- ICH GCP
- US-Register für klinische Studien
- Klinische Studie NCT05390086
Weiterentwicklung und Bewertung von Instrumenten zur Messung von Risikofaktoren für und Behandlung von Thiaminmangelerkrankungen
Weiterentwicklung und Bewertung von Instrumenten zur Messung von Risikofaktoren für und Behandlung von Thiaminmangelerkrankungen: ein Vergleich ländlicher und städtischer Kontexte in der PDR Laos
Thiaminmangel, einschließlich der schwersten Form der infantilen Beriberi, ist ein Problem der öffentlichen Gesundheit in Süd- und Südostasien, wo eintönige Ernährungsweisen auf thiaminarmen weißen Reis angewiesen sind. Ernährungsunsicherheit, Essenszubereitung und Kochpraktiken, der Konsum von Anti-Thiamin-Verbindungen und kulturell bedingte postpartale Ernährungseinschränkungen beschleunigen einen Thiaminmangel in diesen Hochrisikoregionen. Das Risiko eines Thiaminmangels ist im ersten Lebensjahr am höchsten, insbesondere bei ausschließlich oder überwiegend gestillten Säuglingen von Müttern, die selbst einen Thiaminmangel aufweisen, da der Thiamingehalt der Muttermilch mit dem mütterlichen Thiaminstatus zusammenhängt.
Die Diagnose eines infantilen Thiaminmangels ist jedoch aufgrund der sehr variablen, unspezifischen klinischen Manifestationen, die als Thiaminmangelstörungen (TDD) bezeichnet werden und sich häufig mit anderen Erkrankungen überschneiden, eine Herausforderung, was zu Fehldiagnosen und verpassten Behandlungsmöglichkeiten führt, die tödlich sein können oder irreversible Folgen haben. In Anbetracht dessen, dass gestillte Säuglinge dem höchsten Risiko ausgesetzt sind, könnte ein Großteil der Säuglingssterblichkeit vermieden werden, wenn: 1) Säuglinge mit TDD sofort mit Thiamin behandelt würden, wenn dies medizinisch angezeigt ist, und, was wichtig ist; 2) Thiaminmangel wurde verhindert, indem der Thiaminstatus bei stillenden Frauen verbessert wurde. Letzteres ist wichtig angesichts neuer Hinweise auf langfristige neurokognitive Defizite bei schwerem und sogar subklinischem Thiaminmangel.
Angesichts dieser diagnostischen Unsicherheiten wurde erkannt, dass eine Falldefinition für auf Thiamin ansprechende Störungen (TRD) dazu beitragen würde, Säuglinge mit TDD besser zu identifizieren, die von einer rechtzeitigen Thiaminbehandlung profitieren würden. Diese Studie wird die Nützlichkeit einer kürzlich entwickelten Falldefinition für TRD und ein praktisches Werkzeug in verschiedenen Kontexten in der PDR Laos testen, wo TDD gemeldet wurden. Zweitens werden Daten zu Ernährungs-, Mutter- und Haushaltsrisikofaktoren für TDD in verschiedenen Kontexten verwendet, um ein Community-Risikofaktor-Screening-Tool vorzuschlagen, um Bevölkerungsgruppen mit einem Risiko für Thiaminmangel besser zu identifizieren und die Planung von Präventionsprogrammen zu befürworten und zu leiten.
Studienübersicht
Detaillierte Beschreibung
Das Hauptziel der Studie besteht darin, die Nützlichkeit einer TRD-Falldefinition und eines praktischen Instruments zur Identifizierung von Säuglingen und Kleinkindern zu bestimmen, die in verschiedenen Kontexten in der DVR Laos, insbesondere im städtischen Vientiane und im ländlichen Luang Prabang, von einer Thiaminbehandlung profitieren würden. Klinische Beobachter in den teilnehmenden Krankenhäusern in jedem Land/jeder Region werden die auftretenden Anzeichen und Symptome aller Kinder im angestrebten Altersbereich (21 Tage bis < 18 Monate) über einen Zeitraum von einem Monat aufzeichnen. Für Kinder, die die Eignungskriterien erfüllen und eine Einverständniserklärung eingeholt wurde, werden Informationen über die Dauer des Krankenhausaufenthalts, die erhaltenen medizinischen Behandlungen, die endgültige ärztliche Diagnose und Fragebögen zu Risikofaktoren erhoben (siehe unten). Diese Daten werden verwendet, um die Sensitivität und Spezifität des praktischen TRD-Falldefinitionstools zu bestimmen, um Kinder, die von einer Thiaminbehandlung profitieren würden, genau zu identifizieren und Behandlungsunsicherheiten zu verringern
Das sekundäre Ziel ist die Untersuchung von Risikofaktoren im Zusammenhang mit TDD/TRD bei Säuglingen und Kleinkindern und ihren Müttern. Dies wird dazu beitragen, potenzielle Metriken zu identifizieren, die in ein Community-Risikofaktor-Screening-Tool aufgenommen werden könnten, um Bevölkerungsgruppen zu identifizieren, bei denen das Risiko eines Thiaminmangels besteht, damit geeignete vorbeugende Maßnahmen umgesetzt werden können. Es werden Daten zu Ernährungs- und Haushaltsrisikofaktoren für Thiaminmangel erhoben, einschließlich Ernährungspraktiken von Säuglingen und Kleinkindern, Ernährungspraktiken von Müttern, Gesundheitszustand der Mutter und sozioökonomischer Status des Haushalts sowie Ernährungssicherheit.
Studientyp
Einschreibung (Tatsächlich)
Kontakte und Standorte
Studienorte
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Luang Prabang, Demokratische Volksrepublik Laos
- Lao Friends Hospital for Children
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Vientiane, Demokratische Volksrepublik Laos
- Children's Hospital
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Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Probenahmeverfahren
Studienpopulation
Säuglinge und Kleinkinder im angestrebten Altersbereich (21 Tage bis < 18 Monate), die mit mindestens einem der Anzeichen/Symptome, die auf TDD hindeuten, in die kooperierenden Krankenhäuser eingeliefert werden, sind zur Teilnahme berechtigt.
Mütter aller teilnehmenden Kinder werden zur Teilnahme an der Studie eingeladen.
Beschreibung
Einschlusskriterien:
Säuglinge und Kleinkinder im Alter von 21 Tagen bis < 18 Monaten, die sich in den kooperierenden Krankenhäusern vorstellen und mindestens eines der folgenden Anzeichen und Symptome aufweisen, die mit TDD übereinstimmen:
- Vergrößerte Leber (Leberrand > 2 cm unterhalb des rechten Rippenbogens)
- Ödem
- Tachypnoe (Atemfrequenz >60/min für 3–8 Wochen; >50/min für 2–11 Monate; >40/min für 12–18 Monate)
- Tachykardie (Herzfrequenz >160/min für <12 Monate; >120/min für 12-18 Monate)
- Sauerstoffsättigung <92%
- Atembeschwerden (Einziehen der Brust oder Flattern der Nase)
- Verweigerung des Stillens oder von Säuglingsanfangsnahrung oder -nahrung für >24 Stunden
- Wiederholtes oder wiederkehrendes Erbrechen ohne offensichtliche andere Ursache (> 3 Mal in den letzten 24 Stunden)
- Anhaltendes Weinen, das durch Beruhigung oder Nahrungsaufnahme ohne offensichtliche andere Ursache nicht gelindert wird
- Heisere Stimme/Schreien oder Stimmverlust
- Nystagmus oder andere ungewöhnliche Augenbewegungen
- Muskelzuckungen
- Bewusstseinsverlust
- Konvulsion
- Opisthotonos/anormale Körperhaltung
- Akute/schlaffe Lähmung
Ausschlusskriterien:
- Säuglinge und Kleinkinder, die keine der TDD-ähnlichen Anzeichen und Symptome aufweisen, kommen nicht für die Studienteilnahme infrage.
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Beobachtungsmodelle: Nur Fall
- Zeitperspektiven: Sonstiges
Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Thiamin-responsive Störung (TRD)
Zeitfenster: Von der Krankenhausaufnahme bis zur Krankenhausentlassung
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Anzeichen und Symptome, die mit der Falldefinition der auf Thiamin ansprechenden Störungen (TRD) und der ärztlichen Diagnose von Beriberi kompatibel sind
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Von der Krankenhausaufnahme bis zur Krankenhausentlassung
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Risikofaktoren für TDD/TRD
Zeitfenster: Grundlinie
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Risikofaktoren im Zusammenhang mit TDD, TRD und ärztlich diagnostiziertem Beriberi
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Grundlinie
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Mitarbeiter und Ermittler
Sponsor
Mitarbeiter
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
Studienabschluss (Tatsächlich)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- 1867468
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
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Beschreibung des IPD-Plans
IPD-Sharing-Zeitrahmen
Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen
- STUDIENPROTOKOLL
- SAFT
- ICF
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
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