Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

УТОЧНЕНИЕ: Исследование мониторинга заболеваний ADH1 и ADH2 (DMS) (CLARIFY)

27 апреля 2026 г. обновлено: Calcilytix Therapeutics, Inc., a BridgeBio company

CLARIFY: Аутосомно-доминантная гипокальциемия типов 1 и 2 (ADH1/2), исследование мониторинга заболеваний (DMS)

Глобальное, многоцентровое, неинтервенционное исследование мониторинга заболеваний (DMS) у участников с аутосомно-доминантной гипокальциемией типа 1 (ADH1) или аутосомно-доминантной гипокальциемией типа 2 (ADH2), предназначенное для характеристики проявлений и прогрессирования заболеваний ADH1 и ADH2 в ретроспективе (в прошлом). ) и лонгитюдный перспективный (с течением времени в будущем) сбор данных.

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Аутосомно-доминантная гипокальциемия

Подробное описание

DMS ADH1 и ADH2 разработан, чтобы лучше понять бремя болезни ADH1 и ADH2, как участники с ADH1 или ADH2 лечатся с помощью стандартных методов лечения в реальных условиях и как стандарт лечения влияет на симптомы ADH1 и ADH2.

В исследование будут включены взрослые и дети с подтвержденным клиническим диагнозом ADH1 или ADH2. Данные каждого участника будут собираться в течение периода до 5 лет. Кроме того, будут собираться ретроспективные (или прошлые) данные.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Действительный)

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Австралия
- New South Wales
  - Saint Leonards, New South Wales, Австралия, 2065
    - Royal North Shore Hospital
Бельгия
- Flemish Brabant
  - Leuven, Flemish Brabant, Бельгия, 3000
    - Universitaire Ziekenhuizen Leuven
Германия
- - Göttingen, Германия, 37075
    - Endokrinologikum Gottingen
Дания
- - Aarhus, Дания, 8200
    - Aarhus University Hospital
Италия
- - Rome, Италия, 00128
    - Policlinico Universitario Campus Bio-Medico
- Lombardy
  - Milan, Lombardy, Италия, 20132
    - IRCCS Ospedale San Raffaele
  - Milan, Lombardy, Италия, 20122
    - Fondazione Irccs Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico Di Milano
Канада
- Ontario
  - Oakville, Ontario, Канада, L6M 1M1
    - Bone Research and Education Centre
Нидерланды
- - Rotterdam, Нидерланды, 3015 GD
    - Erasmus MC
Португалия
- - Lisbon, Португалия, 1649-028
    - Centro Hospitalar Universitario de Lisboa Norte - Hospital de Santa Maria
Соединенное Королевство
- - Manchester, Соединенное Королевство, M13 9WL
    - Royal Manchester Children's Hospital
Соединенные Штаты
- California
  - Oakland, California, Соединенные Штаты, 94609
    - University of California, San Francisco (UCSF) - Benioff Children's Hospital - Oakland
- Colorado
  - Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
    - Children's Hospital Colorado
- Florida
  - Jacksonville, Florida, Соединенные Штаты, 32207
    - Nemours Children's Clinic
- Indiana
  - Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46202
    - Indiana University (IU) School of Medicine - University Hospital
- Massachusetts
  - Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
    - Boston Children's Hospital
- Minnesota
  - Rochester, Minnesota, Соединенные Штаты, 55902
    - Mayo Clinic
- North Carolina
  - Greenville, North Carolina, Соединенные Штаты, 27834
    - Physician's East Endocrinology
- Ohio
  - Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
    - Cincinnati Children's Hospital Medical Center
  - Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43210
    - Ohio State University Medical Center (OSUMC)
Финляндия
- - Helsinki, Финляндия, 00290
    - Helsinki University Hospital (HUS) - The New Children's Hospital
Франция
- - Lille, Франция, 59000
    - CHU de Lille
- Auvergne-Rhône-Alpes
  - Bron, Auvergne-Rhône-Alpes, Франция, 69500
    - HCL Hopital Femme Mere Enfant
  - Lyon, Auvergne-Rhône-Alpes, Франция, 69003
    - HCL Hopital Edouard Herriot
- Île-de-France Region
  - Le Kremlin-Bicêtre, Île-de-France Region, Франция, 94270
    - Departement d'Endocrinologie et Diabetes pour Enfants - AP-HP Hopital Bicetre
Япония
- - Osaka, Япония, 565-0871
    - Osaka University Hospital
  - Tokyo, Япония, 113-8655
    - The University of Tokyo Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

Не старше 90 лет (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Приемлемые участники включают детей (от рождения до 17 лет) и взрослых (18–90 лет) с ADH1 или ADH2, что определяется активирующим вариантом CASR в ADH1 или GNA11 в ADH2.

Описание

Критерии включения:

Иметь задокументированный активирующий вариант гена CASR для ADH1 или документально подтвержденный активирующий вариант гена GNA11 для ADH2, связанный с клиническим синдромом гипопаратиреоза до регистрации
Быть готовым и способным дать информированное согласие или согласие после того, как были объяснены характер исследования и его детали, и до любых процедур, связанных с исследованием.
Будьте готовы предоставить доступ к предыдущим медицинским записям, включая визуальные, биохимические, диагностические и медицинские данные, если таковые имеются.
Быть готовым и способным соблюдать график учебных визитов и учебные процедуры

Критерий исключения:

Имеют серьезное сопутствующее медицинское или психиатрическое заболевание, которое, по мнению исследователя, может представлять угрозу для безопасности участников или поставить под угрозу возможность дать согласие или согласие или соблюдать график визитов в рамках исследования и процедуры исследования.
Регистрация в интервенционном клиническом исследовании ADH1 или ADH2 во время скринингового посещения DMS или в любой момент во время DMS

Учебный план

В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Наблюдательные модели: Когорта
Временные перспективы: Другой

Количество групп / когорт

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
АДГ 1/2 ДМС Участники с ADH1 или ADH2. Участникам этого исследования не будет вводиться исследуемый продукт. Участники будут получать только стандартное лечение (SoC) по указанию лечащих врачей участников.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата	Временное ограничение
Гомеостаз кальция в крови Временное ограничение: До 60 месяцев	До 60 месяцев
Гомеостаз фосфора Временное ограничение: До 60 месяцев	До 60 месяцев
Гомеостаз магния Временное ограничение: До 60 месяцев	До 60 месяцев
Гомеостаз интактного паратиреоидного гормона (iPTH) Временное ограничение: До 60 месяцев	До 60 месяцев
Минеральный гомеостаз по оценке гомеостаза 1,25-дигидроксивитамина D Временное ограничение: До 60 месяцев	До 60 месяцев
Гомеостаз кальция в моче Временное ограничение: До 60 месяцев	До 60 месяцев
Гомеостаз фосфора в моче Временное ограничение: До 60 месяцев	До 60 месяцев
Гомеостаз магния в моче Временное ограничение: До 60 месяцев	До 60 месяцев

Вторичные показатели результатов

Мера результата	Временное ограничение
Уровни креатинина в крови Временное ограничение: До 60 месяцев	До 60 месяцев
Расчетная скорость клубочковой фильтрации (рСКФ) Временное ограничение: До 60 месяцев	До 60 месяцев
Количество участников с нефрокальцинозом и нефролитиазом по данным УЗИ почек Временное ограничение: До 60 месяцев	До 60 месяцев
Минеральная плотность костной ткани по данным двухэнергетической рентгеновской абсорбциометрии (DXA) Временное ограничение: До 60 месяцев	До 60 месяцев
Изменение по сравнению с исходным уровнем в кратком опросе о состоянии здоровья из 36 пунктов (SF-36v2) Оценка физического компонента и оценка психического компонента у участников ≥ 16 лет Временное ограничение: До 60 месяцев	До 60 месяцев
Изменение по сравнению с исходным уровнем в кратком опроснике «10 здоровых детей» из 10 пунктов (SF-10) Оценка у участников ≥ 6 лет и <16 лет Временное ограничение: До 60 месяцев	До 60 месяцев
Количество участников, получающих одну или несколько схем лечения ADH1/2 Временное ограничение: До 60 месяцев	До 60 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Calcilytix Therapeutics, Inc., a BridgeBio company

Следователи

Директор по исследованиям: Calcilytix Medical Director, Calcilytix Therapeutics, Inc., a BridgeBio company

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

20 января 2022 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 ноября 2028 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 декабря 2028 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

18 января 2022 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

2 февраля 2022 г.

Первый опубликованный (Действительный)

7 февраля 2022 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

30 апреля 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

27 апреля 2026 г.

Последняя проверка

1 апреля 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

CLTX-305-901

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .