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Eine Studie zur Bewertung der langfristigen Sicherheit und Wirksamkeit von Donidalorsen bei der prophylaktischen Behandlung des hereditären Angioödems (HAE)

5. Dezember 2025 aktualisiert von: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Eine Open-Label-Langzeitstudie zur Sicherheit und Wirksamkeit von Donidalorsen bei der prophylaktischen Behandlung des hereditären Angioödems (HAE)

Der Zweck dieser Studie ist die Bewertung der langfristigen Sicherheit und Wirksamkeit von Donidalorsen bei Menschen mit HAE und der Auswirkungen von Donidalorsen auf die Anzahl der HAE-Attacken und deren Auswirkungen auf die Lebensqualität (QoL).

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine multizentrische, offene, globale Phase-3-Studie mit Donidalorsen bei bis zu etwa 114 Teilnehmern mit HAE-1 (Typ I) und HAE-2 (Typ II). Es gibt zwei Gruppen in dieser Studie: 1) Teilnehmer, die von einer anderen Studie mit Donidalorsen wechseln (Open-Label-Extension [OLE]-Teilnehmer) und 2) neue Teilnehmer, die nicht von einer anderen Studie mit Donidalorsen wechseln und die zuvor beibehalten wurden HAE-Prophylaxetherapie mit Lanadelumab, Berotralstat oder einem subkutanen (SC) C1-Esterase-Inhibitor. Die Dauer der Teilnahme an der Studie beträgt ungefähr 69 Wochen für OLE-Teilnehmer und 75 Wochen für andere Teilnehmer.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

154

Phase

  • Phase 3

Erweiterter Zugriff

Verfügbar außerhalb der klinischen Studie. Siehe erweiterter Zugriffsdatensatz.

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Belgien
      • Edegem, Belgien, 2650
        • Ionis Investigative Site
  • Bulgarien
      • Sofia, Bulgarien, 1431
        • Ionis Investigative Site
      • Sofia, Bulgarien, 1680
        • Ionis Investigative Site
  • Deutschland
      • Berlin, Deutschland, 12203
        • Ionis Investigative Site
      • Frankfurt, Deutschland, 60590
        • Ionis Investigative Site
      • München, Deutschland, 81675
        • Ionis Investigative Site
  • Frankreich
      • La Tronche, Frankreich, 38700
        • Ionis Investigative Site
      • Marseille, Frankreich, 13385
        • Ionis Investigative Site
      • Paris, Frankreich, 75012
        • Ionis Investigative Site
  • Israel
      • Ashkelon, Israel, 7830604
        • Ionis Investigative Site
      • Haifa, Israel, 3104802
        • Ionis Investigative Site
      • Tel Aviv, Israel, 6423906
        • Ionis Investigative Site
  • Italien
      • Catania, Italien, 95123
        • Ionis Investigative Site
      • Napoli, Italien, 80131
        • Ionis Investigative Site
      • Padua, Italien, 35128
        • Ionis Investigative Site
      • Palermo, Italien, 90146
        • Ionis Investigative Site
      • San Donato Milanese, Italien, 20097
        • Ionis Investigative Site
  • Kanada
      • Edmonton, Kanada, AB T6G 1Z1
        • Ionis Investigative Site
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 1E4
        • Ionis Investigative Site
  • Niederlande
      • Amsterdam, Niederlande, 1105
        • Ionis Investigative Site
      • Groningen, Niederlande, 9713 AP
        • Ionis Investigative Site
  • Polen
      • Krakow, Polen, 31-501
        • Ionis Investigative Site
  • Puerto Rico
      • San Juan, Puerto Rico, PR 00927
        • Ionis Investigative Site
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Ionis Investigative Site
      • Barcelona, Spanien, 08907
        • Ionis Investigative Site
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Ionis Investigative Site
      • Seville, Spanien, 41013
        • Ionis Investigative Site
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Ionis Investigative Site
  • Türkei (türkiye)
      • Altındağ, Türkei (türkiye), 06230
        • Ionis Investigative Site
      • Bornova, Türkei (türkiye), 35100
        • Ionis Investigative Site
      • Istanbul, Türkei (türkiye), 34093
        • Ionis Investigative Site
  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Paradise Valley, Arizona, Vereinigte Staaten, 85253
        • Ionis Investigative Site
    • California
      • La Jolla, California, Vereinigte Staaten, 92037
        • Ionis Investigative Site
      • Santa Monica, California, Vereinigte Staaten, 90404
        • Ionis Investigative Site
      • Walnut Creek, California, Vereinigte Staaten, 94598
        • Ionis Investigative Site
    • Florida
      • Tampa, Florida, Vereinigte Staaten, 33613
        • Ionis Investigative Site
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten, 66103
        • Ionis Investigative Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
        • Ionis Investigative Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109
        • Ionis Investigative Site
      • Detroit, Michigan, Vereinigte Staaten, 48202
        • Ionis Investigative Site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63141
        • Ionis Investigative Site
    • North Carolina
      • Mooresville, North Carolina, Vereinigte Staaten, 28117
        • Ionis Investigative Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45236
        • Ionis Investigative Site
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43235
        • Ionis Investigative Site
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 17033
        • Ionis Investigative Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75231
        • Ionis Investigative Site
    • Utah
      • Murray, Utah, Vereinigte Staaten, 84107
        • Ionis Investigative Site
  • Vereinigtes Königreich
      • Birmingham, Vereinigtes Königreich, B9 5SS
        • Ionis Investigative Site
      • Bristol, Vereinigtes Königreich, BS10 5NB
        • Ionis Investigative Site
      • London, Vereinigtes Königreich, E1 2ES
        • Ionis Investigative Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

12 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien

  1. Teilnehmer und gegebenenfalls gesetzlich bevollmächtigte Vertreter (d. h. Eltern/Erziehungsberechtigte) müssen eine schriftliche und unterschriebene Einverständniserklärung (ICF) vorlegen.
  2. Die Teilnehmer müssen Zugang zu und die Fähigkeit haben, ≥ 1 Akutmedikamente (z. B. aus Plasma gewonnenes oder rekombinantes C1-INH-Konzentrat oder einen Bradykinin-Rezeptor (BK) 2-Rezeptor-Antagonisten) zur Behandlung von Angioödem-Attacken Open-Label zu verwenden NUR Teilnehmer der Erweiterung
  3. Zufriedenstellender Abschluss der ISIS 721744-CS5 (randomisierte placebokontrollierte Indexstudie) bis Woche 25 oder Teilnehmer, die die ISIS 721744-CS5-Studie gemäß Protokoll mit einem akzeptablen Sicherheits- und Verträglichkeitsprofil verlassen dürfen NUR neue (nicht zuvor Donidalorsen) Teilnehmer
  4. Die Teilnehmer müssen zum Zeitpunkt der Einverständniserklärung und gegebenenfalls der Zustimmung ≥ 12 Jahre alt sein
  5. Die Teilnehmer müssen eine dokumentierte Diagnose von HAE-1/HAE-2 haben
  6. Die Teilnehmer müssen sich vor den Ausschlusskriterien für den Screeningzeitraum auf einer stabilen Dosis (≥ 12 Wochen) der Prophylaxebehandlung mit Lanadelumab oder Berotralstat oder SC C1-Esterase-Inhibitor befinden

Teilnehmer der Open-Label-Erweiterung:

  1. Haben Sie einen neuen Zustand oder eine Verschlechterung eines bestehenden Zustands oder eine Änderung oder erwartete Änderung der Medikation NUR für neue (nicht zuvor Donidalorsen) Teilnehmer
  2. Gleichzeitige Diagnose einer anderen Art von rezidivierendem Angioödem, einschließlich erworbenem, idiopathischem Angioödem oder HAE mit normalem C1-INH (auch bekannt als HAE Typ III)
  3. Voraussichtliche Änderung bei der Anwendung einer gleichzeitigen Androgen- oder Tranexamsäure-Prophylaxe zur Vorbeugung von Angioödem-Attacken
  4. Alle klinisch signifikanten Anomalien bei den Screening-Laborwerten
  5. Bösartigkeit innerhalb von 5 Jahren nach dem Screening, mit Ausnahme von Nicht-Melanom-Hautkrebs, zervikalem In-situ-Karzinom, Brust-Duktus-Karzinom in situ oder Prostatakarzinom im Stadium 1, das erfolgreich behandelt wurde.
  6. Überempfindlichkeit gegen den Wirkstoff (Donidalorsen) oder einen der sonstigen Bestandteile
  7. Behandlung mit einem anderen Prüfpräparat (kein Oligonukleotid) oder biologischem Wirkstoff innerhalb von 1 Monat nach dem Screening oder 5 Halbwertszeiten des Prüfpräparats, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist
  8. Vorgeschichte oder aktueller Drogen- oder Alkoholmissbrauch
  9. Teilnahme an einer früheren Donidalorsen-Studie

