ADVANCED FSHD-COM: Nowe miary wyników klinicznych do oceny pacjentów z FSHD niechodzących, badanie pilotażowe (ADVANCED)
24 września 2025 zaktualizowane przez: Centre Hospitalier Universitaire de Nice
Dystrofia twarzowo-łopatkowo-ramienna (FSHD) jest jedną z najczęstszych dystrofii mięśniowych dorosłych z szacowanym zakresem występowania 2-7 na 100 000. Choroba charakteryzuje się powoli postępującym, asymetrycznym osłabieniem mięśni, które zaczyna się od mięśni twarzy i szkaplerza. Powoduje znaczną chorobowość w ciągu całego życia, aż do 20% pacjentów ostatecznie wymaga korzystania z wózka inwalidzkiego w pełnym wymiarze godzin. Istnieje jednak duży stopień zmienności klinicznej zarówno w postępie choroby, jak i jej ciężkości. To sprawia, że przewidywanie przebiegu choroby u danej osoby jest trudne, a projektowanie badań klinicznych stanowi wyzwanie.
Choroba jest spowodowana nieprawidłową ekspresją normalnie wyciszonego genu DUX4, który powoduje chorobę poprzez toksyczne wzmocnienie funkcji. Ustanowienie ujednoliconego modelu przyczyny FSHD umożliwiło opracowanie ukierunkowanych terapii specyficznych dla choroby. Firmy farmaceutyczne aktywnie badają podejścia terapeutyczne w celu wyłączenia lub wyciszenia DUX4, w tym wykorzystanie antysensownych oligonukleotydów RNA, które są już badane pod kątem rdzeniowego zaniku mięśni, dystrofii mięśniowej Duchenne'a i dystrofii miotonicznej. Rurociąg opracowywania leków dla FSHD w ciągu najbliższych 5 lat wygląda obiecująco, ale spotkania z przemysłem, grupami rzeczników i ekspertami naukowymi FSHD zidentyfikowały kilka luk, którymi należy się zająć, aby przyspieszyć skuteczne opracowywanie leków. Ponieważ leki przechodzą z testów przedklinicznych do badań na ludziach, niezbędna jest walidacja narzędzi i metodologii badań klinicznych w celu ułatwienia opracowywania leków. Istnieje silne zapotrzebowanie na pomiary wyników klinicznych (COM), w tym biomarkery, wyniki siły, pomiary funkcjonalne i wyniki zgłaszane przez pacjentów, aby śledzić postęp choroby i oceniać skuteczność leczenia.
Obecnie trwa duże międzynarodowe wieloośrodkowe badanie mające na celu walidację COM u ambulatoryjnych pacjentów z FSHD (ReSolve, NCT03458832). Ponadto Szpital Uniwersytecki w Nicei prowadzi badanie pomocnicze (CTRL FSHD France, NCT04038138) w celu oceny MRI mięśni, dodatkowego nowego biomarkera, w celu śledzenia postępu choroby w tej samej populacji pacjentów. Aby ograniczyć heterogeniczność pacjentów, w tych 2 trwających badaniach uwzględniono tylko ambulatoryjnych pacjentów z FSHD. Dlatego ważne jest, aby generować dane u ciężko dotkniętych pacjentów z FSHD niechodzących, w celu walidacji COM, które są dostosowane do tej konkretnej podgrupy pacjentów do przyszłych prób terapeutycznych.
Przegląd badań
Status
Aktywny, nie rekrutujący
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
30
Faza
- Nie dotyczy
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Alpes Maritimes
-
Nice, Alpes Maritimes, Francja, 06000
- Chu De Nice
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Genetycznie potwierdzona FSHD1 lub kliniczna diagnoza FSHD z charakterystycznymi wynikami badania i chorym rodzicem lub potomstwem
- Wiek 18-75 lat
- Objawowe osłabienie kończyn
- Pacjenci z FSHD, którzy codziennie korzystają z wózka inwalidzkiego i są w stanie stać lub chodzić z pomocą maksymalnie 30 metrów, oraz pacjenci na wózku inwalidzkim, którzy nie są w stanie chodzić.
- Ocena ciężkości klinicznej (CSS) ≥ 8
- Pacjent objęty systemem ubezpieczeń społecznych
- Wyrażenie przez pacjenta pisemnej zgody po informacji pisemnej i ustnej.
