Uno studio per valutare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine di Donidalorsen nel trattamento profilattico dell'angioedema ereditario (HAE)
5 dicembre 2025 aggiornato da: Ionis Pharmaceuticals, Inc.
Uno studio in aperto a lungo termine sulla sicurezza e l'efficacia di Donidalorsen nel trattamento profilattico dell'angioedema ereditario (HAE)
Lo scopo di questo studio è valutare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine di donidalorsen nelle persone con HAE e gli effetti di donidalorsen sul numero di attacchi di HAE e il loro impatto sulla qualità della vita (QoL).
Panoramica dello studio
Stato
Attivo, non reclutante
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Questo è uno studio globale di Fase 3, multicentrico, in aperto con donidalorsen su un massimo di circa 114 partecipanti con HAE-1 (Tipo I) e HAE-2 (Tipo II).
Ci sono due gruppi in questo studio: 1) partecipanti che sono passati da un altro studio su donidalorsen (partecipanti all'estensione in aperto [OLE]) e 2) nuovi partecipanti che non sono passati da un altro studio su donidalorsen e sono stati precedentemente mantenuti Terapia profilattica dell'HAE con lanadelumab, berotralstat o un inibitore della C1-esterasi sottocutanea (SC).
La durata della partecipazione allo studio è di circa 69 settimane per i partecipanti OLE e 75 settimane per gli altri partecipanti.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
154
Fase
- Fase 3
Accesso esteso
A disposizione al di fuori della sperimentazione clinica.
Vedi record di accesso esteso.
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Edegem, Belgio, 2650
- Ionis Investigative Site
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Sofia, Bulgaria, 1431
- Ionis Investigative Site
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Sofia, Bulgaria, 1680
- Ionis Investigative Site
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Edmonton, Canada, AB T6G 1Z1
- Ionis Investigative Site
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Ontario
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Ottawa, Ontario, Canada, K1H 1E4
- Ionis Investigative Site
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La Tronche, Francia, 38700
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Marseille, Francia, 13385
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Paris, Francia, 75012
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Berlin, Germania, 12203
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Frankfurt, Germania, 60590
- Ionis Investigative Site
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München, Germania, 81675
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Ashkelon, Israele, 7830604
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Haifa, Israele, 3104802
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Tel Aviv, Israele, 6423906
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Catania, Italia, 95123
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Napoli, Italia, 80131
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Padua, Italia, 35128
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Palermo, Italia, 90146
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San Donato Milanese, Italia, 20097
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Amsterdam, Olanda, 1105
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Groningen, Olanda, 9713 AP
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Krakow, Polonia, 31-501
- Ionis Investigative Site
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San Juan, Porto Rico, PR 00927
- Ionis Investigative Site
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Birmingham, Regno Unito, B9 5SS
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Bristol, Regno Unito, BS10 5NB
- Ionis Investigative Site
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London, Regno Unito, E1 2ES
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Barcelona, Spagna, 08035
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Barcelona, Spagna, 08907
- Ionis Investigative Site
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Madrid, Spagna, 28046
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Seville, Spagna, 41013
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Valencia, Spagna, 46026
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Arizona
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Paradise Valley, Arizona, Stati Uniti, 85253
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California
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La Jolla, California, Stati Uniti, 92037
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Santa Monica, California, Stati Uniti, 90404
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Walnut Creek, California, Stati Uniti, 94598
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Florida
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Tampa, Florida, Stati Uniti, 33613
- Ionis Investigative Site
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Kansas
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Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66103
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
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Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48202
- Ionis Investigative Site
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Missouri
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St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63141
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North Carolina
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Mooresville, North Carolina, Stati Uniti, 28117
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45236
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Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43235
- Ionis Investigative Site
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Pennsylvania
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Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti, 17033
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Texas
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Dallas, Texas, Stati Uniti, 75231
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Utah
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Murray, Utah, Stati Uniti, 84107
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Altındağ, Turchia (Türkiye), 06230
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Bornova, Turchia (Türkiye), 35100
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Istanbul, Turchia (Türkiye), 34093
- Ionis Investigative Site
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
12 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione
- I partecipanti e, ove applicabile, i rappresentanti legalmente autorizzati (ad es. genitore/i/tutore legale), devono fornire un modulo di consenso informato (ICF) scritto e firmato.
- I partecipanti devono avere accesso e la capacità di utilizzare ≥ 1 farmaco(i) acuto(i) (ad es. concentrato di C1-INH derivato dal plasma o ricombinante o un antagonista del recettore 2 del recettore della bradichinina (BK)) per trattare gli attacchi di angioedema SOLO partecipanti all'estensione
- Completamento soddisfacente di ISIS 721744-CS5 (studio indicizzato randomizzato controllato con placebo) fino alla settimana 25 o partecipanti a cui è consentito uscire dallo studio ISIS 721744-CS5 in base al protocollo con un profilo di sicurezza e tollerabilità accettabile Nuovo (non in precedenza su donidalorsen) SOLO partecipanti
- I partecipanti devono avere un'età ≥ 12 anni al momento del consenso informato e, se applicabile, del consenso
- I partecipanti devono avere una diagnosi documentata di HAE-1/HAE-2
- I partecipanti devono assumere una dose stabile (≥ 12 settimane) di trattamento di profilassi con lanadelumab o berotralstat o inibitore dell'esterasi SC C1 prima dei criteri di esclusione del periodo di screening
Partecipanti all'estensione in aperto:
- Avere qualsiasi nuova condizione o peggioramento di una condizione esistente o cambiamento o cambiamento previsto nel farmaco Nuovo (non in precedenza su donidalorsen) SOLO partecipanti
- Diagnosi concomitante di qualsiasi altro tipo di angioedema ricorrente, incluso angioedema acquisito, idiopatico o HAE con C1-INH normale (noto anche come HAE di tipo III)
- Modifica prevista nell'uso della concomitante profilassi con androgeni o acido tranexamico utilizzata per prevenire attacchi di angioedema
- Eventuali anomalie clinicamente significative nello screening dei valori di laboratorio
- Tumori maligni entro 5 anni dallo screening, ad eccezione di tumori cutanei non melanoma, carcinoma cervicale in situ, carcinoma duttale mammario in situ o carcinoma prostatico in stadio 1 che è stato trattato con successo.
- Ipersensibilità al principio attivo (donidalorsen) o ad uno qualsiasi degli eccipienti
- Trattamento con un altro farmaco sperimentale (non oligonucleotide) o agente biologico entro 1 mese dallo screening o 5 emivite dell'agente sperimentale, a seconda di quale sia il più lungo
- Storia recente o attuale di abuso di droghe o alcol
- Ha partecipato a un precedente studio donidalorsen
Esposizione a uno qualsiasi dei seguenti farmaci:
- Inibitori dell'enzima di conversione dell'angiotensina (ACE) o qualsiasi farmaco contenente estrogeni con assorbimento sistemico
- Oligonucleotidi (compreso il piccolo acido ribonucleico interferente [siRNA]) entro 4 mesi dallo screening se ricevuta una singola dose o entro 12 mesi dallo screening se ricevute più dosi. Questa esclusione non si applica ai vaccini
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: Partecipanti OLE
Ai partecipanti del Gruppo 1 e del Gruppo 2 verrà somministrato donidalorsen mediante iniezione SC per un massimo di 157 settimane.
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Donidalorsen verrà somministrato mediante iniezione SC.
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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Percentuale di partecipanti con almeno un evento avverso emergente dal trattamento (TEAE), classificato per gravità
Lasso di tempo: Fino a circa 70 settimane, più 104 settimane per il Gruppo 1; fino a circa 76 settimane, più 104 settimane per il Gruppo 2
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Fino a circa 70 settimane, più 104 settimane per il Gruppo 1; fino a circa 76 settimane, più 104 settimane per il Gruppo 2
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Numero normalizzato nel tempo di attacchi di HAE confermati dallo sperimentatore (al mese)
Lasso di tempo: Dalla settimana 1 alla settimana 157 per il gruppo 1 e il gruppo 2
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Dalla settimana 1 alla settimana 157 per il gruppo 1 e il gruppo 2
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Percentuale di partecipanti privi di attacchi HAE confermati dallo sperimentatore
Lasso di tempo: Dalla settimana 1 alla settimana 157 per il gruppo 1 e il gruppo 2
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Dalla settimana 1 alla settimana 157 per il gruppo 1 e il gruppo 2
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Numero normalizzato nel tempo di attacchi di HAE moderati o gravi confermati dallo sperimentatore (al mese)
Lasso di tempo: Dalla settimana 1 alla settimana 157 per il gruppo 1 e il gruppo 2
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Dalla settimana 1 alla settimana 157 per il gruppo 1 e il gruppo 2
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Numero di attacchi di HAE confermati dallo sperimentatore che richiedono una terapia acuta
Lasso di tempo: Dalla settimana 1 alla settimana 157 per il gruppo 1 e il gruppo 2
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Dalla settimana 1 alla settimana 157 per il gruppo 1 e il gruppo 2
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Punteggio totale del questionario sulla qualità della vita (AE-QoL) dell'angioedema
Lasso di tempo: Fino a 157 settimane per Gruppo 1 e Gruppo 2
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Il questionario AE-QoL è uno strumento convalidato per valutare la compromissione della qualità della vita correlata alla salute dei sintomi nei partecipanti affetti da angioedema ricorrente.
L'AE-QoL è un questionario autosomministrato che comprende 17 domande su 4 domini: funzionamento, stanchezza/umore, paure/vergogna e cibo.
Le risposte sono valutate da 1 a 5 dove 1 = mai, 2 = raramente, 3 = qualche volta, 4 = spesso, 5 = molto spesso.
I punteggi totali e di dominio vanno da 0 a 100, con punteggi più alti che indicano una maggiore compromissione.
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Fino a 157 settimane per Gruppo 1 e Gruppo 2
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
13 luglio 2022
Completamento primario (Stimato)
1 dicembre 2026
Completamento dello studio (Stimato)
1 marzo 2027
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
23 maggio 2022
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
23 maggio 2022
Primo Inserito (Effettivo)
26 maggio 2022
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)
12 dicembre 2025
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
5 dicembre 2025
Ultimo verificato
1 dicembre 2025
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie ereditarie da carenza di complemento
- Malattie da immunodeficienza primaria
- Malattie vascolari
- Malattia cardiovascolare
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie del sistema immunitario
- Ipersensibilità, immediata
- Ipersensibilità
- Sindromi da deficit immunologico
- Malattie della pelle
- Orticaria
- Malattie della pelle, vascolari
- Malattie e anomalie congenite, ereditarie e neonatali
- Malattie della pelle e del tessuto connettivo
- Angioedema
- Angioedema, ereditario
- donidalorsen
- IONIS-PKK-LRx
Altri numeri di identificazione dello studio
- ISIS 721744-CS7
- 2022-000757-93 (Numero EudraCT)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
SÌ
Descrizione del piano IPD
Ionis può condividere dati anonimi dei singoli partecipanti, dati clinici aggregati e altri tipi di dati che supportano i risultati in questo studio.
Le richieste di dati di ricercatori qualificati saranno considerate una volta soddisfatti tutti e tre i seguenti criteri: (1) 12 mesi dall'approvazione del marketing del farmaco di studio sia negli Stati Uniti che nell'Unione europea; (2) 18 mesi dalla conclusione dello studio; e (3) 6 mesi dalla pubblicazione dell'articolo di studio.
L'accesso sarebbe tramite un ambiente sicuro e dipende dall'approvazione di una proposta di ricerca e dall'ingresso in un accordo di utilizzo dei dati adeguato.
Le richieste per accedere ai dati possono essere inviate tramite il sito Web https://vivli.org/ourmember/ionis/.
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .