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Un estudio para evaluar la seguridad y eficacia a largo plazo de donidalorsen en el tratamiento profiláctico del angioedema hereditario (AEH)

16 de febrero de 2024 actualizado por: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Un estudio abierto de seguridad y eficacia a largo plazo de donidalorsen en el tratamiento profiláctico del angioedema hereditario (AEH)

El propósito de este estudio es evaluar la seguridad y eficacia a largo plazo de donidalorsen en personas con AEH y los efectos de donidalorsen en el número de ataques de AEH y su impacto en la calidad de vida (CdV).

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este es un estudio global de Fase 3, multicéntrico, abierto, con donidalorsen en hasta aproximadamente 114 participantes con HAE-1 (Tipo I) y HAE-2 (Tipo II). Hay dos grupos en este estudio: 1) participantes que se transfieren de otro estudio de donidalorsen (participantes de extensión de etiqueta abierta [OLE]) y 2) participantes nuevos que no se transfieren de otro estudio de donidalorsen y se mantuvieron previamente en Terapia profiláctica de HAE con lanadelumab, berotralstat o un inhibidor de la esterasa C1 subcutáneo (SC). La duración de la participación en el estudio es de aproximadamente 69 semanas para los participantes de OLE y 75 semanas para los demás participantes.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

144

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Berlin, Alemania, 12203
        • Activo, no reclutando
        • Ionis Investigative Site
      • Frankfurt, Alemania, 60590
        • Activo, no reclutando
        • Ionis Investigative Site
      • München, Alemania, 81675
        • Activo, no reclutando
        • Ionis Investigative Site
  • Bulgaria
      • Sofia, Bulgaria, 1431
        • Activo, no reclutando
        • Ionis Investigative Site
      • Sofia, Bulgaria, 1680
        • Activo, no reclutando
        • Ionis Investigative Site
  • Bélgica
      • Edegem, Bélgica, 2650
        • Activo, no reclutando
        • Ionis Investigative Site
  • Canadá
      • Edmonton, Canadá, AB T6G 1Z1
        • Activo, no reclutando
        • Ionis Investigative Site
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canadá, K1H 1E4
        • Activo, no reclutando
        • Ionis Investigative Site
  • España
      • Barcelona, España, 08035
        • Activo, no reclutando
        • Ionis Investigative Site
      • Barcelona, España, 08907
        • Activo, no reclutando
        • Ionis Investigative Site
      • Madrid, España, 28046
        • Activo, no reclutando
        • Ionis Investigative Site
      • Sevilla, España, 41013
        • Activo, no reclutando
        • Ionis Investigative Site
      • Valencia, España, 46026
        • Activo, no reclutando
        • Ionis Investigative Site
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Paradise Valley, Arizona, Estados Unidos, 85253
        • Reclutamiento
        • Ionis Investigative Site
    • California
      • La Jolla, California, Estados Unidos, 92037
        • Reclutamiento
        • Ionis Investigative Site
      • Santa Monica, California, Estados Unidos, 90404
        • Reclutamiento
        • Ionis Investigative Site
      • Walnut Creek, California, Estados Unidos, 94598
        • Reclutamiento
        • Ionis Investigative Site
    • Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, Estados Unidos, 80907
        • Reclutamiento
        • Ionis Investigative Site
    • Florida
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33613
        • Reclutamiento
        • Ionis Investigative Site
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66103
        • Reclutamiento
        • Ionis Investigative Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Reclutamiento
        • Ionis Investigative Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • Reclutamiento
        • Ionis Investigative Site
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63141
        • Reclutamiento
        • Ionis Investigative Site
    • North Carolina
      • Mooresville, North Carolina, Estados Unidos, 28117
        • Reclutamiento
        • Ionis Investigative Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45236
        • Reclutamiento
        • Ionis Investigative Site
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43235
        • Reclutamiento
        • Ionis Investigative Site
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
        • Reclutamiento
        • Ionis Investigative Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75231
        • Reclutamiento
        • Ionis Investigative Site
    • Utah
      • Murray, Utah, Estados Unidos, 84107
        • Reclutamiento
        • Ionis Investigative Site
  • Francia
      • La Tronche, Francia, 38700
        • Activo, no reclutando
        • Ionis Investigative Site
      • Marseille, Francia, 13385
        • Activo, no reclutando
        • Ionis Investigative Site
      • Paris, Francia, 75012
        • Activo, no reclutando
        • Ionis Investigative Site
  • Israel
      • Ashkelon, Israel, 7830604
        • Activo, no reclutando
        • Ionis Investigative Site
      • Haifa, Israel, 3104802
        • Activo, no reclutando
        • Ionis Investigative Site
      • Tel Aviv, Israel, 6423906
        • Activo, no reclutando
        • Ionis Investigative Site
  • Italia
      • Catania, Italia, 95123
        • Activo, no reclutando
        • Ionis Investigative Site
      • Milan, Italia, 20138
        • Activo, no reclutando
        • Ionis Investigative Site
      • Napoli, Italia, 80131
        • Activo, no reclutando
        • Ionis Investigative Site
      • Padova, Italia, 35128
        • Activo, no reclutando
        • Ionis Investigative Site
      • Palermo, Italia, 90146
        • Activo, no reclutando
        • Ionis Investigative Site
      • San Donato Milanese, Italia, 20097
        • Activo, no reclutando
        • Ionis Investigative Site
  • Pavo
      • Altındağ, Pavo, 06230
        • Activo, no reclutando
        • Ionis Investigative Site
      • Bornova, Pavo, 35100
        • Activo, no reclutando
        • Ionis Investigative Site
      • Istanbul, Pavo, 34093
        • Activo, no reclutando
        • Ionis Investigative Site
  • Países Bajos
      • Amsterdam, Países Bajos, 1105
        • Activo, no reclutando
        • Ionis Investigative Site
      • Groningen, Países Bajos, 9713 AP
        • Activo, no reclutando
        • Ionis Investigative Site
  • Polonia
      • Krakow, Polonia, 31-501
        • Activo, no reclutando
        • Ionis Investigative Site
  • Puerto Rico
      • San Juan, Puerto Rico, PR 00927
        • Reclutamiento
        • Ionis Investigative Site
  • Reino Unido
      • Birmingham, Reino Unido, B9 5SS
        • Activo, no reclutando
        • Ionis Investigative Site
      • Bristol, Reino Unido, BS10 5NB
        • Activo, no reclutando
        • Ionis Investigative Site
      • London, Reino Unido, E1 2ES
        • Activo, no reclutando
        • Ionis Investigative Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

12 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión

  1. Los participantes y, según corresponda, los representantes legalmente autorizados (es decir, los padres/tutor legal), deben proporcionar un formulario de consentimiento informado (ICF) por escrito y firmado.
  2. Los participantes deben tener acceso a, y la capacidad de usar, ≥ 1 medicamento(s) agudo(s) (p. ej., concentrado de C1-INH recombinante o derivado de plasma o un antagonista del receptor 2 del receptor de bradicinina (BK)) para tratar los ataques de angioedema. Participantes de extensión SOLAMENTE
  3. Finalización satisfactoria de ISIS 721744-CS5 (estudio de índice aleatorizado y controlado con placebo) hasta la semana 25 o participantes a los que se les permite salir del estudio ISIS 721744-CS5 por protocolo con un perfil aceptable de seguridad y tolerabilidad Participantes nuevos (sin donidalorsen anteriormente) SOLAMENTE
  4. Los participantes deben tener ≥ 12 años en el momento del consentimiento informado y, según corresponda, el asentimiento.
  5. Los participantes deben tener un diagnóstico documentado de HAE-1/HAE-2
  6. Los participantes deben estar en una dosis estable (≥ 12 semanas) de tratamiento profiláctico con lanadelumab o berotralstat o inhibidor de la esterasa SC C1 antes del Criterios de exclusión del período de selección

Participantes de extensión de etiqueta abierta:

  1. Tiene alguna afección nueva o empeoramiento de una afección existente o cambio o cambio anticipado en la medicación Participantes nuevos (sin donidalorsen anteriormente) SOLAMENTE
  2. Diagnóstico concurrente de cualquier otro tipo de angioedema recurrente, incluido el angioedema idiopático adquirido o AEH con C1-INH normal (también conocido como AEH tipo III)
  3. Cambio anticipado en el uso de andrógenos concomitantes o profilaxis con ácido tranexámico para prevenir ataques de angioedema
  4. Cualquier anormalidad clínicamente significativa en los valores de laboratorio de detección
  5. Malignidad dentro de los 5 años posteriores a la detección, a excepción de los cánceres de piel no melanoma, el carcinoma in situ de cuello uterino, el carcinoma ductal de mama in situ o el carcinoma de próstata en estadio 1 que se haya tratado con éxito.
  6. Hipersensibilidad al principio activo (donidalorsen) o a alguno de los excipientes
  7. Tratamiento con otro fármaco en investigación (no oligonucleótido) o agente biológico en el plazo de 1 mes desde la selección o 5 semividas del agente en investigación, lo que sea más largo
  8. Antecedentes recientes o abuso actual de drogas o alcohol
  9. Participó en un estudio anterior de donidalorsen

  10. Exposición a cualquiera de los siguientes medicamentos:

    1. Inhibidores de la enzima convertidora de angiotensina (ECA) o cualquier medicamento que contenga estrógeno con absorción sistémica
    2. Oligonucleótidos (incluido el ácido ribonucleico de interferencia pequeño [siRNA]) dentro de los 4 meses posteriores a la selección si se recibió una dosis única, o dentro de los 12 meses posteriores a la selección si se recibieron dosis múltiples. Esta exclusión no se aplica a las vacunas.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Participantes OLE
A los participantes del Grupo 1 y del Grupo 2 se les administrará donidalorsen mediante inyección SC durante un máximo de 157 semanas.
Droga: Donidalorsen
Donidalorsen se administrará mediante inyección SC.
Otros nombres:
  • EIIS 721744
  • IONIS-PKK-LRx

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Porcentaje de participantes con al menos un evento adverso emergente del tratamiento (TEAE), clasificado por gravedad
Periodo de tiempo: Hasta aproximadamente 70 semanas, más 104 semanas para el Grupo 1; hasta aproximadamente 76 semanas, más 104 semanas para el Grupo 2
Hasta aproximadamente 70 semanas, más 104 semanas para el Grupo 1; hasta aproximadamente 76 semanas, más 104 semanas para el Grupo 2

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número normalizado en el tiempo de ataques de AEH confirmados por el investigador (por mes)
Periodo de tiempo: Semana 1 a Semana 157 para Grupo 1 y Grupo 2
Semana 1 a Semana 157 para Grupo 1 y Grupo 2
Porcentaje de participantes libres de ataques de AEH confirmados por el investigador
Periodo de tiempo: Semana 1 a Semana 157 para Grupo 1 y Grupo 2
Semana 1 a Semana 157 para Grupo 1 y Grupo 2
Número normalizado en el tiempo de ataques de AEH moderados o graves confirmados por el investigador (por mes)
Periodo de tiempo: Semana 1 a Semana 157 para Grupo 1 y Grupo 2
Semana 1 a Semana 157 para Grupo 1 y Grupo 2
Número de ataques de AEH confirmados por el investigador que requieren tratamiento agudo
Periodo de tiempo: Semana 1 a Semana 157 para Grupo 1 y Grupo 2
Semana 1 a Semana 157 para Grupo 1 y Grupo 2
Puntuación total del cuestionario de calidad de vida del angioedema (AE-QoL)
Periodo de tiempo: Hasta 157 semanas para el Grupo 1 y el Grupo 2
El cuestionario AE-QoL es una herramienta validada para evaluar el deterioro de la CdV relacionado con la salud específico de los síntomas en participantes que padecen angioedema recurrente. El AE-QoL es un cuestionario autoadministrado que consta de 17 preguntas en 4 dominios: funcionamiento, fatiga/estado de ánimo, miedos/vergüenza y alimentación. Las respuestas se puntúan del 1 al 5, donde 1 = nunca, 2 = rara vez, 3 = a veces, 4 = a menudo, 5 = muy a menudo. Las puntuaciones totales y de dominio varían de 0 a 100, y las puntuaciones más altas indican un mayor deterioro.
Hasta 157 semanas para el Grupo 1 y el Grupo 2

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

13 de julio de 2022

Finalización primaria (Estimado)

1 de diciembre de 2026

Finalización del estudio (Estimado)

1 de marzo de 2027

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

23 de mayo de 2022

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

23 de mayo de 2022

Publicado por primera vez (Actual)

26 de mayo de 2022

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

20 de febrero de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

16 de febrero de 2024

Última verificación

1 de febrero de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • ISIS 721744-CS7
  • 2022-000757-93 (Número EudraCT)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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