Tutkimus Donidalorsenin pitkäaikaisen turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi perinnöllisen angioedeeman (HAE) profylaktisessa hoidossa
perjantai 16. helmikuuta 2024 päivittänyt: Ionis Pharmaceuticals, Inc.
Avoin, pitkän aikavälin turvallisuus- ja tehotutkimus Donidalorsenista perinnöllisen angioedeeman (HAE) profylaktisessa hoidossa
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida donidalorseenin pitkän aikavälin turvallisuutta ja tehoa HAE-potilailla sekä donidalorseenin vaikutuksia HAE-kohtausten määrään ja niiden vaikutusta elämänlaatuun (QoL).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on vaiheen 3, monikeskus, avoin, globaali tutkimus donidalorseenilla, johon osallistui noin 114 osallistujaa, joilla on HAE-1 (tyyppi I) ja HAE-2 (tyyppi II).
Tässä tutkimuksessa on kaksi ryhmää: 1) osallistujat, jotka siirtyvät toisesta donidalorseenitutkimuksesta (avoin laajennus [OLE] osallistujat) ja 2) uudet osallistujat, jotka eivät ole siirtyneet toisesta donidalorseenitutkimuksesta ja jotka olivat aiemmin ylläpidetty HAE:n profylaktinen hoito lanadelumabilla, berotralstaatilla tai ihonalaisella (SC) C1-esteraasi-inhibiittorilla.
Tutkimukseen osallistumisen pituus on noin 69 viikkoa OLE-osallistujille ja 75 viikkoa muille osallistujille.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
144
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Ionis Pharmaceuticals
- Puhelinnumero: (844) 910-0878
- Sähköposti: ionisHAE2study@clinicaltrialmedia.com
Opiskelupaikat
-
-
-
Amsterdam, Alankomaat, 1105
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- Ionis Investigative Site
-
Groningen, Alankomaat, 9713 AP
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- Ionis Investigative Site
-
-
-
-
-
Edegem, Belgia, 2650
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- Ionis Investigative Site
-
-
-
-
-
Sofia, Bulgaria, 1431
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- Ionis Investigative Site
-
Sofia, Bulgaria, 1680
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- Ionis Investigative Site
-
-
-
-
-
Barcelona, Espanja, 08035
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- Ionis Investigative Site
-
Barcelona, Espanja, 08907
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- Ionis Investigative Site
-
Madrid, Espanja, 28046
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- Ionis Investigative Site
-
Sevilla, Espanja, 41013
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- Ionis Investigative Site
-
Valencia, Espanja, 46026
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- Ionis Investigative Site
-
-
-
-
-
Ashkelon, Israel, 7830604
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- Ionis Investigative Site
-
Haifa, Israel, 3104802
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- Ionis Investigative Site
-
Tel Aviv, Israel, 6423906
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- Ionis Investigative Site
-
-
-
-
-
Catania, Italia, 95123
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- Ionis Investigative Site
-
Milan, Italia, 20138
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- Ionis Investigative Site
-
Napoli, Italia, 80131
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- Ionis Investigative Site
-
Padova, Italia, 35128
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- Ionis Investigative Site
-
Palermo, Italia, 90146
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- Ionis Investigative Site
-
San Donato Milanese, Italia, 20097
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- Ionis Investigative Site
-
-
-
-
-
Edmonton, Kanada, AB T6G 1Z1
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- Ionis Investigative Site
-
-
Ontario
-
Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 1E4
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- Ionis Investigative Site
-
-
-
-
-
San Juan, Puerto Rico, PR 00927
- Rekrytointi
- Ionis Investigative Site
-
-
-
-
-
Krakow, Puola, 31-501
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- Ionis Investigative Site
-
-
-
-
-
La Tronche, Ranska, 38700
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- Ionis Investigative Site
-
Marseille, Ranska, 13385
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- Ionis Investigative Site
-
Paris, Ranska, 75012
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- Ionis Investigative Site
-
-
-
-
-
Berlin, Saksa, 12203
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- Ionis Investigative Site
-
Frankfurt, Saksa, 60590
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- Ionis Investigative Site
-
München, Saksa, 81675
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- Ionis Investigative Site
-
-
-
-
-
Altındağ, Turkki, 06230
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- Ionis Investigative Site
-
Bornova, Turkki, 35100
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- Ionis Investigative Site
-
Istanbul, Turkki, 34093
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- Ionis Investigative Site
-
-
-
-
-
Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta, B9 5SS
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- Ionis Investigative Site
-
Bristol, Yhdistynyt kuningaskunta, BS10 5NB
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- Ionis Investigative Site
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, E1 2ES
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- Ionis Investigative Site
-
-
-
-
Arizona
-
Paradise Valley, Arizona, Yhdysvallat, 85253
- Rekrytointi
- Ionis Investigative Site
-
-
California
-
La Jolla, California, Yhdysvallat, 92037
- Rekrytointi
- Ionis Investigative Site
-
Santa Monica, California, Yhdysvallat, 90404
- Rekrytointi
- Ionis Investigative Site
-
Walnut Creek, California, Yhdysvallat, 94598
- Rekrytointi
- Ionis Investigative Site
-
-
Colorado
-
Colorado Springs, Colorado, Yhdysvallat, 80907
- Rekrytointi
- Ionis Investigative Site
-
-
Florida
-
Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33613
- Rekrytointi
- Ionis Investigative Site
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66103
- Rekrytointi
- Ionis Investigative Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
- Rekrytointi
- Ionis Investigative Site
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
- Rekrytointi
- Ionis Investigative Site
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63141
- Rekrytointi
- Ionis Investigative Site
-
-
North Carolina
-
Mooresville, North Carolina, Yhdysvallat, 28117
- Rekrytointi
- Ionis Investigative Site
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45236
- Rekrytointi
- Ionis Investigative Site
-
Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43235
- Rekrytointi
- Ionis Investigative Site
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Yhdysvallat, 17033
- Rekrytointi
- Ionis Investigative Site
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75231
- Rekrytointi
- Ionis Investigative Site
-
-
Utah
-
Murray, Utah, Yhdysvallat, 84107
- Rekrytointi
- Ionis Investigative Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
12 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit
- Osallistujien ja soveltuvin osin laillisesti valtuutettujen edustajien (eli vanhempien/laillisten huoltajien) on toimitettava kirjallinen ja allekirjoitettu tietoinen suostumuslomake (ICF).
- Osallistujilla on oltava pääsy ja kyky käyttää ≥ 1 akuuttia lääkettä (esim. plasmaperäistä tai rekombinanttia C1-INH-konsentraattia tai bradykiniinireseptorin (BK) 2-reseptorin salpaajaa) angioödeemakohtausten hoitoon. Open Label. VAIN laajennusosallistujat
- ISIS 721744-CS5:n (satunnaistettu lumekontrolloitu indeksitutkimus) tyydyttävä päätökseen saattaminen viikolle 25 asti tai osallistujat, jotka saavat poistua ISIS 721744-CS5 -tutkimuksesta protokollaa kohti hyväksyttävällä turvallisuus- ja siedettävyysprofiililla VAIN uudet (ei aiemmin donidalorsenilla) osallistujat
- Osallistujien on oltava vähintään 12-vuotiaita tietoisen suostumuksen ja soveltuvin osin suostumuksen ajankohtana
- Osallistujilla tulee olla dokumentoitu HAE-1/HAE-2-diagnoosi
- Osallistujien on saatava vakaa annos (≥ 12 viikkoa) ennaltaehkäisevää hoitoa lanadelumabilla tai berotralstaatilla tai SC C1-esteraasi-inhibiittorilla ennen seulontajakson poissulkemiskriteerejä
Open Label -laajennuksen osallistujat:
- Onko sinulla uusi tila tai olemassa olevan tilan paheneminen tai muutos tai odotettavissa oleva muutos lääkityksessä Uudet (ei aiemmin hoidettu donidalorsenilla) VAIN osallistujille
- Minkä tahansa muun tyyppisen toistuvan angioedeeman samanaikainen diagnoosi, mukaan lukien hankinnainen, idiopaattinen angioödeema tai HAE normaalilla C1-INH:lla (tunnetaan myös nimellä HAE tyyppi III)
- Odotettu muutos angioödeemakohtausten ehkäisyyn käytettävän androgeeni- tai traneksaamihappoprofylaksiassa
- Kliinisesti merkittävät poikkeamat seulontalaboratorioarvoissa
- Pahanlaatuinen syöpä 5 vuoden sisällä seulonnasta, paitsi ei-melanooma-ihosyöpä, kohdunkaulan in situ karsinooma, rintatiehyesyöpä in situ tai vaiheen 1 eturauhassyöpä, joka on hoidettu menestyksekkäästi.
- Yliherkkyys vaikuttavalle aineelle (donidalorseenille) tai jollekin apuaineelle
- Hoito toisella tutkimuslääkkeellä (ei-oligonukleotidilla) tai biologisella aineella 1 kuukauden sisällä seulonnasta tai 5 tutkimusaineen puoliintumisaikaa sen mukaan kumpi on pidempi
- Viimeaikainen tai nykyinen huumeiden tai alkoholin väärinkäyttö
- Osallistui aikaisempaan donidalorsen-tutkimukseen
Altistuminen jollekin seuraavista lääkkeistä:
- Angiotensiinia konvertoivan entsyymin (ACE) estäjät tai mitkä tahansa estrogeenia sisältävät lääkkeet, jotka imeytyvät systeemisesti
- Oligonukleotidit (mukaan lukien pieni häiritsevä ribonukleiinihappo [siRNA]) 4 kuukauden kuluessa seulonnasta, jos yksi annos on saatu, tai 12 kuukauden sisällä seulonnasta, jos annettiin useita annoksia. Tämä poikkeus ei koske rokotteita
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: OLE osallistujat
Ryhmän 1 ja ryhmän 2 osallistujille annetaan donidalorsenia SC-injektiona enintään 157 viikon ajan.
|
Donidalorsen annetaan SC-injektiona.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on vähintään yksi hoitoon liittyvä haittatapahtuma (TEAE), vakavuuden mukaan
Aikaikkuna: Jopa noin 70 viikkoa, plus 104 viikkoa ryhmässä 1; enintään noin 76 viikkoa, plus 104 viikkoa ryhmässä 2
|
Jopa noin 70 viikkoa, plus 104 viikkoa ryhmässä 1; enintään noin 76 viikkoa, plus 104 viikkoa ryhmässä 2
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Aikanormalisoitu tutkijan vahvistamien HAE-hyökkäysten määrä (kuukaudessa)
Aikaikkuna: Viikko 1 - viikko 157 ryhmälle 1 ja ryhmälle 2
|
Viikko 1 - viikko 157 ryhmälle 1 ja ryhmälle 2
|
|
|
Tutkijan vahvistamien HAE-hyökkäyksettömien osallistujien prosenttiosuus
Aikaikkuna: Viikko 1 - viikko 157 ryhmälle 1 ja ryhmälle 2
|
Viikko 1 - viikko 157 ryhmälle 1 ja ryhmälle 2
|
|
|
Aikanormalisoitu keskivaikeiden tai vakavien tutkijan vahvistamien HAE-kohtausten määrä (kuukaudessa)
Aikaikkuna: Viikko 1 - viikko 157 ryhmälle 1 ja ryhmälle 2
|
Viikko 1 - viikko 157 ryhmälle 1 ja ryhmälle 2
|
|
|
Tutkijan vahvistamien HAE-kohtausten määrä, jotka vaativat akuuttia hoitoa
Aikaikkuna: Viikko 1 - viikko 157 ryhmälle 1 ja ryhmälle 2
|
Viikko 1 - viikko 157 ryhmälle 1 ja ryhmälle 2
|
|
|
Angioedeeman elämänlaatu (AE-QoL) -kyselylomake kokonaispistemäärä
Aikaikkuna: Jopa 157 viikkoa ryhmille 1 ja 2
|
AE-QoL-kyselylomake on validoitu työkalu oirekohtaisen terveyteen liittyvän elämänlaadun heikkenemisen arvioimiseen osallistujilla, jotka kärsivät toistuvasta angioedeemasta.
AE-QoL on itsetehtävä kyselylomake, joka sisältää 17 kysymystä neljällä alalla: toiminta, väsymys/mieliala, pelot/häpeä ja ruoka.
Vastaukset pisteytetään 1-5, jossa 1 = ei koskaan, 2 = harvoin, 3 = joskus, 4 = usein, 5 = hyvin usein.
Kokonais- ja verkkotunnuspisteet vaihtelevat välillä 0–100, ja korkeammat pisteet osoittavat suurempaa vajaatoimintaa.
|
Jopa 157 viikkoa ryhmille 1 ja 2
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 13. heinäkuuta 2022
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Tiistai 1. joulukuuta 2026
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Maanantai 1. maaliskuuta 2027
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 23. toukokuuta 2022
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 23. toukokuuta 2022
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 26. toukokuuta 2022
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 20. helmikuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 16. helmikuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. helmikuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Sydän-ja verisuonitaudit
- Verisuonisairaudet
- Ihosairaudet
- Immunologiset puutosoireyhtymät
- Immuunijärjestelmän sairaudet
- Yliherkkyys, välitön
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Ihotaudit, verisuonisairaudet
- Yliherkkyys
- Urtikaria
- Perinnölliset komplementin puutostaudit
- Primaariset immuunipuutostaudit
- Angioedeema
- Angioedeema, perinnöllinen
Muut tutkimustunnusnumerot
- ISIS 721744-CS7
- 2022-000757-93 (EudraCT-numero)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .