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Allogene hämatopoetische Stammzelltransplantation für Patienten mit angeborenen Immunitätsfehlern

20. Januar 2024 aktualisiert von: National Cancer Institute (NCI)

Eine Phase-II-Studie zur allogenen hämatopoetischen Stammzelltransplantation für Patienten mit angeborenen Immunitätsfehlern

Hintergrund:

Bei einer Transplantation werden Blutstammzellen einer Person an eine andere Person weitergegeben. Die Zellen wachsen zu den verschiedenen Zellen heran, aus denen das Immunsystem besteht. Dies kann Menschen mit bestimmten Immundefekten heilen. Aber eine Transplantation hat viele Risiken und Komplikationen.

Zielsetzung:

Um zu sehen, ob eine Stammzelltransplantation bei Menschen mit primärer Immunschwächekrankheit erfolgreich durchgeführt und geheilt werden kann.

Teilnahmeberechtigung:

Personen im Alter von 4 bis 69 Jahren, bei denen eine primäre Immunschwäche (PID) oder eine primäre Immunregulationsstörung (PIRD) erhebliche Gesundheitsprobleme verursacht hat und entweder die Standardbehandlung nicht funktioniert hat oder es keine Standardbehandlungsoptionen gibt, zusammen mit ihren Spendern

Design:

Spender werden gemäß Protokoll 01-C-0129 gescreent. Sie spenden Blut oder Knochenmark.

Die Teilnehmer werden gescreent mit:

Krankengeschichte

Körperliche Untersuchung

Blut-, Urin- und Herztests

CT- oder PET-Scans

Vor der Transplantation werden die Teilnehmer zahnärztlich und augenärztlich untersucht. Sie werden eine Knochenmarkbiopsie haben. Dazu wird eine Nadel durch die Haut in das Becken eingeführt, um Knochenmark zu entfernen.

Die Teilnehmer werden vor ihrer Transplantation ins Krankenhaus eingeliefert. Ihnen wird ein zentraler Katheter in eine Vene in Brust oder Hals gelegt. Sie erhalten Medikamente durch den Katheter, um Komplikationen zu vermeiden. Die Teilnehmer erhalten Stammzellen durch den Katheter. Sie bleiben mindestens 4 Wochen im Krankenhaus. Sie werden Blut-, Urin-, Knochenmark- und Stuhlproben abgeben. Möglicherweise benötigen sie Bluttransfusionen. Möglicherweise benötigen sie weitere Scans. Sie werden mehr Medikamente nehmen.

Die Teilnehmer werden an den Tagen 30, 60, 100, 180 und 360 sowie 24 Monate nach der Transplantation besucht. Dann kommen sie etwa 5 Jahre lang einmal im Jahr zu Besuch

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Hintergrund:

  • Mit der Verfügbarkeit von Whole Exome Sequencing (WES) und Whole Genome Sequencing (WGS) für Patienten mit Verdacht auf angeborene Immunitätsfehler (IEI) ist die Zahl der anerkannten IEI in den letzten Jahren auf über 400 verschiedene Immundefekte gestiegen.
  • Die allogene hämatopoetische Stammzelltransplantation (HSZT) stellt eine potenziell heilende Therapie für viele hämatologische Erkrankungen dar.
  • Die Transplantation hämatopoetischer Stammzellen ist heute ein akzeptierter Standard oder ein geeigneter experimenteller Ansatz zur Behandlung einer zunehmenden Zahl von IEI
  • Wir schlagen vor, die Wirksamkeit und Sicherheit der allogenen hämatopoetischen Stammzelltransplantation unter Verwendung ausgewählter Konditionierungsschemata und ausgewählter Spenderquellen bei der Wiederherstellung einer normalen Hämatopoese und Immunfunktion und der Umkehrung des Krankheitsphänotyps bei Patienten mit IEI zu bewerten.

Ziele:

-Um zu bestimmen, ob die allogene HSCT bei Patienten mit IEI zu einer anhaltenden Spendertransplantation führt, definiert als Neutrophilenregeneration mit ANC >= 500/mm^3 an 3 aufeinanderfolgenden Tagen, verbunden mit > 50 % Donor-T-Zell- und Myeloidzell-Donor-Chimärismus bis Tag 100 für Erkrankungen, die durch Funktionsverlust gekennzeichnet sind, und >75 % Spender-T-Zell- und Myeloidzellen-Chimärismus für Erkrankungen, die durch Funktionsgewinn-Mutationen gekennzeichnet sind.

