Behandlung des Sonnenblumensyndroms mit ZX008 (Fenfluraminhydrochlorid) bei Kindern und jungen Erwachsenen (4-25 Jahre).
Eine Open-Label-Behandlung von ZX008 (Fenfluraminhydrochlorid) bei pädiatrischen und erwachsenen Epilepsiepatienten (Alter 4–25) mit Sonnenblumensyndrom.
Das Sonnenblumen-Syndrom (auch als selbstinduzierte lichtempfindliche Epilepsie bezeichnet) ist eine seltene epileptische Erkrankung, die durch einen charakteristischen Anfall gekennzeichnet ist, der sich in einem stark stereotypen körperlichen Verhalten manifestiert. Anfallsarten, die mit dem Sonnenblumensyndrom assoziiert sind, umfassen Abwesenheitsanfälle und generalisierte tonisch-klonische Anfälle. Personen mit Sonnenblumensyndrom suchen obsessiv nach einer Lichtquelle, starren auf die Lichtquelle und winken mit einer Hand vor ihren Augen. Zu den Merkmalen des Elektroenzephalogramms (EEG) gehören generalisierte Spitzen- und Wellenentladungen interiktal und typischerweise eine starke photoparoxysmale Reaktion während der photischen Stimulation.
Derzeit ist das Sunflower-Syndrom in der medizinischen Literatur nur unzureichend beschrieben und wird auf klinischer Ebene oft missverstanden. Der Name selbstinduzierte lichtempfindliche Epilepsie kann eine Fehlbezeichnung sein, da die Forschung zu den neurochemischen und neuropsychologischen Signalwegen nicht schlüssig feststellen kann, dass es sich um selbstinduziertes (bewusstes Verhalten) handelt, wie der Name schon sagt. Obwohl einige Berichte zu dem Schluss kamen, dass das Handheben den Anfall auslöst, sind diese Ergebnisse nicht in der gesamten wissenschaftlichen Literatur konsistent. Tatsächlich fand ein EEG-Bericht heraus, dass die Anfälle gleichzeitig mit dem Handwinken beginnen können. Dies deutet darauf hin, dass das Handwinken tatsächlich Teil des Anfalls und nicht die Ursache sein könnte.
In den Vereinigten Staaten gibt es keine Behandlungen, die speziell für die Behandlung des Sonnenblumensyndroms zugelassen sind. Breitspektrum-Antikonvulsiva, einschließlich Natriumvalproat, Lamotrigin, Levetiracetam und Clobazam, haben bei Patienten mit Sonnenblumensyndrom keine volle Wirksamkeit bei der Anfallsprävention gezeigt. Dementsprechend besteht nach wie vor ein erheblicher ungedeckter Bedarf an einer zugelassenen Behandlung für Kinder und Erwachsene mit Sonnenblumensyndrom.
Da diese Epilepsie typischerweise nicht auf krampflösende Medikamente anspricht und da Aicardi die erfolgreiche Behandlung von mindestens einem Kind mit diesem Syndrom mit Fenfluramin beschrieben hat, werden die Forscher dieser Studie untersuchen, ob Fenfluramin eine wirksame, sichere und gut verträgliche Behandlung des Sonnenblumensyndroms ist .
Das Hauptziel dieser Studie ist die Bestimmung der Wirksamkeit von ZX008 auf die Anfallshäufigkeit bei Kindern und jungen Erwachsenen mit Sonnenblumensyndrom. Das Ziel der Behandlung ist eine mindestens 30-prozentige Reduktion von generalisierten tonisch-klonischen Anfällen und/oder Handbewegungen in Verbindung mit Absencen.
Zu den sekundären Zielen der Studie gehört die Bewertung der Wirkung von ZX008 (Fenfluraminhydrochlorid) auf EEG-Muster und Lebensqualität. Patienten mit Sonnenblumensyndrom leiden oft unter geringem Selbstwertgefühl, Mobbing aufgrund der ungewöhnlichen motorischen Bewegungen, die mit ihren Anfällen verbunden sind, schulischen Leistungsproblemen, Angstzuständen und Depressionen.
Die Studienpopulation umfasst pädiatrische und junge erwachsene Patienten, die von Elizabeth A. Thiele, M.D., Ph.D. in der Pädiatrischen Epilepsieklinik von MGH, die als Kandidaten identifiziert wurden. Der Hauptprüfarzt (PI) wird bis zu 20 Patienten mit Sonnenblumensyndrom, die ZX008 einnehmen werden, weiterverfolgen.
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Studientyp
Einschreibung (Tatsächlich)
Phase
- Phase 3
Kontakte und Standorte
Studienorte
-
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
-
Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Das Subjekt ist männlich oder nicht schwanger, nicht stillende Frau im Alter von 4 bis 25 Jahren, einschließlich am Tag des Screening-Besuchs. Weibliche Probanden im gebärfähigen Alter müssen beim Screening einen negativen Serum-Schwangerschaftstest haben. Probanden mit gebärfähigem oder gebärfähigem Potenzial müssen bereit sein, während der Teilnahme an dieser Studie und für 90 Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments medizinisch akzeptable Formen der Empfängnisverhütung, einschließlich Abstinenz, anzuwenden.
- Die Probanden müssen eine Diagnose des Sonnenblumensyndroms haben, bei der die Anfälle nicht vollständig durch ihren aktuellen Behandlungsplan kontrolliert werden.
- Die Probanden müssen Anfälle einschließlich Abwesenheitsanfälle und/oder generalisierte tonisch-klonische Anfälle erleiden, bei denen eine Lichtquelle gesucht, auf die Lichtquelle gestarrt und eine Hand vor dem/den Auge(n) geschwenkt wird. Die Probanden müssen durchschnittlich 6 Handbewegungen im Zusammenhang mit Abwesenheitsanfällen und/oder generalisierten tonisch-klonischen Anfällen pro Woche erfahren.
- Nachweis eines EEG in der Anamnese, das generalisierte Spitzen- und Wellenentladungen zwischen Anfällen und eine starke photoparoxysmale Reaktion während der photischen Stimulation zeigt. Zu den akzeptablen Nachweisen gehören eine Kopie der EEG-Spur, des EEG-Berichts oder eines Arztbriefs, der die EEG-Befunde angemessen beschreibt.
- Alle Medikamente oder Interventionen gegen Epilepsie müssen mindestens 4 Wochen vor dem Screening stabil sein und bleiben voraussichtlich bis Monat 3 stabil.
- Der Proband und/oder Elternteil/Erziehungsberechtigte wurde über die Art der Studie informiert und die Einverständniserklärung des Probanden und/oder des gesetzlich verantwortlichen Elternteils/Erziehungsberechtigten wurde eingeholt.
- Der Proband hat seine Zustimmung gemäß den Anforderungen des Institutional Review Board (IRB) / der Ethikkommission erteilt, sofern dies möglich ist.
- Die Eltern/Betreuer des Probanden sind bereit und in der Lage, das Ausfüllen des Tagebuchs, den Besuchsplan und die Verantwortung für das Studienmedikament einzuhalten.
Ausschlusskriterien:
- Das Subjekt hat eine bekannte Überempfindlichkeit gegen Fenfluraminhydrochlorid oder andere Inhaltsstoffe des Prüfpräparats,
- Die Ätiologie der Anfälle des Subjekts ist eine degenerative neurologische Erkrankung.
- Das Subjekt ist schwanger.
- Der Proband ist nicht bereit, während der Studie und für 90 Tage nach Abschluss der Studie eine für den PI akzeptable Methode der Empfängnisverhütung einzuhalten.
- Thema ist Stillen.
- Das Subjekt hat eine Vorgeschichte von Drogen- oder Alkoholmissbrauch.
- Das Subjekt hat pulmonale arterielle Hypertonie.
- Das Subjekt hat eine aktuelle oder frühere Vorgeschichte von kardiovaskulären oder zerebrovaskulären Erkrankungen wie Herzklappenerkrankung, Myokardinfarkt oder Schlaganfall oder klinisch signifikante strukturelle Herzanomalie, einschließlich, aber nicht beschränkt auf Mitralklappenprolaps, Vorhof- oder Ventrikelseptumdefekte, Patent Ductus Arteriose und Patent Foramen ovale mit Shuntumkehr. (Anmerkung: Bikuspidalklappe gilt nicht als Ausschlusskriterium, kann aber mit den folgenden Krankheiten in Verbindung gebracht werden, die Ausschlusskriterium sind: Aortenisthmusstenose, Turner-Syndrom, supravalvuläre Aortenstenose, subvalvuläre Aortenstenose, offener Ductus arteriosus, Sinus-of-Valsalva-Aneurysma, Ventrikelseptum Defekt, Shone-Komplex, aufsteigendes Aortenaneurysma, Loeys-Dietz-Syndrom, familiäres thorakales Aortenaneurysma-Syndrom mit ACTA2-Mutation und familiäres thorakales Aortenaneurysma-Syndrom mit MAT2A-Mutation).
- Das Subjekt hat innerhalb des Vorjahres eine aktuelle oder aktuelle Vorgeschichte von Anorexia nervosa, Bulimie oder Depression, die eine medizinische Behandlung oder psychologische Behandlung für eine Dauer von mehr als 1 Monat erforderte.
- Das Subjekt hat eine aktuelle oder vergangene Vorgeschichte von Glaukom.
- Das Subjekt hatte innerhalb von 6 Monaten nach dem Screening-Besuch eine anoxische Episode, die eine Wiederbelebung erforderte.
- Das Subjekt hat eine mittelschwere oder schwere Leberfunktionsstörung. Asymptomatische Patienten mit leichter Leberfunktionsstörung (erhöhte Leberenzyme < 3 x Obergrenze des Normalwerts (ULN) und/oder erhöhtes Bilirubin
- Das Subjekt hat eine schwere Nierenfunktionsstörung (geschätzte glomeruläre Filtrationsrate
- Das Subjekt erhält eine Begleittherapie mit: zentral wirkenden Appetitzüglern; Monoaminoxidase-Inhibitoren; jede zentral wirkende Verbindung mit klinisch nennenswerter Menge an Serotonin-Agonist- oder -Antagonist-Eigenschaften, einschließlich Serotonin-Wiederaufnahmehemmung; andere zentral wirkende noradrenerge Agonisten, einschließlich Atomoxetin; oder Cyproheptadin. (Hinweis: Kurzfristige Medikamentenanforderungen für verbotene Medikamente werden von Fall zu Fall vom medizinischen Monitor behandelt.)
- Das Subjekt hat beim Screening-Besuch ein positives Ergebnis (wie im Laborhandbuch definiert) auf dem Tetrahydrocannabinol (THC)-Panel im Urin oder Vollblut-Cannabidiol (CBD).
- Das Subjekt hat vor dem Screening weniger als 1 Jahr lang Felbamat eingenommen und/oder hat keine stabilen Leberfunktions- und Hämatologie-Labortests und/oder die Dosis war mindestens 60 Tage vor dem Screening-Besuch nicht stabil.
- Das Subjekt ist bekanntermaßen positiv auf das humane Immundefizienzvirus (HIV).
- Es ist bekannt, dass das Subjekt eine aktive Virushepatitis (B oder C) hat.
- Das Subjekt erhält derzeit ein Prüfpräparat.
- Das Subjekt hat innerhalb der letzten 30 Tage an einer anderen klinischen Studie teilgenommen (berechnet ab dem letzten geplanten Besuch dieser Studie). Die Teilnahme an behandlungsfreien Studien wird vom medizinischen Monitor überprüft.
- Das Subjekt ist nach Ansicht des Ermittlers einem unmittelbaren Risiko ausgesetzt, sich selbst oder andere zu verletzen.
- Das Subjekt ist nicht bereit oder nicht in der Lage, geplante Besuche, den Medikamentenverabreichungsplan, Labortests, andere Studienverfahren und Studienbeschränkungen einzuhalten.
- Das Subjekt ist in einem allgemeinen Pflegeheim (d. h. in einer Einrichtung, die keine qualifizierte Epilepsiebehandlung anbietet) institutionalisiert hat keine zuverlässige Bezugsperson, die während der gesamten Studie Informationen aus dem Anfallstagebuch bereitstellen kann.
- Das Subjekt hat einen klinisch signifikanten Zustand oder hatte in den 4 Wochen vor dem Screening-Besuch klinisch relevante Symptome oder eine klinisch signifikante Krankheit, mit Ausnahme von Epilepsie, die sich negativ auf die Studienteilnahme, die Erhebung von Studiendaten auswirken oder ein Risiko für die darstellen würde Thema.
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
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Experimental: Behandlungsgruppe
Die Behandlungsgruppe wird etwa 20 pädiatrische und junge erwachsene Patienten (im Alter von 4 bis 25 Jahren) umfassen, die von Elizabeth A. Thiele, M.D., Ph.D., betreut werden. in der pädiatrischen Epilepsieklinik des MGH.
Die Probanden werden ambulant behandelt und erfordern keine Krankenhauseinweisung.
Die Behandlungsgruppe erhält etwa vier Monate lang das neue Prüfpräparat Fenfluraminhydrochlorid.
Patienten, die von dieser Behandlung profitieren, werden während einer Verlängerungsphase der Studie weiterhin Medikamente einnehmen.
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Fenfluraminhydrochlorid wird der Behandlungsgruppe als Lösung zum Einnehmen in einer Konzentration von 2,5 mg/ml verabreicht.
Die Probanden erhalten ihre tägliche Dosis Fenfluraminhydrochlorid in zwei Dosen (eine morgens und eine abends).
Nach einer vierwöchigen Grundlinie treten Probanden, die die Einschreibungskriterien erfüllen, in eine Titrationsphase ein.
Die Anfangsdosis beträgt 0,2 mg/kg/Tag für die ersten 14 Tage.
Die Dosis wird je nach Verträglichkeit alle 2 Wochen um 0,2 mg/kg/Tag bis zu einer Höchstdosis von 0,7 mg/kg/Tag oder einer Gesamthöchstdosis von 26 mg/Tag erhöht.
Das Subjekt wird bis zum Ende des Kernstudienzeitraums auf einer Dosis von 0,7 mg/kg/Tag, 26 mg/Tag oder maximal tolerierter Tagesdosis bleiben.
Andere Namen:
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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% Änderung der Häufigkeit von Handwaving-Episoden
Zeitfenster: Monat 3
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Die Anzahl der Handbewegungsepisoden (Anfälle) pro Tag wurde in einem Anfallstagebuch entweder von der Versuchsperson oder dem Elternteil der Versuchsperson aufgezeichnet. Eine Handwink-Episode wurde definiert als der Zeitraum ab dem Zeitpunkt, an dem die Hand das Gesicht zum ersten Mal berührte, bis zu einer kurzen Pause beim Winken. Die Probanden und ihre Betreuer wurden angewiesen, die Gesamtzahl der Handbewegungsepisoden jeden Tag während einer einmonatigen Grundlinie und während des dreimonatigen Behandlungszeitraums aufzuzeichnen. Die Baseline-Anfallshäufigkeit wurde als Durchschnitt der gemeldeten Handwinkepisoden pro Tag während der Baseline-Periode berechnet. Diese Zahl wurde mit den durchschnittlichen Episoden pro Tag für den letzten Monat der Studie (Monat 3 der Behandlung mit Fenfluramin) für jeden Patienten verglichen. Die mediane prozentuale Änderung der Häufigkeit von Handwinkepisoden bei allen Patienten ist unten angegeben. |
Monat 3
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Änderung der Häufigkeit generalisierter tonisch-klonischer Anfälle
Zeitfenster: Monat 3
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Tägliche Anfallsprotokolle werden entweder vom Subjekt oder den Eltern des Subjekts geführt und zur Berechnung der Anfallshäufigkeit verwendet.
Die Häufigkeit von generalisierten tonisch-klonischen Anfällen wurde als durchschnittliche Anzahl von Anfällen/Tag aufgezeichnet.
Die durchschnittliche Anzahl tonisch-klonischer Anfälle pro Tag während der Baseline-Periode wurde mit der durchschnittlichen Anzahl tonisch-klonischer Anfälle pro Tag während des letzten Monats (Monat 3) für jeden Patienten verglichen, der mindestens einen tonisch-klonischen Anfall erlitten hatte Lebensdauer.
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Monat 3
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Änderung der Spike-Frequenz im EEG
Zeitfenster: Monat 3
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Die Prüfärzte lesen und interpretieren die EEGs vor der Arzneimitteleinnahme (Basislinie) und nach der Arzneimitteleinnahme (Monat 3 der Kernstudie) für die ersten 9 Patienten.
Die durchschnittliche Anzahl von Spikes/Stunde bei diesen Patienten wird sowohl für die EEGs vor als auch nach der Behandlung angegeben.
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Monat 3
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Anzahl der Patienten, bei denen im EEG eine photoparoxysmale Reaktion auftrat
Zeitfenster: Monat 3
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Die Ermittler lesen und interpretieren die EEGs vor (Basislinie) und nach der Behandlung (Monat 3).
Die Anzahl der Patienten, bei denen während der EEGs eine photoparoxysmale Reaktion auftrat, wird angegeben.
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Monat 3
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Veränderungen der kognitiven Funktion, bestimmt durch die Weschler-Abkürzungsskala der Intelligenz (WASI-II-Subtests)
Zeitfenster: Monat 3 (~84 Tage nach der ersten Dosis Fenfluramin.)
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Die Weschler Abbreviated Scale of Intelligence (WASI-II-Untertests) wird den ersten 10 Patienten zu Studienbeginn und 84 Tage nach Beginn der ersten Dosis des Studienmedikaments verabreicht. Die Ergebnisse dieser kognitiven Tests werden zwischen dem Ausgangswert und 84 Tagen nach der Anfangsdosis verglichen. Der WASI-II misst die kognitive Funktion durch 2 Untertests, Wortschatz und Matrixschluss. Die Rohwerte dieser Subtests werden kombiniert, um einen zusammengesetzten Full-Scale-IQ (FSIQ) zu ergeben, der auf einen Durchschnitt von 100 und eine Standardabweichung von 15 skaliert ist. Die maximalen Rohpunktzahlen für die Untertests sind wie folgt (höhere Werte gelten als besser und die Mindestpunktzahl für jeden ist 0). Wortschatz: 7-11 Jahre: 47 12-14 Jahre: 53 15-25 Jahre: 59 Matrix-Argumentation: 6-8 Jahre: 24 Jahre 9-25 Jahre: 30 |
Monat 3 (~84 Tage nach der ersten Dosis Fenfluramin.)
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Änderungen der kognitiven Funktion, bestimmt durch die Weschler-Intelligenzskala für Kinder (WISC-V) – Untertests zur Verarbeitungsgeschwindigkeit.
Zeitfenster: Monat 3 (ungefähr 84 Tage nach der ersten Dosis Fenfluramin)
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Die Weschler-Intelligenzskala für Kinder (WISC-V) - Untertests zur Verarbeitungsgeschwindigkeit werden zu Studienbeginn und 84 Tage nach Beginn der ersten Dosis des Studienmedikaments (Monat 3; Besuch 5) durchgeführt. Die Ergebnisse dieser kognitiven Tests werden zwischen dem Ausgangswert und 84 Tagen nach der Anfangsdosis verglichen. Rohwerte für die Untertests Kodierung und Symbolsuche werden verwendet, um die Verarbeitungsgeschwindigkeit zu bewerten. Die maximalen Rohpunktzahlen sind wie folgt (die Mindestpunktzahl ist 0 und höhere Punktzahlen gelten als besser). Kodierung: 6-7 Jahre: 65 8-16 Jahre: 119 Symbolsuche: Alter 6-7: 45 Alter 8-16: 60 |
Monat 3 (ungefähr 84 Tage nach der ersten Dosis Fenfluramin)
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Veränderungen der Lebensqualität, bestimmt durch den Fragebogen zur Lebensqualität bei Epilepsie im Kindesalter (QOLCE-16)
Zeitfenster: Monat 3 (ungefähr 84 Tage nach der ersten Dosis von Fenfluramin)
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Der Fragebogen zur Lebensqualität bei Epilepsie im Kindesalter wird zu Studienbeginn und 84 Tage nach der ersten Dosis (Monat 3; Besuch 5) verabreicht. Dieser Fragebogen bewertet Stimmung, soziale Beziehungen und Verhaltensweisen. Die Ergebnisse werden verglichen. Der QOLCE bewertet die Lebensqualität in 4 Funktionsbereichen: kognitiv, emotional, sozial und körperlich. Die Werte reichen von 0-100. Zusammengesetzte Punktzahlen werden als Mittelwert über alle Kennzahlen berechnet. |
Monat 3 (ungefähr 84 Tage nach der ersten Dosis von Fenfluramin)
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Änderungen in der Exekutivfunktion, bestimmt durch den Behavioral Rating Inventory of Executive Function (BRIEF) Questionnaire.
Zeitfenster: Monat 3 (ungefähr 84 Tage nach der ersten Dosis Fenfluramin)
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Der Behavioral Rating Inventory of Executive Function (BRIEF)-Fragebogen wird zu Studienbeginn und 84 Tage nach der ersten Fenfluramin-Dosis (Monat 3; Visite 5) verabreicht. Dieser Fragebogen bewertet die Exekutivfunktion auf 8 klinischen Skalen:
Punktzahlen auf Elementebene werden auf einer 3-Punkte-Likert-Skala von 1-3 bewertet:
Der Global Executive Composite (GEC) Score ist die Gesamtpunktzahl aller 8 klinischen Subskalen. Die Item-Scores werden für jede Skala summiert und die Roh-Scores werden in T-Scores umgewandelt. Der Mittelwert des GEC-Scores wird angegeben. T-Scores von 60 bis 64 gelten als leicht erhöht. T-Scores von 65 bis 69 gelten als potenziell klinisch erhöht. T-Scores bei oder über 70 gelten als klinisch erhöht. |
Monat 3 (ungefähr 84 Tage nach der ersten Dosis Fenfluramin)
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Änderungen im Selbstkonzept, die durch das Beck Self Report Inventory bestimmt werden.
Zeitfenster: Monat 3 (ungefähr 84 Tage nach der ersten Dosis von Fenfluramin)
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Das Beck Self Report Inventory wird zu Studienbeginn und 84 Tage nach der ersten Dosis (Monat 3; Visite 5) durchgeführt. Dieser Fragebogen bewertet Selbstkonzept, Depression, Angst, Wut und störendes Verhalten anhand eines Selbstberichts mit 100 Punkten. Die Rohwerte für Subskalen werden wie folgt berechnet:
Rohwerte werden in T-Werte übersetzt. Die T-Werte für BYI lauten wie folgt:
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Monat 3 (ungefähr 84 Tage nach der ersten Dosis von Fenfluramin)
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Veränderungen der Angst, bestimmt durch das Beck Self Report Inventory
Zeitfenster: Monat 3
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Das Beck Self Report Inventory wird zu Studienbeginn und 84 Tage nach der ersten Dosis (Monat 3; Visite 5) durchgeführt. Dieser Fragebogen bewertet Selbstkonzept, Depression, Angst, Wut und störendes Verhalten anhand eines Selbstberichts mit 100 Punkten. Die Rohwerte für Subskalen werden wie folgt berechnet:
Rohwerte werden in T-Werte übersetzt. Die T-Werte für BYI lauten wie folgt:
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Monat 3
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Veränderungen der Depression, bestimmt durch das Beck Self Report Inventory
Zeitfenster: Monat 3
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Das Beck Self Report Inventory wird zu Studienbeginn und 84 Tage nach der ersten Dosis (Monat 3; Visite 5) durchgeführt. Dieser Fragebogen bewertet Selbstkonzept, Depression, Angst, Wut und störendes Verhalten anhand eines Selbstberichts mit 100 Punkten. Die Rohwerte für Subskalen werden wie folgt berechnet:
Rohwerte werden in T-Werte übersetzt. Die T-Werte für BYI lauten wie folgt:
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Monat 3
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Veränderungen der Wut, bestimmt durch das Beck Self Report Inventory
Zeitfenster: Monat 3
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Das Beck Self Report Inventory wird zu Studienbeginn und 84 Tage nach der ersten Dosis (Monat 3; Visite 5) durchgeführt. Dieser Fragebogen bewertet Selbstkonzept, Depression, Angst, Wut und störendes Verhalten anhand eines Selbstberichts mit 100 Punkten. Die Rohwerte für Subskalen werden wie folgt berechnet:
Rohwerte werden in T-Werte übersetzt. Die T-Werte für BYI lauten wie folgt:
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Monat 3
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Änderungen des störenden Verhaltens, die durch das Beck Self Report Inventory bestimmt werden
Zeitfenster: Monat 3
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Das Beck Self Report Inventory wird zu Studienbeginn und 84 Tage nach der ersten Dosis (Monat 3; Visite 5) durchgeführt. Dieser Fragebogen bewertet Selbstkonzept, Depression, Angst, Wut und störendes Verhalten anhand eines Selbstberichts mit 100 Punkten. Die Rohwerte für Subskalen werden wie folgt berechnet:
Rohwerte werden in T-Werte übersetzt. Die T-Werte für BYI lauten wie folgt:
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Monat 3
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Mitarbeiter und Ermittler
Sponsor
Ermittler
- Hauptermittler: Elizabeth Thiele, M.D., Ph.D., Director, Pediatric Epilepsy Program
Publikationen und hilfreiche Links
Allgemeine Veröffentlichungen
- Aicardi J, Gastaut H. Treatment of self-induced photosensitive epilepsy with fenfluramine. N Engl J Med. 1985 Nov 28;313(22):1419. doi: 10.1056/NEJM198511283132218. No abstract available.
- Ames FR. "Self-induction" in photosensitive epilepsy. Brain. 1971;94(4):781-98. doi: 10.1093/brain/94.4.781. No abstract available.
- Ames FR, Saffer D. The sunflower syndrome. A new look at "self-induced" photosensitive epilepsy. J Neurol Sci. 1983 Apr;59(1):1-11. doi: 10.1016/0022-510x(83)90076-x.
- Belcastro V, Striano P. Self-induction seizures in sunflower epilepsy: a video-EEG report. Epileptic Disord. 2014 Mar;16(1):93-5. doi: 10.1684/epd.2014.0630.
- Boel M, Casaer P. Add-on therapy of fenfluramine in intractable self-induced epilepsy. Neuropediatrics. 1996 Aug;27(4):171-3. doi: 10.1055/s-2007-973781.
- Chieffo D, Battaglia D, Lettori D, Del Re M, Brogna C, Dravet C, Mercuri E, Guzzetta F. Neuropsychological development in children with Dravet syndrome. Epilepsy Res. 2011 Jun;95(1-2):86-93. doi: 10.1016/j.eplepsyres.2011.03.005. Epub 2011 Apr 6.
- Fuller RW, Snoddy HD, Robertson DW. Mechanisms of effects of d-fenfluramine on brain serotonin metabolism in rats: uptake inhibition versus release. Pharmacol Biochem Behav. 1988 Jul;30(3):715-21. doi: 10.1016/0091-3057(88)90089-5.
- LIVINGSTON S, TORRES IC. PHOTIC EPILEPSY: REPORT OF AN UNUSUAL CASE AND REVIEW OF THE LITERATURE. Clin Pediatr (Phila). 1964 May;3:304-7. doi: 10.1177/000992286400300511. No abstract available.
Nützliche Links
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
Studienabschluss (Tatsächlich)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Erkrankungen des Gehirns
- Erkrankungen des zentralen Nervensystems
- Erkrankungen des Nervensystems
- Epilepsie
- Epilepsie, Reflex
- Physiologische Wirkungen von Arzneimitteln
- Molekulare Mechanismen der pharmakologischen Wirkung
- Neurotransmitter-Agenten
- Membrantransportmodulatoren
- Neurotransmitter-Aufnahmehemmer
- Serotonin-Wirkstoffe
- Selektive Serotonin-Wiederaufnahmehemmer
- Fenfluramin
Andere Studien-ID-Nummern
- 12112018
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
Beschreibung des IPD-Plans
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
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