Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie om de veiligheid en werkzaamheid op lange termijn van Donidalorsen bij de profylactische behandeling van erfelijk angio-oedeem (HAE) te beoordelen

16 februari 2024 bijgewerkt door: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Een open-label langetermijnonderzoek naar veiligheid en werkzaamheid van donidalorsen bij de profylactische behandeling van erfelijk angio-oedeem (HAE)

Het doel van deze studie is het evalueren van de veiligheid en werkzaamheid van donidalorsen op lange termijn bij mensen met HAE en de effecten van donidalorsen op het aantal HAE-aanvallen en hun impact op de kwaliteit van leven (QoL).

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een fase 3, multicenter, open-label, wereldwijd onderzoek met donidalorsen bij maximaal ongeveer 114 deelnemers met HAE-1 (Type I) en HAE-2 (Type II). Er zijn twee groepen in deze studie: 1) deelnemers die overstappen van een andere studie met donidalorsen (open-label extension [OLE]-deelnemers), en 2) nieuwe deelnemers die niet overstappen van een andere studie met donidalorsen en die eerder op HAE profylactische therapie met lanadelumab, berotralstat of een subcutane (SC) C1-esteraseremmer. De duur van deelname aan het onderzoek is ongeveer 69 weken voor OLE-deelnemers en 75 weken voor andere deelnemers.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

144

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • België
      • Edegem, België, 2650
        • Actief, niet wervend
        • Ionis Investigative Site
  • Bulgarije
      • Sofia, Bulgarije, 1431
        • Actief, niet wervend
        • Ionis Investigative Site
      • Sofia, Bulgarije, 1680
        • Actief, niet wervend
        • Ionis Investigative Site
  • Canada
      • Edmonton, Canada, AB T6G 1Z1
        • Actief, niet wervend
        • Ionis Investigative Site
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 1E4
        • Actief, niet wervend
        • Ionis Investigative Site
  • Duitsland
      • Berlin, Duitsland, 12203
        • Actief, niet wervend
        • Ionis Investigative Site
      • Frankfurt, Duitsland, 60590
        • Actief, niet wervend
        • Ionis Investigative Site
      • München, Duitsland, 81675
        • Actief, niet wervend
        • Ionis Investigative Site
  • Frankrijk
      • La Tronche, Frankrijk, 38700
        • Actief, niet wervend
        • Ionis Investigative Site
      • Marseille, Frankrijk, 13385
        • Actief, niet wervend
        • Ionis Investigative Site
      • Paris, Frankrijk, 75012
        • Actief, niet wervend
        • Ionis Investigative Site
  • Israël
      • Ashkelon, Israël, 7830604
        • Actief, niet wervend
        • Ionis Investigative Site
      • Haifa, Israël, 3104802
        • Actief, niet wervend
        • Ionis Investigative Site
      • Tel Aviv, Israël, 6423906
        • Actief, niet wervend
        • Ionis Investigative Site
  • Italië
      • Catania, Italië, 95123
        • Actief, niet wervend
        • Ionis Investigative Site
      • Milan, Italië, 20138
        • Actief, niet wervend
        • Ionis Investigative Site
      • Napoli, Italië, 80131
        • Actief, niet wervend
        • Ionis Investigative Site
      • Padova, Italië, 35128
        • Actief, niet wervend
        • Ionis Investigative Site
      • Palermo, Italië, 90146
        • Actief, niet wervend
        • Ionis Investigative Site
      • San Donato Milanese, Italië, 20097
        • Actief, niet wervend
        • Ionis Investigative Site
  • Kalkoen
      • Altındağ, Kalkoen, 06230
        • Actief, niet wervend
        • Ionis Investigative Site
      • Bornova, Kalkoen, 35100
        • Actief, niet wervend
        • Ionis Investigative Site
      • Istanbul, Kalkoen, 34093
        • Actief, niet wervend
        • Ionis Investigative Site
  • Nederland
      • Amsterdam, Nederland, 1105
        • Actief, niet wervend
        • Ionis Investigative Site
      • Groningen, Nederland, 9713 AP
        • Actief, niet wervend
        • Ionis Investigative Site
  • Polen
      • Krakow, Polen, 31-501
        • Actief, niet wervend
        • Ionis Investigative Site
  • Puerto Rico
      • San Juan, Puerto Rico, PR 00927
        • Werving
        • Ionis Investigative Site
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje, 08035
        • Actief, niet wervend
        • Ionis Investigative Site
      • Barcelona, Spanje, 08907
        • Actief, niet wervend
        • Ionis Investigative Site
      • Madrid, Spanje, 28046
        • Actief, niet wervend
        • Ionis Investigative Site
      • Sevilla, Spanje, 41013
        • Actief, niet wervend
        • Ionis Investigative Site
      • Valencia, Spanje, 46026
        • Actief, niet wervend
        • Ionis Investigative Site
  • Verenigd Koninkrijk
      • Birmingham, Verenigd Koninkrijk, B9 5SS
        • Actief, niet wervend
        • Ionis Investigative Site
      • Bristol, Verenigd Koninkrijk, BS10 5NB
        • Actief, niet wervend
        • Ionis Investigative Site
      • London, Verenigd Koninkrijk, E1 2ES
        • Actief, niet wervend
        • Ionis Investigative Site
  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Paradise Valley, Arizona, Verenigde Staten, 85253
        • Werving
        • Ionis Investigative Site
    • California
      • La Jolla, California, Verenigde Staten, 92037
        • Werving
        • Ionis Investigative Site
      • Santa Monica, California, Verenigde Staten, 90404
        • Werving
        • Ionis Investigative Site
      • Walnut Creek, California, Verenigde Staten, 94598
        • Werving
        • Ionis Investigative Site
    • Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, Verenigde Staten, 80907
        • Werving
        • Ionis Investigative Site
    • Florida
      • Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33613
        • Werving
        • Ionis Investigative Site
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Verenigde Staten, 66103
        • Werving
        • Ionis Investigative Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
        • Werving
        • Ionis Investigative Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109
        • Werving
        • Ionis Investigative Site
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63141
        • Werving
        • Ionis Investigative Site
    • North Carolina
      • Mooresville, North Carolina, Verenigde Staten, 28117
        • Werving
        • Ionis Investigative Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45236
        • Werving
        • Ionis Investigative Site
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43235
        • Werving
        • Ionis Investigative Site
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Verenigde Staten, 17033
        • Werving
        • Ionis Investigative Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75231
        • Werving
        • Ionis Investigative Site
    • Utah
      • Murray, Utah, Verenigde Staten, 84107
        • Werving
        • Ionis Investigative Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

12 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria

  1. Deelnemers en, indien van toepassing, wettelijk gemachtigde vertegenwoordigers (d.w.z. ouder(s)/wettelijke voogd), moeten een schriftelijk en ondertekend geïnformeerd toestemmingsformulier (ICF) overleggen.
  2. Deelnemers moeten toegang hebben tot, en in staat zijn om, ≥ 1 acute medicatie(s) te gebruiken (bijv. plasma-afgeleid of recombinant C1-INH-concentraat of een bradykininereceptor (BK) 2-receptorantagonist) om angio-oedeemaanvallen te behandelen Open-Label ALLEEN verlengingsdeelnemers
  3. Bevredigende afronding van ISIS 721744-CS5 (gerandomiseerde, placebogecontroleerde indexstudie) tot en met week 25 of deelnemers die ISIS 721744-CS5-studie volgens protocol mogen verlaten met een acceptabel veiligheids- en verdraagbaarheidsprofiel Nieuw (niet eerder op donidalorsen) ALLEEN deelnemers
  4. Deelnemers moeten ≥ 12 jaar oud zijn op het moment van geïnformeerde toestemming en, indien van toepassing, instemming
  5. Deelnemers moeten een gedocumenteerde diagnose van HAE-1/HAE-2 hebben
  6. Deelnemers moeten een stabiele dosis (≥ 12 weken) van profylaxebehandeling met lanadelumab of berotralstat of SC C1-esteraseremmer hebben voorafgaand aan de screeningperiode Uitsluitingscriteria

Deelnemers aan open-label extensies:

  1. Een nieuwe aandoening of verslechtering van een bestaande aandoening of verandering of verwachte verandering in medicatie hebben Nieuw (niet eerder op donidalorsen) ALLEEN deelnemers
  2. Gelijktijdige diagnose van elk ander type recidiverend angio-oedeem, inclusief verworven, idiopathisch angio-oedeem of HAE met normale C1-INH (ook bekend als HAE Type III)
  3. Verwachte verandering in het gebruik van gelijktijdige androgeen- of tranexaminezuurprofylaxe gebruikt om angio-oedeemaanvallen te voorkomen
  4. Eventuele klinisch significante afwijkingen bij screening laboratoriumwaarden
  5. Maligniteit binnen 5 jaar na screening, met uitzondering van niet-melanoom huidkanker, cervicaal in situ carcinoom, ductaal carcinoom in situ van de borst of stadium 1 prostaatcarcinoom dat met succes is behandeld.
  6. Overgevoeligheid voor de werkzame stof (donidalorsen) of voor één van de hulpstoffen
  7. Behandeling met een ander onderzoeksgeneesmiddel (niet-oligonucleotide) of biologisch middel binnen 1 maand na screening of 5 halfwaardetijden van het onderzoeksmiddel, afhankelijk van wat langer is
  8. Recente geschiedenis van, of actueel drugs- of alcoholmisbruik
  9. Deelgenomen aan een eerder donidalorsen-onderzoek

  10. Blootstelling aan een van de volgende medicijnen:

    1. Angiotensine-converting enzyme (ACE)-remmers of andere oestrogeenbevattende medicijnen met systemische absorptie
    2. Oligonucleotiden (inclusief klein interfererend ribonucleïnezuur [siRNA]) binnen 4 maanden na screening als een enkele dosis is ontvangen, of binnen 12 maanden na screening als meerdere doses zijn ontvangen. Deze uitsluiting geldt niet voor vaccins

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: OLE-deelnemers
Groep 1- en Groep 2-deelnemers krijgen gedurende maximaal 157 weken donidalorsen toegediend via SC-injectie.
Geneesmiddel: Donidalorsen
Donidalorsen zal worden toegediend door middel van een SC-injectie.
Andere namen:
  • ISIS 721744
  • IONIS-PKK-LRx

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Percentage deelnemers met ten minste één tijdens de behandeling optredend ongewenst voorval (TEAE), gesorteerd op ernst
Tijdsspanne: Tot ongeveer 70 weken, plus 104 weken voor groep 1; tot ongeveer 76 weken, plus 104 weken voor groep 2
Tot ongeveer 70 weken, plus 104 weken voor groep 1; tot ongeveer 76 weken, plus 104 weken voor groep 2

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Tijdgenormaliseerd aantal door de onderzoeker bevestigde HAE-aanvallen (per maand)
Tijdsspanne: Week 1 tot week 157 voor groep 1 en groep 2
Week 1 tot week 157 voor groep 1 en groep 2
Percentage door de onderzoeker bevestigde HAE-aanvalsvrije deelnemers
Tijdsspanne: Week 1 tot week 157 voor groep 1 en groep 2
Week 1 tot week 157 voor groep 1 en groep 2
Tijdgenormaliseerd aantal matige of ernstige door de onderzoeker bevestigde HAE-aanvallen (per maand)
Tijdsspanne: Week 1 tot week 157 voor groep 1 en groep 2
Week 1 tot week 157 voor groep 1 en groep 2
Aantal door de onderzoeker bevestigde HAE-aanvallen die acute therapie vereisen
Tijdsspanne: Week 1 tot week 157 voor groep 1 en groep 2
Week 1 tot week 157 voor groep 1 en groep 2
Angio-oedeem Kwaliteit van Leven (AE-QoL) Vragenlijst Totaalscore
Tijdsspanne: Tot 157 weken voor Groep 1 en Groep 2
De AE-QoL-vragenlijst is een gevalideerd hulpmiddel om symptoomspecifieke gezondheidsgerelateerde QOL-stoornissen te beoordelen bij deelnemers die lijden aan recidiverend angio-oedeem. De AE-QoL is een zelf in te vullen vragenlijst met 17 vragen over 4 domeinen: functioneren, vermoeidheid/stemming, angst/schaamte en voedsel. De antwoorden worden gescoord van 1 tot 5, waarbij 1 = nooit, 2 = zelden, 3 = soms, 4 = vaak, 5 = heel vaak. Totaal- en domeinscores variëren van 0 tot 100, waarbij hogere scores duiden op een grotere beperking.
Tot 157 weken voor Groep 1 en Groep 2

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

13 juli 2022

Primaire voltooiing (Geschat)

1 december 2026

Studie voltooiing (Geschat)

1 maart 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

23 mei 2022

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

23 mei 2022

Eerst geplaatst (Werkelijk)

26 mei 2022

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

20 februari 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

16 februari 2024

Laatst geverifieerd

1 februari 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ISIS 721744-CS7
  • 2022-000757-93 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Erfelijk angio-oedeem

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Uganda

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren