Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse for at vurdere den langsigtede sikkerhed og effektivitet af Donidalorsen i profylaktisk behandling af arveligt angioødem (HAE)

5. december 2025 opdateret af: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Et åbent, langsigtet sikkerheds- og effektivitetsstudie af Donidalorsen i profylaktisk behandling af arveligt angioødem (HAE)

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere den langsigtede sikkerhed og effekt af donidalorsen hos mennesker med HAE og virkningerne af donidalorsen på antallet af HAE-anfald og deres indvirkning på livskvalitet (QoL).

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et fase 3, multicenter, åbent, globalt studie med donidalorsen i op til ca. 114 deltagere med HAE-1 (Type I) og HAE-2 (Type II). Der er to grupper i denne undersøgelse: 1) deltagere, der ruller over fra en anden undersøgelse af donidalorsen (open-label extension [OLE] deltagere), og 2) nye deltagere, der ikke ruller over fra en anden undersøgelse af donidalorsen og tidligere blev fastholdt på HAE profylaktisk behandling med lanadelumab, berotralstat eller en subkutan (SC) C1-esterasehæmmer. Længden af ​​deltagelse i undersøgelsen er cirka 69 uger for OLE-deltagere og 75 uger for andre deltagere.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

154

Fase

  • Fase 3

Udvidet adgang

Ledig uden for det kliniske forsøg. Se udvidet adgangsregistrering.

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Belgien
      • Edegem, Belgien, 2650
        • Ionis Investigative Site
  • Bulgarien
      • Sofia, Bulgarien, 1431
        • Ionis Investigative Site
      • Sofia, Bulgarien, 1680
        • Ionis Investigative Site
  • Canada
      • Edmonton, Canada, AB T6G 1Z1
        • Ionis Investigative Site
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 1E4
        • Ionis Investigative Site
  • Det Forenede Kongerige
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige, B9 5SS
        • Ionis Investigative Site
      • Bristol, Det Forenede Kongerige, BS10 5NB
        • Ionis Investigative Site
      • London, Det Forenede Kongerige, E1 2ES
        • Ionis Investigative Site
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Paradise Valley, Arizona, Forenede Stater, 85253
        • Ionis Investigative Site
    • California
      • La Jolla, California, Forenede Stater, 92037
        • Ionis Investigative Site
      • Santa Monica, California, Forenede Stater, 90404
        • Ionis Investigative Site
      • Walnut Creek, California, Forenede Stater, 94598
        • Ionis Investigative Site
    • Florida
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33613
        • Ionis Investigative Site
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66103
        • Ionis Investigative Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Ionis Investigative Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
        • Ionis Investigative Site
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48202
        • Ionis Investigative Site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Forenede Stater, 63141
        • Ionis Investigative Site
    • North Carolina
      • Mooresville, North Carolina, Forenede Stater, 28117
        • Ionis Investigative Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45236
        • Ionis Investigative Site
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43235
        • Ionis Investigative Site
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forenede Stater, 17033
        • Ionis Investigative Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75231
        • Ionis Investigative Site
    • Utah
      • Murray, Utah, Forenede Stater, 84107
        • Ionis Investigative Site
  • Frankrig
      • La Tronche, Frankrig, 38700
        • Ionis Investigative Site
      • Marseille, Frankrig, 13385
        • Ionis Investigative Site
      • Paris, Frankrig, 75012
        • Ionis Investigative Site
  • Holland
      • Amsterdam, Holland, 1105
        • Ionis Investigative Site
      • Groningen, Holland, 9713 AP
        • Ionis Investigative Site
  • Israel
      • Ashkelon, Israel, 7830604
        • Ionis Investigative Site
      • Haifa, Israel, 3104802
        • Ionis Investigative Site
      • Tel Aviv, Israel, 6423906
        • Ionis Investigative Site
  • Italien
      • Catania, Italien, 95123
        • Ionis Investigative Site
      • Napoli, Italien, 80131
        • Ionis Investigative Site
      • Padua, Italien, 35128
        • Ionis Investigative Site
      • Palermo, Italien, 90146
        • Ionis Investigative Site
      • San Donato Milanese, Italien, 20097
        • Ionis Investigative Site
  • Polen
      • Krakow, Polen, 31-501
        • Ionis Investigative Site
  • Puerto Rico
      • San Juan, Puerto Rico, PR 00927
        • Ionis Investigative Site
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Ionis Investigative Site
      • Barcelona, Spanien, 08907
        • Ionis Investigative Site
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Ionis Investigative Site
      • Seville, Spanien, 41013
        • Ionis Investigative Site
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Ionis Investigative Site
  • Tyrkiet (Türkiye)
      • Altındağ, Tyrkiet (Türkiye), 06230
        • Ionis Investigative Site
      • Bornova, Tyrkiet (Türkiye), 35100
        • Ionis Investigative Site
      • Istanbul, Tyrkiet (Türkiye), 34093
        • Ionis Investigative Site
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 12203
        • Ionis Investigative Site
      • Frankfurt, Tyskland, 60590
        • Ionis Investigative Site
      • München, Tyskland, 81675
        • Ionis Investigative Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

12 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier

  1. Deltagere og, hvis det er relevant, lovligt autoriserede repræsentanter (dvs. forældre/værge), skal fremlægge en skriftlig og underskrevet formular til informeret samtykke (ICF).
  2. Deltagerne skal have adgang til og evnen til at bruge ≥ 1 akut medicin (f.eks. plasmaafledt eller rekombinant C1-INH-koncentrat eller en bradykininreceptor (BK) 2-receptorantagonist) til behandling af angioødemanfald Open-Label KUN udvidelsesdeltagere
  3. Tilfredsstillende gennemførelse af ISIS 721744-CS5 (randomiseret placebo-kontrolleret indeksundersøgelse) til og med uge 25 eller deltagere, der har tilladelse til at forlade ISIS 721744-CS5-studiet pr. protokol med en acceptabel sikkerheds- og tolerabilitetsprofil Ny (ikke tidligere på donidalorsen) KUN Deltagere
  4. Deltagerne skal være fyldt 12 år på tidspunktet for informeret samtykke og, hvis det er relevant, samtykke
  5. Deltagerne skal have en dokumenteret diagnose HAE-1/HAE-2
  6. Deltagerne skal have en stabil dosis (≥ 12 uger) af profylaksebehandling med lanadelumab eller berotralstat eller SC C1-esterasehæmmer før screeningsperiodens eksklusionskriterier

Open-label udvidelsesdeltagere:

  1. Har nogen ny tilstand eller forværring af en eksisterende tilstand eller ændring eller forventet ændring i medicin Nye (ikke tidligere på donidalorsen) KUN deltagere
  2. Samtidig diagnosticering af enhver anden type tilbagevendende angioødem, inklusive erhvervet, idiopatisk angioødem eller HAE med normal C1-INH (også kendt som HAE Type III)
  3. Forventet ændring i brugen af ​​samtidig androgen- eller tranexamsyreprofylakse, der bruges til at forhindre angioødem-anfald
  4. Alle klinisk signifikante abnormiteter i screening af laboratorieværdier
  5. Malignitet inden for 5 år efter screening, undtagen for ikke-melanom hudcancer, cervikal in situ carcinom, bryst ductal carcinom in situ eller stadium 1 prostata carcinom, der er blevet behandlet med succes.
  6. Overfølsomhed over for det aktive stof (donidalorsen) eller over for et eller flere af hjælpestofferne
  7. Behandling med et andet forsøgslægemiddel (ikke-oligonukleotid) eller biologisk middel inden for 1 måned efter screening eller 5 halveringstider af forsøgsmiddel, alt efter hvad der er længst
  8. Nylig historie med eller aktuelt stof- eller alkoholmisbrug
  9. Deltog i en tidligere donidalorsen undersøgelse

  10. Eksponering for nogen af ​​følgende lægemidler:

    1. Angiotensin-konverterende enzym (ACE) hæmmere eller enhver østrogenholdig medicin med systemisk absorption
    2. Oligonukleotider (inklusive lille interfererende ribonukleinsyre [siRNA]) inden for 4 måneder efter screening, hvis enkeltdosis modtaget, eller inden for 12 måneder efter screening, hvis flere doser modtaget. Denne udelukkelse gælder ikke for vacciner

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: OLE-deltagere
Gruppe 1 og gruppe 2 deltagere vil blive administreret donidalorsen ved SC-injektion i op til 157 uger.
Medicin: Donidalorsen
Donidalorsen vil blive administreret ved SC-injektion.
Andre navne:
  • ISIS 721744
  • IONIS-PKK-LRx

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Procentdel af deltagere med mindst én behandlings-emergent bivirkning (TEAE), graderet efter sværhedsgrad
Tidsramme: Op til ca. 70 uger, plus 104 uger for gruppe 1; op til cirka 76 uger, plus 104 uger for gruppe 2
Op til ca. 70 uger, plus 104 uger for gruppe 1; op til cirka 76 uger, plus 104 uger for gruppe 2

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Tidsnormaliseret antal efterforsker-bekræftede HAE-angreb (pr. måned)
Tidsramme: Uge 1 til uge 157 for gruppe 1 og gruppe 2
Uge 1 til uge 157 for gruppe 1 og gruppe 2
Procentdel af efterforsker-bekræftede HAE-angrebsfri deltagere
Tidsramme: Uge 1 til uge 157 for gruppe 1 og gruppe 2
Uge 1 til uge 157 for gruppe 1 og gruppe 2
Tidsnormaliseret antal moderate eller svære investigator-bekræftede HAE-angreb (pr. måned)
Tidsramme: Uge 1 til uge 157 for gruppe 1 og gruppe 2
Uge 1 til uge 157 for gruppe 1 og gruppe 2
Antal af investigator-bekræftede HAE-angreb, der kræver akut terapi
Tidsramme: Uge 1 til uge 157 for gruppe 1 og gruppe 2
Uge 1 til uge 157 for gruppe 1 og gruppe 2
Angioødem Livskvalitet (AE-QoL) Spørgeskema Samlet score
Tidsramme: Op til 157 uger for gruppe 1 og gruppe 2
AE-QoL-spørgeskemaet er et valideret værktøj til at vurdere symptomspecifik helbredsrelateret QOL-svækkelse hos deltagere, der lider af tilbagevendende angioødem. AE-QoL er et selvadministreret spørgeskema, der omfatter 17 spørgsmål på tværs af 4 domæner: funktion, træthed/humør, frygt/skam og mad. Svarene er scoret fra 1 til 5, hvor 1 = aldrig, 2 = sjældent, 3 = nogle gange, 4 = ofte, 5 = meget ofte. Total- og domænescorer varierer fra 0 til 100, hvor højere score indikerer større svækkelse.
Op til 157 uger for gruppe 1 og gruppe 2

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

13. juli 2022

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. december 2026

Studieafslutning (Anslået)

1. marts 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

23. maj 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

23. maj 2022

Først opslået (Faktiske)

26. maj 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

12. december 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

5. december 2025

Sidst verificeret

1. december 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ISIS 721744-CS7
  • 2022-000757-93 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Ionis kan dele anonymiserede individuelle deltagerdata, aggregerede kliniske data og andre typer data, der understøtter resultaterne i denne undersøgelse. Dataanmodninger fra kvalificerede forskere vil blive overvejet, når alle tre af følgende kriterier er opfyldt: (1) 12 måneder efter markedsføringsgodkendelse af undersøgelsesmedicinen i både USA og Den Europæiske Union; (2) 18 måneder efter afslutningen af ​​undersøgelsen; og (3) 6 måneder efter offentliggørelse af studieartiklen. Adgang ville være via et sikkert miljø og er betinget af godkendelse af et forskningsforslag og indtræden i en passende databroduktionsaftale. Anmodninger om adgang til data kan indsendes via webstedet https://vivli.org/ourmember/ionis/.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner