Studie k posouzení dlouhodobé bezpečnosti a účinnosti Donidalorsenu v profylaktické léčbě hereditárního angioedému (HAE)
16. února 2024 aktualizováno: Ionis Pharmaceuticals, Inc.
Otevřená, dlouhodobá studie bezpečnosti a účinnosti Donidalorsenu v profylaktické léčbě hereditárního angioedému (HAE)
Účelem této studie je zhodnotit dlouhodobou bezpečnost a účinnost donidalorsenu u lidí s HAE a účinky donidalorsenu na počet záchvatů HAE a jejich dopad na kvalitu života (QoL).
Přehled studie
Detailní popis
Toto je multicentrická, otevřená, globální studie fáze 3 s donidalorsenem až na přibližně 114 účastnících s HAE-1 (typ I) a HAE-2 (typ II).
V této studii jsou dvě skupiny: 1) účastníci, kteří se převrátili z jiné studie donidalorsenu (účastníci otevřeného rozšíření [OLE]), a 2) noví účastníci, kteří nepřecházeli z jiné studie donidalorsenu a byli předtím udržováni na Profylaktická léčba HAE lanadelumabem, berotralstatem nebo subkutánním (SC) inhibitorem C1-esterázy.
Délka účasti ve studii je přibližně 69 týdnů pro účastníky OLE a 75 týdnů pro ostatní účastníky.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
144
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Ionis Pharmaceuticals
- Telefonní číslo: (844) 910-0878
- E-mail: ionisHAE2study@clinicaltrialmedia.com
Studijní místa
-
-
-
Edegem, Belgie, 2650
- Aktivní, ne nábor
- Ionis Investigative Site
-
-
-
-
-
Sofia, Bulharsko, 1431
- Aktivní, ne nábor
- Ionis Investigative Site
-
Sofia, Bulharsko, 1680
- Aktivní, ne nábor
- Ionis Investigative Site
-
-
-
-
-
La Tronche, Francie, 38700
- Aktivní, ne nábor
- Ionis Investigative Site
-
Marseille, Francie, 13385
- Aktivní, ne nábor
- Ionis Investigative Site
-
Paris, Francie, 75012
- Aktivní, ne nábor
- Ionis Investigative Site
-
-
-
-
-
Amsterdam, Holandsko, 1105
- Aktivní, ne nábor
- Ionis Investigative Site
-
Groningen, Holandsko, 9713 AP
- Aktivní, ne nábor
- Ionis Investigative Site
-
-
-
-
-
Catania, Itálie, 95123
- Aktivní, ne nábor
- Ionis Investigative Site
-
Milan, Itálie, 20138
- Aktivní, ne nábor
- Ionis Investigative Site
-
Napoli, Itálie, 80131
- Aktivní, ne nábor
- Ionis Investigative Site
-
Padova, Itálie, 35128
- Aktivní, ne nábor
- Ionis Investigative Site
-
Palermo, Itálie, 90146
- Aktivní, ne nábor
- Ionis Investigative Site
-
San Donato Milanese, Itálie, 20097
- Aktivní, ne nábor
- Ionis Investigative Site
-
-
-
-
-
Ashkelon, Izrael, 7830604
- Aktivní, ne nábor
- Ionis Investigative Site
-
Haifa, Izrael, 3104802
- Aktivní, ne nábor
- Ionis Investigative Site
-
Tel Aviv, Izrael, 6423906
- Aktivní, ne nábor
- Ionis Investigative Site
-
-
-
-
-
Edmonton, Kanada, AB T6G 1Z1
- Aktivní, ne nábor
- Ionis Investigative Site
-
-
Ontario
-
Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 1E4
- Aktivní, ne nábor
- Ionis Investigative Site
-
-
-
-
-
Altındağ, Krocan, 06230
- Aktivní, ne nábor
- Ionis Investigative Site
-
Bornova, Krocan, 35100
- Aktivní, ne nábor
- Ionis Investigative Site
-
Istanbul, Krocan, 34093
- Aktivní, ne nábor
- Ionis Investigative Site
-
-
-
-
-
Berlin, Německo, 12203
- Aktivní, ne nábor
- Ionis Investigative Site
-
Frankfurt, Německo, 60590
- Aktivní, ne nábor
- Ionis Investigative Site
-
München, Německo, 81675
- Aktivní, ne nábor
- Ionis Investigative Site
-
-
-
-
-
Krakow, Polsko, 31-501
- Aktivní, ne nábor
- Ionis Investigative Site
-
-
-
-
-
San Juan, Portoriko, PR 00927
- Nábor
- Ionis Investigative Site
-
-
-
-
-
Birmingham, Spojené království, B9 5SS
- Aktivní, ne nábor
- Ionis Investigative Site
-
Bristol, Spojené království, BS10 5NB
- Aktivní, ne nábor
- Ionis Investigative Site
-
London, Spojené království, E1 2ES
- Aktivní, ne nábor
- Ionis Investigative Site
-
-
-
-
Arizona
-
Paradise Valley, Arizona, Spojené státy, 85253
- Nábor
- Ionis Investigative Site
-
-
California
-
La Jolla, California, Spojené státy, 92037
- Nábor
- Ionis Investigative Site
-
Santa Monica, California, Spojené státy, 90404
- Nábor
- Ionis Investigative Site
-
Walnut Creek, California, Spojené státy, 94598
- Nábor
- Ionis Investigative Site
-
-
Colorado
-
Colorado Springs, Colorado, Spojené státy, 80907
- Nábor
- Ionis Investigative Site
-
-
Florida
-
Tampa, Florida, Spojené státy, 33613
- Nábor
- Ionis Investigative Site
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66103
- Nábor
- Ionis Investigative Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
- Nábor
- Ionis Investigative Site
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
- Nábor
- Ionis Investigative Site
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63141
- Nábor
- Ionis Investigative Site
-
-
North Carolina
-
Mooresville, North Carolina, Spojené státy, 28117
- Nábor
- Ionis Investigative Site
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45236
- Nábor
- Ionis Investigative Site
-
Columbus, Ohio, Spojené státy, 43235
- Nábor
- Ionis Investigative Site
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Spojené státy, 17033
- Nábor
- Ionis Investigative Site
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Spojené státy, 75231
- Nábor
- Ionis Investigative Site
-
-
Utah
-
Murray, Utah, Spojené státy, 84107
- Nábor
- Ionis Investigative Site
-
-
-
-
-
Barcelona, Španělsko, 08035
- Aktivní, ne nábor
- Ionis Investigative Site
-
Barcelona, Španělsko, 08907
- Aktivní, ne nábor
- Ionis Investigative Site
-
Madrid, Španělsko, 28046
- Aktivní, ne nábor
- Ionis Investigative Site
-
Sevilla, Španělsko, 41013
- Aktivní, ne nábor
- Ionis Investigative Site
-
Valencia, Španělsko, 46026
- Aktivní, ne nábor
- Ionis Investigative Site
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
12 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení
- Účastníci a případně zákonní zástupci (tj. rodiče/zákonní zástupci) musí poskytnout písemný a podepsaný formulář informovaného souhlasu (ICF).
- Účastníci musí mít přístup k ≥ 1 akutní medikaci (např. plazmatický nebo rekombinantní koncentrát C1-INH nebo antagonista 2-receptoru bradykininového receptoru (BK)) k léčbě záchvatů angioedému Open-Label a musí mít možnost je používat POUZE pro účastníky rozšíření
- Uspokojivé dokončení ISIS 721744-CS5 (randomizovaná placebem kontrolovaná indexová studie) do 25. týdne nebo účastníci, kteří mohou opustit studii ISIS 721744-CS5 podle protokolu s přijatelným profilem bezpečnosti a snášenlivosti Noví (dříve neužívající donidalorsen) POUZE účastníci
- Účastníci musí být ve věku ≥ 12 let v době informovaného souhlasu a případně souhlasu
- Účastníci musí mít zdokumentovanou diagnózu HAE-1/HAE-2
- Účastníci musí být na stabilní dávce (≥ 12 týdnů) profylaktické léčby lanadelumabem nebo berotralstatem nebo inhibitorem SC C1-esterázy před splněním kritérií vyloučení z období screeningu
Účastníci Open-Label Extension:
- Máte jakýkoli nový stav nebo zhoršení stávajícího stavu nebo změnu nebo očekávanou změnu v léčbě Noví (dříve neužívající donidalorsen) POUZE účastníci
- Současná diagnóza jakéhokoli jiného typu recidivujícího angioedému, včetně získaného, idiopatického angioedému nebo HAE s normálním C1-INH (také známý jako HAE typu III)
- Předpokládaná změna v užívání souběžné profylaxe androgenem nebo kyselinou tranexamovou používaných k prevenci záchvatů angioedému
- Jakékoli klinicky významné abnormality ve screeningových laboratorních hodnotách
- Malignita do 5 let od screeningu, s výjimkou nemelanomového karcinomu kůže, karcinomu děložního čípku in situ, duktálního karcinomu prsu in situ nebo karcinomu prostaty stadia 1, který byl úspěšně léčen.
- Hypersenzitivita na léčivou látku (donidalorsen) nebo na kteroukoli pomocnou látku
- Léčba jiným hodnoceným lékem (neoligonukleotidem) nebo biologickým agens do 1 měsíce od screeningu nebo 5 poločasů hodnoceného agens, podle toho, co je delší
- Nedávná anamnéza nebo současné zneužívání drog nebo alkoholu
- Účastnil se předchozí studie donidalorsen
Vystavení některému z následujících léků:
- Inhibitory angiotenzin-konvertujícího enzymu (ACE) nebo jakékoli léky obsahující estrogen se systémovou absorpcí
- Oligonukleotidy (včetně malé interferující ribonukleové kyseliny [siRNA]) do 4 měsíců od screeningu, pokud byla podána jedna dávka, nebo do 12 měsíců od screeningu, pokud bylo podáno více dávek. Tato výjimka se nevztahuje na vakcíny
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Účastníci OLE
Účastníci skupiny 1 a skupiny 2 budou dostávat donidalorsen formou SC injekce po dobu až 157 týdnů.
|
Donidalorsen bude podáván SC injekcí.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Procento účastníků s alespoň jednou nežádoucí příhodou vyžadující léčbu (TEAE), odstupňované podle závažnosti
Časové okno: Až přibližně 70 týdnů plus 104 týdnů pro skupinu 1; až přibližně 76 týdnů plus 104 týdnů pro skupinu 2
|
Až přibližně 70 týdnů plus 104 týdnů pro skupinu 1; až přibližně 76 týdnů plus 104 týdnů pro skupinu 2
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Časově normalizovaný počet HAE útoků potvrzených vyšetřovatelem (za měsíc)
Časové okno: Týden 1 až 157 pro skupinu 1 a skupinu 2
|
Týden 1 až 157 pro skupinu 1 a skupinu 2
|
|
|
Procento účastníků bez útoku HAE potvrzených vyšetřovatelem
Časové okno: Týden 1 až 157 pro skupinu 1 a skupinu 2
|
Týden 1 až 157 pro skupinu 1 a skupinu 2
|
|
|
Časově normalizovaný počet středních nebo těžkých HAE útoků potvrzených vyšetřovatelem (za měsíc)
Časové okno: Týden 1 až 157 pro skupinu 1 a skupinu 2
|
Týden 1 až 157 pro skupinu 1 a skupinu 2
|
|
|
Počet zkoušejícím potvrzených záchvatů HAE vyžadujících akutní terapii
Časové okno: Týden 1 až 157 pro skupinu 1 a skupinu 2
|
Týden 1 až 157 pro skupinu 1 a skupinu 2
|
|
|
Celkové skóre dotazníku kvality života angioedému (AE-QoL).
Časové okno: Až 157 týdnů pro skupinu 1 a skupinu 2
|
Dotazník AE-QoL je ověřeným nástrojem pro hodnocení symptomů specifického zdravotního poškození QOL u účastníků trpících recidivujícím angioedémem.
AE-QoL je samoobslužný dotazník obsahující 17 otázek ve 4 oblastech: fungování, únava/nálada, strach/styd a jídlo.
Odpovědi jsou hodnoceny od 1 do 5, kde 1 = nikdy, 2 = zřídka, 3 = někdy, 4 = často, 5 = velmi často.
Celkové a doménové skóre se pohybuje od 0 do 100, přičemž vyšší skóre ukazuje na větší poškození.
|
Až 157 týdnů pro skupinu 1 a skupinu 2
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
13. července 2022
Primární dokončení (Odhadovaný)
1. prosince 2026
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. března 2027
Termíny zápisu do studia
První předloženo
23. května 2022
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
23. května 2022
První zveřejněno (Aktuální)
26. května 2022
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
20. února 2024
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
16. února 2024
Naposledy ověřeno
1. února 2024
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Kardiovaskulární choroby
- Cévní onemocnění
- Kožní choroby
- Syndromy imunologické nedostatečnosti
- Onemocnění imunitního systému
- Přecitlivělost, okamžitá
- Genetické choroby, vrozené
- Kožní onemocnění, Cévní
- Přecitlivělost
- Kopřivka
- Dědičná onemocnění z nedostatku komplementu
- Primární imunodeficitní onemocnění
- Angioedém
- Angioedémy, dědičné
Další identifikační čísla studie
- ISIS 721744-CS7
- 2022-000757-93 (Číslo EudraCT)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .