Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Przewlekła choroba wątroby w zaburzeniach cyklu mocznikowego

8 lutego 2023 zaktualizowane przez: Lindsay Burrage, Baylor College of Medicine

Prospektywna przekrojowa nieinwazyjna ocena przewlekłej choroby wątroby w zaburzeniach cyklu mocznikowego

Jest to pilotażowe, przekrojowe badanie mające na celu ocenę sztywności wątroby oraz markerów uszkodzenia, czynności i zwłóknienia wątroby u pacjentów z zaburzeniami cyklu mocznikowego. Badanie to zostanie przeprowadzone w 3 ośrodkach UCDC: Baylor College of Medicine w Houston w Teksasie, University of California w San Francisco (UCSF), San Francisco w Kalifornii i Seattle Children's Hospital w Seattle w stanie Waszyngton

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Zaburzenia cyklu mocznikowego (UCD) należą do najczęstszych wrodzonych wad metabolizmu wątroby. Dzięki wczesnej diagnozie i udoskonalonym metodom leczenia poprawiło się przeżycie osób z UCD, co doprowadziło do ujawnienia niektórych długotrwałych powikłań, takich jak zaburzenia czynności wątroby dysfunkcja i postępujące włóknienie w podgrupie pacjentów. Powikłania wątrobowe w UCD są dość zróżnicowane i zależą od konkretnego defektu metabolicznego. Obecnie nie ma wytycznych dotyczących monitorowania powikłań wątrobowych ani stopnia zaawansowania choroby wątroby w UCD.

Celem tego badania jest: 1) Określenie, czy sztywność wątroby jest większa u osób z ASS1D, ASLD i ARG1D w porównaniu z kobietami z OTCD oraz ocena sztywności wątroby u osób z innymi UCD (niedobór cytryny, NAGSD, CPS1D i mężczyźni z OTCD), 2) Aby sprawdzić, czy markery uszkodzenia i funkcji komórek wątrobowych oraz nowe panele biomarkerów surowicy dla zwłóknienia wątroby dostarczają dowodów na przewlekłą chorobę wątroby u osób z ASS1D, ASLD i ARG1D w porównaniu z OTCD, oraz ocenić te próbki markerów komórek wątrobowych uszkodzenia i funkcje oraz nowe panele biomarkerów surowicy dla zwłóknienia wątroby w innych UCD (niedobór cytryny, NAGSD, CPS1D i mężczyźni z OTCD).

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

28

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Baylor College of Medicine

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

5 lat do 60 lat (DOROSŁY, DZIECKO)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Osoby z zaburzeniami cyklu mocznikowego

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Wiek > 5 lat i < 60 lat
  2. Waga ≥ 11 kg
  3. Mężczyźni lub kobiety z rozpoznaniem OTCD na podstawie testów molekularnych lub enzymatycznych. Mężczyźni lub kobiety z rozpoznaniem CPS1D, niedoboru cytryny, NAGSD, ASS1D, ASLD lub ARG1D na podstawie testów biochemicznych LUB molekularnych LUB enzymatycznych

Kryteria wyłączenia:

  1. Historia hiperamonemii (stężenie amoniaku we krwi powyżej 100 mikromoli/l) udokumentowana w dokumentacji medycznej lub zgłoszona przez pacjenta w ciągu 30 dni poprzedzających wizytę rejestracyjną
  2. Historia transplantacji wątroby
  3. Aktualna ciąża
  4. Potwierdzone rozpoznanie przewlekłego wirusowego zapalenia wątroby, autoimmunologicznej choroby wątroby lub alkoholowej choroby wątroby

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Zaburzenia cyklu mocznikowego
Inny: USG diagnostyczne
Wszyscy zostaną poddani pobraniu krwi w celu oznaczenia biomarkerów chorób wątroby oraz USG z elastografią falową.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Sztywność wątroby mierzona za pomocą elastografii fali ścinającej
Ramy czasowe: Jeden pomiar wykonany w dniu wizyty studyjnej
Elastografia fali poprzecznej w m/s jest miarą sztywności wątroby, zastępczą miarą zwłóknienia wątroby. Normalna sztywność wątroby wynosi < 1,35 m/s, a nieprawidłowa sztywność wątroby > 1,35 m/s
Jeden pomiar wykonany w dniu wizyty studyjnej
Wyniki USG w skali szarości
Ramy czasowe: Linia bazowa, raz
Wyniki USG w skali szarości
Linia bazowa, raz

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Fibrotest
Ramy czasowe: Linia bazowa, raz
Fibrotest to badanie krwi, które jest metodą zastępczą w przypadku zwłóknienia wątroby. F0 jest normalne. >F0 przewiduje co najmniej minimalne zwłóknienie.
Linia bazowa, raz

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Baylor College of Medicine

Współpracownicy

Seattle Children's Hospital
University of California, San Francisco

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)

29 listopada 2017

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

1 czerwca 2020

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

1 czerwca 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

20 czerwca 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

24 października 2018

Pierwszy wysłany (RZECZYWISTY)

26 października 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

10 lutego 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

8 lutego 2023

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • H-40988
  • UCDC 5118 (INNY: Urea Cycle Disorders Consortium)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj