Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

SELVENTÄ: ADH1- ja ADH2-tautien seurantatutkimus (DMS) (CLARIFY)

maanantai 5. helmikuuta 2024 päivittänyt: Calcilytix Therapeutics, Inc., a BridgeBio company

SELVENTÄ: Autosomaalisen hallitsevan hypokalsemiatyypin 1 ja 2 (ADH1/2) sairauden seurantatutkimus (DMS)

Maailmanlaajuinen, monikeskinen, ei-interventiivinen taudinseurantatutkimus (DMS) osallistujille, joilla on tyypin 1 autosomaalinen dominantti hypokalsemia (ADH1) tai autosomaalinen dominantti hypokalsemia tyyppi 2 (ADH2), joka on suunniteltu karakterisoimaan ADH1- ja ADH2-tautien esiintymistä ja etenemistä retrospektiivisen (menneisyyden) kautta. ) ja pitkittäisennusteista (ajan myötä tulevaisuuteen) tiedonkeruu.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Yksityiskohtainen kuvaus

ADH1- ja ADH2-DMS on suunniteltu ymmärtämään paremmin ADH1- ja ADH2-tautitaakkaa, kuinka ADH1- tai ADH2-potilaita hoidetaan tavanomaisilla hoitokäytännöillä todellisessa ympäristössä ja kuinka hoitotaso vaikuttaa ADH1- ja ADH2-oireisiin.

Tutkimukseen osallistuu aikuisia ja lapsia, joilla on vahvistettu kliininen ADH1- tai ADH2-diagnoosi. Jokaisen osallistujan tiedot kerätään enintään 5 vuoden ajalta. Lisäksi kerätään takautuvaa (tai aikaisempaa) tietoa.

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

100

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Rotterdam, Alankomaat, 3015 GD
        • Rekrytointi
        • Erasmus MC
  • Australia
    • New South Wales
      • Saint Leonards, New South Wales, Australia, 2065
        • Rekrytointi
        • Royal North Shore Hospital
  • Belgia
    • Brussels-Capital
      • Jette, Brussels-Capital, Belgia, 1090
        • Peruutettu
        • Universitair Ziekenhuis Brussel
    • Flemish Brabant
      • Leuven, Flemish Brabant, Belgia, 3000
        • Rekrytointi
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven
  • Italia
      • Rome, Italia, 00128
        • Rekrytointi
        • Policlinico Universitario Campus Bio-Medico
    • Lombardy
      • Milano, Lombardy, Italia, 20122
        • Rekrytointi
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico di Milano
      • Milano, Lombardy, Italia, 20132
        • Rekrytointi
        • IRCCS Ospedale San Raffaele
  • Japani
      • Osaka, Japani, 565-0871
        • Rekrytointi
        • Osaka University Hospital
      • Tokyo, Japani, 113-8655
        • Rekrytointi
        • The University of Tokyo Hospital
  • Kanada
    • Ontario
      • Oakville, Ontario, Kanada, L6M 1M1
        • Rekrytointi
        • Bone Research and Education Centre
  • Portugali
      • Lisbon, Portugali, 1649-028
        • Rekrytointi
        • Centro Hospitalar Universitario de Lisboa Norte - Hospital de Santa Maria
  • Ranska
      • Lille, Ranska, 59000
        • Rekrytointi
        • CHU de Lille
    • Auvergne-Rhône-Alpes
      • Bron, Auvergne-Rhône-Alpes, Ranska, 69500
        • Rekrytointi
        • HCL Hopital Femme Mere Enfant
      • Lyon, Auvergne-Rhône-Alpes, Ranska, 69003
        • Rekrytointi
        • HCL Hopital Edouard Herriot
    • Île-de-France
      • Le Kremlin-Bicêtre, Île-de-France, Ranska, 94270
        • Rekrytointi
        • Departement d'Endocrinologie et Diabetes pour Enfants - AP-HP Hopital Bicetre
  • Saksa
      • Göttingen, Saksa, 37075
        • Rekrytointi
        • Endokrinologikum Gottingen
  • Suomi
      • Helsinki, Suomi, 00290
        • Rekrytointi
        • Helsinki University Hospital (HUS) - The New Children's Hospital
  • Tanska
      • Aarhus, Tanska, 8200
        • Rekrytointi
        • Aarhus University Hospital
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta, M13 9WL
        • Rekrytointi
        • Royal Manchester Children's Hospital
  • Yhdysvallat
    • California
      • Oakland, California, Yhdysvallat, 94609
        • Rekrytointi
        • University of California, San Francisco (UCSF) - Benioff Children's Hospital - Oakland
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • Rekrytointi
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32207
        • Rekrytointi
        • Nemours Children's Clinic
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
        • Rekrytointi
        • Indiana University (IU) School of Medicine - University Hospital
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21224
        • Rekrytointi
        • Johns Hopkins Bayview Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Rekrytointi
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55902
        • Rekrytointi
        • Mayo Clinic
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Yhdysvallat, 27834
        • Rekrytointi
        • Physician's East Endocrinology
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
        • Rekrytointi
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43210
        • Rekrytointi
        • Ohio State University Medical Center (OSUMC)
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Yhdysvallat, 76132
        • Peruutettu
        • The Diabetes & Thyroid Center of Fort Worth (DTC)
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Rekrytointi
        • Houston Methodist Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

Ei vanhempi kuin 90 vuotta (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Osallistujia ovat lapset (syntyneet 17-vuotiaisiin) ja aikuiset (18 - 90 vuotta), joilla on ADH1 tai ADH2 CASR:n aktivoivan muunnelman perusteella ADH1:ssä tai GNA11:n ADH2:ssa.

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Sinulla on dokumentoitu aktivoiva variantti CASR-geenistä ADH1:lle tai dokumentoitu aktivoiva variantti GNA11-geenistä ADH2:lle, joka liittyy hypoparatyreoosin kliiniseen oireyhtymään ennen ilmoittautumista
  2. oltava halukas ja kykenevä antamaan tietoinen suostumus tai suostumus sen jälkeen, kun tutkimuksen luonne ja sen yksityiskohdat on selitetty ja ennen tutkimukseen liittyviä toimenpiteitä
  3. olla valmis tarjoamaan pääsyn aikaisempiin potilastietoihin, mukaan lukien kuvantamis-, biokemialliset ja diagnostiset ja sairaushistoriatiedot, jos saatavilla
  4. Haluaa ja pystyä noudattamaan opintovierailujen aikataulua ja opintomenettelyjä

Poissulkemiskriteerit:

  1. Sinulla on vakava lääketieteellinen tai psykiatrinen rinnakkaissairaus, joka tutkijan näkemyksen mukaan aiheuttaisi huolta osallistujien turvallisuudesta tai vaarantaisi kyvyn antaa suostumus tai suostumus tai noudattaa opintovierailuaikataulua ja -menettelyjä
  2. Ilmoittautuminen ADH1- tai ADH2-interventiotutkimukseen DMS-seulontakäynnin aikana tai missä tahansa vaiheessa DMS:n aikana

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Havaintomallit: Kohortti
  • Aikanäkymät: Muut

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
ADH 1/2 DMS
Osallistujat, joilla on ADH1 tai ADH2. Mitään tutkimusvalmistetta ei anneta tähän tutkimukseen osallistuneille. Osallistujat saavat vain normaalihoitoa (SoC) osallistujien hoitavien lääkäreiden ohjeiden mukaan.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Veren kalsiumin homeostaasi
Aikaikkuna: Jopa 60 kuukautta
Jopa 60 kuukautta
Fosforin homeostaasi
Aikaikkuna: Jopa 60 kuukautta
Jopa 60 kuukautta
Magnesiumin homeostaasi
Aikaikkuna: Jopa 60 kuukautta
Jopa 60 kuukautta
Intaktin lisäkilpirauhashormonin (iPTH) homeostaasi
Aikaikkuna: Jopa 60 kuukautta
Jopa 60 kuukautta
Mineraalihomeostaasi 1,25-dihydroksi-D-vitamiinin homeostaasin perusteella
Aikaikkuna: Jopa 60 kuukautta
Jopa 60 kuukautta
Virtsan kalsiumin homeostaasi
Aikaikkuna: Jopa 60 kuukautta
Jopa 60 kuukautta
Virtsan fosforin homeostaasi
Aikaikkuna: Jopa 60 kuukautta
Jopa 60 kuukautta
Virtsan magnesiumhomeostaasi
Aikaikkuna: Jopa 60 kuukautta
Jopa 60 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Veren kreatiniinitasot
Aikaikkuna: Jopa 60 kuukautta
Jopa 60 kuukautta
Arvioitu glomerulaarinen suodatusnopeus (eGFR)
Aikaikkuna: Jopa 60 kuukautta
Jopa 60 kuukautta
Munuaisten ultraäänellä arvioitu munuaisten nefrokalsinoosia ja munuaiskivitautia sairastavien osallistujien määrä
Aikaikkuna: Jopa 60 kuukautta
Jopa 60 kuukautta
Luun mineraalitiheys kaksienergiaröntgenabsorptiometrialla (DXA) arvioituna
Aikaikkuna: Jopa 60 kuukautta
Jopa 60 kuukautta
Muutos lähtötasosta 36-kohdan lyhytmuotoisessa terveystutkimuksessa (SF-36v2) fyysisten osien ja henkisten osien pisteet osallistujilla ≥ 16 vuotta
Aikaikkuna: Jopa 60 kuukautta
Jopa 60 kuukautta
Muutos lähtötasosta 10 kohdan lyhyen lomakkeen 10 lasten terveyttä koskevassa tutkimuksessa (SF-10) pisteet osallistujilla ≥ 6 vuotta ja < 16 vuotta
Aikaikkuna: Jopa 60 kuukautta
Jopa 60 kuukautta
Yhden tai useamman ADH1/2-hoito-ohjelman saaneiden osallistujien lukumäärä
Aikaikkuna: Jopa 60 kuukautta
Jopa 60 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Calcilytix Therapeutics, Inc., a BridgeBio company

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Calcilytix Medical Director, Calcilytix Therapeutics, Inc., a BridgeBio company

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 20. tammikuuta 2022

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 1. marraskuuta 2028

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 1. joulukuuta 2028

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 18. tammikuuta 2022

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 2. helmikuuta 2022

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 7. helmikuuta 2022

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 7. helmikuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 5. helmikuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. helmikuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CLTX-305-901

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Autosomaalinen hallitseva hypokalsemia

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Bangladesh

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa