуальной вариабельности позволит идентифицировать плохих респондентов HU до начала терапии и поиска альтернативных методов лечения, которые направлены на оптимизацию лечения заболевания с учетом индивидуальной изменчивости в генах, окружающей среде и образе жизни.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Серповидно-клеточная анемия

Подробное описание

Программа St. Jude Pediatric SCD разработала комплексный план лечения, охватывающий возраст от 0 до 25 лет и обеспечивающий структуру для скрининга и мониторинга прогрессирования заболевания и осложнений в младенчестве, детстве и юности. В возрасте от 0 до 18 лет пациенты с ВСС наблюдаются в Детской исследовательской больнице Св. Иуды. В возрасте 18 лет их лечение обычно передается либо в Методистский комплексный центр серповидноклеточной анемии для взрослых в Мемфисе, штат Теннесси, либо в Regional One Health, центр серповидноклеточной анемии Диггса-Крауса в Мемфисе, штат Теннесси, где они обычно наблюдаются с 18 лет до 25 лет. После 25 лет за участниками будут следить и приглашать возвращаться в Сент-Джуд каждые 6 лет для прохождения тестов, связанных с учебой, до тех пор, пока участники не решат прекратить учебу или до самой смерти.

Детская исследовательская больница Св. Иуды, Комплексный методистский центр лечения серповидноклеточной анемии взрослых и Региональный центр серповидноклеточной анемии Диггса-Крауса One Health в Мемфисе, штат Теннесси, служат центрами регистрации для протокола SCCRIP. Два аффилированных отделения St. Jude также будут местами регистрации для участия в этом протоколе для пациентов в возрасте от 0 до 18 лет. К ним относятся филиалы St. Jude, расположенные в Пеории, штат Иллинойс, и в Шарлотте, штат Северная Каролина. Ожидается, что около 300 дополнительных участников будут зарегистрированы на этих партнерских сайтах. Этот протокол будет собирать данные об участниках SCD от рождения до конца жизни.

План лечения SCD предусматривает определенную последовательность лабораторных и визуализирующих исследований, которые выполняются в соответствии с возрастом пациента и ожидаемым течением болезни. У пациентов с ВСС систематически отслеживают следующие показатели состояния здоровья: гематологические показатели, легочную функцию, сердечную функцию, почечную функцию, когнитивную функцию, церебральную васкулопатию, дефицит витамина D и здоровье костей, иммунный статус парвовируса B19, офтальмологический статус и функцию селезенки. Эти тесты используются для направления клинического ведения пациента и начала терапии, когда это необходимо.

Участники, достигшие 20 (± приблизительно 1 года) лет и зарегистрированные в соответствии с Поправкой 6.0 SCCRIP или выше, могут участвовать в нейропсихологическом скрининге. Скрининг будет включать ряд вербальных и невербальных действий по решению проблем, карандашные и бумажные задания, а также будет включать компьютеризированный компонент.

Оценки качества жизни (будет предложен педиатрический опросник качества жизни (PedsQL™).

В этом исследовании результаты этих тестов будут собраны и введены в базу данных исследования, предоставляя продольные данные, которые будут информировать об исследованиях последствий для здоровья в отношении ВСС и о том, как курс изменяется с помощью терапии, модифицирующей болезнь, в дополнение к содействию будущим интервенционным проектам.

Основные цели:

Создать продольную клиническую когорту пациентов с серповидно-клеточной анемией (SCD), чтобы служить исследовательским ресурсом для облегчения оценки исходов для здоровья при SCD от педиатрической помощи до взрослой жизни.
Облегчить сбор биологических образцов от пациентов с ВСС для использования в будущих исследованиях по изучению генетического и эпигенетического вклада в тяжесть заболевания, ответ на лечение, заболеваемость и смертность.

Второстепенные цели:

Определить частоту, распространенность и тяжесть осложнений ВСС и неблагоприятных состояний здоровья в когорте ВСС на пяти этапах развития и взросления: период новорожденности (от рождения до 5,9 месяцев), младенческий/дошкольный этап (возраст от 6 месяцев до 5,9 лет), начальная школьная стадия (от 6 до 11,9 лет), подростковая стадия (от 12 до 17,9 лет), юношеская взрослость (от 18 до 24,9 лет) и зрелая взрослость (от 25 лет и старше).
Выявить и оценить факторы риска преждевременной смертности и долгосрочной заболеваемости у пациентов с ВСС, в том числе связанные с модифицирующей болезнь терапией, поражением органов-мишеней, генетикой, нейрокогнитивным дефицитом, психосоциальными факторами и поведенческими причинами.
Изучить долгосрочные эффекты гидроксимочевины и других методов лечения на сохранение функции органов, рост и развитие, а также частоту и тяжесть осложнений заболевания, а также их долгосрочную медицинскую, нейрокогнитивную и психосоциальную токсичность.
Определить функциональные аспекты программы «Переход к уходу за взрослыми» в когорте клинических исследований путем оценки медицинской грамотности и готовности к использованию медицинских услуг во время ухода за взрослыми.
Изучить долгосрочные изменения продолжительного воздействия антибиотиков на состав микробного сообщества среди людей, живущих с ВСС, путем сбора мазков в соответствии с Руководством по процедурам Проекта микробиома человека (HMP).

Другая заранее определенная цель:

Определите взаимосвязь лекарственного воздействия и клинического ответа на терапию ГУ у детей с ВСС.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Оцененный)

10000

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

Имя: Deepa Manwani, MD
Номер телефона: 888-226-4343
Электронная почта: referralinfo@stjude.org

Места учебы

Соединенные Штаты
- Illinois
  - Peoria, Illinois, Соединенные Штаты, 61637
    - Рекрутинг
    - Children's Hospital of Illinois at OSF-Saint Francis Medical Center
    - Контакт:
      
      Kay Saving, MD
      
      Номер телефона: 309-624-4945
    - Главный следователь:
      
      Kay Saving, MD
- Louisiana
  - Baton Rouge, Louisiana, Соединенные Штаты, 70808
    - Завершенный
    - Our Lady of the Lake Regional Medical Center
- North Carolina
  - Charlotte, North Carolina, Соединенные Штаты, 28204
    - Рекрутинг
    - Novant Health Hemby Children's Hospital
    - Главный следователь:
      
      Felipe B. Otanez, MD
    - Контакт:
      
      Felipe Bautista Otanez, MD
      
      Номер телефона: 704-384-1900
- Tennessee
  - Memphis, Tennessee, Соединенные Штаты, 38105
    - Рекрутинг
    - St. Jude Children's Research Hospital
    - Контакт:
      
      Deepa Manwani, MD
      
      Номер телефона: 888-226-4343
      
      Электронная почта: referralinfo@stjude.org
    - Главный следователь:
      
      Deepa Manwani, MD
  - Memphis, Tennessee, Соединенные Штаты, 38104
    - Рекрутинг
    - Methodist Adult Comprehensive Sickle Cell Center
    - Главный следователь:
      
      Kenneth Ataga, MD
    - Контакт:
      
      Marquita D. Nelson, MD
      
      Номер телефона: 901-516-8182
  - Memphis, Tennessee, Соединенные Штаты, 38103
    - Рекрутинг
    - Regional One Health, Diggs-Kraus Sickle Cell Center
    - Главный следователь:
      
      Kenneth Ataga, MD
    - Контакт:
      
      Ugochi Ogu, MD
      
      Номер телефона: 901-545-8535

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

Ребенок
Взрослый
Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Участники с диагнозом серповидно-клеточная анемия любого генотипа.

Описание

Критерии включения в SCCRIP:

Диагноз серповидно-клеточная анемия любого генотипа.
Критерии включения в подисследование ФК:
- Участники Детской исследовательской больницы Св. Иуды, давшие согласие на родительский протокол (SCCRIP, поправка 6.1 или выше).
- Участники, которые в настоящее время проходят курс лечения гидроксимочевиной (HU), достигли максимально переносимой дозы и поддерживали эту дозу в течение как минимум 90 дней до включения в исследование.

Критерии исключения из SCCRIP:

Любая медицинская или социальная причина, которая, по мнению главных исследователей, сделала бы участие испытуемого нецелесообразным.
Критерии исключения из подисследования ФК:
- Участники не могут выполнить забор крови, необходимый для отбора проб ФК.
- Неспособность или нежелание участника исследования или законного опекуна/представителя дать письменное информированное согласие.
- Любая медицинская или социальная причина, которая, по мнению главных исследователей, сделала бы участие испытуемого нецелесообразным.

Учебный план

В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Наблюдательные модели: Когорта
Временные перспективы: Перспективный

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата	Мера Описание	Временное ограничение
Взаимосвязь между планом лечения и результатами для здоровья у участников с серповидно-клеточной анемией (SCD) Временное ограничение: Каждые 2 года от рождения до ≤ 30 лет и каждые 6 лет после 30 лет до конца жизни, до декабря 2044 г.	Как описано в Подробном описании, данные о стандартах медицинской помощи будут собираться у участников каждые два года во время ежегодных визитов участников в клинику до тех пор, пока участие в исследовании не будет прекращено или пока участники не достигнут смерти/конца жизни, в зависимости от того, что наступит последним. Этот набор данных наблюдений будет введен в базу данных исследования и послужит исследовательским ресурсом для облегчения оценки результатов в отношении здоровья участников с ВСС от педиатрической помощи до взрослой жизни.	Каждые 2 года от рождения до ≤ 30 лет и каждые 6 лет после 30 лет до конца жизни, до декабря 2044 г.
Взаимосвязь между генетическими свойствами биологических образцов и последствиями для здоровья участников с серповидно-клеточной анемией Временное ограничение: Собирается каждые 6 лет с момента рождения до конца жизни, вплоть до декабря 2044 г.	Будет создано хранилище биологических образцов от участников с серповидно-клеточной анемией для будущих ретроспективных исследований по изучению генетического и эпигенетического вклада в тяжесть заболевания, ответ на лечение, заболеваемость и смертность.	Собирается каждые 6 лет с момента рождения до конца жизни, вплоть до декабря 2044 г.

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

St. Jude Children's Research Hospital

Соавторы

Baylor College of Medicine

Children's Hospital of Philadelphia

Washington University School of Medicine

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

University of Alabama at Birmingham

Medical College of Wisconsin

University of Washington

University of Tennessee

Vanderbilt University School of Medicine

Le Bonheur Children's Hospital

University of Memphis School of Public Health

UTHSC-ORNL Center in Biomedical Informatics

Следователи

Главный следователь: Deepa Manwani, MD, St. Jude Children's Research Hospital

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

15 апреля 2014 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 декабря 2044 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 декабря 2044 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

21 марта 2014 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

25 марта 2014 г.

Первый опубликованный (Оцененный)

28 марта 2014 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

4 июня 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

3 июня 2026 г.

Последняя проверка

1 июня 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

SCCRIP
1U01HL133996 (Грант/контракт NIH США)
UTHSC-MRC Sub (Другой номер гранта/финансирования: Tennessee State)

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .