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Randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-3-Studie zur Bewertung von Sialinsäure bei Patienten mit Glucosamin (UDP-N-Acetyl)-2-Epimerase-Myopathie (GNEM) oder hereditärer Einschlusskörperchen-Myopathie (HIBM) (GNEM)

11. Juni 2019 aktualisiert von: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-3-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Sialinsäure-Retardtabletten bei Patienten mit GNE-Myopathie (GNEM) oder hereditärer Einschlusskörpermyopathie (HIBM)

Das primäre Ziel dieser Studie ist die Bewertung der Wirkung einer Behandlung von Teilnehmern mit GNEM mit 6 g/Tag Aceneuraminsäure mit verlängerter Freisetzung (Ace-ER) auf die Muskelkraft der oberen Extremitäten (Upper Extremity Composite [UEC] Score), gemessen durch Dynamometrie.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

89

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Bulgarien
      • Sofia, Bulgarien
        • UMHAT "Alexandrovska"
  • Frankreich
      • Paris, Frankreich
        • Institut de Myologie GH Pitié-Salpêtrière
    • Reunion
      • Saint-Pierre, Reunion, Frankreich
        • CHU La Réunion - Site GHSR
  • Israel
      • Jerusalem, Israel
        • Hadassah-Hebrew University Medical Center
  • Italien
      • Messina, Italien
        • University of Messina
      • Milan, Italien
        • University of Milan
      • Rome, Italien
        • Università Cattolica
  • Kanada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N3Z5
        • McMaster University
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Irvine, California, Vereinigte Staaten, 92697
        • University of California, Irvine
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10016
        • New York University School of Medicine
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
  • Vereinigtes Königreich
    • Tyne And Wear
      • Newcastle Upon Tyne, Tyne And Wear, Vereinigtes Königreich, NE1 4LP
        • The Newcastle Upon Tyne Hospitals

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 55 Jahre (ERWACHSENE)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männlich oder weiblich, im Alter von 18 bis einschließlich 55 Jahren
  • Bereit und in der Lage, eine schriftliche, unterzeichnete Einverständniserklärung abzugeben, nachdem die Art der Studie erklärt wurde und bevor forschungsbezogene Verfahren durchgeführt werden
  • Haben Sie eine dokumentierte Diagnose von GNEM, HIBM, distaler Myopathie mit umrandeten Vakuolen (DMRV) oder Nonaka-Krankheit aufgrund zuvor nachgewiesener Mutationen im Gen, das für das Enzym GNE/N-Acetylmannosaminkinase (MNK) kodiert (Genotypisierung wird in dieser Studie nicht durchgeführt )
  • Kann beim Screening eine reproduzierbare Kraft in den Ellbogenbeugern bereitstellen (d. h. zwei Dynamometrie-Kraftwerte mit nicht mehr als 15 % Variabilität im dominanten Arm).
  • In der Lage, während des Sechs-Meter-Gehtests (6MWT) beim Screening mindestens 200 Meter ohne Verwendung von Hilfsmitteln zu gehen, einschließlich Gehstock, Krücken, Gehhilfe, Rollstuhl oder Roller (Knöchel-Fuß-Orthesen/Orthesen sind zulässig)
  • Bereit und in der Lage, alle Studienverfahren einzuhalten
  • Teilnehmer im gebärfähigen Alter oder mit Partnern im gebärfähigen Alter, die sich keiner bilateralen Salpingo-Oophorektomie unterzogen haben und sexuell aktiv sind, müssen der Anwendung einer hochwirksamen Verhütungsmethode zustimmen, die vom Prüfer des Zentrums festgelegt wurde (d. h. orale hormonelle Kontrazeptiva, hormonelle Pflaster-Kontrazeptiva, Vaginalring, Intrauterinpessar, physikalische Doppelbarrieremethoden, chirurgische Hysterektomie, Vasektomie, Tubenligatur oder echte Abstinenz [wenn dies im Einklang mit dem bevorzugten und üblichen Lebensstil der Person steht], d.h keinen Sex haben, weil der Proband sich dagegen entscheidet), ab dem Zeitraum nach der Unterzeichnung der Einverständniserklärung bis 3 Monate nach der letzten Dosis des Studienmedikaments
  • Frauen im gebärfähigen Alter müssen beim Screening einen negativen Schwangerschaftstest haben und bereit sein, während der Studie zusätzliche Schwangerschaftstests durchführen zu lassen. Zu den Frauen, die als nicht gebärfähig gelten, gehören diejenigen, die sich seit mindestens zwei Jahren in der Menopause befinden, mindestens ein Jahr vor dem Screening eine Tubenligatur hatten oder sich einer totalen Hysterektomie oder bilateralen Salpingo-Oophorektomie unterzogen haben

Ausschlusskriterien:

  • Einnahme von N-Acetyl-D-mannosamin (ManNAc), Sialinsäure (SA) oder verwandten Metaboliten; intravenöses Immunglobulin (IVIG); oder irgendetwas, das innerhalb von 60 Tagen vor dem Screening-Besuch zur Produktion von SA im Körper metabolisiert werden kann
  • Vorgeschichte einer mehr als 30-tägigen Behandlung mit SA-ER und/oder Sialinsäure mit sofortiger Freisetzung (SA-IR) in früheren klinischen Studien im vergangenen Jahr
  • Hatte eine Überempfindlichkeit gegen SA oder seine Hilfsstoffe, die nach Einschätzung des Prüfarztes das Subjekt einem erhöhten Risiko für Nebenwirkungen aussetzt
  • Hat Serum-Transaminase (d. h. Aspartat-Aminotransferase [AST] oder Gamma-Glutamyl-Transpeptidase [GGT])-Spiegel größer als das 3-fache der oberen Normgrenze (ULN) für Alter/Geschlecht oder Serum-Kreatinin größer als das 2-fache des ULN beim Screening
  • Schwanger oder stillend beim Screening oder geplant, zu irgendeinem Zeitpunkt während der Studie schwanger zu werden (selbst oder Partnerin).
  • Verwendung eines Prüfprodukts oder Prüfmedizingeräts innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening oder erwarteter Bedarf an einem Prüfpräparat vor Abschluss aller geplanten Studienbewertungen
  • Hat nach Meinung des Prüfarztes einen so schweren und akuten Zustand, dass ein sofortiger chirurgischer Eingriff oder eine andere Behandlung erforderlich ist oder eine sichere Teilnahme an der Studie möglicherweise nicht möglich ist
  • Hat eine gleichzeitige Krankheit, aktive Suizidgedanken oder einen anderen Zustand, der nach Ansicht des Prüfarztes das Subjekt einem hohen Risiko einer schlechten Therapietreue aussetzt oder die Studie nicht abschließt oder die Teilnahme an der Studie beeinträchtigen oder die Sicherheit beeinträchtigen würde

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: ZUFÄLLIG
  • Interventionsmodell: PARALLEL
  • Maskierung: VERVIERFACHEN

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
EXPERIMENTAL: Aceneuraminsäure mit verlängerter Freisetzung (Ace-ER)
Ace-ER 6 g/Tag, aufgeteilt auf 3-mal täglich (TID) für 48 Wochen.
Arzneimittel: Aceneuraminsäure mit verlängerter Freisetzung (Ace-ER)
Tabletten zur oralen Anwendung
Andere Namen:
  • UX001
  • Sialinsäure mit verlängerter Freisetzung (SA-ER)
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Passendes Placebo TID für 48 Wochen.
Arzneimittel: Placebo
Tabletten zur oralen Anwendung

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung des UEC-Scores (Gesamtkraft in kg) gegenüber dem Ausgangswert in Woche 48
Zeitfenster: Baseline, Woche 48
Die Muskelkraft basierend auf der maximalen freiwilligen isometrischen Kontraktion (MVIC) gegen ein Dynamometer wurde bilateral in den folgenden Muskelgruppen der oberen Extremität gemessen: grober Griff, Schulterabduktoren, Ellbogenbeuger und Ellbogenstrecker. Die UEC ergibt sich aus der Summe der Mittelwerte der rechten und linken Gesamtkraftwerte (gemessen in kg).
Baseline, Woche 48

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung der Muskelkraft in den Kniestreckern gegenüber dem Ausgangswert in Woche 48
Zeitfenster: Baseline, Woche 48
Die Muskelkraft der unteren Extremitäten in den Kniestreckern wurde durch Dynamometrie gemessen. Die bilaterale Gesamtkraft wurde als Mittelwert der rechten und linken Kraftwerte (gemessen in kg) definiert.
Baseline, Woche 48
Änderung des LEC-Scores (Gesamtkraft in kg) gegenüber dem Ausgangswert in Woche 48
Zeitfenster: Baseline, Woche 48
Die Muskelkraft basierend auf MVIC gegen ein Dynamometer wurde bilateral in den folgenden Muskelgruppen der unteren Extremitäten gemessen: Kniebeuger, Hüftbeuger, Hüftstrecker, Hüftabduktoren und Hüftadduktoren. Der LEC ergibt sich aus der Summe der Mittelwerte der rechten und linken Gesamtkraftwerte (gemessen in kg).
Baseline, Woche 48
Änderung des GNEM FAS Mobility Domain Score gegenüber dem Ausgangswert in Woche 48
Zeitfenster: Baseline, Woche 48
Die Verwendung und Funktion der unteren Extremitäten wurde unter Verwendung der Mobilitätsdomäne des GNEM-FAS-Instruments bewertet, einer krankheitsspezifischen Messung, die entwickelt wurde, um die funktionellen Auswirkungen von Veränderungen der Muskelkraft auf die Mobilität (die die unteren Extremitäten widerspiegeln) zu bewerten. Dieser Mobilitätswert reicht von 0 bis 40, wobei höhere Werte eine größere Mobilität darstellen.
Baseline, Woche 48
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in der Anzahl der Hebevorgänge im 30-sekündigen gewichteten Armhebetest in Woche 48
Zeitfenster: Baseline, Woche 48
Die Funktion der oberen Extremitäten wurde mit einem beidseitig durchgeführten gewichteten Armhebetest beurteilt. Es wurde aufgezeichnet, wie oft der Teilnehmer ein Gewicht von 1 kg in einem Zeitraum von 30 Sekunden über den Kopf heben konnte.
Baseline, Woche 48
Änderung der Anzahl der Stehplätze im Sit-to-Stand-Test in Woche 48 gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline, Woche 48
Die Funktion der unteren Extremitäten wurde mit einem Sitz-auf-Steh-Test bewertet. Es wurde aufgezeichnet, wie oft der Teilnehmer innerhalb von 30 Sekunden aus einer sitzenden in eine stehende Position aufstehen kann.
Baseline, Woche 48
Änderung gegenüber dem Ausgangswert in gelaufenen Metern im 6MWT in Woche 48
Zeitfenster: Baseline, Woche 48
Die zurückgelegte Gesamtstrecke (Meter) in einem Zeitraum von 6 Minuten wurde gemessen.
Baseline, Woche 48
Änderung gegenüber dem Ausgangswert in Prozent vorhergesagter Meter, die im 6MWT in Woche 48 gelaufen wurden
Zeitfenster: Baseline, Woche 48
Die zurückgelegte Gesamtstrecke (Meter) in einem 6-Minuten-Zeitraum wurde gemessen, und die prozentuale vorhergesagte Strecke basierend auf normativen Daten für Alter und Geschlecht wurde geschätzt.
Baseline, Woche 48
Änderung des GNEM FAS Upper Extremity Domain Score gegenüber dem Ausgangswert in Woche 48
Zeitfenster: Baseline, Woche 48
Die Verwendung und Funktion der oberen Extremitäten wurde unter Verwendung der Mobilitätsdomäne des GNEM-FAS-Instruments bewertet, einem krankheitsspezifischen Maß, das entwickelt wurde, um die funktionalen Auswirkungen von Veränderungen der Muskelkraft auf die Mobilität (spiegelnd für die oberen Extremitäten) zu bewerten. Dieser Mobilitätswert reicht von 0 bis 40, wobei höhere Werte eine größere Mobilität darstellen.
Baseline, Woche 48

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (TATSÄCHLICH)

20. Mai 2015

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

9. Juni 2017

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

9. Juni 2017

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

27. Februar 2015

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

3. März 2015

Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)

4. März 2015

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

27. Juni 2019

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

11. Juni 2019

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2019

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • UX001-CL301

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