En undersøgelse for at vurdere den langsigtede sikkerhed og effektivitet af Donidalorsen i profylaktisk behandling af arveligt angioødem (HAE)
16. februar 2024 opdateret af: Ionis Pharmaceuticals, Inc.
Et åbent, langsigtet sikkerheds- og effektivitetsstudie af Donidalorsen i profylaktisk behandling af arveligt angioødem (HAE)
Formålet med denne undersøgelse er at evaluere den langsigtede sikkerhed og effekt af donidalorsen hos mennesker med HAE og virkningerne af donidalorsen på antallet af HAE-anfald og deres indvirkning på livskvalitet (QoL).
Studieoversigt
Detaljeret beskrivelse
Dette er et fase 3, multicenter, åbent, globalt studie med donidalorsen i op til ca. 114 deltagere med HAE-1 (Type I) og HAE-2 (Type II).
Der er to grupper i denne undersøgelse: 1) deltagere, der ruller over fra en anden undersøgelse af donidalorsen (open-label extension [OLE] deltagere), og 2) nye deltagere, der ikke ruller over fra en anden undersøgelse af donidalorsen og tidligere blev fastholdt på HAE profylaktisk behandling med lanadelumab, berotralstat eller en subkutan (SC) C1-esterasehæmmer.
Længden af deltagelse i undersøgelsen er cirka 69 uger for OLE-deltagere og 75 uger for andre deltagere.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Anslået)
144
Fase
- Fase 3
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiekontakt
- Navn: Ionis Pharmaceuticals
- Telefonnummer: (844) 910-0878
- E-mail: ionisHAE2study@clinicaltrialmedia.com
Studiesteder
-
-
-
Edegem, Belgien, 2650
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Ionis Investigative Site
-
-
-
-
-
Sofia, Bulgarien, 1431
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Ionis Investigative Site
-
Sofia, Bulgarien, 1680
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Ionis Investigative Site
-
-
-
-
-
Edmonton, Canada, AB T6G 1Z1
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Ionis Investigative Site
-
-
Ontario
-
Ottawa, Ontario, Canada, K1H 1E4
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Ionis Investigative Site
-
-
-
-
-
Birmingham, Det Forenede Kongerige, B9 5SS
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Ionis Investigative Site
-
Bristol, Det Forenede Kongerige, BS10 5NB
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Ionis Investigative Site
-
London, Det Forenede Kongerige, E1 2ES
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Ionis Investigative Site
-
-
-
-
Arizona
-
Paradise Valley, Arizona, Forenede Stater, 85253
- Rekruttering
- Ionis Investigative Site
-
-
California
-
La Jolla, California, Forenede Stater, 92037
- Rekruttering
- Ionis Investigative Site
-
Santa Monica, California, Forenede Stater, 90404
- Rekruttering
- Ionis Investigative Site
-
Walnut Creek, California, Forenede Stater, 94598
- Rekruttering
- Ionis Investigative Site
-
-
Colorado
-
Colorado Springs, Colorado, Forenede Stater, 80907
- Rekruttering
- Ionis Investigative Site
-
-
Florida
-
Tampa, Florida, Forenede Stater, 33613
- Rekruttering
- Ionis Investigative Site
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66103
- Rekruttering
- Ionis Investigative Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
- Rekruttering
- Ionis Investigative Site
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
- Rekruttering
- Ionis Investigative Site
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63141
- Rekruttering
- Ionis Investigative Site
-
-
North Carolina
-
Mooresville, North Carolina, Forenede Stater, 28117
- Rekruttering
- Ionis Investigative Site
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45236
- Rekruttering
- Ionis Investigative Site
-
Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43235
- Rekruttering
- Ionis Investigative Site
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Forenede Stater, 17033
- Rekruttering
- Ionis Investigative Site
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Forenede Stater, 75231
- Rekruttering
- Ionis Investigative Site
-
-
Utah
-
Murray, Utah, Forenede Stater, 84107
- Rekruttering
- Ionis Investigative Site
-
-
-
-
-
La Tronche, Frankrig, 38700
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Ionis Investigative Site
-
Marseille, Frankrig, 13385
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Ionis Investigative Site
-
Paris, Frankrig, 75012
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Ionis Investigative Site
-
-
-
-
-
Amsterdam, Holland, 1105
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Ionis Investigative Site
-
Groningen, Holland, 9713 AP
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Ionis Investigative Site
-
-
-
-
-
Ashkelon, Israel, 7830604
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Ionis Investigative Site
-
Haifa, Israel, 3104802
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Ionis Investigative Site
-
Tel Aviv, Israel, 6423906
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Ionis Investigative Site
-
-
-
-
-
Catania, Italien, 95123
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Ionis Investigative Site
-
Milan, Italien, 20138
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Ionis Investigative Site
-
Napoli, Italien, 80131
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Ionis Investigative Site
-
Padova, Italien, 35128
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Ionis Investigative Site
-
Palermo, Italien, 90146
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Ionis Investigative Site
-
San Donato Milanese, Italien, 20097
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Ionis Investigative Site
-
-
-
-
-
Altındağ, Kalkun, 06230
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Ionis Investigative Site
-
Bornova, Kalkun, 35100
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Ionis Investigative Site
-
Istanbul, Kalkun, 34093
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Ionis Investigative Site
-
-
-
-
-
Krakow, Polen, 31-501
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Ionis Investigative Site
-
-
-
-
-
San Juan, Puerto Rico, PR 00927
- Rekruttering
- Ionis Investigative Site
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanien, 08035
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Ionis Investigative Site
-
Barcelona, Spanien, 08907
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Ionis Investigative Site
-
Madrid, Spanien, 28046
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Ionis Investigative Site
-
Sevilla, Spanien, 41013
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Ionis Investigative Site
-
Valencia, Spanien, 46026
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Ionis Investigative Site
-
-
-
-
-
Berlin, Tyskland, 12203
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Ionis Investigative Site
-
Frankfurt, Tyskland, 60590
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Ionis Investigative Site
-
München, Tyskland, 81675
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Ionis Investigative Site
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
12 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier
- Deltagere og, hvis det er relevant, lovligt autoriserede repræsentanter (dvs. forældre/værge), skal fremlægge en skriftlig og underskrevet formular til informeret samtykke (ICF).
- Deltagerne skal have adgang til og evnen til at bruge ≥ 1 akut medicin (f.eks. plasmaafledt eller rekombinant C1-INH-koncentrat eller en bradykininreceptor (BK) 2-receptorantagonist) til behandling af angioødemanfald Open-Label KUN udvidelsesdeltagere
- Tilfredsstillende gennemførelse af ISIS 721744-CS5 (randomiseret placebo-kontrolleret indeksundersøgelse) til og med uge 25 eller deltagere, der har tilladelse til at forlade ISIS 721744-CS5-studiet pr. protokol med en acceptabel sikkerheds- og tolerabilitetsprofil Ny (ikke tidligere på donidalorsen) KUN Deltagere
- Deltagerne skal være fyldt 12 år på tidspunktet for informeret samtykke og, hvis det er relevant, samtykke
- Deltagerne skal have en dokumenteret diagnose HAE-1/HAE-2
- Deltagerne skal have en stabil dosis (≥ 12 uger) af profylaksebehandling med lanadelumab eller berotralstat eller SC C1-esterasehæmmer før screeningsperiodens eksklusionskriterier
Open-label udvidelsesdeltagere:
- Har nogen ny tilstand eller forværring af en eksisterende tilstand eller ændring eller forventet ændring i medicin Nye (ikke tidligere på donidalorsen) KUN deltagere
- Samtidig diagnosticering af enhver anden type tilbagevendende angioødem, inklusive erhvervet, idiopatisk angioødem eller HAE med normal C1-INH (også kendt som HAE Type III)
- Forventet ændring i brugen af samtidig androgen- eller tranexamsyreprofylakse, der bruges til at forhindre angioødem-anfald
- Alle klinisk signifikante abnormiteter i screening af laboratorieværdier
- Malignitet inden for 5 år efter screening, undtagen for ikke-melanom hudcancer, cervikal in situ carcinom, bryst ductal carcinom in situ eller stadium 1 prostata carcinom, der er blevet behandlet med succes.
- Overfølsomhed over for det aktive stof (donidalorsen) eller over for et eller flere af hjælpestofferne
- Behandling med et andet forsøgslægemiddel (ikke-oligonukleotid) eller biologisk middel inden for 1 måned efter screening eller 5 halveringstider af forsøgsmiddel, alt efter hvad der er længst
- Nylig historie med eller aktuelt stof- eller alkoholmisbrug
- Deltog i en tidligere donidalorsen undersøgelse
Eksponering for nogen af følgende lægemidler:
- Angiotensin-konverterende enzym (ACE) hæmmere eller enhver østrogenholdig medicin med systemisk absorption
- Oligonukleotider (inklusive lille interfererende ribonukleinsyre [siRNA]) inden for 4 måneder efter screening, hvis enkeltdosis modtaget, eller inden for 12 måneder efter screening, hvis flere doser modtaget. Denne udelukkelse gælder ikke for vacciner
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: OLE-deltagere
Gruppe 1 og gruppe 2 deltagere vil blive administreret donidalorsen ved SC-injektion i op til 157 uger.
|
Donidalorsen vil blive administreret ved SC-injektion.
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Procentdel af deltagere med mindst én behandlings-emergent bivirkning (TEAE), graderet efter sværhedsgrad
Tidsramme: Op til ca. 70 uger, plus 104 uger for gruppe 1; op til cirka 76 uger, plus 104 uger for gruppe 2
|
Op til ca. 70 uger, plus 104 uger for gruppe 1; op til cirka 76 uger, plus 104 uger for gruppe 2
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Tidsnormaliseret antal efterforsker-bekræftede HAE-angreb (pr. måned)
Tidsramme: Uge 1 til uge 157 for gruppe 1 og gruppe 2
|
Uge 1 til uge 157 for gruppe 1 og gruppe 2
|
|
|
Procentdel af efterforsker-bekræftede HAE-angrebsfri deltagere
Tidsramme: Uge 1 til uge 157 for gruppe 1 og gruppe 2
|
Uge 1 til uge 157 for gruppe 1 og gruppe 2
|
|
|
Tidsnormaliseret antal moderate eller svære investigator-bekræftede HAE-angreb (pr. måned)
Tidsramme: Uge 1 til uge 157 for gruppe 1 og gruppe 2
|
Uge 1 til uge 157 for gruppe 1 og gruppe 2
|
|
|
Antal af investigator-bekræftede HAE-angreb, der kræver akut terapi
Tidsramme: Uge 1 til uge 157 for gruppe 1 og gruppe 2
|
Uge 1 til uge 157 for gruppe 1 og gruppe 2
|
|
|
Angioødem Livskvalitet (AE-QoL) Spørgeskema Samlet score
Tidsramme: Op til 157 uger for gruppe 1 og gruppe 2
|
AE-QoL-spørgeskemaet er et valideret værktøj til at vurdere symptomspecifik helbredsrelateret QOL-svækkelse hos deltagere, der lider af tilbagevendende angioødem.
AE-QoL er et selvadministreret spørgeskema, der omfatter 17 spørgsmål på tværs af 4 domæner: funktion, træthed/humør, frygt/skam og mad.
Svarene er scoret fra 1 til 5, hvor 1 = aldrig, 2 = sjældent, 3 = nogle gange, 4 = ofte, 5 = meget ofte.
Total- og domænescorer varierer fra 0 til 100, hvor højere score indikerer større svækkelse.
|
Op til 157 uger for gruppe 1 og gruppe 2
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
13. juli 2022
Primær færdiggørelse (Anslået)
1. december 2026
Studieafslutning (Anslået)
1. marts 2027
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
23. maj 2022
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
23. maj 2022
Først opslået (Faktiske)
26. maj 2022
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
20. februar 2024
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
16. februar 2024
Sidst verificeret
1. februar 2024
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- ISIS 721744-CS7
- 2022-000757-93 (EudraCT nummer)
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Arveligt angioødem
-
National Human Genome Research Institute (NHGRI)National Center for Advancing Translational Sciences (NCATS); Therapeutics...AfsluttetGNE myopati | Hereditary Inclusion Body Myopati (HIBM)Forenede Stater
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncAfsluttetHereditary Inclusion Body Myopati (HIBM)Forenede Stater
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncAfsluttetGNE myopati | Hereditary Inclusion Body Myopati (HIBM)Forenede Stater, Israel
-
NobelpharmaAfsluttetGNE myopati | Nonaka sygdom | Distal myopati med kantede vakuoler (DMRV) | Hereditary Inclusion Body Myopati (hIBM)Japan