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Um estudo para avaliar a segurança e eficácia a longo prazo de Donidalorsen no tratamento profilático de angioedema hereditário (HAE)

16 de fevereiro de 2024 atualizado por: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Um estudo aberto de segurança e eficácia de longo prazo de Donidalorsen no tratamento profilático de angioedema hereditário (HAE)

O objetivo deste estudo é avaliar a segurança e eficácia a longo prazo de donidalorsen em pessoas com AEH e os efeitos de donidalorsen no número de ataques de AEH e seu impacto na qualidade de vida (QoL).

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este é um estudo global de Fase 3, multicêntrico, aberto com donidalorsen em até aproximadamente 114 participantes com HAE-1 (Tipo I) e HAE-2 (Tipo II). Existem dois grupos neste estudo: 1) participantes que transitam de outro estudo de donidalorsen (participantes de extensão aberta [OLE]) e 2) novos participantes que não transitam de outro estudo de donidalorsen e foram mantidos anteriormente em Terapia profilática de AEH com lanadelumabe, berotralstat ou um inibidor de C1-esterase subcutâneo (SC). A duração da participação no estudo é de aproximadamente 69 semanas para participantes OLE e 75 semanas para outros participantes.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

144

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

      • Berlin, Alemanha, 12203
        • Ativo, não recrutando
        • Ionis Investigative Site
      • Frankfurt, Alemanha, 60590
        • Ativo, não recrutando
        • Ionis Investigative Site
      • München, Alemanha, 81675
        • Ativo, não recrutando
        • Ionis Investigative Site
      • Sofia, Bulgária, 1431
        • Ativo, não recrutando
        • Ionis Investigative Site
      • Sofia, Bulgária, 1680
        • Ativo, não recrutando
        • Ionis Investigative Site
      • Edegem, Bélgica, 2650
        • Ativo, não recrutando
        • Ionis Investigative Site
      • Edmonton, Canadá, AB T6G 1Z1
        • Ativo, não recrutando
        • Ionis Investigative Site
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canadá, K1H 1E4
        • Ativo, não recrutando
        • Ionis Investigative Site
      • Barcelona, Espanha, 08035
        • Ativo, não recrutando
        • Ionis Investigative Site
      • Barcelona, Espanha, 08907
        • Ativo, não recrutando
        • Ionis Investigative Site
      • Madrid, Espanha, 28046
        • Ativo, não recrutando
        • Ionis Investigative Site
      • Sevilla, Espanha, 41013
        • Ativo, não recrutando
        • Ionis Investigative Site
      • Valencia, Espanha, 46026
        • Ativo, não recrutando
        • Ionis Investigative Site
    • Arizona
      • Paradise Valley, Arizona, Estados Unidos, 85253
        • Recrutamento
        • Ionis Investigative Site
    • California
      • La Jolla, California, Estados Unidos, 92037
        • Recrutamento
        • Ionis Investigative Site
      • Santa Monica, California, Estados Unidos, 90404
        • Recrutamento
        • Ionis Investigative Site
      • Walnut Creek, California, Estados Unidos, 94598
        • Recrutamento
        • Ionis Investigative Site
    • Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, Estados Unidos, 80907
        • Recrutamento
        • Ionis Investigative Site
    • Florida
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33613
        • Recrutamento
        • Ionis Investigative Site
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66103
        • Recrutamento
        • Ionis Investigative Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Recrutamento
        • Ionis Investigative Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • Recrutamento
        • Ionis Investigative Site
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63141
        • Recrutamento
        • Ionis Investigative Site
    • North Carolina
      • Mooresville, North Carolina, Estados Unidos, 28117
        • Recrutamento
        • Ionis Investigative Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45236
        • Recrutamento
        • Ionis Investigative Site
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43235
        • Recrutamento
        • Ionis Investigative Site
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
        • Recrutamento
        • Ionis Investigative Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75231
        • Recrutamento
        • Ionis Investigative Site
    • Utah
      • Murray, Utah, Estados Unidos, 84107
        • Recrutamento
        • Ionis Investigative Site
      • La Tronche, França, 38700
        • Ativo, não recrutando
        • Ionis Investigative Site
      • Marseille, França, 13385
        • Ativo, não recrutando
        • Ionis Investigative Site
      • Paris, França, 75012
        • Ativo, não recrutando
        • Ionis Investigative Site
      • Amsterdam, Holanda, 1105
        • Ativo, não recrutando
        • Ionis Investigative Site
      • Groningen, Holanda, 9713 AP
        • Ativo, não recrutando
        • Ionis Investigative Site
      • Ashkelon, Israel, 7830604
        • Ativo, não recrutando
        • Ionis Investigative Site
      • Haifa, Israel, 3104802
        • Ativo, não recrutando
        • Ionis Investigative Site
      • Tel Aviv, Israel, 6423906
        • Ativo, não recrutando
        • Ionis Investigative Site
      • Catania, Itália, 95123
        • Ativo, não recrutando
        • Ionis Investigative Site
      • Milan, Itália, 20138
        • Ativo, não recrutando
        • Ionis Investigative Site
      • Napoli, Itália, 80131
        • Ativo, não recrutando
        • Ionis Investigative Site
      • Padova, Itália, 35128
        • Ativo, não recrutando
        • Ionis Investigative Site
      • Palermo, Itália, 90146
        • Ativo, não recrutando
        • Ionis Investigative Site
      • San Donato Milanese, Itália, 20097
        • Ativo, não recrutando
        • Ionis Investigative Site
      • Altındağ, Peru, 06230
        • Ativo, não recrutando
        • Ionis Investigative Site
      • Bornova, Peru, 35100
        • Ativo, não recrutando
        • Ionis Investigative Site
      • Istanbul, Peru, 34093
        • Ativo, não recrutando
        • Ionis Investigative Site
      • Krakow, Polônia, 31-501
        • Ativo, não recrutando
        • Ionis Investigative Site
      • San Juan, Porto Rico, PR 00927
        • Recrutamento
        • Ionis Investigative Site
      • Birmingham, Reino Unido, B9 5SS
        • Ativo, não recrutando
        • Ionis Investigative Site
      • Bristol, Reino Unido, BS10 5NB
        • Ativo, não recrutando
        • Ionis Investigative Site
      • London, Reino Unido, E1 2ES
        • Ativo, não recrutando
        • Ionis Investigative Site

