- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT05390086
Ulteriore sviluppo e valutazione di strumenti per misurare i fattori di rischio e il trattamento dei disturbi da carenza di tiamina
Ulteriore sviluppo e valutazione di strumenti per misurare i fattori di rischio e il trattamento dei disturbi da carenza di tiamina: un confronto tra contesti rurali e urbani in Laos
La carenza di tiamina, inclusa la forma più grave di beriberi infantile, è un problema di salute pubblica in tutto il sud e il sud-est asiatico, dove le diete monotone si basano su riso bianco povero di tiamina. L'insicurezza alimentare, le pratiche di preparazione e cottura del cibo, il consumo di composti anti-tiamina e le restrizioni alimentari postpartum determinate dalla cultura accelerano la carenza di tiamina in queste regioni ad alto rischio. Il rischio di carenza di tiamina è più alto nel primo anno di vita, specialmente tra i bambini allattati esclusivamente o prevalentemente da madri che sono esse stesse carenti di tiamina, poiché il contenuto di tiamina nel latte materno è correlato allo stato materno di tiamina.
Tuttavia, la diagnosi di carenza infantile di tiamina è difficile a causa delle manifestazioni cliniche altamente variabili e non specifiche, denominate disturbi da carenza di tiamina (TDD), che spesso si sovrappongono ad altre condizioni, con conseguenti diagnosi errate e opportunità di trattamento mancate, che possono essere fatali o avere conseguenze irreversibili. Considerando che i bambini allattati al seno sono a più alto rischio, un'ampia percentuale di decessi infantili potrebbe essere evitata se: 1) i bambini con TDD fossero immediatamente trattati con tiamina quando indicato dal punto di vista medico e, cosa importante; 2) la carenza di tiamina è stata prevenuta migliorando lo stato di tiamina tra le donne che allattano. Quest'ultimo è importante data l'evidenza emergente di deficit neurocognitivi a lungo termine di carenza di tiamina grave e persino subclinica.
Alla luce di queste incertezze diagnostiche, è stato riconosciuto che una definizione di caso per i disturbi responsivi alla tiamina (TRD) aiuterebbe a identificare meglio i bambini con TDD che trarrebbero beneficio da un trattamento tempestivo con tiamina. Questo studio testerà l'utilità di una definizione di caso sviluppata di recente per TRD e uno strumento pratico in diversi contesti in Laos dove sono stati segnalati TDD. In secondo luogo, i dati sulla dieta, i fattori di rischio materno e familiare per TDD in diversi contesti saranno utilizzati per proporre uno strumento di screening dei fattori di rischio della comunità per identificare meglio le popolazioni a rischio di carenza di tiamina e aiutare a sostenere e guidare la pianificazione dei programmi preventivi.
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
L'obiettivo primario dello studio è quello di determinare l'utilità di una definizione di caso TRD e di uno strumento pratico per identificare neonati e bambini piccoli che trarrebbero beneficio dal trattamento con tiamina in diversi contesti in Laos, in particolare nelle aree urbane di Vientiane e nelle zone rurali di Luang Prabang. Gli osservatori clinici con sede presso gli ospedali partecipanti all'interno di ciascun paese/regione registreranno i segni ei sintomi di presentazione di tutti i bambini all'interno della fascia di età target (21 giorni - <18 mesi) per un periodo di un mese. Per i bambini che soddisfano i criteri di ammissibilità e si ottiene il consenso informato, verranno raccolte informazioni sulla durata della degenza ospedaliera, sui trattamenti medici ricevuti, sulla diagnosi finale del medico e sui questionari sui fattori di rischio (vedi sotto). Questi dati verranno utilizzati per determinare la sensibilità e la specificità dello strumento pratico di definizione dei casi TRD per identificare con precisione i bambini che trarrebbero beneficio dal trattamento con tiamina e ridurre le incertezze del trattamento
L'obiettivo secondario è quello di esplorare i fattori di rischio associati a TDD/TRD tra neonati e bambini piccoli e le loro madri. Ciò aiuterà a identificare potenziali metriche che potrebbero essere incluse in uno strumento di screening dei fattori di rischio della comunità per identificare i gruppi di popolazione a rischio di carenza di tiamina in modo da poter attuare interventi preventivi appropriati. Saranno raccolti dati sulla dieta e sui fattori di rischio domestici per la carenza di tiamina, comprese le pratiche di alimentazione dei neonati e dei bambini piccoli, le pratiche alimentari materne, lo stato di salute materno e lo stato socioeconomico della famiglia e la sicurezza alimentare.
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Luang Prabang, Repubblica democratica popolare del Laos
- Lao Friends Hospital for Children
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Vientiane, Repubblica democratica popolare del Laos
- Children's Hospital
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Metodo di campionamento
Popolazione di studio
Saranno ammessi alla partecipazione neonati e bambini nella fascia di età target (21 giorni - <18 mesi) ricoverati negli ospedali convenzionati con almeno uno dei segni/sintomi indicativi di TDD.
Le madri di tutti i bambini partecipanti saranno invitate a partecipare allo studio.
Descrizione
Criterio di inclusione:
Neonati e bambini di età compresa tra 21 giorni e <18 mesi che si presentano agli ospedali che collaborano e presentano almeno uno dei seguenti segni e sintomi compatibili con TDD:
- Fegato ingrossato (bordo del fegato > 2 cm sotto il margine costale destro)
- Edema
- Tachipnea (frequenza respiratoria >60/min per 3-8 settimane; >50/min per 2-11 mesi; >40/min per 12-18 mesi)
- Tachicardia (frequenza cardiaca >160/min per <12 mesi; >120/min per 12-18 mesi)
- Saturazione ossigeno <92%
- Difficoltà a respirare (ritiro del torace o allargamento nasale)
- Rifiuto di allattare al seno o di latte artificiale o cibo per > 24 ore
- Vomito ripetitivo o ricorrente senza altra causa evidente (>3 volte nelle ultime 24 ore)
- Pianto persistente non alleviato dal calmante o dall'alimentazione senza altra causa evidente
- Voce rauca/pianto o perdita della voce
- Nistagmo o altri movimenti oculari insoliti
- Contrazioni muscolari
- Perdita di conoscenza
- Convulsione
- Opistotono/postura anomala
- Paralisi acuta/flaccida
Criteri di esclusione:
- Neonati e bambini piccoli che non presentano nessuno dei segni e sintomi simili a TDD non saranno idonei per la partecipazione allo studio.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Modelli osservazionali: Solo caso
- Prospettive temporali: Altro
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Disturbo responsivo alla tiamina (TRD)
Lasso di tempo: Dal ricovero alla dimissione ospedaliera
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Presenta segni e sintomi compatibili con la definizione del caso di disturbi responsivi alla tiamina (TRD) e la diagnosi medica di beriberi
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Dal ricovero alla dimissione ospedaliera
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Fattori di rischio per TDD/TRD
Lasso di tempo: Linea di base
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Fattori di rischio correlati a TDD, TRD e beriberi diagnosticati dal medico
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Linea di base
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Collaboratori
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 1867468
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
Descrizione del piano IPD
Periodo di condivisione IPD
Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD
- STUDIO_PROTOCOLLO
- LINFA
- ICF
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
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