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CLARIFY: ADH1- und ADH2-Krankheitsüberwachungsstudie (DMS) (CLARIFY)

27. April 2026 aktualisiert von: Calcilytix Therapeutics, Inc., a BridgeBio company

CLARIFY: Krankheitsüberwachungsstudie (DMS) zu autosomal dominanter Hypokalzämie Typ 1 und 2 (ADH1/2)

Eine globale, multizentrische, nicht-interventionelle Krankheitsüberwachungsstudie (DMS) bei Teilnehmern mit autosomal-dominanter Hypokalzämie Typ 1 (ADH1) oder autosomal-dominanter Hypokalzämie Typ 2 (ADH2) zur Charakterisierung der ADH1- und ADH2-Krankheitsdarstellung und -progression durch retrospektive (vergangene ) und prospektive Längsschnittdatenerhebung (über die Zeit in die Zukunft).

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Detaillierte Beschreibung

Das ADH1- und ADH2-DMS wurde entwickelt, um die Krankheitslast von ADH1 und ADH2 besser zu verstehen, wie Teilnehmer mit ADH1 oder ADH2 mit Standardbehandlungspraktiken in einer realen Umgebung behandelt werden und wie sich die Standardbehandlung auf die ADH1- und ADH2-Symptome auswirkt.

An der Studie werden erwachsene und pädiatrische Teilnehmer mit einer bestätigten klinischen Diagnose von ADH1 oder ADH2 teilnehmen. Die Daten jedes Teilnehmers werden über einen Zeitraum von bis zu 5 Jahren erhoben. Darüber hinaus werden retrospektive (oder vergangene) Daten erhoben.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

95

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
    • New South Wales
      • Saint Leonards, New South Wales, Australien, 2065
        • Royal North Shore Hospital
  • Belgien
    • Flemish Brabant
      • Leuven, Flemish Brabant, Belgien, 3000
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven
  • Deutschland
      • Göttingen, Deutschland, 37075
        • Endokrinologikum Gottingen
  • Dänemark
      • Aarhus, Dänemark, 8200
        • Aarhus University Hospital
  • Finnland
      • Helsinki, Finnland, 00290
        • Helsinki University Hospital (HUS) - The New Children's Hospital
  • Frankreich
      • Lille, Frankreich, 59000
        • CHU de Lille
    • Auvergne-Rhône-Alpes
      • Bron, Auvergne-Rhône-Alpes, Frankreich, 69500
        • HCL Hopital Femme Mere Enfant
      • Lyon, Auvergne-Rhône-Alpes, Frankreich, 69003
        • HCL Hopital Edouard Herriot
    • Île-de-France Region
      • Le Kremlin-Bicêtre, Île-de-France Region, Frankreich, 94270
        • Departement d'Endocrinologie et Diabetes pour Enfants - AP-HP Hopital Bicetre
  • Italien
      • Rome, Italien, 00128
        • Policlinico Universitario Campus Bio-Medico
    • Lombardy
      • Milan, Lombardy, Italien, 20132
        • IRCCS Ospedale San Raffaele
      • Milan, Lombardy, Italien, 20122
        • Fondazione Irccs Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico Di Milano
  • Japan
      • Osaka, Japan, 565-0871
        • Osaka University Hospital
      • Tokyo, Japan, 113-8655
        • The University of Tokyo Hospital
  • Kanada
    • Ontario
      • Oakville, Ontario, Kanada, L6M 1M1
        • Bone Research and Education Centre
  • Niederlande
      • Rotterdam, Niederlande, 3015 GD
        • Erasmus MC
  • Portugal
      • Lisbon, Portugal, 1649-028
        • Centro Hospitalar Universitario de Lisboa Norte - Hospital de Santa Maria
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Oakland, California, Vereinigte Staaten, 94609
        • University of California, San Francisco (UCSF) - Benioff Children's Hospital - Oakland
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Vereinigte Staaten, 32207
        • Nemours Children's Clinic
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46202
        • Indiana University (IU) School of Medicine - University Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55902
        • Mayo Clinic
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27834
        • Physician's East Endocrinology
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43210
        • Ohio State University Medical Center (OSUMC)
  • Vereinigtes Königreich
      • Manchester, Vereinigtes Königreich, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