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

12 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão

  1. Os participantes e, conforme aplicável, representantes legalmente autorizados (ou seja, pais/responsável legal), devem fornecer o formulário de consentimento informado (TCLE) por escrito e assinado.
  2. Os participantes devem ter acesso e capacidade de usar ≥ 1 medicamento(s) agudo(s) (por exemplo, concentrado de C1-INH derivado do plasma ou recombinante ou um antagonista do receptor de bradicinina (BK) 2) para tratar ataques de angioedema. APENAS Participantes da Extensão
  3. Conclusão satisfatória do ISIS 721744-CS5 (estudo de índice randomizado controlado por placebo) até a semana 25 ou participantes que podem sair do estudo ISIS 721744-CS5 por protocolo com um perfil aceitável de segurança e tolerabilidade Novo (não anteriormente em donidalorsen) Participantes APENAS
  4. Os participantes devem ter ≥ 12 anos no momento do consentimento informado e, conforme aplicável, consentimento
  5. Os participantes devem ter um diagnóstico documentado de HAE-1/HAE-2
  6. Os participantes devem estar em uma dose estável (≥ 12 semanas) de tratamento profilático com lanadelumabe ou berotralstat ou inibidor SC C1-esterase antes dos Critérios de Exclusão do Período de Triagem

Participantes da extensão Open-Label:

  1. Tem qualquer nova condição ou agravamento de uma condição existente ou alteração ou alteração antecipada na medicação Novo (não anteriormente em donidalorsen) Participantes APENAS
  2. Diagnóstico concomitante de qualquer outro tipo de angioedema recorrente, incluindo angioedema adquirido, idiopático ou AEH com C1-INH normal (também conhecido como AEH Tipo III)
  3. Mudança antecipada no uso concomitante de androgênio ou profilaxia com ácido tranexâmico usado para prevenir ataques de angioedema
  4. Quaisquer anormalidades clinicamente significativas na triagem de valores laboratoriais
  5. Malignidade dentro de 5 anos da triagem, exceto para cânceres de pele não melanoma, carcinoma cervical in situ, carcinoma ductal in situ da mama ou carcinoma de próstata estágio 1 que foi tratado com sucesso.
  6. Hipersensibilidade à substância ativa (donidalorsen) ou a qualquer um dos excipientes
  7. Tratamento com outro medicamento experimental (não oligonucleotídeo) ou agente biológico dentro de 1 mês após a triagem ou 5 meias-vidas do agente experimental, o que for mais longo
  8. História recente ou abuso atual de drogas ou álcool
  9. Participou de um estudo prévio sobre donidalorsen
  10. Exposição a qualquer um dos seguintes medicamentos:

    1. Inibidores da enzima conversora de angiotensina (ECA) ou qualquer medicamento contendo estrogênio com absorção sistêmica
    2. Oligonucleotídeos (incluindo ácido ribonucleico de pequena interferência [siRNA]) dentro de 4 meses após a triagem, se uma dose única for recebida, ou dentro de 12 meses após a triagem, se forem recebidas doses múltiplas. Esta exclusão não se aplica a vacinas

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Participantes OLE
Os participantes do Grupo 1 e do Grupo 2 receberão donidalorsen por injeção SC por até 157 semanas.
Donidalorsen será administrado por injeção SC.
Outros nomes:
  • ISIS 721744
  • IONIS-PKK-LRx

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Porcentagem de participantes com pelo menos um evento adverso emergente do tratamento (TEAE), classificado por gravidade
Prazo: Até aproximadamente 70 semanas, mais 104 semanas para o Grupo 1; até aproximadamente 76 semanas, mais 104 semanas para o Grupo 2
Até aproximadamente 70 semanas, mais 104 semanas para o Grupo 1; até aproximadamente 76 semanas, mais 104 semanas para o Grupo 2

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número normalizado por tempo de ataques HAE confirmados pelo investigador (por mês)
Prazo: Semana 1 a Semana 157 para Grupo 1 e Grupo 2
Semana 1 a Semana 157 para Grupo 1 e Grupo 2
Porcentagem de participantes livres de ataques HAE confirmados pelo investigador
Prazo: Semana 1 a Semana 157 para Grupo 1 e Grupo 2
Semana 1 a Semana 157 para Grupo 1 e Grupo 2
Número normalizado por tempo de ataques de AEH moderados ou graves confirmados pelo investigador (por mês)
Prazo: Semana 1 a Semana 157 para Grupo 1 e Grupo 2
Semana 1 a Semana 157 para Grupo 1 e Grupo 2
Número de ataques de HAE confirmados pelo investigador que requerem terapia aguda
Prazo: Semana 1 a Semana 157 para Grupo 1 e Grupo 2
Semana 1 a Semana 157 para Grupo 1 e Grupo 2
Pontuação total do questionário de qualidade de vida (AE-QoL) de angioedema
Prazo: Até 157 semanas para o Grupo 1 e Grupo 2
O questionário AE-QoL é uma ferramenta validada para avaliar o comprometimento da qualidade de vida relacionado a sintomas específicos em participantes que sofrem de angioedema recorrente. O AE-QoL é um questionário autoaplicável composto por 17 questões em 4 domínios: funcionamento, fadiga/humor, medos/vergonha e alimentação. As respostas são pontuadas de 1 a 5, sendo 1 = nunca, 2 = raramente, 3 = às vezes, 4 = frequentemente, 5 = muito frequentemente. Os escores totais e de domínio variam de 0 a 100, com escores mais altos indicando maior comprometimento.
Até 157 semanas para o Grupo 1 e Grupo 2

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

13 de julho de 2022

Conclusão Primária (Estimado)

1 de dezembro de 2026

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de março de 2027

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

23 de maio de 2022

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

23 de maio de 2022

Primeira postagem (Real)

26 de maio de 2022

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

20 de fevereiro de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

16 de fevereiro de 2024

Última verificação

1 de fevereiro de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Ensaios clínicos em Donidalorsen

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