Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie fazy 3 w celu oceny kwasu sialowego u pacjentów z miopatią glukozaminy (UDP-N-acetylo)-2-epimerazy (GNEM) lub dziedziczną miopatią ciałek wtrętowych (HIBM) (GNEM)

11 czerwca 2019 zaktualizowane przez: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie fazy 3 w celu oceny skuteczności i bezpieczeństwa stosowania tabletek kwasu sialowego o przedłużonym uwalnianiu u pacjentów z miopatią GNE (GNEM) lub dziedziczną miopatią ciałek wtrętowych (HIBM)

Głównym celem tego badania jest ocena wpływu leczenia kwasem aceneuramowym o przedłużonym uwalnianiu (Ace-ER) w dawce 6 g / dzień na uczestników z GNEM na siłę mięśni kończyn górnych (wynik kompozytowy kończyn górnych [UEC]) mierzony za pomocą dynamometrii.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

89

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Bułgaria
      • Sofia, Bułgaria
        • UMHAT "Alexandrovska"
  • Francja
      • Paris, Francja
        • Institut de Myologie GH Pitié-Salpêtrière
    • Reunion
      • Saint-Pierre, Reunion, Francja
        • CHU La Réunion - site GHSR
  • Izrael
      • Jerusalem, Izrael
        • Hadassah-Hebrew University Medical Center
  • Kanada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N3Z5
        • McMaster University
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Irvine, California, Stany Zjednoczone, 92697
        • University of California, Irvine
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10016
        • New York University School of Medicine
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
  • Włochy
      • Messina, Włochy
        • University of Messina
      • Milan, Włochy
        • University of Milan
      • Rome, Włochy
        • Università Cattolica
  • Zjednoczone Królestwo
    • Tyne And Wear
      • Newcastle Upon Tyne, Tyne And Wear, Zjednoczone Królestwo, NE1 4LP
        • The Newcastle Upon Tyne Hospitals

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 55 lat (DOROSŁY)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Mężczyzna lub kobieta, w wieku od 18 do 55 lat włącznie
  • Chęć i zdolność do wyrażenia pisemnej, podpisanej świadomej zgody po wyjaśnieniu charakteru badania i przed przeprowadzeniem jakichkolwiek procedur związanych z badaniem
  • mieć udokumentowane rozpoznanie GNEM, HIBM, dystalnej miopatii z wakuolami w obwódce (DMRV) lub choroby Nonaka z powodu uprzednio wykazanych mutacji w genie kodującym enzym kinazę GNE/N-acetylomannozaminy (MNK) (genotypowanie nie będzie prowadzone w tym badaniu )
  • Potrafi zapewnić powtarzalną siłę w zginaczach łokcia (tj. dwie wartości siły dynamometrycznej z nie więcej niż 15% zmiennością w ramieniu dominującym) podczas badania przesiewowego
  • Potrafi przejść co najmniej 200 metrów podczas testu marszu na 6 metrów (6MWT) podczas badania przesiewowego bez użycia urządzeń wspomagających, w tym laski, kul (kul), chodzika, wózka inwalidzkiego lub hulajnogi (dozwolone są ortezy stawu skokowego/stopy)
  • Chętny i zdolny do przestrzegania wszystkich procedur badawczych
  • Uczestnicy w wieku rozrodczym lub partnerzy w wieku rozrodczym, którzy nie przeszli obustronnej resekcji jajników i są aktywni seksualnie, muszą wyrazić zgodę na stosowanie wysoce skutecznej metody antykoncepcji określonej przez badacza ośrodka (tj. doustne hormonalne środki antykoncepcyjne, hormonalne środki antykoncepcyjne w postaci plastrów, krążek dopochwowy, wkładka wewnątrzmaciczna, fizyczne metody podwójnej bariery, chirurgiczna histerektomia, wazektomia, podwiązanie jajowodów lub prawdziwa abstynencja [jeśli jest to zgodne z preferowanym i zwykłym stylem życia pacjentki], co oznacza nie uprawianie seksu, ponieważ osoba badana nie chce), od okresu po podpisaniu świadomej zgody przez 3 miesiące po ostatniej dawce badanego leku
  • Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć negatywny wynik testu ciążowego podczas badania przesiewowego i wyrazić chęć poddania się dodatkowym testom ciążowym podczas badania. Do kobiet uznanych za niemające zdolności do zajścia w ciążę należą kobiety, które były w okresie menopauzy przez co najmniej dwa lata, miały podwiązanie jajowodów co najmniej rok przed badaniem przesiewowym lub które przeszły całkowitą histerektomię lub obustronną resekcję jajowodów

Kryteria wyłączenia:

  • Spożycie N-acetylo-D-mannozaminy (ManNAc), kwasu sialowego (SA) lub pokrewnych metabolitów; dożylna immunoglobulina (IVIG); lub cokolwiek, co może być metabolizowane do wytworzenia SA w organizmie w ciągu 60 dni przed wizytą przesiewową
  • Historia ponad 30 dni leczenia SA-ER i/lub kwasem sialowym o natychmiastowym uwalnianiu (SA-IR) we wcześniejszych badaniach klinicznych w ciągu ostatniego roku
  • Miał jakąkolwiek nadwrażliwość na SA lub jego substancje pomocnicze, która w ocenie badacza naraża osobę na zwiększone ryzyko wystąpienia działań niepożądanych
  • Ma transaminazy w surowicy (tj. aminotransferazy asparaginianowej [AST] lub transpeptydazy gamma-glutamylowej [GGT]) przekraczające trzykrotnie górną granicę normy (GGN) dla wieku/płci lub stężenie kreatyniny w surowicy przekraczające dwukrotnie górną granicę normy podczas badania przesiewowego
  • Ciąża lub karmienie piersią podczas Badania przesiewowe lub planowanie ciąży (własna lub partnerka) w dowolnym momencie badania
  • Użycie jakiegokolwiek badanego produktu lub badanego urządzenia medycznego w ciągu 30 dni przed badaniem przesiewowym lub przewidywane zapotrzebowanie na jakikolwiek badany środek przed zakończeniem wszystkich zaplanowanych ocen badań
  • W opinii badacza występuje stan o takiej ciężkości i ostrości, że uzasadnia to natychmiastową interwencję chirurgiczną lub inne leczenie lub może uniemożliwić bezpieczny udział w badaniu
  • Ma współistniejącą chorobę, aktywne myśli samobójcze lub inny stan, który w opinii badacza naraża uczestnika na wysokie ryzyko nieprzestrzegania zaleceń terapeutycznych lub nieukończenia badania, lub przeszkadza w uczestnictwie w badaniu lub wpływa na bezpieczeństwo

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: LOSOWO
  • Model interwencyjny: RÓWNOLEGŁY
  • Maskowanie: POCZWÓRNY

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
EKSPERYMENTALNY: Kwas aceneuramowy o przedłużonym uwalnianiu (Ace-ER)
Ace-ER 6 g/dzień, podzielone 3 razy dziennie (TID) przez 48 tygodni.
Lek: kwas aceneuramowy o przedłużonym uwalnianiu (Ace-ER)
tabletki do stosowania doustnego
Inne nazwy:
  • UX001
  • kwas sialowy o przedłużonym uwalnianiu (SA-ER)
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Dopasowane placebo TID przez 48 tygodni.
Lek: Placebo
tabletki do stosowania doustnego

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana od wartości wyjściowej w wyniku UEC (całkowita siła w kg) w 48. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 48
Siłę mięśni opartą na maksymalnym dobrowolnym skurczu izometrycznym (MVIC) względem dynamometru mierzono obustronnie w następujących grupach mięśni kończyn górnych: duży chwyt, odwodziciele ramion, zginacze łokci i prostowniki łokci. UEC pochodzi z sumy średnich wartości całkowitej siły prawej i lewej strony (mierzonej w kg).
Wartość wyjściowa, tydzień 48

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana siły mięśni prostowników stawu kolanowego w stosunku do wartości wyjściowej w 48. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 48
Siłę mięśniową kończyn dolnych w prostownikach stawu kolanowego mierzono za pomocą dynamometrii. Całkowitą siłę obustronną zdefiniowano jako średnią wartości siły prawej i lewej (mierzonej w kg).
Wartość wyjściowa, tydzień 48
Zmiana od wartości wyjściowej w wyniku LEC (całkowita siła w kg) w 48. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 48
Siłę mięśni na podstawie MVIC na dynamometrze mierzono obustronnie w następujących grupach mięśni kończyn dolnych: zginacze kolan, zginacze bioder, prostowniki bioder, odwodziciele bioder i przywodziciele bioder. LEC pochodzi z sumy średnich wartości całkowitej siły prawej i lewej (mierzonej w kg).
Wartość wyjściowa, tydzień 48
Zmiana od wartości początkowej w ocenie domeny mobilności GNEM FAS w 48. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 48
Wykorzystanie i funkcje kończyn dolnych oceniano za pomocą dziedziny mobilności instrumentu GNEM-FAS, specyficznej dla choroby miary opracowanej w celu oceny funkcjonalnego wpływu zmian siły mięśni na mobilność (odzwierciedlającą kończyny dolne). Ten wynik mobilności mieści się w zakresie od 0 do 40, przy czym wyższe wyniki oznaczają większą mobilność.
Wartość wyjściowa, tydzień 48
Zmiana liczby podniesień w stosunku do wartości wyjściowych w 30-sekundowym teście podnoszenia ramion z obciążeniem w 48. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 48
Funkcję kończyny górnej oceniano za pomocą testu unoszenia ramienia z obciążeniem wykonywanego obustronnie. Rejestrowano, ile razy uczestnik może podnieść 1 kg ciężaru nad głowę w ciągu 30 sekund.
Wartość wyjściowa, tydzień 48
Zmiana liczby podstawek w teście z pozycji siedzącej do pozycji stojącej w 48. tygodniu w stosunku do wartości wyjściowych
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 48
Funkcję kończyn dolnych oceniano za pomocą testu siadania i wstawania. Rejestrowano, ile razy uczestnik mógł wstać z pozycji siedzącej do stojącej w ciągu 30 sekund.
Wartość wyjściowa, tydzień 48
Zmiana w metrach przebytych w stosunku do linii podstawowej w 6MWT w 48. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 48
Mierzono całkowity dystans przebyty (w metrach) w okresie 6 minut.
Wartość wyjściowa, tydzień 48
Zmiana w stosunku do wartości początkowej w procentach przewidywanych metrów przebytych w 6MWT w 48. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 48
Zmierzono całkowitą odległość pokonaną (w metrach) w okresie 6 minut i oszacowano procent przewidywanej odległości na podstawie danych normatywnych dla wieku i płci.
Wartość wyjściowa, tydzień 48
Zmiana od wartości początkowej w wyniku domeny kończyn górnych GNEM FAS w 48. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 48
Wykorzystanie i funkcje kończyn górnych oceniono za pomocą dziedziny mobilności instrumentu GNEM-FAS, specyficznego dla choroby środka opracowanego w celu oceny funkcjonalnego wpływu zmian w sile mięśni na mobilność (odzwierciedlającą kończyny górne). Ten wynik mobilności mieści się w zakresie od 0 do 40, przy czym wyższe wyniki oznaczają większą mobilność.
Wartość wyjściowa, tydzień 48

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)

20 maja 2015

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

9 czerwca 2017

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

9 czerwca 2017

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

27 lutego 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

3 marca 2015

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

4 marca 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

27 czerwca 2019

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

11 czerwca 2019

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2019

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • UX001-CL301

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Placebo

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Benin

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj