Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

ADVANCED FSHD-COM: Neue klinische Ergebnismessungen zur Bewertung nicht ambulanter FSHD-Patienten, eine Pilotstudie (ADVANCED)

24. September 2025 aktualisiert von: Centre Hospitalier Universitaire de Nice

Die fazioskapulohumerale Muskeldystrophie (FSHD) ist eine der häufigsten Muskeldystrophien bei Erwachsenen mit einer geschätzten Prävalenz von 2-7 pro 100.000. Die Krankheit ist gekennzeichnet durch langsam fortschreitende, asymmetrische Muskelschwäche, die mit den Gesichts- und Schultermuskeln beginnt. Es verursacht eine erhebliche lebenslange Morbidität, wobei bis zu 20 % der Patienten schließlich eine Vollzeit-Rollstuhlnutzung benötigen. Es gibt jedoch ein hohes Maß an klinischer Variabilität sowohl im Krankheitsverlauf als auch im Schweregrad. Dies macht die Vorhersage des Krankheitsverlaufs einer Person schwierig und hat das Design klinischer Studien zu einer Herausforderung gemacht.

Die Krankheit wird durch die anomale Expression eines normalerweise stillgelegten Gens, DUX4, verursacht, das die Krankheit durch einen toxischen Gain-of-Function verursacht. Die Etablierung eines einheitlichen Modells für die Ursache von FSHD ermöglichte die Entwicklung krankheitsspezifischer gezielter Behandlungen. Pharmazeutische Unternehmen untersuchen aktiv therapeutische Ansätze, um DUX4 auszuschalten oder auszuschalten, einschließlich der Verwendung von Antisense-RNA-Oligonukleotiden, die bereits für spinale Muskelatrophie, Duchenne-Muskeldystrophie und myotone Dystrophie untersucht werden. Die Arzneimittelentwicklungspipeline für FSHD in den nächsten 5 Jahren sieht vielversprechend aus, aber Treffen mit der Industrie, Interessengruppen und wissenschaftlichen Experten für FSHD haben mehrere Lücken identifiziert, die angegangen werden müssen, um eine effiziente Arzneimittelentwicklung zu beschleunigen. Da Medikamente von vorklinischen Tests in Studien am Menschen übergehen, ist es wichtig, Instrumente und Methoden für klinische Studien zu validieren, um die Medikamentenentwicklung zu erleichtern. Es besteht ein starker Bedarf an klinischen Ergebnismessungen (COMs), einschließlich Biomarkern, Kraftergebnissen, funktionellen Messungen und von Patienten gemeldeten Ergebnissen, um den Krankheitsverlauf zu verfolgen und die Wirksamkeit der Behandlung zu bewerten.

Derzeit läuft eine große internationale multizentrische Studie zur Validierung von COMs bei ambulanten FSHD-Patienten (ReSolve, NCT03458832). Darüber hinaus führt das Universitätskrankenhaus Nizza eine ergänzende Studie (CTRL FSHD France, NCT04038138) durch, um die Muskel-MRT, einen zusätzlichen neuen Biomarker, zu bewerten, um den Krankheitsverlauf in derselben Patientenpopulation zu verfolgen. Um die Patientenheterogenität einzuschränken, werden nur ambulante FSHD-Patienten in diese beiden laufenden Studien eingeschlossen. Daher ist es wichtig, Daten bei schwer betroffenen nicht-ambulanten FSHD-Patienten zu generieren, um COMs zu validieren, die für zukünftige Therapiestudien an diese spezifische Untergruppe von Patienten angepasst sind.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

30

Phase

  • Unzutreffend

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Frankreich
    • Alpes Maritimes
      • Nice, Alpes Maritimes, Frankreich, 06000
        • CHU de Nice

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Genetisch bestätigtes FSHD1 oder klinische Diagnose von FSHD mit charakteristischen Befunden bei der Untersuchung und einem betroffenen Elternteil oder Nachkommen
  • Alter 18-75 Jahre
  • Symptomatische Schwäche der Gliedmaßen
  • FSHD-Patienten, die den Rollstuhl täglich benutzen und mit Hilfe maximal 30 Meter stehen oder gehen können, und rollstuhlgebundene Patienten, die nicht gehen können.
  • Klinischer Schweregrad (CSS) ≥ 8
  • Patient, der dem Sozialversicherungssystem angeschlossen ist
  • Patient gibt nach schriftlicher und mündlicher Aufklärung sein schriftliches Einverständnis.
  • Wenn Sie rezeptfreie Nahrungsergänzungsmittel einnehmen, bereit sein, während des gesamten Studienverlaufs mit dem Nahrungsergänzungsschema fortzufahren

Ausschlusskriterien:

  • Patienten mit Komorbidität, die nicht mit der Krankheit in Zusammenhang stehen und die den natürlichen Verlauf der Krankheit verändern können oder nach Meinung des Prüfarztes sichere Tests beeinträchtigen würden
  • Regelmäßige Anwendung verfügbarer anaboler/kataboler Muskelmittel wie Kortikosteroide, orales Testosteron oder Derivate oder orale Beta-Agonisten
  • Verwendung eines experimentellen Medikaments in einer klinischen FSHD-Studie innerhalb der letzten 30 Tage
  • Schwangerschaft
  • Gefährdete Person (Person, der ihre administrative und gesetzliche Freiheit entzogen ist, stationär behandelte Person zu anderen Zwecken als der Forschung)

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Sonstiges
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: neue COMs für nicht ambulante FSHD-Patienten
Diagnosetest: Validierung neuer COMs für nicht ambulante FSHD-Patienten
Überwachung von häufig verwendeten und neuen COMs bei nicht ambulanten Patienten mit fazioskapulohumeraler Muskeldystrophie

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung des Motorfunktionsmaßes-32 (MFM-32) von Baseline (T0) auf 6 Monate (T6), 12 Monate (T12) und 24 Monate (M24)
Zeitfenster: zu Studienbeginn, 6, 12 und 24 Monate

Innerhalb von MFM-32 werden 32 Begriffe bewertet, um die motorischen Funktionen des Patienten zu beschreiben, und zu Beginn, nach 6, 12 und 24 Monaten, in 3 Unterpunkte gruppiert:

D1: Stehende Position und Transfer D2: axiale und proximale motorische Funktion D3: distale motorische Funktion Ausgangsposition beibehalten; 1: führt die Aufgabe teilweise aus; 2: führt die Aufgabe unvollständig oder unvollkommen aus; 3: führt die Aufgabe vollständig und normal aus.)
zu Studienbeginn, 6, 12 und 24 Monate
Änderung des manuellen Muskeltests (MMT) von Baseline (T0) auf 6 Monate (T6), 12 Monate (T12) und 24 Monate (M24)
Zeitfenster: zu Studienbeginn, 6, 12 und 24 Monate
Der manuelle Muskeltest ist ein modifizierter 13-Punkte-Test des Medical Research Council und wird mit standardisierten Positionen für jeden Grad und jeden Muskel gemäß den Empfehlungen der FSH-DY-Gruppe verwendet. Schulterabduktion und -flexion, Ellbogenflexion und -extension, Handgelenkflexion und -extension, Fingerflexion und -extension, Hüftflexion und -abduktion, Knieflexion und -extension, Knöchelplantarflexion und Dorsalflexionsstärke werden bilateral gemessen
zu Studienbeginn, 6, 12 und 24 Monate
Änderung der Handdynamometrie (HHD) von Baseline (T0) auf 6 Monate (T6), 12 Monate (T12) und 24 Monate (M24)
Zeitfenster: zu Studienbeginn, 6, 12 und 24 Monate
Handgehaltene Dynamometrie (HHD) bewertet die isometrische Muskelkraft sowohl in den oberen als auch in den unteren Extremitäten bilateral (globale Schulterabduktion und -flexion, Ellbogenflexion und -extension, Hüftabduktion, Knieextension, isometrische Stärke der Knöcheldorsalflexion). Die erforderliche Ausrüstung ist ein kalibrierter Handdynamometer (MicroFet). Der Patient muss 3-5 Sekunden lang dreimal so stark wie möglich gegen das Handdynamometer drücken. Der Maximalwert wird für weitere Analysen beibehalten.
zu Studienbeginn, 6, 12 und 24 Monate
Änderung des Pinch-and-Grip-Tests von Baseline (T0) auf 6 Monate (T6), 12 Monate (T12) und 24 Monate (M24)
Zeitfenster: zu Studienbeginn, 6, 12 und 24 Monate
Der Zweck dieser Tests besteht darin, die maximale isometrische Kraft der Hand- und Unterarmmuskulatur beim Greifen oder Kneifen zu messen. Die für den Grip- und den Pinch-Test erforderliche Ausrüstung ist ein kalibrierter Dynamometer. Der Proband sollte nachdrücklich ermutigt werden, sich maximal anzustrengen. Wir zeichnen drei Versuche für jede Hand auf, abwechselnd die Hände mit mindestens 30 Sekunden Erholung zwischen jeder Anstrengung. Wir halten das beste Ergebnis.
zu Studienbeginn, 6, 12 und 24 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung des 9-Loch-Peg-Tests (9-HPT) von Baseline (T0) auf 6 Monate (T6), 12 Monate (T12) und 24 Monate (M24)
Zeitfenster: zu Studienbeginn, 6, 12 und 24 Monate
Der 9-Loch-Peg-Test wird verwendet, um die Fingerfertigkeit zu messen. Der Patient sitzt an einem Tisch mit einem kleinen, flachen Behälter mit 9 Stiften und einem Holz- oder Kunststoffblock mit neun leeren Löchern. Wenn eine Stoppuhr gestartet wird, nimmt der Patient die 9 Stifte so schnell wie möglich nacheinander auf, steckt sie in die 9 Löcher und entfernt sie, sobald sie in den Löchern sind, so schnell wie möglich nacheinander wieder, Ersetzen Sie sie in den flachen Behälter. Die Gesamtzeit zum Setzen und Entfernen der Stifte (eine Runde) wird aufgezeichnet, 3 Mal abwechselnd mit den Händen. Der beste Versuch wird für beide Hände registriert.
zu Studienbeginn, 6, 12 und 24 Monate
Änderung des wiederholten 9-Loch-Peg-Tests (r9-HPT) von Baseline (T0) auf 6 Monate (T6), 12 Monate (T12) und 24 Monate (M24)
Zeitfenster: zu Studienbeginn, 6, 12 und 24 Monate
Der wiederholte 9-Loch-Peg-Test (r9-HPT) ist ein Ermüdungstest. Dasselbe Verfahren wie 9-HPT wird 5 Mal (5 Runden) mit derselben Hand wiederholt. Die Gesamtzeit zum Absolvieren des r9-HPT wird aufgezeichnet und das Verhältnis „letzte Runde/erste Runde“ berechnet. Der Patient wählt die getestete Hand aus.
zu Studienbeginn, 6, 12 und 24 Monate
Umstellung des klassischen Timed Up and Go Tests (klassisches TUG) von Baseline (T0) auf 6 Monate (T6), 12 Monate (T12) und 24 Monate (M24)
Zeitfenster: zu Studienbeginn, 6, 12 und 24 Monate
Gleichgewicht und Mobilität bei Patienten, die höchstens 30 Meter gehen können, werden mit dem klassischen Timed Up and Go-Test (TUG) bewertet. Der klassische TUG misst in Sekunden die Zeit, die ein Patient benötigt, um von einem Standardsessel (ungefähre Sitzhöhe 46 cm, Armlehnenhöhe 65 cm) aufzustehen, 3 Meter zu gehen, sich umzudrehen, zurück zum Stuhl zu gehen und sich hinzusetzen . Die beste Leistung wird aufgezeichnet.
zu Studienbeginn, 6, 12 und 24 Monate
Änderung des optimierten Timed Up and Go Tests (klassisches TUG) von Baseline (T0) auf 6 Monate (T6), 12 Monate (T12) und 24 Monate (M24)
Zeitfenster: zu Studienbeginn, 6, 12 und 24 Monate
Der optimierte TUG-Test misst in Sekunden die Zeit, die der Patient benötigt, um sich aus einer liegenden Position aufzurichten (1. Zeitintervall); Stehen Sie von der Matte auf (ungefähre Höhe von 46 cm, gehen Sie 3 Meter, drehen Sie sich um, gehen Sie zurück zur Matte, setzen Sie sich hin (2. Zeitintervall) und legen Sie sich hin, um in die Ausgangsposition zurückzukehren (3. Zeitintervall).
zu Studienbeginn, 6, 12 und 24 Monate
Änderung des Sit Up Tests (SiUT) von Baseline (T0) auf 6 Monate (T6), 12 Monate (T12) und 24 Monate (M24)
Zeitfenster: zu Studienbeginn, 6, 12 und 24 Monate
Der SiUT misst in Sekunden die Zeit, die ein Patient benötigt, um sich aus einer liegenden Position aufzurichten und in die Ausgangsposition zurückzukehren.
zu Studienbeginn, 6, 12 und 24 Monate
Änderung des wiederholten Sit-up-Tests (r-SiUT) von Baseline (T0) auf 6 Monate (T6), 12 Monate (T12) und 24 Monate (M24)
Zeitfenster: zu Studienbeginn, 6, 12 und 24 Monate
Das r-SiUT misst in Sekunden die Zeit, die ein Patient benötigt, um sich aus einer liegenden Position aufzurichten und in die Ausgangsposition zurückzukehren (1 Runde). Diese Aufgabe wird 5 Mal wiederholt (5 Runden). Die Gesamtzeit bis zum Abschluss des Versuchs wird aufgezeichnet und das Verhältnis letzte Runde/erste Runde wird berechnet.
zu Studienbeginn, 6, 12 und 24 Monate
Änderung des Stand Up Tests (SaUT) von Baseline (T0) auf 6 Monate (T6), 12 Monate (T12) und 24 Monate (M24)
Zeitfenster: zu Studienbeginn, 6, 12 und 24 Monate
Das SaUT misst in Sekunden die Zeit, die ein Patient benötigt, um von einem Standard-Sessel (ungefähre Sitzhöhe 46 cm, Armhöhe 65 cm) aufzustehen und in die Ausgangsposition zurückzukehren.
zu Studienbeginn, 6, 12 und 24 Monate
Änderung des wiederholten Stand Up Tests (r-SaUT) von Baseline (T0) auf 6 Monate (T6), 12 Monate (T12) und 24 Monate (M24)
Zeitfenster: zu Studienbeginn, 6, 12 und 24 Monate
Der r-SaUT misst in Sekunden die Zeit, die ein Patient benötigt, um von einem Standard-Sessel (ungefähre Sitzhöhe 46 cm, Armhöhe 65 cm) aufzustehen und in die Ausgangsposition zurückzukehren. Diese Aufgabe wird 5 Mal wiederholt (5 Runden). Die Gesamtzeit bis zum Abschluss des Versuchs wird aufgezeichnet und das Verhältnis letzte Runde/erste Runde wird berechnet.
zu Studienbeginn, 6, 12 und 24 Monate
Änderung des Neck Flexion Ermüdbarkeitstests (NFFT) von Baseline (T0) auf 6 Monate (T6), 12 Monate (T12) und 24 Monate (M24)
Zeitfenster: zu Studienbeginn, 6, 12 und 24 Monate
Die NFFT misst in Sekunden die Gesamtzeit, die der Patient die folgende Position halten kann: In einer liegenden Position, die Arme entspannt auf beiden Seiten des Körpers, muss der Patient seinen Kopf vom Tisch heben und seinen Nacken um 45° beugen.
zu Studienbeginn, 6, 12 und 24 Monate
Änderung des Bend Over Tests (BOT) von Baseline (T0) auf 6 Monate (T6), 12 Monate (T12) und 24 Monate (M24)
Zeitfenster: zu Studienbeginn, 6, 12 und 24 Monate
Der BOT misst in Sekunden die Zeit, die der Patient benötigt, um sich mit gestrecktem Knie nach vorne zu beugen, eine vor der Mitte des Schienbeins platzierte Stütze zu berühren und in die Ausgangsposition zurückzukehren.
zu Studienbeginn, 6, 12 und 24 Monate
Änderung des wiederholten Bend Over Tests (r-BOT) von Baseline (T0) auf 6 Monate (T6), 12 Monate (T12) und 24 Monate (M24)
Zeitfenster: zu Studienbeginn, 6, 12 und 24 Monate
Der r-BOT misst in Sekunden die Zeit, die der Patient benötigt, um 5 Mal hintereinander die folgende Aufgabe auszuführen: sich nach vorne beugen, das Knie gestreckt, eine Stütze berühren, die vor der Mitte des Schienbeins platziert ist, und zu ihr zurückkehren die Ausgangslage.
zu Studienbeginn, 6, 12 und 24 Monate
Veränderung der Muskelmasse von Baseline (T0) nach 6 Monaten (T6), 12 Monaten (T12) und 24 Monaten (M24)
Zeitfenster: zu Studienbeginn, 6, 12 und 24 Monate
Die Muskelmasse wird mit einem tragbaren Gerät bewertet, das das Muskelvolumen quantifiziert und das Profil der Muskelquerschnittsfläche entlang des Oberschenkels oder Beins rekonstruiert. Das Gerät besteht aus einem multifrequenten bioelektrischen Impedanzanalysator, einem Paar Stromelektroden und einer Matrix von Spannungselektroden, die auf dem vorderen Oberschenkel positioniert sind. Die Impedanz wird nacheinander an jedem Oberschenkel und jedem Arm gemessen.
zu Studienbeginn, 6, 12 und 24 Monate
Veränderung der Atemfunktion (Sitz- und Krankenbett-Spirometrie) von Baseline (T0) auf 6 Monate (T6), 12 Monate (T12) und 24 Monate (M24)
Zeitfenster: zu Studienbeginn, 6, 12 und 24 Monate
Spirometrie im Sitzen und am Krankenbett ermöglicht die Ermittlung der forcierten Vitalkapazität und des forcierten Atemvolumens in 1 Sekunde, zwei standardisierte Ergebnisse, die häufig zur Bewertung der Atemfunktion in der klinischen Nachsorge und in klinischen Studien verwendet werden.
zu Studienbeginn, 6, 12 und 24 Monate
Änderung des Fragebogens zur Lebensqualität beim Schlucken (SWAL-QOL) von Baseline (T0) auf 6 Monate (T6), 12 Monate (T12) und 24 Monate (M24)
Zeitfenster: zu Studienbeginn, 6, 12 und 24 Monate
Die ursprüngliche SWAL-QOL-Skala umfasst 44 Elemente, die die Lebensqualität des Patienten untersuchen und in 10 Lebensstilskalen gruppiert sind: Belastung durch Essschwierigkeiten; Essensdauer; Esslust; Essensauswahl; Kommunikation; Furcht; Psychische Gesundheit; sozialer Einfluss; Ermüdung; und Schlaf. Es gibt auch eine Symptomhäufigkeitsskala, in der jedes Item von 1 bis 5 bewertet wird (1 für die schlechteste, 5 für die beste Lebensqualität). Für jede Skala wird eine separate Punktzahl von 100 % berechnet, wobei jedes Item die gleiche Wichtigkeit hat. Es gibt keinen globalen Score für QOL.
zu Studienbeginn, 6, 12 und 24 Monate
Änderung des Sydney Swallow Questionnaire (SSQ) von Baseline (T0) auf 6 Monate (T6), 12 Monate (T12) und 24 Monate (M24)
Zeitfenster: zu Studienbeginn, 6, 12 und 24 Monate
Der Sydney Swallow Questionnaire (SSQ) ist ein aus 17 Fragen bestehendes Self-Report-Inventar, das entwickelt wurde, um die symptomatische Schwere der oral-pharyngealen Dysphagie zu messen, wie sie vom betroffenen Patienten berichtet wird. Der Fragebogen verwendet für alle bis auf eine Frage eine 100 mm lange visuelle Analogskala (VAS).
zu Studienbeginn, 6, 12 und 24 Monate
Änderung der Fatigue Severity Scale (FSS) von Baseline (T0) auf 6 Monate (T6), 12 Monate (T12) und 24 Monate (M24)
Zeitfenster: zu Studienbeginn, 6, 12 und 24 Monate
Die FSS ist eine eindimensionale Skala, die sich auf die körperlichen Aspekte der Erschöpfung konzentriert. Es handelt sich um einen selbstberichteten Fragebogen, der entwickelt wurde, um die Auswirkungen von behindernder Erschöpfung auf das tägliche Funktionieren zu messen. Es deckt mehrere Bereiche ab, darunter physische, soziale und kognitive Auswirkungen. Der FSS ist ein von Patienten berichtetes Ergebnis, das aus 9 Items mit Werten von 1 = „stimme überhaupt nicht zu“ bis 7 = „stimme voll und ganz zu“ besteht.
zu Studienbeginn, 6, 12 und 24 Monate
Änderung des Patient-Reported Outcomes Measurement Information System 57 (PROMIS57) von Baseline (T0) auf 6 Monate (T6), 12 Monate (T12) und 24 Monate (M24)
Zeitfenster: zu Studienbeginn, 6, 12 und 24 Monate

Das PROMIS57 ist ein Instrument, das von der NIH-PROMIS-Initiative entwickelt wurde. Die PROMIS®-57-Skalen umfassen acht Items aus sieben Hauptdomänen: Depression, Angst, körperliche Funktion, Schmerzinterferenz (und Schmerzintensität), Müdigkeit, Schlafstörungen und Zufriedenheit mit sozialen Rollen. Für jedes Instrument wird eine 5-Punkte-Skala verwendet, mit Ausnahme des Schmerzintensitäts-Items von 0-10.

Rohwerte für jede der sieben Kurzformen (Domänen) in PROMIS-57 werden berechnet, und die Bewertungen werden in T-Werte für jede der sieben Kurzformen (Domänen) in PROMIS-57 basierend auf den PROMIS-Richtlinien (http:/ /www.gesundheitsmassnahmen.net).

Die T-Score-Konvertierung legt 50 als allgemeinen Bevölkerungsmittelwert für alle PROMIS-Domänen fest, und jede 10-Punkte-Abweichung entspricht einer Standardabweichung (SD)-Differenz, um eine leicht verständliche und konsistente Bewertung über alle Maßnahmen hinweg zu ermöglichen.
zu Studienbeginn, 6, 12 und 24 Monate
Veränderung des Upper Extremity Functional Index 15 (UEFI15) von Baseline (T0) auf 6 Monate (T6), 12 Monate (T12) und 24 Monate (M24)
Zeitfenster: zu Studienbeginn, 6, 12 und 24 Monate
Der Upper Extremity Functional Index 15 (UEFI15) ist ein validierter, von Patienten berichteter Messwert für Erwachsene mit Funktionsstörungen der oberen Extremitäten. Dieser Index misst die Dysfunktion der oberen Extremitäten. 20 Fragen werden zu einer Gesamtpunktzahl kombiniert, die Punktzahl wird in eine normalisierte Punktzahl umgewandelt, wobei 80 eine normale und niedrigere Punktzahlen eine zunehmende Behinderung darstellen.
zu Studienbeginn, 6, 12 und 24 Monate
Veränderung des Facial Disability Index (FDI) von Baseline (T0) auf 6 Monate (T6), 12 Monate (T12) und 24 Monate (M24)
Zeitfenster: zu Studienbeginn, 6, 12 und 24 Monate
Der Facial Disability Index (FDI) ist ein kurzer Fragebogen mit 5 Punkten, der die körperlichen Auswirkungen einer Gesichtsschwäche bewertet. Die fünf Fragen werden zu einer Gesamtpunktzahl summiert, die in eine Prozentskala umgewandelt wird, wobei 100 für normale und niedrigere Punktzahlen für zunehmende Behinderung steht.
zu Studienbeginn, 6, 12 und 24 Monate
Änderung des mehrdimensionalen Dyspnoe-Profils (MDP) von Baseline (T0) auf 6 Monate (T6), 12 Monate (T12) und 24 Monate (M24)
Zeitfenster: zu Studienbeginn, 6, 12 und 24 Monate
Das Multidimensionale Dyspnoe-Profil (MDP) ist ein Fragebogen, der allgemeine Atembeschwerden, sensorische Qualitäten und emotionale Reaktionen in Labor- und klinischen Umgebungen bewertet. Das MDP bewertet Dyspnoe während einer bestimmten Zeit oder einer bestimmten Aktivität (Fokusperiode) und ist darauf ausgelegt, einzelne Items zu untersuchen, die theoretisch auf separate Mechanismen ausgerichtet sind.
zu Studienbeginn, 6, 12 und 24 Monate
Veränderung des Speech Handicap Index (SHI) von Baseline (T0) nach 6 Monaten (T6), 12 Monaten (T12) und 24 Monaten (M24)
Zeitfenster: zu Studienbeginn, 6, 12 und 24 Monate
Der Speech Handicap Index (SHI) ist eine Selbstbeurteilung und ein Fragebogen zur Beurteilung von Sprachproblemen und ein Test mit 30 Items.
zu Studienbeginn, 6, 12 und 24 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Centre Hospitalier Universitaire de Nice

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

3. April 2023

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. April 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

1. April 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

1. Juli 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

11. Juli 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

12. Juli 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

25. September 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

24. September 2025

Zuletzt verifiziert

1. September 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 22-PP-06

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

UNENTSCHIEDEN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Abonnieren