- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT05390086
Mayor desarrollo y evaluación de herramientas para medir los factores de riesgo y el tratamiento de los trastornos por deficiencia de tiamina
Mayor desarrollo y evaluación de herramientas para medir los factores de riesgo y el tratamiento de los trastornos por deficiencia de tiamina: una comparación de contextos rurales y urbanos en Lao PDR
La deficiencia de tiamina, incluida la forma más grave de beriberi infantil, es un problema de salud pública en el sur y sureste de Asia, donde las dietas monótonas se basan en arroz blanco pobre en tiamina. La inseguridad alimentaria, las prácticas de preparación y cocción de alimentos, el consumo de compuestos antitiamina y las restricciones alimentarias posparto determinadas culturalmente precipitan la deficiencia de tiamina en estas regiones de alto riesgo. El riesgo de deficiencia de tiamina es mayor durante el primer año de vida, especialmente entre los lactantes exclusivamente o predominantemente amamantados de madres que también tienen deficiencia de tiamina, ya que el contenido de tiamina en la leche materna está relacionado con el estado materno de tiamina.
Sin embargo, el diagnóstico de la deficiencia de tiamina infantil es un desafío debido a las manifestaciones clínicas altamente variables e inespecíficas, conocidas como trastornos por deficiencia de tiamina (TDD), que a menudo se superponen con otras afecciones, lo que da como resultado un diagnóstico erróneo y la pérdida de oportunidades de tratamiento, que pueden ser fatales. o tener consecuencias irreversibles. Teniendo en cuenta que los lactantes amamantados corren el mayor riesgo, se podría evitar una gran proporción de muertes infantiles si: 1) los lactantes con TDD fueran tratados inmediatamente con tiamina cuando estuviera médicamente indicado y, lo que es más importante; 2) se previno la deficiencia de tiamina mejorando el estado de tiamina entre las mujeres lactantes. Esto último es importante dada la evidencia emergente de déficits neurocognitivos a largo plazo de deficiencia de tiamina grave e incluso subclínica.
A la luz de estas incertidumbres diagnósticas, se reconoció que una definición de caso para los trastornos sensibles a la tiamina (TRD) ayudaría a identificar mejor a los bebés con TDD que se beneficiarían de un tratamiento oportuno con tiamina. Este estudio probará la utilidad de una definición de caso desarrollada recientemente para TRD y una herramienta práctica en diferentes contextos en Lao PDR donde se han informado TDD. En segundo lugar, los datos sobre la dieta, los factores de riesgo maternos y domésticos para TDD en diferentes contextos se utilizarán para proponer una herramienta de detección de factores de riesgo comunitarios para identificar mejor a las poblaciones en riesgo de deficiencia de tiamina y ayudar a promover y orientar la planificación de programas preventivos.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
El objetivo principal del estudio es determinar la utilidad de una definición de caso de TRD y una herramienta práctica para identificar a los bebés y niños pequeños que se beneficiarían del tratamiento con tiamina en diferentes contextos en Lao PDR, específicamente en la zona urbana de Vientiane y la zona rural de Luang Prabang. Los observadores clínicos ubicados en los hospitales participantes dentro de cada país/región registrarán los signos y síntomas de presentación de todos los niños dentro del rango de edad objetivo (21 días - <18 meses) durante un período de un mes. Para los niños que cumplan con los criterios de elegibilidad y se obtenga el consentimiento informado, se recopilará información sobre la duración de la estadía en el hospital, los tratamientos médicos recibidos, el diagnóstico final del médico y los cuestionarios de factores de riesgo (ver a continuación). Estos datos se utilizarán para determinar la sensibilidad y especificidad de la herramienta práctica de definición de casos de TRD para identificar con precisión a los niños que se beneficiarían del tratamiento con tiamina y reducir las incertidumbres del tratamiento.
El objetivo secundario es explorar los factores de riesgo asociados con TDD/TRD entre bebés y niños pequeños y sus madres. Esto ayudará a identificar métricas potenciales que podrían incluirse en una herramienta de detección de factores de riesgo comunitarios para identificar grupos de población en riesgo de deficiencia de tiamina para que se puedan implementar intervenciones preventivas apropiadas. Se recopilarán datos sobre la dieta y los factores de riesgo del hogar para la deficiencia de tiamina, incluidas las prácticas de alimentación de lactantes y niños pequeños, las prácticas dietéticas maternas, el estado de salud de la madre y el estado socioeconómico del hogar y la seguridad alimentaria.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Luang Prabang, República Democrática Popular Lao
- Lao Friends Hospital for Children
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Vientiane, República Democrática Popular Lao
- Children's Hospital
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Método de muestreo
Población de estudio
Los bebés y niños pequeños en el rango de edad objetivo (21 días - <18 meses) que ingresan en los hospitales colaboradores con al menos uno de los signos/síntomas sugestivos de TDD serán elegibles para participar.
Se invitará a las madres de todos los niños participantes a participar en el estudio.
Descripción
Criterios de inclusión:
Lactantes y niños pequeños de 21 días a <18 meses que acuden a los hospitales colaboradores y presentan al menos uno de los siguientes signos y síntomas compatibles con TDD:
- Hígado agrandado (borde hepático >2 cm por debajo del margen costal derecho)
- Edema
- Taquipnea (frecuencia respiratoria >60/min durante 3-8 semanas; >50/min durante 2-11 meses; >40/min durante 12-18 meses)
- Taquicardia (frecuencia cardíaca >160/min durante <12 meses; >120/min durante 12-18 meses)
- Saturación de oxígeno <92%
- Dificultad para respirar (tiraje del pecho o aleteo nasal)
- Negativa a amamantar o a la fórmula infantil o alimentos durante más de 24 horas
- Vómitos repetitivos o recurrentes sin otra causa obvia (>3 veces en las últimas 24 horas)
- Llanto persistente que no se alivia al calmarlo o alimentarlo sin otra causa obvia
- Voz ronca/llanto o pérdida de la voz
- Nistagmo u otros movimientos oculares inusuales
- Espasmos musculares
- Pérdida de consciencia
- Convulsión
- Opistótonos/posturas anormales
- Parálisis aguda/flácida
Criterio de exclusión:
- Los bebés y niños pequeños que no presenten ninguno de los signos y síntomas similares a TDD no serán elegibles para participar en el estudio.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Solo caso
- Perspectivas temporales: Otro
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Trastorno sensible a la tiamina (TRD)
Periodo de tiempo: Desde el ingreso hospitalario hasta el alta hospitalaria
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Presentar signos y síntomas compatibles con la definición de caso de los trastornos sensibles a la tiamina (TRD) y el diagnóstico médico de beriberi
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Desde el ingreso hospitalario hasta el alta hospitalaria
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Factores de riesgo para TDD/TRD
Periodo de tiempo: Base
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Factores de riesgo relacionados con TDD, TRD y beriberi diagnosticado por un médico
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Base
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 1867468
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Descripción del plan IPD
Marco de tiempo para compartir IPD
Tipo de información de apoyo para compartir IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDIO
- SAVIA
- CIF
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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