Nicht älter als 90 Jahre (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Zu den berechtigten Teilnehmern gehören Kinder (Geburt bis 17 Jahre) und Erwachsene (18–90 Jahre) mit ADH1 oder ADH2, bestimmt durch eine aktivierende Variante von CASR in ADH1 oder GNA11 in ADH2.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Vor der Einschreibung eine dokumentierte aktivierende Variante des CASR-Gens für ADH1 oder eine dokumentierte aktivierende Variante des GNA11-Gens für ADH2 haben, die mit einem klinischen Syndrom des Hypoparathyreoidismus assoziiert ist
  2. Bereit und in der Lage sein, eine informierte Einwilligung oder Zustimmung zu erteilen, nachdem die Art der Studie und ihre Einzelheiten erklärt wurden, und vor allen forschungsbezogenen Verfahren
  3. Bereit sein, Zugang zu früheren Krankenakten zu gewähren, einschließlich bildgebender, biochemischer und diagnostischer und anamnestischer Daten, falls verfügbar
  4. Bereit und in der Lage sein, den Studienbesuchsplan und die Studienverfahren einzuhalten

Ausschlusskriterien:

  1. Schwerwiegende medizinische oder psychiatrische Komorbidität haben, die nach Ansicht des Ermittlers ein Problem für die Sicherheit der Teilnehmer darstellen oder die Fähigkeit beeinträchtigen würde, eine Einwilligung oder Zustimmung zu erteilen oder den Zeitplan für den Studienbesuch und die Studienverfahren einzuhalten
  2. Aufnahme in eine interventionelle klinische ADH1- oder ADH2-Studie zum Zeitpunkt des DMS-Screening-Besuchs oder zu einem beliebigen Zeitpunkt während des DMS

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Kohorte
  • Zeitperspektiven: Sonstiges

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
ADH 1/2 DMS
Teilnehmer mit ADH1 oder ADH2. Den Teilnehmern dieser Studie wird kein Prüfpräparat verabreicht. Die Teilnehmer erhalten nur eine Standardbehandlung (SoC), die von den behandelnden Ärzten der Teilnehmer verordnet wird.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Blut-Kalzium-Homöostase
Zeitfenster: Bis zu 60 Monate
Bis zu 60 Monate
Phosphorhomöostase
Zeitfenster: Bis zu 60 Monate
Bis zu 60 Monate
Magnesiumhomöostase
Zeitfenster: Bis zu 60 Monate
Bis zu 60 Monate
Intakte Homöostase des Parathormons (iPTH).
Zeitfenster: Bis zu 60 Monate
Bis zu 60 Monate
Mineralhomöostase anhand der 1,25-Dihydroxyvitamin-D-Homöostase
Zeitfenster: Bis zu 60 Monate
Bis zu 60 Monate
Kalziumhomöostase im Urin
Zeitfenster: Bis zu 60 Monate
Bis zu 60 Monate
Phosphorhomöostase im Urin
Zeitfenster: Bis zu 60 Monate
Bis zu 60 Monate
Magnesiumhomöostase im Urin
Zeitfenster: Bis zu 60 Monate
Bis zu 60 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Kreatininspiegel im Blut
Zeitfenster: Bis zu 60 Monate
Bis zu 60 Monate
Geschätzte glomeruläre Filtrationsrate (eGFR)
Zeitfenster: Bis zu 60 Monate
Bis zu 60 Monate
Anzahl der Teilnehmer mit Nephrokalzinose und Nephrolithiasis, beurteilt durch Nierenultraschall
Zeitfenster: Bis zu 60 Monate
Bis zu 60 Monate
Knochenmineraldichte, bestimmt durch Dual-Energy-Röntgenabsorptiometrie (DXA)
Zeitfenster: Bis zu 60 Monate
Bis zu 60 Monate
Änderung gegenüber dem Ausgangswert in der 36-Punkte-Kurzform-Gesundheitsumfrage (SF-36v2) des physischen Komponenten-Scores und des mentalen Komponenten-Scores bei Teilnehmern ≥ 16 Jahren
Zeitfenster: Bis zu 60 Monate
Bis zu 60 Monate
Änderung gegenüber dem Ausgangswert in der 10-Punkte-Kurzform „10 Healthy Survey for Children“ (SF-10) Score bei Teilnehmern ≥ 6 Jahren und <16 Jahren
Zeitfenster: Bis zu 60 Monate
Bis zu 60 Monate
Anzahl der Teilnehmer, die ein oder mehrere ADH1/2-Behandlungsschemata erhalten
Zeitfenster: Bis zu 60 Monate
Bis zu 60 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Calcilytix Therapeutics, Inc., a BridgeBio company

Ermittler

  • Studienleiter: Calcilytix Medical Director, Calcilytix Therapeutics, Inc., a BridgeBio company

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

20. Januar 2022

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. November 2028

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2028

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

18. Januar 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

2. Februar 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

7. Februar 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

30. April 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

27. April 2026

Zuletzt verifiziert

1. April 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CLTX-305-901

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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