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Chronische Lebererkrankung bei Störungen des Harnstoffzyklus

8. Februar 2023 aktualisiert von: Lindsay Burrage, Baylor College of Medicine

Prospektive nicht-invasive Querschnittsbewertung chronischer Lebererkrankungen bei Störungen des Harnstoffzyklus

Dies ist eine Pilot-Querschnittsstudie zur Beurteilung der Lebersteifheit und von Markern für Leberschädigung, -funktion und -fibrose bei Patienten mit Störungen des Harnstoffzyklus. Diese Studie wird an drei UCDC-Standorten durchgeführt: Baylor College of Medicine in Houston, Texas, University of California San Francisco (UCSF), San Francisco, Kalifornien und Seattle Children's Hospital, Seattle, Washington

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Störungen des Harnstoffzyklus (UCDs) gehören zu den häufigsten angeborenen Störungen des Leberstoffwechsels. Mit frühzeitiger Diagnose und verbesserten Behandlungen hat sich das Überleben von Personen mit UCDs verbessert, und dieses verbesserte Überleben hat dazu geführt, dass einige Langzeitkomplikationen wie Lebererkrankungen aufgedeckt wurden Dysfunktion und fortschreitender Fibrose bei einer Untergruppe von Patienten. Leberkomplikationen bei UCDs sind sehr variabel und hängen vom spezifischen Stoffwechseldefekt ab. Derzeit gibt es keine Richtlinien zur Überwachung von Leberkomplikationen oder dem Ausmaß der Lebererkrankung bei UCDs.

Der Zweck dieser Studie ist: 1) Bestimmung, ob die Lebersteifheit bei Personen mit ASS1D, ASLD und ARG1D höher ist als bei Frauen mit OTCD, und Beurteilung der Lebersteifheit bei anderen UCDs (Citrinmangel, NAGSD, CPS1D und Männer). mit OTCD), 2) Um zu testen, ob Marker für hepatozelluläre Schädigung und Funktion und neuartige Serum-Biomarker-Panels für Leberfibrose Hinweise auf eine chronische Lebererkrankung bei Personen mit ASS1D, ASLD und ARG1D im Vergleich zu OTCD liefern, und um diese Probenmarker für hepatozelluläre Zellen zu bewerten Verletzung und Funktion und neuartige Serum-Biomarker-Panels für Leberfibrose bei anderen UCDs (Citrinmangel, NAGSD, CPS1D und Männer mit OTCD).

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

28

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Baylor College of Medicine

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

5 Jahre bis 60 Jahre (ERWACHSENE, KIND)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Personen mit Störungen des Harnstoffzyklus

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Alter > 5 Jahre und < 60 Jahre
  2. Gewicht ≥ 11 kg
  3. Männer oder Frauen mit einer Diagnose von OTCD basierend auf molekularen oder enzymatischen Tests. Männer oder Frauen mit einer Diagnose von CPS1D, Citrinmangel, NAGSD, ASS1D, ASLD oder ARG1D basierend auf biochemischen ODER molekularen oder enzymatischen Tests

Ausschlusskriterien:

  1. Vorgeschichte von Hyperammonämie (Blutammoniak von mehr als 100 Mikromol / l), dokumentiert in der Krankenakte oder vom Patienten in den 30 Tagen vor dem Registrierungsbesuch gemeldet
  2. Geschichte der Lebertransplantation
  3. Aktuelle Schwangerschaft
  4. Bestätigte Diagnose einer chronischen Virushepatitis, einer autoimmunen Lebererkrankung oder einer alkoholbedingten Lebererkrankung

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Störungen des Harnstoffzyklus
Sonstiges: Diagnostischer Ultraschall
Alle Personen werden einer Blutentnahme zur Messung von Biomarkern der Lebererkrankung und einem Ultraschall mit Scherwellen-Elastographie unterzogen.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Lebersteifigkeit, gemessen durch Scherwellen-Elastographie
Zeitfenster: Eine Messung am Tag des Studienbesuchs
Die Scherwellen-Elastographie in m/s ist ein Maß für die Lebersteifheit, ein Ersatzmaß für Leberfibrose. Die normale Lebersteifigkeit beträgt < 1,35 m/s und die anormale Lebersteifigkeit > 1,35 m/s
Eine Messung am Tag des Studienbesuchs
Graustufen-Ultraschallbefunde
Zeitfenster: Grundlinie, einmal
Befunde im Graustufen-Ultraschall
Grundlinie, einmal

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Fibrotest
Zeitfenster: Grundlinie, einmal
Fibrotest ist ein Bluttest, der ein Ersatzmaß für Leberfibrose ist. F0 ist normal. >F0 sagt eine mindestens minimale Fibrose voraus.
Grundlinie, einmal

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Baylor College of Medicine

Mitarbeiter

Seattle Children's Hospital
University of California, San Francisco

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (TATSÄCHLICH)

29. November 2017

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

1. Juni 2020

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

1. Juni 2020

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

20. Juni 2018

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

24. Oktober 2018

Zuerst gepostet (TATSÄCHLICH)

26. Oktober 2018

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

10. Februar 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

8. Februar 2023

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • H-40988
  • UCDC 5118 (ANDERE: Urea Cycle Disorders Consortium)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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