Badanie mające na celu ocenę długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności donidalorsenu w profilaktycznym leczeniu dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego (HAE)
5 grudnia 2025 zaktualizowane przez: Ionis Pharmaceuticals, Inc.
Otwarte, długoterminowe badanie bezpieczeństwa i skuteczności donidalorsenu w profilaktycznym leczeniu dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego (HAE)
Celem tego badania jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności donidalorsenu u osób z HAE oraz wpływu donidalorsenu na liczbę napadów HAE i ich wpływ na jakość życia (QoL).
Przegląd badań
Status
Aktywny, nie rekrutujący
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Jest to wieloośrodkowe, otwarte, globalne badanie fazy 3 z donidalorsenem, w którym uczestniczyło do około 114 uczestników z HAE-1 (typu I) i HAE-2 (typu II).
W tym badaniu są dwie grupy: 1) uczestnicy, którzy przenieśli się z innego badania donidalorsenu (uczestnicy otwartego rozszerzenia [OLE]) oraz 2) nowi uczestnicy, którzy nie przenieśli się z innego badania donidalorsenu i byli wcześniej utrzymywani na Terapia profilaktyczna HAE lanadelumabem, berotralstatem lub podskórnym (SC) inhibitorem C1-esterazy.
Długość udziału w badaniu wynosi około 69 tygodni dla uczestników OLE i 75 tygodni dla pozostałych uczestników.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
154
Faza
- Faza 3
Rozszerzony dostęp
Do dyspozycji poza badaniem klinicznym.
Zobacz rozwinięty rekord dostępu.
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Edegem, Belgia, 2650
- Ionis Investigative Site
-
-
-
-
-
Sofia, Bułgaria, 1431
- Ionis Investigative Site
-
Sofia, Bułgaria, 1680
- Ionis Investigative Site
-
-
-
-
-
La Tronche, Francja, 38700
- Ionis Investigative Site
-
Marseille, Francja, 13385
- Ionis Investigative Site
-
Paris, Francja, 75012
- Ionis Investigative Site
-
-
-
-
-
Barcelona, Hiszpania, 08035
- Ionis Investigative Site
-
Barcelona, Hiszpania, 08907
- Ionis Investigative Site
-
Madrid, Hiszpania, 28046
- Ionis Investigative Site
-
Seville, Hiszpania, 41013
- Ionis Investigative Site
-
Valencia, Hiszpania, 46026
- Ionis Investigative Site
-
-
-
-
-
Amsterdam, Holandia, 1105
- Ionis Investigative Site
-
Groningen, Holandia, 9713 AP
- Ionis Investigative Site
-
-
-
-
-
Ashkelon, Izrael, 7830604
- Ionis Investigative Site
-
Haifa, Izrael, 3104802
- Ionis Investigative Site
-
Tel Aviv, Izrael, 6423906
- Ionis Investigative Site
-
-
-
-
-
Edmonton, Kanada, AB T6G 1Z1
- Ionis Investigative Site
-
-
Ontario
-
Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 1E4
- Ionis Investigative Site
-
-
-
-
-
Berlin, Niemcy, 12203
- Ionis Investigative Site
-
Frankfurt, Niemcy, 60590
- Ionis Investigative Site
-
München, Niemcy, 81675
- Ionis Investigative Site
-
-
-
-
-
Krakow, Polska, 31-501
- Ionis Investigative Site
-
-
-
-
-
San Juan, Portoryko, PR 00927
- Ionis Investigative Site
-
-
-
-
Arizona
-
Paradise Valley, Arizona, Stany Zjednoczone, 85253
- Ionis Investigative Site
-
-
California
-
La Jolla, California, Stany Zjednoczone, 92037
- Ionis Investigative Site
-
Santa Monica, California, Stany Zjednoczone, 90404
- Ionis Investigative Site
-
Walnut Creek, California, Stany Zjednoczone, 94598
- Ionis Investigative Site
-
-
Florida
-
Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33613
- Ionis Investigative Site
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66103
- Ionis Investigative Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
- Ionis Investigative Site
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
- Ionis Investigative Site
-
Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48202
- Ionis Investigative Site
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63141
- Ionis Investigative Site
-
-
North Carolina
-
Mooresville, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28117
- Ionis Investigative Site
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45236
- Ionis Investigative Site
-
Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43235
- Ionis Investigative Site
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17033
- Ionis Investigative Site
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75231
- Ionis Investigative Site
-
-
Utah
-
Murray, Utah, Stany Zjednoczone, 84107
- Ionis Investigative Site
-
-
-
-
-
Altındağ, Turcja (Türkiye), 06230
- Ionis Investigative Site
-
Bornova, Turcja (Türkiye), 35100
- Ionis Investigative Site
-
Istanbul, Turcja (Türkiye), 34093
- Ionis Investigative Site
-
-
-
-
-
Catania, Włochy, 95123
- Ionis Investigative Site
-
Napoli, Włochy, 80131
- Ionis Investigative Site
-
Padua, Włochy, 35128
- Ionis Investigative Site
-
Palermo, Włochy, 90146
- Ionis Investigative Site
-
San Donato Milanese, Włochy, 20097
- Ionis Investigative Site
-
-
-
-
-
Birmingham, Zjednoczone Królestwo, B9 5SS
- Ionis Investigative Site
-
Bristol, Zjednoczone Królestwo, BS10 5NB
- Ionis Investigative Site
-
London, Zjednoczone Królestwo, E1 2ES
- Ionis Investigative Site
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
12 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia
- Uczestnicy i, w stosownych przypadkach, prawnie upoważnieni przedstawiciele (tj. rodzice/opiekunowie prawni) muszą dostarczyć pisemny i podpisany formularz świadomej zgody (ICF).
- Uczestnicy muszą mieć dostęp i możliwość użycia ≥ 1 ostrego leku (np. koncentratu C1-INH pochodzącego z osocza lub rekombinowanego lub antagonisty receptora bradykininy (BK) 2) w celu leczenia napadów obrzęku naczynioruchowego Open-Label TYLKO dla uczestników rozszerzenia
- Zadowalające ukończenie ISIS 721744-CS5 (randomizowane, kontrolowane placebo badanie wskaźnikowe) do tygodnia 25 lub uczestnicy, którzy mogą zakończyć badanie ISIS 721744-CS5 zgodnie z protokołem z akceptowalnym profilem bezpieczeństwa i tolerancji Nowość (nie wcześniej na donidalorsenie) TYLKO dla uczestników
- Uczestnicy muszą być w wieku ≥ 12 lat w momencie wyrażenia świadomej zgody i, w stosownych przypadkach, zgody
- Uczestnicy muszą mieć udokumentowane rozpoznanie HAE-1/HAE-2
- Uczestnicy muszą otrzymywać stabilną dawkę (≥ 12 tygodni) profilaktycznego leczenia lanadelumabem lub berotralstatem lub inhibitorem C1-esterazy SC przed okresem przesiewowym Kryteria wykluczenia
Uczestnicy rozszerzenia otwartej etykiety:
- Masz nowy stan lub pogorszenie istniejącego stanu lub zmianę lub przewidywaną zmianę leku Nowy (nie wcześniej na donidalorsen) TYLKO dla uczestników
- Jednoczesne rozpoznanie dowolnego innego rodzaju nawracającego obrzęku naczynioruchowego, w tym nabytego, idiopatycznego obrzęku naczynioruchowego lub HAE z prawidłowym C1-INH (znanego również jako HAE typu III)
- Przewidywana zmiana w stosowaniu jednoczesnej profilaktyki androgenowej lub kwasu traneksamowego stosowanej w zapobieganiu napadom obrzęku naczynioruchowego
- Wszelkie istotne klinicznie nieprawidłowości w przesiewowych wartościach laboratoryjnych
- Nowotwór złośliwy w ciągu 5 lat od badania przesiewowego, z wyjątkiem raków skóry innych niż czerniak, raka in situ szyjki macicy, raka przewodowego piersi in situ lub raka gruczołu krokowego w stadium 1, który został skutecznie wyleczony.
- Nadwrażliwość na substancję czynną (donidalorsen) lub na którąkolwiek substancję pomocniczą
- Leczenie innym badanym lekiem (nieoligonukleotydem) lub środkiem biologicznym w ciągu 1 miesiąca od badania przesiewowego lub 5 okresów półtrwania badanego środka, w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy
- Niedawna historia lub obecne nadużywanie narkotyków lub alkoholu
- Uczestniczył we wcześniejszym badaniu donidalorsen
Narażenie na którykolwiek z następujących leków:
- Inhibitory enzymu konwertującego angiotensynę (ACE) lub jakiekolwiek leki zawierające estrogeny o ogólnoustrojowym wchłanianiu
- Oligonukleotydy (w tym mały interferujący kwas rybonukleinowy [siRNA]) w ciągu 4 miesięcy od badania przesiewowego, jeśli otrzymano pojedynczą dawkę, lub w ciągu 12 miesięcy od badania przesiewowego, jeśli otrzymano wiele dawek. Wyłączenie to nie dotyczy szczepionek
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Uczestnicy OL
Uczestnikom grupy 1 i grupy 2 będzie podawano donidalorsen we wstrzyknięciu podskórnym przez okres do 157 tygodni.
|
Donidalorsen będzie podawany we wstrzyknięciu podskórnym.
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Odsetek uczestników z co najmniej jednym zdarzeniem niepożądanym związanym z leczeniem (TEAE), sklasyfikowany według ciężkości
Ramy czasowe: Do około 70 tygodni plus 104 tygodnie dla grupy 1; do około 76 tygodni plus 104 tygodnie dla grupy 2
|
Do około 70 tygodni plus 104 tygodnie dla grupy 1; do około 76 tygodni plus 104 tygodnie dla grupy 2
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Znormalizowana w czasie liczba ataków HAE potwierdzonych przez badacza (na miesiąc)
Ramy czasowe: Tydzień 1 do Tydzień 157 dla Grupy 1 i Grupy 2
|
Tydzień 1 do Tydzień 157 dla Grupy 1 i Grupy 2
|
|
|
Odsetek uczestników HAE bez napadów, potwierdzonych przez badacza
Ramy czasowe: Tydzień 1 do Tydzień 157 dla Grupy 1 i Grupy 2
|
Tydzień 1 do Tydzień 157 dla Grupy 1 i Grupy 2
|
|
|
Znormalizowana w czasie liczba umiarkowanych lub ciężkich napadów HAE potwierdzonych przez badacza (na miesiąc)
Ramy czasowe: Tydzień 1 do Tydzień 157 dla Grupy 1 i Grupy 2
|
Tydzień 1 do Tydzień 157 dla Grupy 1 i Grupy 2
|
|
|
Liczba potwierdzonych przez badacza napadów HAE wymagających ostrej terapii
Ramy czasowe: Tydzień 1 do Tydzień 157 dla Grupy 1 i Grupy 2
|
Tydzień 1 do Tydzień 157 dla Grupy 1 i Grupy 2
|
|
|
Kwestionariusz jakości życia (AE-QoL) dotyczący obrzęku naczynioruchowego
Ramy czasowe: Do 157 tygodni dla grupy 1 i grupy 2
|
Kwestionariusz AE-QoL jest sprawdzonym narzędziem do oceny upośledzenia jakości życia związanego ze zdrowiem, związanego z objawami u uczestników cierpiących na nawracający obrzęk naczynioruchowy.
AE-QoL to kwestionariusz do samodzielnego wypełnienia, zawierający 17 pytań w 4 domenach: funkcjonowanie, zmęczenie/nastrój, lęki/wstyd i jedzenie.
Odpowiedzi są punktowane od 1 do 5, gdzie 1 = nigdy, 2 = rzadko, 3 = czasami, 4 = często, 5 = bardzo często.
Wyniki całkowite i domeny mieszczą się w zakresie od 0 do 100, przy czym wyższe wyniki wskazują na większe upośledzenie.
|
Do 157 tygodni dla grupy 1 i grupy 2
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
13 lipca 2022
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
1 grudnia 2026
Ukończenie studiów (Szacowany)
1 marca 2027
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
23 maja 2022
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
23 maja 2022
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
26 maja 2022
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)
12 grudnia 2025
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
5 grudnia 2025
Ostatnia weryfikacja
1 grudnia 2025
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Dziedziczne choroby niedoboru dopełniacza
- Pierwotne niedobory odporności
- Choroby naczyniowe
- Choroby układu krążenia
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Choroby układu odpornościowego
- Nadwrażliwość, natychmiastowa
- Nadwrażliwość
- Zespoły niedoboru odporności
- Choroby skórne
- Pokrzywka
- Choroby skóry, naczyniowe
- Wrodzone, dziedziczne i noworodkowe choroby i nieprawidłowości
- Choroby skóry i tkanki łącznej
- Obrzęk naczynioruchowy
- Obrzęk naczynioruchowy, dziedziczny
- donidalorsen
- IONIS-PKK-LRx
Inne numery identyfikacyjne badania
- ISIS 721744-CS7
- 2022-000757-93 (Numer EudraCT)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
TAK
Opis planu IPD
Jonis może udostępniać anonimizowane dane indywidualnych uczestników, agregowane dane kliniczne i inne rodzaje danych, które potwierdzają wyniki w tym badaniu.
Wnioski o dane od wykwalifikowanych badaczy zostaną rozpatrzone po spełnieniu wszystkich trzech następujących kryteriów: (1) 12 miesięcy od zatwierdzenia marketingu leku badanego zarówno w Stanach Zjednoczonych, jak i Unii Europejskiej; (2) 18 miesięcy od zakończenia badania; oraz (3) 6 miesięcy od publikacji artykułu badania.
Dostęp byłby za pośrednictwem bezpiecznego środowiska i jest uzależniony po zatwierdzeniu propozycji badawczej i wejściu do odpowiedniej umowy o wykorzystaniu danych.
Prośby o dostęp do danych można przesłać za pośrednictwem strony internetowej https://vivli.org/ourmember/ionis/.
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .