유전성 혈관부종(HAE)의 예방적 치료에서 Donidalorsen의 장기 안전성 및 효능을 평가하기 위한 연구
2024년 2월 16일 업데이트: Ionis Pharmaceuticals, Inc.
유전성 혈관부종(HAE)의 예방적 치료에서 Donidalorsen의 공개 라벨, 장기 안전성 및 효능 연구
이 연구의 목적은 HAE 환자에서 도니달로센의 장기 안전성 및 효능과 HAE 발작 횟수 및 삶의 질(QoL)에 미치는 영향에 대한 도니달로센의 효과를 평가하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
이것은 HAE-1(유형 I) 및 HAE-2(유형 II)를 가진 최대 약 114명의 참가자를 대상으로 Donidalorsen을 사용한 3상, 다중 센터, 공개 라벨, 글로벌 연구입니다.
이 연구에는 두 그룹이 있습니다. 1) donidalorsen의 다른 연구에서 롤오버한 참가자(오픈 라벨 확장[OLE] 참가자) 및 2) donidalorsen의 다른 연구에서 롤오버하지 않고 이전에 유지되었던 새로운 참가자 lanadelumab, berotralstat 또는 피하(SC) C1-에스테라제 억제제를 사용한 HAE 예방 요법.
연구 참여 기간은 OLE 참가자의 경우 약 69주, 기타 참가자의 경우 75주입니다.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
144
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Ionis Pharmaceuticals
- 전화번호: (844) 910-0878
- 이메일: ionisHAE2study@clinicaltrialmedia.com
연구 장소
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Amsterdam, 네덜란드, 1105
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Groningen, 네덜란드, 9713 AP
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Berlin, 독일, 12203
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Frankfurt, 독일, 60590
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München, 독일, 81675
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Arizona
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Paradise Valley, Arizona, 미국, 85253
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California
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La Jolla, California, 미국, 92037
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Santa Monica, California, 미국, 90404
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Walnut Creek, California, 미국, 94598
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Colorado
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Colorado Springs, Colorado, 미국, 80907
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Florida
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Tampa, Florida, 미국, 33613
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Kansas
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Kansas City, Kansas, 미국, 66103
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02114
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, 미국, 48109
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, 미국, 63141
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North Carolina
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Mooresville, North Carolina, 미국, 28117
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, 미국, 45236
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Columbus, Ohio, 미국, 43235
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Pennsylvania
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Hershey, Pennsylvania, 미국, 17033
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Texas
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Dallas, Texas, 미국, 75231
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Utah
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Murray, Utah, 미국, 84107
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Edegem, 벨기에, 2650
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Sofia, 불가리아, 1431
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Sofia, 불가리아, 1680
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Barcelona, 스페인, 08035
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Barcelona, 스페인, 08907
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Madrid, 스페인, 28046
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Sevilla, 스페인, 41013
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Valencia, 스페인, 46026
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Birmingham, 영국, B9 5SS
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Bristol, 영국, BS10 5NB
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London, 영국, E1 2ES
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Ashkelon, 이스라엘, 7830604
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Haifa, 이스라엘, 3104802
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Tel Aviv, 이스라엘, 6423906
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Catania, 이탈리아, 95123
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Milan, 이탈리아, 20138
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Napoli, 이탈리아, 80131
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Padova, 이탈리아, 35128
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Palermo, 이탈리아, 90146
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San Donato Milanese, 이탈리아, 20097
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Altındağ, 칠면조, 06230
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Bornova, 칠면조, 35100
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Istanbul, 칠면조, 34093
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Edmonton, 캐나다, AB T6G 1Z1
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Ontario
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Ottawa, Ontario, 캐나다, K1H 1E4
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Krakow, 폴란드, 31-501
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San Juan, 푸에르토 리코, PR 00927
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La Tronche, 프랑스, 38700
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Marseille, 프랑스, 13385
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Paris, 프랑스, 75012
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
12년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준
- 참가자 및 해당하는 경우 법적 권한을 부여받은 대리인(예: 부모/법적 보호자)은 서면 및 서명된 정보에 입각한 동의서(ICF)를 제공해야 합니다.
- 참가자는 혈관 부종 발작을 치료하기 위해 1개 이상의 급성 약물(예: 혈장 유래 또는 재조합 C1-INH 농축액 또는 브래디키닌 수용체(BK) 2-수용체 길항제)에 접근하고 사용할 수 있어야 합니다. 확장 참가자만 해당
- 25주까지 ISIS 721744-CS5(무작위 위약 대조 지표 연구)를 만족스럽게 완료하거나 허용 가능한 안전성 및 내약성 프로필을 가진 프로토콜에 따라 ISIS 721744-CS5 연구를 종료할 수 있는 참가자 신규(이전에 donidalorsen에 사용하지 않음) 참가자만 해당
- 참가자는 정보에 입각한 동의 및 해당되는 경우 동의 시점에 12세 이상이어야 합니다.
- 참가자는 HAE-1/HAE-2에 대한 문서화된 진단을 받아야 합니다.
- 참가자는 스크리닝 기간 제외 기준 이전에 lanadelumab 또는 berotralstat 또는 SC C1-esterase 억제제로 안정적인 용량(≥ 12주)의 예방 치료를 받고 있어야 합니다.
오픈 라벨 확장 참여자:
- 새로운 상태 또는 기존 상태의 악화 또는 약물의 변화 또는 예상되는 변화가 있는 경우 신규(이전에 donidalorsen을 사용하지 않은 경우) 참가자만 해당
- 후천성, 특발성 혈관부종 또는 정상적인 C1-INH를 동반한 HAE(HAE 유형 III라고도 함)를 포함하여 다른 유형의 재발성 혈관부종의 동시 진단
- 혈관부종 발작을 예방하기 위해 사용되는 동시 안드로겐 또는 트라넥삼산 예방 사용의 예상되는 변화
- 검사실 값 스크리닝에서 임상적으로 유의미한 이상
- 비흑색종 피부암, 자궁경부 상피내암종, 유방관 상피내암종 또는 성공적으로 치료된 1기 전립선 암종을 제외한 스크리닝 5년 이내의 악성 종양.
- 활성 물질(donidalorsen) 또는 부형제에 대한 과민증
- 스크리닝 1개월 이내 또는 시험용 제제의 5 반감기 중 더 긴 기간 내에 다른 연구용 약물(비-올리고뉴클레오티드) 또는 생물학적 제제로의 치료
- 약물 또는 알코올 남용의 최근 병력 또는 현재
- 이전 donidalorsen 연구에 참여
다음 약물에 대한 노출:
- 안지오텐신 전환 효소(ACE) 억제제 또는 전신 흡수가 있는 에스트로겐 함유 약물
- 올리고뉴클레오티드(작은 간섭 리보핵산[siRNA] 포함) 단일 용량을 받은 경우 스크리닝 4개월 이내, 또는 다중 용량을 받은 경우 스크리닝 12개월 이내. 이 제외는 백신에는 적용되지 않습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: OLE 참가자
그룹 1 및 그룹 2 참가자는 최대 157주 동안 SC 주사로 도니다로센을 투여받게 됩니다.
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Donidalorsen은 SC 주사로 투여됩니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
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심각도에 따라 등급이 매겨진 최소 하나의 치료 관련 부작용(TEAE)이 있는 참가자의 비율
기간: 최대 약 70주 + 그룹 1의 경우 104주; 최대 약 76주, 그룹 2의 경우 104주
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최대 약 70주 + 그룹 1의 경우 104주; 최대 약 76주, 그룹 2의 경우 104주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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조사자가 확인한 HAE 공격의 시간 정규화 수(월별)
기간: 그룹 1 및 그룹 2에 대해 1주차 내지 157주차
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그룹 1 및 그룹 2에 대해 1주차 내지 157주차
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조사자가 확인한 HAE 무공격 참가자의 백분율
기간: 그룹 1 및 그룹 2에 대해 1주차 내지 157주차
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그룹 1 및 그룹 2에 대해 1주차 내지 157주차
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|
|
조사관이 확인한 중간 또는 심각한 HAE 공격의 시간 정규화 횟수(월별)
기간: 그룹 1 및 그룹 2에 대해 1주차 내지 157주차
|
그룹 1 및 그룹 2에 대해 1주차 내지 157주차
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급성 치료가 필요한 조사자 확인 HAE 발작의 수
기간: 그룹 1 및 그룹 2에 대해 1주차 내지 157주차
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그룹 1 및 그룹 2에 대해 1주차 내지 157주차
|
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혈관부종 삶의 질(AE-QoL) 설문지 총점
기간: 그룹 1 및 그룹 2에 대해 최대 157주
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AE-QoL 설문지는 재발성 혈관부종을 앓고 있는 참가자의 증상별 건강 관련 QOL 손상을 평가하는 검증된 도구입니다.
AE-QoL은 기능, 피로/기분, 두려움/부끄러움, 음식의 4개 영역에 걸쳐 17개의 질문으로 구성된 자가 관리 설문지입니다.
응답은 1에서 5까지 점수화되며, 1 = 전혀 그렇지 않음, 2 = 드물게, 3 = 가끔, 4 = 자주, 5 = 매우 자주.
총점 및 영역 점수의 범위는 0에서 100까지이며 점수가 높을수록 손상이 심한 것을 나타냅니다.
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그룹 1 및 그룹 2에 대해 최대 157주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2022년 7월 13일
기본 완료 (추정된)
2026년 12월 1일
연구 완료 (추정된)
2027년 3월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2022년 5월 23일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2022년 5월 23일
처음 게시됨 (실제)
2022년 5월 26일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 2월 20일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 2월 16일
마지막으로 확인됨
2024년 2월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- ISIS 721744-CS7
- 2022-000757-93 (EudraCT 번호)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
Donidalorsen에 대한 임상 시험
-
Ionis Pharmaceuticals, Inc.완전한유전성 혈관부종미국, 프랑스, 네덜란드, 스페인, 영국, 벨기에, 불가리아, 캐나다, 덴마크, 독일, 이스라엘, 이탈리아, 폴란드, 칠면조
-
Ionis Pharmaceuticals, Inc.모집하지 않고 적극적으로
-
Ionis Pharmaceuticals, Inc.완전한
-
Ionis Pharmaceuticals, Inc.완전한