遺伝性血管性浮腫（HAE）の予防的治療におけるドニダロルセンの長期的な安全性と有効性を評価するための研究
2024年2月16日 更新者：Ionis Pharmaceuticals, Inc.
遺伝性血管性浮腫（HAE）の予防的治療におけるドニダロルセンの非盲検長期安全性および有効性研究
この研究の目的は、HAE 患者におけるドニダロルセンの長期的な安全性と有効性、および HAE 発作の回数と生活の質 (QoL) への影響に対するドニダロルセンの効果を評価することです。
調査の概要
詳細な説明
これは、HAE-1 (タイプ I) および HAE-2 (タイプ II) の最大約 114 人の参加者を対象としたドニダロルセンによる第 3 相、多施設共同、非盲検、グローバル研究です。
この研究には 2 つのグループがあります: 1) ドニダロルセンの別の研究からロールオーバーした参加者 (非盲検延長 [OLE] 参加者)、および 2) ドニダロルセンの別の研究からロールオーバーしておらず、以前は維持されていた新しい参加者ラナデルマブ、ベロトラルスタット、または皮下 (SC) C1-エステラーゼ阻害剤による HAE 予防療法。
調査への参加期間は、OLE 参加者で約 69 週間、その他の参加者で約 75 週間です。
研究の種類
介入
入学 (推定)
144
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Ionis Pharmaceuticals
- 電話番号：(844) 910-0878
- メール：ionisHAE2study@clinicaltrialmedia.com
研究場所
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Arizona
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Paradise Valley、Arizona、アメリカ、85253
- 募集
- Ionis Investigative Site
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California
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La Jolla、California、アメリカ、92037
- 募集
- Ionis Investigative Site
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Santa Monica、California、アメリカ、90404
- 募集
- Ionis Investigative Site
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Walnut Creek、California、アメリカ、94598
- 募集
- Ionis Investigative Site
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Colorado
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Colorado Springs、Colorado、アメリカ、80907
- 募集
- Ionis Investigative Site
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Florida
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Tampa、Florida、アメリカ、33613
- 募集
- Ionis Investigative Site
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Kansas
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Kansas City、Kansas、アメリカ、66103
- 募集
- Ionis Investigative Site
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
- 募集
- Ionis Investigative Site
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Michigan
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Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48109
- 募集
- Ionis Investigative Site
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Missouri
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Saint Louis、Missouri、アメリカ、63141
- 募集
- Ionis Investigative Site
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North Carolina
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Mooresville、North Carolina、アメリカ、28117
- 募集
- Ionis Investigative Site
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、アメリカ、45236
- 募集
- Ionis Investigative Site
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Columbus、Ohio、アメリカ、43235
- 募集
- Ionis Investigative Site
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Pennsylvania
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Hershey、Pennsylvania、アメリカ、17033
- 募集
- Ionis Investigative Site
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Texas
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Dallas、Texas、アメリカ、75231
- 募集
- Ionis Investigative Site
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Utah
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Murray、Utah、アメリカ、84107
- 募集
- Ionis Investigative Site
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Birmingham、イギリス、B9 5SS
- 積極的、募集していない
- Ionis Investigative Site
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Bristol、イギリス、BS10 5NB
- 積極的、募集していない
- Ionis Investigative Site
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London、イギリス、E1 2ES
- 積極的、募集していない
- Ionis Investigative Site
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Ashkelon、イスラエル、7830604
- 積極的、募集していない
- Ionis Investigative Site
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Haifa、イスラエル、3104802
- 積極的、募集していない
- Ionis Investigative Site
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Tel Aviv、イスラエル、6423906
- 積極的、募集していない
- Ionis Investigative Site
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Catania、イタリア、95123
- 積極的、募集していない
- Ionis Investigative Site
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Milan、イタリア、20138
- 積極的、募集していない
- Ionis Investigative Site
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Napoli、イタリア、80131
- 積極的、募集していない
- Ionis Investigative Site
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Padova、イタリア、35128
- 積極的、募集していない
- Ionis Investigative Site
-
Palermo、イタリア、90146
- 積極的、募集していない
- Ionis Investigative Site
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San Donato Milanese、イタリア、20097
- 積極的、募集していない
- Ionis Investigative Site
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Amsterdam、オランダ、1105
- 積極的、募集していない
- Ionis Investigative Site
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Groningen、オランダ、9713 AP
- 積極的、募集していない
- Ionis Investigative Site
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Edmonton、カナダ、AB T6G 1Z1
- 積極的、募集していない
- Ionis Investigative Site
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Ontario
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Ottawa、Ontario、カナダ、K1H 1E4
- 積極的、募集していない
- Ionis Investigative Site
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Barcelona、スペイン、08035
- 積極的、募集していない
- Ionis Investigative Site
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Barcelona、スペイン、08907
- 積極的、募集していない
- Ionis Investigative Site
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Madrid、スペイン、28046
- 積極的、募集していない
- Ionis Investigative Site
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Sevilla、スペイン、41013
- 積極的、募集していない
- Ionis Investigative Site
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Valencia、スペイン、46026
- 積極的、募集していない
- Ionis Investigative Site
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Berlin、ドイツ、12203
- 積極的、募集していない
- Ionis Investigative Site
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Frankfurt、ドイツ、60590
- 積極的、募集していない
- Ionis Investigative Site
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München、ドイツ、81675
- 積極的、募集していない
- Ionis Investigative Site
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La Tronche、フランス、38700
- 積極的、募集していない
- Ionis Investigative Site
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Marseille、フランス、13385
- 積極的、募集していない
- Ionis Investigative Site
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Paris、フランス、75012
- 積極的、募集していない
- Ionis Investigative Site
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Sofia、ブルガリア、1431
- 積極的、募集していない
- Ionis Investigative Site
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Sofia、ブルガリア、1680
- 積極的、募集していない
- Ionis Investigative Site
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San Juan、プエルトリコ、PR 00927
- 募集
- Ionis Investigative Site
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Edegem、ベルギー、2650
- 積極的、募集していない
- Ionis Investigative Site
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Krakow、ポーランド、31-501
- 積極的、募集していない
- Ionis Investigative Site
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Altındağ、七面鳥、06230
- 積極的、募集していない
- Ionis Investigative Site
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Bornova、七面鳥、35100
- 積極的、募集していない
- Ionis Investigative Site
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Istanbul、七面鳥、34093
- 積極的、募集していない
- Ionis Investigative Site
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
12年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準
- 参加者、および該当する場合は、法的に承認された代理人 (つまり、親/法定後見人) は、書面で署名されたインフォームド コンセント フォーム (ICF) を提供する必要があります。
- -参加者は、血管性浮腫発作を治療するために、1つ以上の急性期治療薬（血漿由来または組換えC1-INH濃縮物またはブラジキニン受容体（BK）2受容体拮抗薬など）にアクセスでき、使用できる必要があります。オープンラベル延長参加者のみ
- -25週目までのISIS 721744-CS5（無作為化プラセボ対照指数研究）の満足のいく完了、またはプロトコルごとにISIS 721744-CS5研究を終了することを許可された参加者 許容できる安全性と忍容性プロファイル 新規（以前はドニダルセンを使用していなかった） 参加者のみ
- -参加者は、インフォームドコンセントの時点で12歳以上である必要があり、該当する場合は同意します
- 参加者は、HAE-1 / HAE-2の診断が文書化されている必要があります
- -参加者は、スクリーニング期間の前に、ラナデルマブまたはベロトラスタットまたはSC C1-エステラーゼ阻害剤による予防治療の安定した用量（12週間以上）を受けている必要があります 除外基準
非盲検延長参加者:
- 新しい状態または既存の状態の悪化、または薬の変更または予想される変更がある 新規（以前にドニダルセンを使用していない） 参加者のみ
- -後天性、特発性血管性浮腫または正常なC1-INHを伴うHAE（HAEタイプIIIとしても知られる）を含む、他のタイプの再発性血管性浮腫の同時診断
- 血管性浮腫発作を予防するために使用される同時アンドロゲンまたはトラネキサム酸予防の使用における予想される変化
- 臨床検査値のスクリーニングにおける臨床的に重大な異常
- -スクリーニングから5年以内の悪性腫瘍。ただし、非黒色腫皮膚がん、子宮頸部上皮内がん、上皮内乳管がん、または正常に治療されたステージ1の前立腺がんを除く。
- 活性物質（ドニダロルセン）または賦形剤のいずれかに対する過敏症
- -別の治験薬（非オリゴヌクレオチド）または生物学的薬剤による治療 スクリーニングから1か月以内、または治験薬の5半減期のいずれか長い方
- 薬物またはアルコール乱用の最近の病歴、または現在の乱用
- -以前のドニダルセン研究に参加した
次のいずれかの薬への曝露：
- -アンギオテンシン変換酵素（ACE）阻害剤または全身吸収を伴うエストロゲン含有薬
- -オリゴヌクレオチド（低分子干渉リボ核酸[siRNA]を含む） 単回投与の場合はスクリーニングから4か月以内、複数回投与の場合はスクリーニングから12か月以内。 この除外はワクチンには適用されません
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：OLE 参加者
グループ1およびグループ2の参加者は、最大157週間、SC注射によりドニダロルセンを投与されます。
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ドニダロルセンは皮下注射で投与されます。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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重症度によって等級付けされた、少なくとも1つの治療に起因する有害事象（TEAE）を持つ参加者の割合
時間枠：最大約 70 週間、さらにグループ 1 の場合は 104 週間。最大約 76 週間、さらにグループ 2 の場合は 104 週間
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最大約 70 週間、さらにグループ 1 の場合は 104 週間。最大約 76 週間、さらにグループ 2 の場合は 104 週間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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捜査官が確認した HAE 攻撃の時間正規化数 (1 か月あたり)
時間枠：グループ 1 およびグループ 2 の 1 週目から 157 週目
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グループ 1 およびグループ 2 の 1 週目から 157 週目
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治験責任医師が確認した HAE 攻撃を受けていない参加者の割合
時間枠：グループ 1 およびグループ 2 の 1 週目から 157 週目
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グループ 1 およびグループ 2 の 1 週目から 157 週目
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調査官が確認した中等度または重度の HAE 攻撃の時間正規化数 (1 か月あたり)
時間枠：グループ 1 およびグループ 2 の 1 週目から 157 週目
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グループ 1 およびグループ 2 の 1 週目から 157 週目
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治験責任医師が確認した、急性治療を必要とする HAE 発作の数
時間枠：グループ 1 およびグループ 2 の 1 週目から 157 週目
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グループ 1 およびグループ 2 の 1 週目から 157 週目
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血管性浮腫の生活の質 (AE-QoL) アンケートの合計スコア
時間枠：グループ 1 およびグループ 2 では最大 157 週間
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AE-QoLアンケートは、再発性血管性浮腫に苦しんでいる参加者の症状固有の健康関連QOL障害を評価するための検証済みツールです。
AE-QoL は、機能、疲労/気分、恐怖/恥、および食物の 4 つのドメインにわたる 17 の質問からなる自己管理アンケートです。
回答は 1 から 5 で採点されます。ここで、1 = まったくない、2 = ほとんどない、3 = ときどき、4 = よくある、5 = 非常によくある。
合計およびドメイン スコアの範囲は 0 ～ 100 で、スコアが高いほど障害が大きいことを示します。
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グループ 1 およびグループ 2 では最大 157 週間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2022年7月13日
一次修了 (推定)
2026年12月1日
研究の完了 (推定)
2027年3月1日
試験登録日
最初に提出
2022年5月23日
QC基準を満たした最初の提出物
2022年5月23日
最初の投稿 (実際)
2022年5月26日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2024年2月20日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年2月16日
最終確認日
2024年2月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。