  10. Exposition gegenüber einem der folgenden Medikamente:

    1. Angiotensin-Converting-Enzym (ACE)-Hemmer oder alle östrogenhaltigen Medikamente mit systemischer Absorption
    2. Oligonukleotide (einschließlich kleiner interferierender Ribonukleinsäure [siRNA]) innerhalb von 4 Monaten nach dem Screening, wenn eine Einzeldosis erhalten wurde, oder innerhalb von 12 Monaten nach dem Screening, wenn mehrere Dosen erhalten wurden. Dieser Ausschluss gilt nicht für Impfstoffe

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: OLE-Teilnehmer
Teilnehmern der Gruppe 1 und Gruppe 2 wird Donidalorsen durch subkutane Injektion für bis zu 157 Wochen verabreicht.
Arzneimittel: Donidalorsen
Donidalorsen wird durch subkutane Injektion verabreicht.
Andere Namen:
  • ISIS 721744
  • IONIS-PKK-LRx

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Prozentsatz der Teilnehmer mit mindestens einem behandlungsbedingten unerwünschten Ereignis (TEAE), sortiert nach Schweregrad
Zeitfenster: Bis zu ungefähr 70 Wochen plus 104 Wochen für Gruppe 1; bis zu ungefähr 76 Wochen plus 104 Wochen für Gruppe 2
Bis zu ungefähr 70 Wochen plus 104 Wochen für Gruppe 1; bis zu ungefähr 76 Wochen plus 104 Wochen für Gruppe 2

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Zeitnormalisierte Anzahl der vom Prüfarzt bestätigten HAE-Attacken (pro Monat)
Zeitfenster: Woche 1 bis Woche 157 für Gruppe 1 und Gruppe 2
Woche 1 bis Woche 157 für Gruppe 1 und Gruppe 2
Prozentsatz der vom Prüfarzt bestätigten HAE-Attacken-freien Teilnehmer
Zeitfenster: Woche 1 bis Woche 157 für Gruppe 1 und Gruppe 2
Woche 1 bis Woche 157 für Gruppe 1 und Gruppe 2
Zeitnormalisierte Anzahl mittelschwerer oder schwerer, vom Prüfarzt bestätigter HAE-Attacken (pro Monat)
Zeitfenster: Woche 1 bis Woche 157 für Gruppe 1 und Gruppe 2
Woche 1 bis Woche 157 für Gruppe 1 und Gruppe 2
Anzahl der vom Prüfarzt bestätigten HAE-Attacken, die eine akute Therapie erfordern
Zeitfenster: Woche 1 bis Woche 157 für Gruppe 1 und Gruppe 2
Woche 1 bis Woche 157 für Gruppe 1 und Gruppe 2
Gesamtpunktzahl des Fragebogens zur Angioödem-Lebensqualität (AE-QoL).
Zeitfenster: Bis zu 157 Wochen für Gruppe 1 und Gruppe 2
Der AE-QoL-Fragebogen ist ein validiertes Instrument zur Bewertung symptomspezifischer gesundheitsbezogener QOL-Beeinträchtigungen bei Teilnehmern mit rezidivierendem Angioödem. Der AE-QoL ist ein selbst auszufüllender Fragebogen mit 17 Fragen in 4 Bereichen: Funktionsfähigkeit, Müdigkeit/Stimmung, Ängste/Scham und Ernährung. Die Antworten werden von 1 bis 5 bewertet, wobei 1 = nie, 2 = selten, 3 = manchmal, 4 = oft, 5 = sehr oft. Gesamt- und Bereichsscores reichen von 0 bis 100, wobei höhere Scores eine stärkere Beeinträchtigung anzeigen.
Bis zu 157 Wochen für Gruppe 1 und Gruppe 2

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

13. Juli 2022

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

1. März 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

23. Mai 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

23. Mai 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

26. Mai 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

12. Dezember 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

5. Dezember 2025

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ISIS 721744-CS7
  • 2022-000757-93 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Ionis kann anonymisierte individuelle Teilnehmerdaten, aggregierte klinische Daten und andere Arten von Daten teilen, die die Ergebnisse dieser Studie unterstützen. Datenanfragen von qualifizierten Forschern werden in Betracht gezogen, sobald alle drei der folgenden Kriterien erfüllt sind: (1) 12 Monate nach der Genehmigung des Studienmedikamenten in der Vereinigten Staaten und in der Europäischen Union; (2) 18 Monate nach Abschluss der Studie; und (3) 6 Monate aus der Veröffentlichung des Studienartikels. Der Zugang würde über eine sichere Umgebung erfolgen und hängt von der Genehmigung eines Forschungsvorschlags und der Einreise in eine geeignete Datenvereinbarung ab. Anfragen zum Zugriff auf Daten können über die Website https://vivli.org/ourmember/ionis/ übermittelt werden.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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