Teilnahmeberechtigung:

  • Teilnehmer im Alter von 4 bis 69 Jahren mit bekanntem IEI oder mit klinischem Nachweis eines IEI mit einer Vorgeschichte rezidivierender Infektionen, die längere Therapien erfordern, oder Nachweis einer Immundysregulation, die sich durch Autoimmun-/autoinflammatorische Erkrankung, Atopie, hämophagozytische Lymphohistiozytose, Hypogammaglobulinämie manifestiert, oder beeinträchtigtes Ansprechen auf die Impfung. Auch allein eine viral bedingte Malignität stellt eine Grundlage für die Aufnahme dar.
  • Haben Sie einen 8/8, 7/8 oder 6/8 HLA-übereinstimmenden verwandten oder nicht verwandten Spender (HLA -A, -B, -C, DRB1, durch hochauflösende Typisierung) oder einen haploidentischen verwandten Spender; nicht verwandte Spender werden durch das National Marrow Donor Program identifiziert.

Design:

Für Empfänger mit vollständig passenden Spendern

  • Patienten mit IEI, die ein hochintensives Transplantationskonditionierungsregime erhalten, erhalten ein Regime bestehend aus Fludarabin 40 mg/m^2 IV einmal täglich für 4 Tage an den Tagen -6, -5, -4 und -3, Busulfan IV einmal täglich für 4 Tage Tage an den Tagen -6, -5, -4, -3 (die Busulfan-Dosis basiert auf den pharmakokinetischen Spiegeln der Testdosis oder der Echtzeit-Pharmakokinetik (PKs) und wird auf eine tägliche AUC von 3200-4400 Mikromol min/min/ L (Busulfan-Gesamtexposition von 52–72 mg h/l) (3,2 mg/kg i.v. pro Tag ist die Standarddosis) und HSCT am Tag 0.
  • Patienten mit IEI, die ein Transplantationskonditionierungsregime mittlerer Intensität erhalten, erhalten ein Regime bestehend aus Fludarabin 40 mg/m2 i.v. einmal täglich für 4 Tage an den Tagen -6, -5, -4 und -3, Busulfan i.v. einmal täglich für 3 Tage Tage -6, -5 und -4 (die Busulfan-Dosis basiert auf den pharmakokinetischen Spiegeln der Testdosis oder Echtzeit-PKs und wird angestrebt

bis zu einer täglichen AUC von 3200-4400 Mikromol min/l (Busulfan-Gesamtexposition von 39-54 mg h/l) (3,2 mg/kg i.v. pro Tag ist die Standarddosis) und HSCT am Tag 0.

-Patienten mit IEI, die ein Transplantationskonditionierungsregime mit niedriger Intensität erhalten, erhalten ein Regime bestehend aus Fludarabin 40 mg/m^2 IV einmal täglich für 4 Tage an den Tagen -6, -5, -4 und -3, Busulfan IV einmal täglich für 2 Tage an den Tagen -6 und -5 (die Busulfan-Dosis basiert auf den pharmakokinetischen Spiegeln der Testdosis oder Echtzeit-PKs und wird auf eine tägliche AUC von 3200-4400 Mikromol min/l (Gesamt-Busulfan-Exposition von 26 -36 mg h/L) (3,2 mg/kg IV pro Tag ist die Standarddosis) und HSCT am Tag 0.

In allen Kohorten wird Alemtuzumab nach PI-Ermessen an Patienten mit klinischen Anzeichen einer Immundysregulation in einer Dosis von 10 mg/m^2 subkutan verteilt über 3 Tage an den Tagen -14, -13 und -12 verabreicht.

Für Empfänger mit 7/8 oder 6/8 passenden verwandten oder nicht verwandten Spendern und haploidentischen verwandten Spendern

  • Patienten mit IEI, die ein hochintensives Transplantationskonditionierungsregime erhalten, erhalten ein Regime bestehend aus Fludarabin 40 mg/m^2 IV einmal täglich für 4 Tage an den Tagen -6, -5, -4 und -3, Busulfan IV einmal täglich für 4 Tage Tage an den Tagen -6, -5, -4 und -3 (die Busulfan-Dosis basiert auf den pharmakokinetischen Spiegeln der Testdosis oder Echtzeit-PKs und wird auf eine tägliche AUC von 3200-4400 Mikromol min/l ausgerichtet ( 52-72 mg h/L) (3,2 mg/kg IV pro Tag ist die Standarddosis), 200 cGy TBI an Tag -1 und HSCT an Tag 0.
  • Patienten mit IEI, die ein Transplantationskonditionierungsregime mittlerer Intensität erhalten, erhalten ein Regime bestehend aus Fludarabin 40 mg/m2 i.v. einmal täglich für 4 Tage an den Tagen -6, -5, -4 und -3, Busulfan i.v. einmal täglich für 3 Tage Tage -6, -5 und -4 (die Busulfan-Dosis basiert auf den pharmakokinetischen Spiegeln der Testdosis oder Echtzeit-PKs und wird auf eine tägliche AUC von 3200-4400 Mikromol min/l (39-54 mg h /L) (3,2 mg/kg IV pro Tag ist die Standarddosis), 200 cGy TBI an Tag -1 und HSCT an Tag 0.
  • Patienten mit IEI, die ein Transplantationskonditionierungsregime niedriger Intensität erhalten, erhalten ein Regime bestehend aus Fludarabin 40 mg/m2 i.v. einmal täglich für 4 Tage an den Tagen -6, -5, -4 und -3, Busulfan i.v. einmal täglich für 2 Tage danach Tag -6 und -5 (die Busulfan-Dosis basiert auf den pharmakokinetischen Spiegeln der Testdosis oder Echtzeit-PKs und wird auf eine tägliche AUC von 3200-4400 Mikromol min/l (26-36 mg h/l) ausgerichtet ( 3,2 mg/kg IV pro Tag ist die Standarddosis), 200 cGy TBI an Tag -1 und HSCT an Tag 0.

In allen Kohorten wird Alemtuzumab nach PI-Ermessen an Patienten mit klinischen Anzeichen einer Immundysregulation in einer Dosis von 10 mg/m2 subkutan verteilt über 3 Tage an den Tagen -14, -13 und -12 verabreicht.

Für die GVHD-Prophylaxe nach der Transplantation

- Die GVHD-Prophylaxe nach der Transplantation besteht in allen Gruppen aus Cyclophosphamid 50 mg/kg i.v. einmal täglich für 2 Tage an den Tagen +3 und +4, zusammen mit Mycophenolatmofetil von Tag +5 bis ungefähr Tag +35 und Tacrolimus von Tag +5 bis ungefähr Tag +180.

Wenn es keinen Hinweis auf eine GVHD gibt, wird Tacrolimus ungefähr am Tag +180 gestoppt oder ausgeschlichen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

66

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Vereinigte Staaten, 20892
        • Rekrutierung
        • National Institutes of Health Clinical Center
        • Kontakt:
          • For more information at the NIH Clinical Center contact National Cancer Institute Referral Office
          • Telefonnummer: 888-624-1937

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

4 Jahre bis 69 Jahre (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

  • EINSCHLUSSKRITERIEN:
  • Alter >= 4 Jahre und =12 Kilogramm
  • Mutation in einem bekannten monogenen (IEI) Gen, die von einem CLIA-zertifizierten Labor durchgeführt wurde, die die standardmäßige medizinische Behandlung nicht bestanden haben oder wenn keine standardmäßige medizinische Behandlung verfügbar ist.

ODER

Patienten ohne bekannte IEI-Mutation können geeignet sein, wenn sie eine klinische Vorgeschichte haben, die charakteristisch für eine Person mit einem Immundefekt ist, einschließlich einer Vorgeschichte von Infektionen, die längere Therapiezyklen erfordern, oder Anzeichen einer Immundysregulation, die sich durch Autoimmun-/autoinflammatorische Erkrankung, Atopie, Hämophagozytose manifestiert Lymphohistiozytose, Hypogammaglobulinämie oder beeinträchtigtes Ansprechen auf Impfungen. Eine viral bedingte Malignität allein wird ebenfalls eine Grundlage für die Aufnahme darstellen.

  • Verfügbarkeit eines 8/8-, 7/8- oder 6/8-HLA-übereinstimmenden verwandten oder nicht verwandten Spenders (wenn die Nichtübereinstimmung bei DQ liegt, wird dies als 8/8-übereinstimmender Spender betrachtet) oder eines haploidentischen verwandten Spenders. Karnofsky- oder Lansky-Leistungsstatus von >= 40 %

  • Angemessene Endorganfunktion, gemessen an:

    --Linke ventrikuläre Ejektionsfraktion > 40%, vorzugsweise durch 2-D-Echokardiogramm (ECHO), das innerhalb von 60 Tagen vor der Aufnahme erhalten wurde.

  • Kreatinin: Erwachsene Patienten: = 30 ml/min; Pädiatrische Patienten (30 ml/min/1,73 m^2.

    • Serumkonjugiertes Bilirubin < 2,5 mg/dl; Serum-ALT und AST

Grenze des Normalen.

- Lungenfunktionstests: FEV1 > 30 % und DLCO > 30 %. Kinder, die aufgrund ihres Alters nicht in der Lage sind, eine DLCO-Untersuchung durchführen zu lassen, sind dennoch förderfähig, wenn keine Hinweise auf Dyspnoe im Ruhezustand vorliegen und kein Bedarf an zusätzlichem Sauerstoff besteht.

  • Fähigkeit des Subjekts oder Elternteils / Erziehungsberechtigten zu verstehen und die Bereitschaft, ein schriftliches Einverständniserklärungsdokument zu unterzeichnen. Für Themen
  • Da Therapeutika, die in dieser Studie verwendet werden, für einen Fötus schädlich sein können, müssen Frauen im gebärfähigen Alter und Männer zustimmen, vor Studieneintritt und für mindestens ein Jahr nach der Geburt eine angemessene Empfängnisverhütung (hormonelle oder Barrieremethode zur Empfängnisverhütung; Abstinenz) anzuwenden HCT. Sollte eine Frau schwanger werden oder vermuten, schwanger zu sein, während sie oder ihr Partner an der Studie teilnehmen, sollte sie unverzüglich ihren behandelnden Arzt informieren.
  • Bereitschaft, mindestens 100 Tage nach der Transplantation oder länger im NIH-Krankenhaus oder bei Entlassung in der Nähe des NIH zu bleiben, wenn Komplikationen auftreten. Bei einer ambulanten Behandlung in den ersten 100 Tagen nach der Transplantation muss sich der Patient dazu verpflichten, jederzeit eine erwachsene Bezugsperson bei sich zu haben.

AUSSCHLUSSKRITERIEN:

  • Patienten, die andere Prüfpräparate erhalten (mit Ausnahme einer virusspezifischen Therapie, z. zytotoxische T-Zellen zur Behandlung einer viralen Infektion/Reaktivierung vor allo HCT).
  • Patienten mit bekannten Hirnmetastasen sollten von dieser klinischen Studie ausgeschlossen werden, da sie eine schlechte Prognose haben und häufig eine fortschreitende neurologische Dysfunktion entwickeln, die die Bewertung von neurologischen und anderen unerwünschten Ereignissen verfälschen würde.
  • HIV-positive Patienten sind nicht geeignet, da diese Patienten bei Behandlung mit einer Knochenmark-unterdrückenden Therapie einem erhöhten Risiko für tödliche Infektionen ausgesetzt sind. Bei Patienten, die eine antiretrovirale Kombinationstherapie erhalten, werden bei entsprechender Indikation entsprechende Studien durchgeführt.
  • Vorgeschichte von allergischen Reaktionen, die auf Verbindungen mit ähnlicher chemischer oder biologischer Zusammensetzung wie in der Studie verwendete Wirkstoffe (Steroide, Cyclophosphamid, Busulfan, Tacrolimus, Sirolimus, MMF, G-CSF, Alemtuzumab) zurückzuführen sind
  • Aktive psychiatrische Störung, bei der nach Ansicht des PI ein erhebliches Risiko besteht, die Einhaltung des Transplantationsprotokolls zu beeinträchtigen, oder die keine angemessene Einverständniserklärung ermöglicht
  • Schwangere Frauen sind von dieser Studie ausgeschlossen, da die Studienwirkstoffe das Potenzial für teratogene oder abortive Wirkungen haben. Da nach der Behandlung der Mutter mit den Studienwirkstoffen ein unbekanntes, aber potenzielles Risiko für unerwünschte Ereignisse bei gestillten Säuglingen besteht, sollte das Stillen abgebrochen werden, wenn die Mutter mit den Studienwirkstoffen behandelt wird.
  • Unkontrollierte interkurrente Erkrankung, einschließlich, aber nicht beschränkt auf symptomatische dekompensierte Herzinsuffizienz, instabile Angina pectoris, Herzrhythmusstörungen oder psychiatrische Erkrankungen/soziale Situationen, die die Einhaltung der Studienanforderungen einschränken würden.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Aktiver Komparator: Arm A
Konditionierung mit niedriger Intensität, mittlerer Intensität und hoher Intensität mit oder ohne Alemtuzumab
Verfahren: Allogene HSCT
Stammzelltransplantation
Arzneimittel: Busulfan Testdosis
0,8 mg/kg IV-Infusion über 2 Stunden
Arzneimittel: Fludarabin
40 mg/m2 i.v. Infusion über 30 min einmal täglich für 4 Tage
Arzneimittel: Busulfan

AUC-Zieldosis basierend auf Busulfan-Testdosis-PKs, IV-Infusion über 3 Stunden einmal täglich (3,2 mg/kg IV pro Tag ist die Standarddosis) innerhalb des folgenden Zeitrahmens: Für 10/10 übereinstimmende verwandte und nicht verwandte Spenderempfänger Für die Hochs Intensität Arm, die Busulfan-Dosis wird für 4 Tage gegeben (-6, -5, -4 und -3).

Für den Arm mit mittlerer Intensität wird die Busulfan-Dosis für 3 Tage (-6, -5 und -4) gegeben.

Für den Niedrigintensitätsarm wird die Busulfan-Dosis für 2 Tage an den Tagen (-6 und -5) verabreicht. 9/10 HLA-übereinstimmende verwandte oder nicht verwandte Spenderempfänger Für den hochintensiven Arm wird die Busulfan-Dosis für 3 Tage (-6,

-5 und -4). Für den Arm mit mittlerer Intensität wird die Busulfan-Dosis für 2 Tage (-6 und -5) gegeben.

Für den Arm mit niedriger Intensität wird die Busulfan-Dosis für 1 Tag am Tag (-6) gegeben.

Arzneimittel: Alemtuzumab
Alemtuzumab wird gegeben, wenn Anzeichen einer Immundysregulation vorliegen 10 mg/m2 s.c. verteilt auf drei Tage (-14, -13 und -12)
Arzneimittel: Tacrolimus (Tacro)
Tacrolimus 0,02 mg/kg i.v. Dauerinfusion über 24 Stunden, beginnend am Tag +5
Arzneimittel: Mycophenolatmofetil (MMF)
Mycophenolatmofetil 15 mg/kg i.v. über 2 Stunden dreimal täglich, beginnend am Tag +5, wird fortgesetzt bis ungefähr +35 (+/- zwei Tage)
Arzneimittel: Cyclophosphamid (Cytoxan)
Cyclophosphamid: 50 mg/kg i.v. einmal täglich über 2 Stunden an den Tagen +3 und +4, dosiert nach dem idealen Körpergewicht
Aktiver Komparator: Arm B
Konditionierung mittlerer Intensität mit oder ohne Alemtuzumab
Verfahren: Allogene HSCT
Stammzelltransplantation
Arzneimittel: Busulfan Testdosis
0,8 mg/kg IV-Infusion über 2 Stunden
Arzneimittel: Fludarabin
40 mg/m2 i.v. Infusion über 30 min einmal täglich für 4 Tage
Arzneimittel: Busulfan

AUC-Zieldosis basierend auf Busulfan-Testdosis-PKs, IV-Infusion über 3 Stunden einmal täglich (3,2 mg/kg IV pro Tag ist die Standarddosis) innerhalb des folgenden Zeitrahmens: Für 10/10 übereinstimmende verwandte und nicht verwandte Spenderempfänger Für die Hochs Intensität Arm, die Busulfan-Dosis wird für 4 Tage gegeben (-6, -5, -4 und -3).

Für den Arm mit mittlerer Intensität wird die Busulfan-Dosis für 3 Tage (-6, -5 und -4) gegeben.

Für den Niedrigintensitätsarm wird die Busulfan-Dosis für 2 Tage an den Tagen (-6 und -5) verabreicht. 9/10 HLA-übereinstimmende verwandte oder nicht verwandte Spenderempfänger Für den hochintensiven Arm wird die Busulfan-Dosis für 3 Tage (-6,

-5 und -4). Für den Arm mit mittlerer Intensität wird die Busulfan-Dosis für 2 Tage (-6 und -5) gegeben.

Für den Arm mit niedriger Intensität wird die Busulfan-Dosis für 1 Tag am Tag (-6) gegeben.

Arzneimittel: Alemtuzumab
Alemtuzumab wird gegeben, wenn Anzeichen einer Immundysregulation vorliegen 10 mg/m2 s.c. verteilt auf drei Tage (-14, -13 und -12)
Arzneimittel: Tacrolimus (Tacro)
Tacrolimus 0,02 mg/kg i.v. Dauerinfusion über 24 Stunden, beginnend am Tag +5
Arzneimittel: Mycophenolatmofetil (MMF)
Mycophenolatmofetil 15 mg/kg i.v. über 2 Stunden dreimal täglich, beginnend am Tag +5, wird fortgesetzt bis ungefähr +35 (+/- zwei Tage)
Arzneimittel: Cyclophosphamid (Cytoxan)
Cyclophosphamid: 50 mg/kg i.v. einmal täglich über 2 Stunden an den Tagen +3 und +4, dosiert nach dem idealen Körpergewicht
Strahlung: Ganzkörperbestrahlung
200 cGy Transplantation Tag -1 (nur für 9/10 HLA-abgestimmte verwandte oder nicht verwandte Spenderempfänger)

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Nachhaltiges Spender-Engraftment
Zeitfenster: Ausgangswert bis Tag +100
Erholung der Neutrophilen mit ANC >/= 500/mm^3 an 3 aufeinanderfolgenden Tagen mit >50 % oder >75 % T-Zell- und myeloidem Spender-Chimärismus
Ausgangswert bis Tag +100

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Umkehrung der immunologischen Anomalien
Zeitfenster: 1 bis 5 Jahre nach der Transplantation
Kumulative Korrektur krankheitsspezifischer immunologischer Anomalien bis 1-5 Jahre nach der Transplantation
1 bis 5 Jahre nach der Transplantation
Umkehrung des klinischen Phänotyps
Zeitfenster: 1 und 2 Jahre nach der Transplantation
Kumulative Verbesserung des klinischen Phänotyps im Einklang mit dem Ersatz hämatopoetischer Zellen 1–5 Jahre nach der Transplantation
1 und 2 Jahre nach der Transplantation
therapiebedingte Sterblichkeit
Zeitfenster: +180 und 1 Jahr nach der Transplantation
Kumulative Inzidenz der transplantationsbedingten Mortalität 180 Tage und 1 Jahr nach der Transplantation
+180 und 1 Jahr nach der Transplantation
Gesamtüberleben
Zeitfenster: 1 bis 5 Jahre nach der Transplantation
Zeit von der Transplantation bis zum Tod jeglicher Ursache
1 bis 5 Jahre nach der Transplantation
Infektion und virale Reaktivierung
Zeitfenster: +180 und 1 Jahr nach der Transplantation
Kumulative Inzidenz der transplantationsbedingten Mortalität 180 Tage und 1 Jahr nach der Transplantation
+180 und 1 Jahr nach der Transplantation
Inzidenz der chronischen Graft-versus-Host-Erkrankung
Zeitfenster: 1 und 2 Jahre nach der Transplantation
Kumulative Inzidenz der chronischen Graft-versus-Host-Krankheit 1 und 2 Jahre nach der Transplantation
1 und 2 Jahre nach der Transplantation
Inzidenz der akuten Graft-versus-Host-Erkrankung
Zeitfenster: 100 Tage nach der Transplantation
Kumulative Inzidenz einer akuten Graft-versus-Host-Krankheit am Tag 100 nach der Transplantation
100 Tage nach der Transplantation
Ereignisfreies Überleben
Zeitfenster: 1 bis 5 Jahre nach der Transplantation
Zeit von der Transplantation bis zum Tod jeglicher Ursache, primärem oder sekundärem Transplantatversagen oder zweiter Transplantation
1 bis 5 Jahre nach der Transplantation

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

National Cancer Institute (NCI)

Ermittler

  • Hauptermittler: Sung-Yun Pai, M.D., National Cancer Institute (NCI)

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

22. September 2020

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Oktober 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

30. November 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

8. April 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

8. April 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

9. April 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

23. Januar 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

20. Januar 2024

Zuletzt verifiziert

19. Januar 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 200070
  • 20-C-0070

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

.Alle in der Krankenakte aufgezeichneten IPD werden auf Anfrage den intramuralen Prüfärzten mitgeteilt.

IPD-Sharing-Zeitrahmen

Klinische Daten während der Studie und auf unbestimmte Zeit verfügbar.

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

Klinische Daten werden über ein BTRIS-Abonnement und mit Genehmigung des Studien-PI zur Verfügung gestellt.

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • SAFT
  • ICF

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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