Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Хроническая болезнь печени при нарушениях цикла мочевины

8 февраля 2023 г. обновлено: Lindsay Burrage, Baylor College of Medicine

Проспективная поперечная неинвазивная оценка хронического заболевания печени при нарушениях цикла мочевины

Это экспериментальное поперечное исследование для оценки жесткости печени и маркеров повреждения, функции и фиброза печени у пациентов с нарушениями цикла мочевины. Это исследование будет проводиться в 3 центрах UCDC: Медицинский колледж Бэйлора в Хьюстоне, штат Техас, Калифорнийский университет в Сан-Франциско (UCSF), Сан-Франциско, Калифорния, и Детская больница Сиэтла, Сиэтл, Вашингтон.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Нарушения цикла мочевины (НЦМ) являются одними из наиболее распространенных врожденных нарушений метаболизма печени. Благодаря ранней диагностике и улучшенному лечению выживаемость людей с НЦН улучшилась, и это улучшение выживаемости привело к разоблачению некоторых долгосрочных осложнений, таких как печеночная недостаточность. дисфункцию и прогрессирующий фиброз у части пациентов. Печеночные осложнения при UCD весьма вариабельны и зависят от специфического метаболического дефекта. В настоящее время нет руководств по мониторингу печеночных осложнений или степени поражения печени при НЦК.

Целью данного исследования является: 1) определить, выше ли жесткость печени у лиц с ASS1D, ASLD и ARG1D по сравнению с женщинами с OTCD, а также оценить жесткость печени при других UCD (дефицит цитрина, NAGSD, CPS1D и мужчины). с OTCD), 2) Проверить, предоставляют ли маркеры гепатоцеллюлярного повреждения и функции и новые панели биомаркеров сыворотки для фиброза печени свидетельство хронического заболевания печени у лиц с ASS1D, ASLD и ARG1D по сравнению с OTCD, и оценить эти образцы маркеров гепатоцеллюлярного повреждение и функция, а также новые панели биомаркеров сыворотки для фиброза печени при других UCD (дефицит цитрина, NAGSD, CPS1D и мужчины с OTCD).

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Действительный)

28

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 5 лет до 60 лет (ВЗРОСЛЫЙ, РЕБЕНОК)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Лица с нарушениями цикла мочевины

Описание

Критерии включения:

  1. Возраст > 5 лет и < 60 лет
  2. Вес ≥ 11 кг
  3. Мужчины или женщины с диагнозом OTCD на основании молекулярного или ферментативного тестирования. Мужчины или женщины с диагнозом CPS1D, дефицита цитрина, NAGSD, ASS1D, ASLD или ARG1D на основании биохимического ИЛИ молекулярного, ИЛИ ферментативного тестирования

Критерий исключения:

  1. Гипераммониемия в анамнезе (уровень аммиака в крови выше 100 микромоль/л), задокументированная в медицинской карте или о которой сообщил пациент за 30 дней до визита для регистрации
  2. История трансплантации печени
  3. Текущая беременность
  4. Подтвержденный диагноз хронического вирусного гепатита, аутоиммунного заболевания печени или алкогольной болезни печени

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Вмешательство/лечение
Нарушения цикла мочевины
Другой: Диагностическое УЗИ
У всех людей будет взят забор крови для измерения биомаркеров заболевания печени и УЗИ с эластографией сдвиговой волны.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Жесткость печени по данным эластографии сдвиговой волны
Временное ограничение: Одно измерение, сделанное в день учебного визита
Эластография поперечной волны в м/с является показателем жесткости печени, суррогатным показателем фиброза печени. Нормальная жесткость печени < 1,35 м/с, патологическая жесткость печени > 1,35 м/с.
Одно измерение, сделанное в день учебного визита
Результаты УЗИ по серой шкале
Временное ограничение: Базовый уровень, один раз
Ультразвуковые данные серой шкалы
Базовый уровень, один раз

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Фибротест
Временное ограничение: Базовый уровень, один раз
Фибротест — это анализ крови, который является суррогатным показателем фиброза печени. F0 в норме. >F0 предсказывает, по крайней мере, минимальный фиброз.
Базовый уровень, один раз

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Baylor College of Medicine

Соавторы

Seattle Children's Hospital
University of California, San Francisco

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

29 ноября 2017 г.

Первичное завершение (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

1 июня 2020 г.

Завершение исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

1 июня 2020 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

20 июня 2018 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

24 октября 2018 г.

Первый опубликованный (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

26 октября 2018 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

10 февраля 2023 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

8 февраля 2023 г.

Последняя проверка

1 февраля 2023 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • H-40988
  • UCDC 5118 (ДРУГОЙ: Urea Cycle Disorders Consortium)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться