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Uno studio per valutare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine di Donidalorsen nel trattamento profilattico dell'angioedema ereditario (HAE)

16 febbraio 2024 aggiornato da: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Uno studio in aperto a lungo termine sulla sicurezza e l'efficacia di Donidalorsen nel trattamento profilattico dell'angioedema ereditario (HAE)

Lo scopo di questo studio è valutare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine di donidalorsen nelle persone con HAE e gli effetti di donidalorsen sul numero di attacchi di HAE e il loro impatto sulla qualità della vita (QoL).

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio globale di Fase 3, multicentrico, in aperto con donidalorsen su un massimo di circa 114 partecipanti con HAE-1 (Tipo I) e HAE-2 (Tipo II). Ci sono due gruppi in questo studio: 1) partecipanti che sono passati da un altro studio su donidalorsen (partecipanti all'estensione in aperto [OLE]) e 2) nuovi partecipanti che non sono passati da un altro studio su donidalorsen e sono stati precedentemente mantenuti Terapia profilattica dell'HAE con lanadelumab, berotralstat o un inibitore della C1-esterasi sottocutanea (SC). La durata della partecipazione allo studio è di circa 69 settimane per i partecipanti OLE e 75 settimane per gli altri partecipanti.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

144

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Belgio
      • Edegem, Belgio, 2650
        • Attivo, non reclutante
        • Ionis Investigative Site
  • Bulgaria
      • Sofia, Bulgaria, 1431
        • Attivo, non reclutante
        • Ionis Investigative Site
      • Sofia, Bulgaria, 1680
        • Attivo, non reclutante
        • Ionis Investigative Site
  • Canada
      • Edmonton, Canada, AB T6G 1Z1
        • Attivo, non reclutante
        • Ionis Investigative Site
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 1E4
        • Attivo, non reclutante
        • Ionis Investigative Site
  • Francia
      • La Tronche, Francia, 38700
        • Attivo, non reclutante
        • Ionis Investigative Site
      • Marseille, Francia, 13385
        • Attivo, non reclutante
        • Ionis Investigative Site
      • Paris, Francia, 75012
        • Attivo, non reclutante
        • Ionis Investigative Site
  • Germania
      • Berlin, Germania, 12203
        • Attivo, non reclutante
        • Ionis Investigative Site
      • Frankfurt, Germania, 60590
        • Attivo, non reclutante
        • Ionis Investigative Site
      • München, Germania, 81675
        • Attivo, non reclutante
        • Ionis Investigative Site
  • Israele
      • Ashkelon, Israele, 7830604
        • Attivo, non reclutante
        • Ionis Investigative Site
      • Haifa, Israele, 3104802
        • Attivo, non reclutante
        • Ionis Investigative Site
      • Tel Aviv, Israele, 6423906
        • Attivo, non reclutante
        • Ionis Investigative Site
  • Italia
      • Catania, Italia, 95123
        • Attivo, non reclutante
        • Ionis Investigative Site
      • Milan, Italia, 20138
        • Attivo, non reclutante
        • Ionis Investigative Site
      • Napoli, Italia, 80131
        • Attivo, non reclutante
        • Ionis Investigative Site
      • Padova, Italia, 35128
        • Attivo, non reclutante
        • Ionis Investigative Site
      • Palermo, Italia, 90146
        • Attivo, non reclutante
        • Ionis Investigative Site
      • San Donato Milanese, Italia, 20097
        • Attivo, non reclutante
        • Ionis Investigative Site
  • Olanda
      • Amsterdam, Olanda, 1105
        • Attivo, non reclutante
        • Ionis Investigative Site
      • Groningen, Olanda, 9713 AP
        • Attivo, non reclutante
        • Ionis Investigative Site
  • Polonia
      • Krakow, Polonia, 31-501
        • Attivo, non reclutante
        • Ionis Investigative Site
  • Porto Rico
      • San Juan, Porto Rico, PR 00927
        • Reclutamento
        • Ionis Investigative Site
  • Regno Unito
      • Birmingham, Regno Unito, B9 5SS
        • Attivo, non reclutante
        • Ionis Investigative Site
      • Bristol, Regno Unito, BS10 5NB
        • Attivo, non reclutante
        • Ionis Investigative Site
      • London, Regno Unito, E1 2ES
        • Attivo, non reclutante
        • Ionis Investigative Site
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08035
        • Attivo, non reclutante
        • Ionis Investigative Site
      • Barcelona, Spagna, 08907
        • Attivo, non reclutante
        • Ionis Investigative Site
      • Madrid, Spagna, 28046
        • Attivo, non reclutante
        • Ionis Investigative Site
      • Sevilla, Spagna, 41013
        • Attivo, non reclutante
        • Ionis Investigative Site
      • Valencia, Spagna, 46026
        • Attivo, non reclutante
        • Ionis Investigative Site
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Paradise Valley, Arizona, Stati Uniti, 85253
        • Reclutamento
        • Ionis Investigative Site
    • California
      • La Jolla, California, Stati Uniti, 92037
        • Reclutamento
        • Ionis Investigative Site
      • Santa Monica, California, Stati Uniti, 90404
        • Reclutamento
        • Ionis Investigative Site
      • Walnut Creek, California, Stati Uniti, 94598
        • Reclutamento
        • Ionis Investigative Site
    • Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, Stati Uniti, 80907
        • Reclutamento
        • Ionis Investigative Site
    • Florida
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33613
        • Reclutamento
        • Ionis Investigative Site
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66103
        • Reclutamento
        • Ionis Investigative Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Reclutamento
        • Ionis Investigative Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
        • Reclutamento
        • Ionis Investigative Site
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63141
        • Reclutamento
        • Ionis Investigative Site
    • North Carolina
      • Mooresville, North Carolina, Stati Uniti, 28117
        • Reclutamento
        • Ionis Investigative Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45236
        • Reclutamento
        • Ionis Investigative Site
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43235
        • Reclutamento
        • Ionis Investigative Site
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti, 17033
        • Reclutamento
        • Ionis Investigative Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75231
        • Reclutamento
        • Ionis Investigative Site
    • Utah
      • Murray, Utah, Stati Uniti, 84107
        • Reclutamento
        • Ionis Investigative Site
  • Tacchino
      • Altındağ, Tacchino, 06230
        • Attivo, non reclutante
        • Ionis Investigative Site
      • Bornova, Tacchino, 35100
        • Attivo, non reclutante
        • Ionis Investigative Site
      • Istanbul, Tacchino, 34093
        • Attivo, non reclutante
        • Ionis Investigative Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

12 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione

  1. I partecipanti e, ove applicabile, i rappresentanti legalmente autorizzati (ad es. genitore/i/tutore legale), devono fornire un modulo di consenso informato (ICF) scritto e firmato.
  2. I partecipanti devono avere accesso e la capacità di utilizzare ≥ 1 farmaco(i) acuto(i) (ad es. concentrato di C1-INH derivato dal plasma o ricombinante o un antagonista del recettore 2 del recettore della bradichinina (BK)) per trattare gli attacchi di angioedema SOLO partecipanti all'estensione
  3. Completamento soddisfacente di ISIS 721744-CS5 (studio indicizzato randomizzato controllato con placebo) fino alla settimana 25 o partecipanti a cui è consentito uscire dallo studio ISIS 721744-CS5 in base al protocollo con un profilo di sicurezza e tollerabilità accettabile Nuovo (non in precedenza su donidalorsen) SOLO partecipanti
  4. I partecipanti devono avere un'età ≥ 12 anni al momento del consenso informato e, se applicabile, del consenso
  5. I partecipanti devono avere una diagnosi documentata di HAE-1/HAE-2
  6. I partecipanti devono assumere una dose stabile (≥ 12 settimane) di trattamento di profilassi con lanadelumab o berotralstat o inibitore dell'esterasi SC C1 prima dei criteri di esclusione del periodo di screening

Partecipanti all'estensione in aperto:

  1. Avere qualsiasi nuova condizione o peggioramento di una condizione esistente o cambiamento o cambiamento previsto nel farmaco Nuovo (non in precedenza su donidalorsen) SOLO partecipanti
  2. Diagnosi concomitante di qualsiasi altro tipo di angioedema ricorrente, incluso angioedema acquisito, idiopatico o HAE con C1-INH normale (noto anche come HAE di tipo III)
  3. Modifica prevista nell'uso della concomitante profilassi con androgeni o acido tranexamico utilizzata per prevenire attacchi di angioedema
  4. Eventuali anomalie clinicamente significative nello screening dei valori di laboratorio
  5. Tumori maligni entro 5 anni dallo screening, ad eccezione di tumori cutanei non melanoma, carcinoma cervicale in situ, carcinoma duttale mammario in situ o carcinoma prostatico in stadio 1 che è stato trattato con successo.
  6. Ipersensibilità al principio attivo (donidalorsen) o ad uno qualsiasi degli eccipienti
  7. Trattamento con un altro farmaco sperimentale (non oligonucleotide) o agente biologico entro 1 mese dallo screening o 5 emivite dell'agente sperimentale, a seconda di quale sia il più lungo
  8. Storia recente o attuale di abuso di droghe o alcol
  9. Ha partecipato a un precedente studio donidalorsen

  10. Esposizione a uno qualsiasi dei seguenti farmaci:

    1. Inibitori dell'enzima di conversione dell'angiotensina (ACE) o qualsiasi farmaco contenente estrogeni con assorbimento sistemico
    2. Oligonucleotidi (compreso il piccolo acido ribonucleico interferente [siRNA]) entro 4 mesi dallo screening se ricevuta una singola dose o entro 12 mesi dallo screening se ricevute più dosi. Questa esclusione non si applica ai vaccini

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Partecipanti OLE
Ai partecipanti del Gruppo 1 e del Gruppo 2 verrà somministrato donidalorsen mediante iniezione SC per un massimo di 157 settimane.
Droga: Donidalorsen
Donidalorsen verrà somministrato mediante iniezione SC.
Altri nomi:
  • ISIS 721744
  • IONIS-PKK-LRx

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Percentuale di partecipanti con almeno un evento avverso emergente dal trattamento (TEAE), classificato per gravità
Lasso di tempo: Fino a circa 70 settimane, più 104 settimane per il Gruppo 1; fino a circa 76 settimane, più 104 settimane per il Gruppo 2
Fino a circa 70 settimane, più 104 settimane per il Gruppo 1; fino a circa 76 settimane, più 104 settimane per il Gruppo 2

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero normalizzato nel tempo di attacchi di HAE confermati dallo sperimentatore (al mese)
Lasso di tempo: Dalla settimana 1 alla settimana 157 per il gruppo 1 e il gruppo 2
Dalla settimana 1 alla settimana 157 per il gruppo 1 e il gruppo 2
Percentuale di partecipanti privi di attacchi HAE confermati dallo sperimentatore
Lasso di tempo: Dalla settimana 1 alla settimana 157 per il gruppo 1 e il gruppo 2
Dalla settimana 1 alla settimana 157 per il gruppo 1 e il gruppo 2
Numero normalizzato nel tempo di attacchi di HAE moderati o gravi confermati dallo sperimentatore (al mese)
Lasso di tempo: Dalla settimana 1 alla settimana 157 per il gruppo 1 e il gruppo 2
Dalla settimana 1 alla settimana 157 per il gruppo 1 e il gruppo 2
Numero di attacchi di HAE confermati dallo sperimentatore che richiedono una terapia acuta
Lasso di tempo: Dalla settimana 1 alla settimana 157 per il gruppo 1 e il gruppo 2
Dalla settimana 1 alla settimana 157 per il gruppo 1 e il gruppo 2
Punteggio totale del questionario sulla qualità della vita (AE-QoL) dell'angioedema
Lasso di tempo: Fino a 157 settimane per Gruppo 1 e Gruppo 2
Il questionario AE-QoL è uno strumento convalidato per valutare la compromissione della qualità della vita correlata alla salute dei sintomi nei partecipanti affetti da angioedema ricorrente. L'AE-QoL è un questionario autosomministrato che comprende 17 domande su 4 domini: funzionamento, stanchezza/umore, paure/vergogna e cibo. Le risposte sono valutate da 1 a 5 dove 1 = mai, 2 = raramente, 3 = qualche volta, 4 = spesso, 5 = molto spesso. I punteggi totali e di dominio vanno da 0 a 100, con punteggi più alti che indicano una maggiore compromissione.
Fino a 157 settimane per Gruppo 1 e Gruppo 2

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

13 luglio 2022

Completamento primario (Stimato)

1 dicembre 2026

Completamento dello studio (Stimato)

1 marzo 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

23 maggio 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

23 maggio 2022

Primo Inserito (Effettivo)

26 maggio 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

20 febbraio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

16 febbraio 2024

Ultimo verificato

1 febbraio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ISIS 721744-CS7
  • 2022-000757-93 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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