- Jeśli przejmujesz suplementy bez recepty, chętny do przestrzegania schematu suplementacji przez cały czas trwania badania
Kryteria wyłączenia:
- Pacjenci ze współistniejącymi chorobami niezwiązanymi z chorobą, które w opinii badacza mogą modyfikować naturalny przebieg choroby lub zakłócać bezpieczne badanie
- Regularne stosowanie dostępnych anabolicznych/katabolicznych środków mięśniowych, takich jak kortykosteroidy, doustny testosteron lub jego pochodne lub doustni agoniści receptorów beta-adrenergicznych
- Stosowanie eksperymentalnego leku w badaniu klinicznym FSHD w ciągu ostatnich 30 dni
- Ciąża
- Osoba szczególnie narażona (osoba pozbawiona wolności administracyjnej i prawnej, osoba hospitalizowana w innych celach niż badania naukowe)
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Inny
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: nowe COM dla niechodzących pacjentów z FSHD
|
Monitorowanie powszechnie stosowanych i nowych komunikatów COM u pacjentów niechodzących z dystrofią mięśniowo-twarzowo-łopatkowo-ramienną
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana Pomiaru funkcji motorycznych-32 (MFM-32) od wartości początkowej (T0) do 6 miesięcy (T6), 12 miesięcy (T12) i 24 miesięcy (M24)
Ramy czasowe: na początku badania, 6, 12 i 24 miesiące
|
W ramach MFM-32 zostaną ocenione 32 terminy opisujące funkcje motoryczne pacjenta i pogrupowane w 3 wyniki cząstkowe na początku badania, po 6, 12 i 24 miesiącach: D1: pozycja stojąca i przenoszenie D2: osiowa i proksymalna funkcja motoryczna D3: dystalna funkcja motoryczna Oceny MFM-32 opierają się na zastosowaniu 4-punktowej skali Likerta opartej na maksymalnych zdolnościach podmiotu bez pomocy (0: nie może rozpocząć zadania lub utrzymuje pozycję wyjściową; 1: wykonuje zadanie częściowo; 2: wykonuje zadanie niekompletnie lub niedoskonale; 3: wykonuje zadanie w pełni i normalnie.) |
na początku badania, 6, 12 i 24 miesiące
|
|
Zmiana ręcznego testu mięśni (MMT) z poziomu wyjściowego (T0) na 6 miesięcy (T6), 12 miesięcy (T12) i 24 miesiące (M24)
Ramy czasowe: na początku badania, 6, 12 i 24 miesiące
|
Ręczne badanie mięśni jest zmodyfikowaną 13-punktową procedurą Medical Research Council i jest stosowane ze znormalizowanymi pozycjami dla każdego stopnia i każdego mięśnia zgodnie z zaleceniami grupy FSH-DY.
Odwodzenie i zginanie barku, zgięcie i wyprost łokcia, zgięcie i wyprost nadgarstka, zgięcie i wyprost palców, zgięcie i przywodzenie biodra, zgięcie i wyprost kolana, zgięcie podeszwy kostki i siła zgięcia grzbietowego będą mierzone obustronnie
|
na początku badania, 6, 12 i 24 miesiące
|
|
Zmiana dynamometrii ręcznej (HHD) z linii bazowej (T0) na 6 miesięcy (T6), 12 miesięcy (T12) i 24 miesiące (M24)
Ramy czasowe: na początku badania, 6, 12 i 24 miesiące
|
Dynamometria ręczna (HHD) ocenia izometryczną siłę mięśni zarówno kończyn górnych, jak i dolnych obustronnie (globalne odwodzenie i zgięcie barku, zgięcie i wyprost łokcia, odwodzenie biodra, wyprost kolana, siła izometryczna zgięcia grzbietowego kostki).
Wymaganym wyposażeniem jest skalibrowany ręczny dynamometr (MicroFet).
Pacjent musi naciskać ręczny dynamometr 3 razy mocniej niż potrafi przez 3-5 sekund.
Maksymalna wartość zostanie zachowana do dalszej analizy.
|
na początku badania, 6, 12 i 24 miesiące
|
|
Zmiana testu szczypania i chwytu od wartości początkowej (T0) do 6 miesięcy (T6), 12 miesięcy (T12) i 24 miesięcy (M24)
Ramy czasowe: na początku badania, 6, 12 i 24 miesiące
|
Celem tych testów jest pomiar maksymalnej siły izometrycznej mięśni dłoni i przedramienia podczas wykonywania czynności chwytania lub szczypania.
Sprzęt wymagany do testów chwytu i ściskania to skalibrowany dynamometr.
Pacjenta należy zdecydowanie zachęcać do maksymalnego wysiłku.
Rejestrujemy trzy próby dla każdej ręki, zmieniając ręce z co najmniej 30-sekundową regeneracją między każdym wysiłkiem.
Utrzymujemy najlepszy wynik.
|
na początku badania, 6, 12 i 24 miesiące
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana testu 9-dziurkowego kołka (9-HPT) z linii podstawowej (T0) na 6 miesięcy (T6), 12 miesięcy (T12) i 24 miesiące (M24)
Ramy czasowe: na początku badania, 6, 12 i 24 miesiące
|
9-dołkowy test kołków służy do pomiaru sprawności palców.
Pacjent siedzi przy stole z małym, płytkim pojemnikiem zawierającym 9 kołków i drewnianym lub plastikowym klockiem zawierającym dziewięć pustych otworów.
Kiedy stoper jest uruchomiony, pacjent podnosi 9 kołków, jeden po drugim, tak szybko, jak to możliwe, umieszcza je w 9 otworach, a gdy już znajdą się w otworach, usuwa je tak szybko, jak to możliwe, jeden po drugim, umieszczając je w płytkim pojemniku.
Całkowity czas zakładania i zdejmowania kołków (jedno okrążenie) będzie rejestrowany, 3 razy na przemian ręce.
Najlepsza próba zostanie zarejestrowana na obie ręce.
|
na początku badania, 6, 12 i 24 miesiące
|
|
Zmiana powtórzonego testu 9-dołkowego kołka (r9-HPT) od wartości początkowej (T0) do 6 miesięcy (T6), 12 miesięcy (T12) i 24 miesięcy (M24)
Ramy czasowe: na początku badania, 6, 12 i 24 miesiące
|
Powtarzany test 9-dziurkowych kołków (r9-HPT) jest testem zmęczenia.
Ta sama procedura jak 9-HPT jest powtarzana 5 razy (5 okrążeń) tą samą ręką.
Rejestruje się całkowity czas do ukończenia r9-HPT i oblicza się stosunek „ostatnie okrążenie/pierwsze okrążenie”.
Pacjent sam wybierze badaną rękę.
|
na początku badania, 6, 12 i 24 miesiące
|
|
Zmiana klasycznego testu Timed Up and Go (klasyczny TUG) z okresu bazowego (T0) na 6 miesięcy (T6), 12 miesięcy (T12) i 24 miesiące (M24)
Ramy czasowe: na początku badania, 6, 12 i 24 miesiące
|
Równowaga i mobilność pacjentów, którzy są w stanie przejść maksymalnie 30 metrów, będzie oceniana za pomocą klasycznego testu Timed Up and Go (TUG).
Klasyczny TUG mierzy w sekundach czas potrzebny pacjentowi na wstanie ze standardowego fotela (przybliżona wysokość siedziska 46 cm, wysokość ramienia 65 cm), przejście 3 metrów, obrócenie się, powrót do fotela i siadanie .
Najlepszy występ zostanie nagrany.
|
na początku badania, 6, 12 i 24 miesiące
|
|
Zmiana zoptymalizowanego testu Timed Up and Go (klasyczny TUG) z okresu bazowego (T0) na 6 miesięcy (T6), 12 miesięcy (T12) i 24 miesiące (M24)
Ramy czasowe: na początku badania, 6, 12 i 24 miesiące
|
Zoptymalizowany test TUG mierzy w sekundach czas potrzebny pacjentowi na podniesienie się z pozycji leżącej (1. przedział czasowy); wstań z maty (przybliżony wzrost 46 cm, przejdź 3 metry, obróć się, wróć do maty, usiądź (2. przedział czasowy) i połóż się, aby powrócić do pozycji wyjściowej (3. przedział czasowy).
|
na początku badania, 6, 12 i 24 miesiące
|
|
Zmiana testu SiUT Up z linii podstawowej (T0) na 6 miesięcy (T6), 12 miesięcy (T12) i 24 miesiące (M24)
Ramy czasowe: na początku badania, 6, 12 i 24 miesiące
|
SiUT mierzy w sekundach czas potrzebny pacjentowi na podniesienie się z pozycji leżącej i powrót do pozycji wyjściowej.
|
na początku badania, 6, 12 i 24 miesiące
|
|
Zmiana powtórnego testu siadania (r-SiUT) z poziomu wyjściowego (T0) na 6 miesięcy (T6), 12 miesięcy (T12) i 24 miesiące (M24)
Ramy czasowe: na początku badania, 6, 12 i 24 miesiące
|
R-SiUT mierzy w sekundach czas potrzebny pacjentowi na podniesienie się z pozycji leżącej i powrót do pozycji wyjściowej (1 okrążenie).
To zadanie powtarza się 5 razy (5 okrążeń).
Rejestrowany jest całkowity czas do ukończenia próby i obliczany jest stosunek ostatniego okrążenia do pierwszego okrążenia.
|
na początku badania, 6, 12 i 24 miesiące
|
|
Zmiana testu Stand Up (SaUT) z poziomu wyjściowego (T0) na 6 miesięcy (T6), 12 miesięcy (T12) i 24 miesiące (M24)
Ramy czasowe: na początku badania, 6, 12 i 24 miesiące
|
SaUT mierzy w sekundach czas potrzebny pacjentowi na wstanie ze standardowego fotela (przybliżona wysokość siedziska 46 cm, wysokość ramienia 65 cm) i powrót do pozycji wyjściowej.
|
na początku badania, 6, 12 i 24 miesiące
|
|
Zmiana powtórzonego testu Stand Up (r-SaUT) z poziomu wyjściowego (T0) na 6 miesięcy (T6), 12 miesięcy (T12) i 24 miesiące (M24)
Ramy czasowe: na początku badania, 6, 12 i 24 miesiące
|
R-SaUT mierzy w sekundach czas potrzebny pacjentowi na wstanie ze standardowego fotela (przybliżona wysokość siedziska 46 cm, wysokość ramienia 65 cm) i powrót do pozycji wyjściowej.
To zadanie powtarza się 5 razy (5 okrążeń).
Rejestrowany jest całkowity czas do ukończenia próby i obliczany jest stosunek ostatniego okrążenia do pierwszego okrążenia.
|
na początku badania, 6, 12 i 24 miesiące
|
|
Zmiana testu zmęczenia zgięcia szyi (NFFT) z poziomu wyjściowego (T0) na 6 miesięcy (T6), 12 miesięcy (T12) i 24 miesiące (M24)
Ramy czasowe: na początku badania, 6, 12 i 24 miesiące
|
NFFT mierzy w sekundach całkowity czas, przez jaki pacjent może utrzymać następującą pozycję: w pozycji leżącej, z ramionami rozluźnionymi po obu stronach ciała, pacjent musi podnieść głowę ze stołu, zginając szyję pod kątem 45°.
|
na początku badania, 6, 12 i 24 miesiące
|
|
Zmiana testu zginania (BOT) z poziomu wyjściowego (T0) na 6 miesięcy (T6), 12 miesięcy (T12) i 24 miesiące (M24)
Ramy czasowe: na początku badania, 6, 12 i 24 miesiące
|
BOT mierzy w sekundach czas potrzebny pacjentowi na zgięcie do przodu z wyprostowanym kolanem, dotknięcie podpory umieszczonej przed środkiem kości piszczelowej i powrót do pozycji wyjściowej.
|
na początku badania, 6, 12 i 24 miesiące
|
|
Zmiana powtarzanego testu zginania (r-BOT) od wartości początkowej (T0) do 6 miesięcy (T6), 12 miesięcy (T12) i 24 miesięcy (M24)
Ramy czasowe: na początku badania, 6, 12 i 24 miesiące
|
R-BOT mierzy w sekundach czas potrzebny pacjentowi na wykonanie 5 razy kolejno następującego zadania: skłon do przodu, kolano w wyproście, dotknięcie podpory umieszczonej przed środkiem kości piszczelowej i powrót do początkowa pozycja.
|
na początku badania, 6, 12 i 24 miesiące
|
|
Zmiana masy mięśniowej od wartości wyjściowej (T0) do 6 miesięcy (T6), 12 miesięcy (T12) i 24 miesięcy (M24)
Ramy czasowe: na początku badania, 6, 12 i 24 miesiące
|
Masę mięśniową ocenia się za pomocą przenośnego urządzenia, które określa ilościowo objętość mięśniową i odtwarza profil pola przekroju poprzecznego mięśnia wzdłuż uda lub nogi.
Urządzenie składa się z wieloczęstotliwościowego analizatora impedancji bioelektrycznej, pary elektrod prądowych oraz matrycy elektrod napięciowych umieszczonych na przedniej części uda.
Impedancja będzie mierzona na każdym udzie i każdym ramieniu, jedno po drugim.
|
na początku badania, 6, 12 i 24 miesiące
|
|
Zmiana czynności oddechowej (spirometria w pozycji siedzącej i przyłóżkowej) od wartości początkowej (T0) do 6 miesięcy (T6), 12 miesięcy (T12) i 24 miesięcy (M24)
Ramy czasowe: na początku badania, 6, 12 i 24 miesiące
|
Spirometria w pozycji siedzącej i przyłóżkowej pozwala uzyskać natężoną pojemność życiową i natężoną objętość oddechową w ciągu 1 sekundy, dwa wystandaryzowane wyniki powszechnie stosowane do oceny czynności oddechowej w obserwacji klinicznej i badaniach klinicznych.
|
na początku badania, 6, 12 i 24 miesiące
|
|
Zmiana kwestionariusza jakości życia połykania (SWAL-QOL) od wartości wyjściowej (T0) do 6 miesięcy (T6), 12 miesięcy (T12) i 24 miesięcy (M24)
Ramy czasowe: na początku badania, 6, 12 i 24 miesiące
|
Oryginalna skala SWAL-QOL zawiera 44 pozycje badające jakość życia pacjenta i pogrupowane w 10 skal stylu życia: obciążenie trudnościami w jedzeniu; czas jedzenia; pragnienie jedzenia; wybór jedzenia; Komunikacja; strach; zdrowie psychiczne; wpływ społeczny; zmęczenie; i spać.
Istnieje również skala częstości występowania objawów, w której każda pozycja jest oceniana od 1 do 5 (1 dla najuboższych, 5 dla najlepszej jakości życia).
Dla każdej skali obliczany jest osobny wynik ze 100%, przy czym każda pozycja ma taką samą wagę.
Nie ma globalnej oceny QOL.
|
na początku badania, 6, 12 i 24 miesiące
|
|
Zmiana Kwestionariusza Sydney Swallow (SSQ) z punktu początkowego (T0) na 6 miesięcy (T6), 12 miesięcy (T12) i 24 miesiące (M24)
Ramy czasowe: na początku badania, 6, 12 i 24 miesiące
|
Kwestionariusz Sydney Swallow (SSQ) to zestaw 17 pytań do samoopisu, który został opracowany w celu pomiaru nasilenia objawów dysfagii ustno-gardłowej zgłaszanej przez chorego.
Kwestionariusz wykorzystuje wizualną skalę analogową (VAS) o długości 100 mm dla wszystkich pytań z wyjątkiem jednego.
|
na początku badania, 6, 12 i 24 miesiące
|
|
Zmiana Skali Nasilenia Zmęczenia (FSS) od wartości początkowej (T0) do 6 miesięcy (T6), 12 miesięcy (T12) i 24 miesięcy (M24)
Ramy czasowe: na początku badania, 6, 12 i 24 miesiące
|
FSS to jednowymiarowa skala, która koncentruje się na fizycznych aspektach zmęczenia.
Jest to samoopisowy kwestionariusz opracowany w celu pomiaru wpływu zmęczenia powodującego niepełnosprawność na codzienne funkcjonowanie.
Obejmuje kilka obszarów, w tym efekty fizyczne, społeczne i poznawcze.
FSS jest raportowanym przez pacjentów wynikiem składającym się z 9 pozycji z punktacją od 1 = „zdecydowanie się nie zgadzam” do 7 = „zdecydowanie się zgadzam”.
|
na początku badania, 6, 12 i 24 miesiące
|
|
Zmiana systemu informacji o pomiarze wyników zgłaszanych przez pacjentów 57 (PROMIS57) z poziomu wyjściowego (T0) na 6 miesięcy (T6), 12 miesięcy (T12) i 24 miesiące (M24)
Ramy czasowe: na początku badania, 6, 12 i 24 miesiące
|
PROMIS57 to instrument opracowany przez inicjatywę NIH PROMIS. Skale PROMIS®-57 obejmują osiem pozycji z siedmiu podstawowych domen: depresja, lęk, sprawność fizyczna, ingerencja bólu (i intensywność bólu), zmęczenie, zaburzenia snu i satysfakcja z pełnienia ról społecznych. Dla każdego instrumentu stosowana jest 5-punktowa skala, z wyjątkiem pozycji dotyczącej intensywności bólu 0-10. Surowe wyniki dla każdej z siedmiu krótkich form (domen) w PROMIS-57 są obliczane, a wyniki są konwertowane na T-score dla każdej z siedmiu krótkich form (domen) w PROMIS-57 na podstawie wytycznych PROMIS (http:/ /www.healthmeasures.net). Konwersja T-score ustala 50 jako średnią populacji dla wszystkich domen PROMIS, a każde 10-punktowe odchylenie odpowiada różnicy jednego odchylenia standardowego (SD), co zapewnia łatwą do zrozumienia i spójną punktację we wszystkich miarach. |
na początku badania, 6, 12 i 24 miesiące
|
|
Zmiana wskaźnika czynności kończyn górnych 15 (UEFI15) od wartości początkowej (T0) do 6 miesięcy (T6), 12 miesięcy (T12) i 24 miesięcy (M24)
Ramy czasowe: na początku badania, 6, 12 i 24 miesiące
|
Wskaźnik czynnościowy kończyn górnych 15 (UEFI15) jest zatwierdzonym narzędziem zgłaszanym przez pacjentów dla osób dorosłych z dysfunkcjami kończyn górnych.
Wskaźnik ten mierzy dysfunkcję kończyny górnej.
20 pytań jest łączonych w łączny wynik, wynik jest przekształcany w wynik znormalizowany, przy czym 80 oznacza normalne, a niższe wyniki oznaczają rosnącą niepełnosprawność.
|
na początku badania, 6, 12 i 24 miesiące
|
|
Zmiana wskaźnika niesprawności twarzy (FDI) od poziomu wyjściowego (T0) do 6 miesięcy (T6), 12 miesięcy (T12) i 24 miesięcy (M24)
Ramy czasowe: na początku badania, 6, 12 i 24 miesiące
|
Indeks niepełnosprawności twarzy (FDI) to krótki kwestionariusz składający się z 5 pozycji, który ocenia fizyczny wpływ osłabienia twarzy.
Pięć pytań jest sumowanych w całkowity wynik, który przekształca się w skalę procentową, przy czym 100 oznacza normalne, a niższe wyniki oznaczają rosnącą niepełnosprawność.
|
na początku badania, 6, 12 i 24 miesiące
|
|
Zmiana wielowymiarowego profilu duszności (MDP) od wartości początkowej (T0) do 6 miesięcy (T6), 12 miesięcy (T12) i 24 miesięcy (M24)
Ramy czasowe: na początku badania, 6, 12 i 24 miesiące
|
Wielowymiarowy profil duszności (MDP) to kwestionariusz, który ocenia ogólny dyskomfort podczas oddychania, cechy sensoryczne i reakcje emocjonalne w warunkach laboratoryjnych i klinicznych.
MDP ocenia duszność w określonym czasie lub podczas określonej czynności (okres skupienia) i ma na celu zbadanie poszczególnych elementów, które teoretycznie są powiązane z odrębnymi mechanizmami.
|
na początku badania, 6, 12 i 24 miesiące
|
|
Zmiana Wskaźnika Upośledzenia Mowy (SHI) od poziomu wyjściowego (T0) do 6 miesięcy (T6), 12 miesięcy (T12) i 24 miesięcy (M24)
Ramy czasowe: na początku badania, 6, 12 i 24 miesiące
|
Speech Handicap Index (SHI) jest jednym z samoopisowych ocen i kwestionariuszy służących do oceny problemu z mową i jest to test składający się z 30 pozycji.
|
na początku badania, 6, 12 i 24 miesiące
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
3 kwietnia 2023
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
1 kwietnia 2027
Ukończenie studiów (Szacowany)
1 kwietnia 2027
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
1 lipca 2022
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
11 lipca 2022
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
12 lipca 2022
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)
25 września 2025
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
24 września 2025
Ostatnia weryfikacja
1 września 2025
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 22-PP-06
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIEZDECYDOWANY
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .