Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

ADVANCED FSHD-COM: Uudet kliiniset tulostoimenpiteet muiden kuin ambulanssien FSHD-potilaiden arvioimiseksi, pilottitutkimus (ADVANCED)

torstai 8. helmikuuta 2024 päivittänyt: Centre Hospitalier Universitaire de Nice

Facioscapulohumeral lihasdystrofia (FSHD) on yksi yleisimmistä aikuisten lihasdystrofioista, jonka arvioitu esiintyvyys on 2–7 tapausta 100 000:ta kohden. Sairaudelle on tyypillistä hitaasti etenevä, epäsymmetrinen lihasheikkous, joka alkaa kasvojen ja lapaluun lihaksista. Se aiheuttaa merkittävää elinikäistä sairastuvuutta, ja jopa 20 % potilaista joutuu lopulta käyttämään kokoaikaista pyörätuolia. Sekä taudin etenemisessä että vaikeusasteissa on kuitenkin suuri kliininen vaihtelu. Tämä tekee yksilön sairauden kulun ennustamisesta vaikeaa ja on tehnyt kliinisen tutkimuksen suunnittelusta haastavaa.

Taudin aiheuttaa normaalisti hiljentyneen geenin, DUX4:n, poikkeava ilmentyminen, joka aiheuttaa taudin myrkyllisen toiminnan lisääntymisen vuoksi. FSHD:n syytä yhdistävän mallin luominen mahdollisti sairauskohtaisten kohdennettujen hoitojen kehittämisen. Lääkeyhtiöt tutkivat aktiivisesti terapeuttisia lähestymistapoja DUX4:n kumoamiseksi tai hiljentämiseksi, mukaan lukien antisense-RNA-oligonukleotidien käyttöä, joita on jo tutkittu spinaalisen lihasatrofian, Duchennen lihasdystrofian ja myotonisen dystrofian varalta. FSHD:n lääkekehityslinja seuraavan viiden vuoden aikana näyttää lupaavalta, mutta tapaamiset teollisuuden, edunvalvontaryhmien ja FSHD:n tieteellisten asiantuntijoiden kanssa ovat havainneet useita aukkoja, jotka on korjattava tehokkaan lääkekehityksen nopeuttamiseksi. Kun lääkkeet siirtyvät prekliinisistä testeistä ihmiskokeille, on välttämätöntä validoida kliinisen kokeen työkalut ja menetelmät lääkekehityksen helpottamiseksi. Kliinisille tulosmittauksille (COM), mukaan lukien biomarkkerit, vahvuustulokset, toiminnalliset mittaukset ja potilaiden raportoimat tulokset, tarvitaan vahvasti taudin etenemisen seuraamista ja hoidon tehokkuuden arvioimista.

Laaja kansainvälinen monikeskustutkimus on parhaillaan meneillään COM:iden validoimiseksi ambulanteissa FSHD-potilaissa (ReSolve, NCT03458832). Lisäksi Nizzan yliopistollinen sairaala suorittaa liitännäistutkimuksen (CTRL FSHD France, NCT04038138) arvioidakseen lihasten MRI:tä, joka on uusi uusi biomarkkeri, jotta voidaan seurata sairauden etenemistä samassa potilasjoukossa. Potilaiden heterogeenisyyden rajoittamiseksi näihin kahteen meneillään olevaan tutkimukseen on sisällytetty vain ambulanssit FSHD-potilaat. Siksi on tärkeää tuottaa tietoja vakavasti sairastuneista ei-ambulanteista FSHD-potilaista, jotta voidaan validoida COM:t, jotka on mukautettu tälle potilasalaryhmälle tulevia hoitotutkimuksia varten.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

30

Vaihe

  • Ei sovellettavissa

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Ranska
    • Alpes Maritimes
      • Nice, Alpes Maritimes, Ranska, 06000
        • Rekrytointi
        • CHU de Nice
        • Ottaa yhteyttä:
        • Alatutkija:
          • Michele CAVALLI
        • Alatutkija:
          • Andra EZARU
        • Alatutkija:
          • Angela PUMA
        • Alatutkija:
          • Luisa VILLA

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Geneettisesti vahvistettu FSHD1 tai kliininen FSHD-diagnoosi, jossa on tutkimuksessa tunnusomaisia ​​löydöksiä ja sairastunut vanhempi tai jälkeläinen
  • Ikä 18-75 vuotta
  • Oireinen raajan heikkous
  • FSHD-potilaat, jotka käyttävät pyörätuolia päivittäin ja pystyvät seisomaan tai kävelemään enintään 30 metriä avun kanssa, sekä pyörätuoliin sidotut potilaat, jotka eivät pysty kävelemään.
  • Kliininen vaikeusaste (CSS) ≥ 8
  • Potilas, joka kuuluu sosiaaliturvajärjestelmään
  • Potilas antaa kirjallisen suostumuksen kirjallisen ja suullisen tiedon jälkeen.
  • Jos otat vastaan ​​lisäravinteita, olet valmis pysymään johdonmukaisena lisäravinteen kanssa koko tutkimuksen ajan

Poissulkemiskriteerit:

  • Potilaat, joilla on sairauteen liittymätön rinnakkaissairaus, joka voi tutkijan mielestä muuttaa taudin luonnollista kehitystä tai häiritä turvallista testausta
  • Saatavilla olevien lihasanabolisten/katabolisten aineiden, kuten kortikosteroidien, oraalisen testosteronin tai johdannaisten tai oraalisten beeta-agonistien, säännöllinen käyttö
  • Kokeellisen lääkkeen käyttö FSHD-kliinisessä tutkimuksessa viimeisen 30 päivän aikana
  • Raskaus
  • Haavoittuva henkilö (hallinnollisesta ja laillisesta vapaudesta riistetty henkilö, sairaalahoidossa muuhun tarkoitukseen kuin tutkimustarkoituksiin)

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Muut
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: uudet COM:t muille kuin ambulanteille FSHD-potilaille
Diagnostinen testi: Uusien COM:iden validointi muille kuin ambulanteille FSHD-potilaille
Yleisesti käytettyjen ja uutisten COM:iden seuranta ei-ambulanssipotilailla, joilla on facioscapulohumeraalinen lihasdystrofia

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Motorisen toiminnan mittarin 32 (MFM-32) muutos perustilasta (T0) 6 kuukauteen (T6), 12 kuukauteen (T12) ja 24 kuukauteen (M24)
Aikaikkuna: lähtötilanteessa 6, 12 ja 24 kuukautta

MFM-32:ssa arvioidaan 32 termiä kuvaamaan potilaan motorisia toimintoja ja ryhmitellään kolmeen alapisteeseen lähtötilanteessa, 6, 12 ja 24 kuukauden kohdalla:

D1: seisoma-asento ja siirto D2: aksiaalinen ja proksimaalinen motoriikkatoiminto D3: distaalinen motoriikka MFM-32:n luokitukset perustuvat 4-pisteen Likert-asteikon käyttöön, joka perustuu kohteen maksimaalisiin kykyihin ilman apua (0: ei voi aloittaa tehtävää tai säilyttää aloitusasennon; 1: suorittaa tehtävän osittain; 2: suorittaa tehtävän epätäydellisesti tai epätäydellisesti; 3: suorittaa tehtävän täysin ja normaalisti.)
lähtötilanteessa 6, 12 ja 24 kuukautta
Manuaalisen lihastestin (MMT) muutos lähtötasosta (T0) 6 kuukauteen (T6), 12 kuukauteen (T12) ja 24 kuukauteen (M24)
Aikaikkuna: lähtötilanteessa 6, 12 ja 24 kuukautta
Manuaalinen lihastestaus on modifioitu Medical Research Councilin 13-pisteinen testi, ja sitä käytetään standardoiduissa asennoissa jokaiselle asteelle ja jokaiselle lihakselle FSH-DY Groupin suositusten mukaisesti. Olkapään abduktio ja taivutus, kyynärpään taivutus ja ojennus, ranteen taivutus ja ojennus, sormien koukistus ja ojennus, lonkan taivutus ja abd/adduktio, polven koukistus ja ojennus, nilkan plantaarinen fleksio ja dorsiflexiovoima mitataan molemmin puolin
lähtötilanteessa 6, 12 ja 24 kuukautta
Kädessä pidettävän dynamometrian (HHD) muutos lähtötilanteesta (T0) 6 kuukauteen (T6), 12 kuukauteen (T12) ja 24 kuukauteen (M24)
Aikaikkuna: lähtötilanteessa 6, 12 ja 24 kuukautta
Käsidynamometria (HHD) arvioi isometristä lihasvoimaa sekä ylä- että alaraajoissa molemmin puolin (globaali olkapään abduktio ja fleksio, kyynärpään koukistus ja ojennus, lonkan sieppaus, polven ojennus, nilkan dorsiflexion isometrinen voima). Tarvittava varuste on kalibroitu käsidynamometri (MicroFet). Potilaan tulee painaa käsidynamometriä 3 kertaa niin lujasti kuin pystyy 3-5 sekunnin ajan. Maksimiarvo säilytetään jatkoanalyysiä varten.
lähtötilanteessa 6, 12 ja 24 kuukautta
Puristus- ja pitotestin muutos lähtötasosta (T0) 6 kuukauteen (T6), 12 kuukauteen (T12) ja 24 kuukauteen (M24)
Aikaikkuna: lähtötilanteessa 6, 12 ja 24 kuukautta
Näiden testien tarkoituksena on mitata käden ja kyynärvarren lihasten suurinta isometristä voimaa, kun tehdään tartunta- tai puristustoimintoa. Tartunta- ja puristustesteihin tarvitaan kalibroitu dynamometri. Kohdetta tulee rohkaista voimakkaasti tekemään mahdollisimman paljon työtä. Tallennamme kolme koetta jokaiselle kädelle, vuorottelevat kädet vähintään 30 sekunnin palautumisjaksolla jokaisen toimenpiteen välillä. Pidämme parhaan tuloksen.
lähtötilanteessa 6, 12 ja 24 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
9-reikäisen testin (9-HPT) muutos lähtötilanteesta (T0) 6 kuukauteen (T6), 12 kuukauteen (T12) ja 24 kuukauteen (M24)
Aikaikkuna: lähtötilanteessa 6, 12 ja 24 kuukautta
9-reikäistä tappitestiä käytetään sormen kätevyyden mittaamiseen. Potilas istuu pöydän ääressä, jossa on pieni, matala säiliö, jossa on 9 tappia ja puu- tai muovipalikka, jossa on yhdeksän tyhjää reikää. Kun sekuntikello käynnistetään, potilas poimii 9 tappia yksi kerrallaan mahdollisimman nopeasti, laittaa ne 9 reikään ja, kun ne ovat reikissä, poistaa ne mahdollisimman nopeasti yksi kerrallaan. laita ne matalaan säiliöön. Tappien asettamiseen ja poistamiseen kulunut kokonaisaika (yksi kierros) kirjataan, 3 kertaa vuorotellen käsiä. Paras koe rekisteröidään molemmille käsille.
lähtötilanteessa 6, 12 ja 24 kuukautta
Toistetun 9-reikäisen testin (r9-HPT) muutos lähtötilanteesta (T0) 6 kuukauteen (T6), 12 kuukauteen (T12) ja 24 kuukauteen (M24)
Aikaikkuna: lähtötilanteessa 6, 12 ja 24 kuukautta
Toistettu 9-reikäinen Peg-testi (r9-HPT) on väsymystesti. Sama toimenpide, kuten 9-HPT, toistetaan 5 kertaa (5 kierrosta) samalla kädellä. Kokonaisaika r9-HPT:n suorittamiseen kirjataan ja suhde "viimeinen kierros/ensimmäinen kierros" lasketaan. Potilas valitsee testatun käden.
lähtötilanteessa 6, 12 ja 24 kuukautta
Klassisen Timed Up and Go -testin (klassinen TUG) muutos perustilasta (T0) 6 kuukauteen (T6), 12 kuukauteen (T12) ja 24 kuukauteen (M24)
Aikaikkuna: lähtötilanteessa 6, 12 ja 24 kuukautta
Enintään 30 metriä kävelevien potilaiden tasapainoa ja liikkuvuutta arvioidaan perinteisellä Timed Up and Go -testillä (TUG). Klassinen TUG mittaa sekunneissa ajan, jonka potilas nouse ylös tavallisesta nojatuolista (istuinkorkeus noin 46 cm, käsivarren korkeus 65 cm), kävelee 3 metriä, kääntyy, kävelee takaisin tuolille ja istuu alas. . Paras esitys tallennetaan.
lähtötilanteessa 6, 12 ja 24 kuukautta
Optimoidun Timed Up and Go -testin (klassinen TUG) muutos perustilasta (T0) 6 kuukauteen (T6), 12 kuukauteen (T12) ja 24 kuukauteen (M24)
Aikaikkuna: lähtötilanteessa 6, 12 ja 24 kuukautta
Optimoitu TUG-testi mittaa sekunneissa ajan, joka potilaalta kuluu istumaan makuuasennosta (1. aikaväli); nouse ylös matolta (noin korkeus 46 cm, kävele 3 metriä, käänny, kävele takaisin matolle, istu alas (2. aikaväli); ja makuulle palataksesi lähtöasentoon (3. aikaväli).
lähtötilanteessa 6, 12 ja 24 kuukautta
Sit Up -testin (SiUT) muutos lähtötilanteesta (T0) 6 kuukauteen (T6), 12 kuukauteen (T12) ja 24 kuukauteen (M24)
Aikaikkuna: lähtötilanteessa 6, 12 ja 24 kuukautta
SiUT mittaa sekunneissa ajan, jonka potilas nousi makuuasennosta istumaan ja palaa alkuasentoon.
lähtötilanteessa 6, 12 ja 24 kuukautta
Toistetun istumakokeen (r-SiUT) muutos lähtötilanteesta (T0) 6 kuukauteen (T6), 12 kuukauteen (T12) ja 24 kuukauteen (M24)
Aikaikkuna: lähtötilanteessa 6, 12 ja 24 kuukautta
R-SiUT mittaa sekunneissa ajan, jonka potilas kuluu istumaan makuuasennosta ja palaamaan alkuasentoon (1 kierros). Tämä tehtävä toistetaan 5 kertaa (5 kierrosta). Kokeen suorittamiseen kulunut kokonaisaika kirjataan ja lasketaan viimeisen kierroksen/ensimmäisen kierroksen suhde.
lähtötilanteessa 6, 12 ja 24 kuukautta
Stand Up -testin (SaUT) muutos lähtötilanteesta (T0) 6 kuukauteen (T6), 12 kuukauteen (T12) ja 24 kuukauteen (M24)
Aikaikkuna: lähtötilanteessa 6, 12 ja 24 kuukautta
SaUT mittaa sekunneissa ajan, jonka potilas kestää nousta ylös tavallisesta nojatuolista (istuinkorkeus noin 46 cm, käsivarren korkeus 65 cm) ja palaamaan alkuasentoon.
lähtötilanteessa 6, 12 ja 24 kuukautta
Toistetun Stand Up -testin (r-SaUT) muutos lähtötilanteesta (T0) 6 kuukauteen (T6), 12 kuukauteen (T12) ja 24 kuukauteen (M24)
Aikaikkuna: lähtötilanteessa 6, 12 ja 24 kuukautta
R-SaUT mittaa sekunneissa ajan, jonka potilas kestää nousta ylös tavallisesta nojatuolista (istuinkorkeus noin 46 cm, käsivarsien korkeus 65 cm) ja palata alkuasentoon. Tämä tehtävä toistetaan 5 kertaa (5 kierrosta). Kokeen suorittamiseen kulunut kokonaisaika kirjataan ja lasketaan viimeisen kierroksen/ensimmäisen kierroksen suhde.
lähtötilanteessa 6, 12 ja 24 kuukautta
Neck Flexion Fatigability Testin (NFFT) muutos lähtötilanteesta (T0) 6 kuukauteen (T6), 12 kuukauteen (T12) ja 24 kuukauteen (M24)
Aikaikkuna: lähtötilanteessa 6, 12 ja 24 kuukautta
NFFT mittaa sekunneissa kokonaisajan, jonka potilas voi pitää seuraavassa asennossa: makuuasennossa, käsivarret rennosti molemmin puolin vartaloa, potilaan on nostettava päänsä pöydältä taivuttamalla niskaansa 45°.
lähtötilanteessa 6, 12 ja 24 kuukautta
Taivutustestin (BOT) muutos lähtötilanteesta (T0) 6 kuukauteen (T6), 12 kuukauteen (T12) ja 24 kuukauteen (M24)
Aikaikkuna: lähtötilanteessa 6, 12 ja 24 kuukautta
BOT mittaa sekunneissa aikaa, jonka potilas kumartuu eteenpäin, polvi ojennettuna, koskettaa sääriluun keskiosan eteen sijoitettua tukea ja palaa alkuasentoon.
lähtötilanteessa 6, 12 ja 24 kuukautta
Toistetun taipumatestin (r-BOT) muutos lähtötilanteesta (T0) 6 kuukauteen (T6), 12 kuukauteen (T12) ja 24 kuukauteen (M24)
Aikaikkuna: lähtötilanteessa 6, 12 ja 24 kuukautta
R-BOT mittaa sekunneissa aikaa, jonka potilas käyttää 5 kertaa peräkkäin seuraavan tehtävän suorittamiseen: taipuminen eteenpäin, polvi ojennettuna, koskettaa sääriluun keskiosan eteen sijoitettua tukea ja palata alkuasento.
lähtötilanteessa 6, 12 ja 24 kuukautta
Lihasmassan muutos lähtötasosta (T0) 6 kuukauteen (T6), 12 kuukauteen (T12) ja 24 kuukauteen (M24)
Aikaikkuna: lähtötilanteessa 6, 12 ja 24 kuukautta
Lihasmassaa mitataan kannettavalla laitteella, joka mittaa lihastilavuuden ja rekonstruoi lihaksen poikkileikkausalueen profiilin reiteen tai sääreen. Laite koostuu monitaajuisesta biosähköisestä impedanssianalysaattorista, virtaelektrodiparista ja reiden etuosaan sijoitetusta jänniteelektrodien matriisista. Impedanssi mitataan jokaisesta reidestä ja kummastakin käsivarresta peräkkäin.
lähtötilanteessa 6, 12 ja 24 kuukautta
Hengitystoiminnan muutos (istuma- ja vuodespirometria) lähtötasosta (T0) 6 kuukauteen (T6), 12 kuukauteen (T12) ja 24 kuukauteen (M24)
Aikaikkuna: lähtötilanteessa 6, 12 ja 24 kuukautta
Istuminen ja vuode spirometria mahdollistavat pakotetun vitaalikapasiteetin ja pakotetun hengitystilavuuden saavuttamisen sekunnissa, kaksi standardoitua tulosta, joita käytetään yleisesti hengitystoiminnan arvioinnissa kliinisissä seurannassa ja kliinisissä tutkimuksissa.
lähtötilanteessa 6, 12 ja 24 kuukautta
Swallowing Quality of Life -kyselylomakkeen (SWAL-QOL) muutos lähtötasosta (T0) 6 kuukauteen (T6), 12 kuukauteen (T12) ja 24 kuukauteen (M24)
Aikaikkuna: lähtötilanteessa 6, 12 ja 24 kuukautta
Alkuperäisessä SWAL-QOL-asteikossa on 44 potilaan elämänlaatua tutkivaa kohdetta, ja ne on ryhmitelty 10 elämäntapaasteikkoon: syömisvaikeuksien taakka; syömisen kesto; syömisen halu; ruoan valinta; viestintä; pelko; mielenterveys; sosiaalinen vaikutus; väsymys; ja nukkua. On myös oireiden esiintymistiheysasteikko, jossa jokainen kohta pisteytetään 1-5 (1 köyhimmälle, 5 parhaan elämänlaadulle). Jokaiselle asteikolle lasketaan erillinen pistemäärä 100 %:sta, ja jokaisella asialla on sama merkitys. QOL:lla ei ole globaalia pistemäärää.
lähtötilanteessa 6, 12 ja 24 kuukautta
Sydney Swallow Questionnaire (SSQ) -kyselyn muutos lähtötilanteesta (T0) 6 kuukauteen (T6), 12 kuukauteen (T12) ja 24 kuukauteen (M24)
Aikaikkuna: lähtötilanteessa 6, 12 ja 24 kuukautta
Sydney Swallow Questionnaire (SSQ) on 17 kysymyksestä koostuva itseraportoiva luettelo, joka on kehitetty mittaamaan sairastuneen potilaan ilmoittaman suun ja nielun dysfagian oireenmukaista vakavuutta. Kyselylomakkeessa käytetään 100 mm pitkää visuaalista analogista asteikkoa (VAS) kaikille kysymyksille yhtä lukuun ottamatta.
lähtötilanteessa 6, 12 ja 24 kuukautta
Väsymyksen vakavuusasteikon (FSS) muutos lähtötasosta (T0) 6 kuukauteen (T6), 12 kuukauteen (T12) ja 24 kuukauteen (M24)
Aikaikkuna: lähtötilanteessa 6, 12 ja 24 kuukautta
FSS on yksiulotteinen asteikko, joka keskittyy väsymyksen fyysisiin puoliin. Se on itseraportoitu kyselylomake, joka on kehitetty mittaamaan vammautumisen vaikutusta päivittäiseen toimintaan. Se kattaa useita alueita, mukaan lukien fyysiset, sosiaaliset ja kognitiiviset vaikutukset. FSS on potilaiden raportoima tulos, joka koostuu 9 pisteestä ja pisteet vaihtelevat 1 = "täysin eri mieltä" - 7 = "täysin samaa mieltä".
lähtötilanteessa 6, 12 ja 24 kuukautta
Potilaiden ilmoittamien tulosten mittaustietojärjestelmän 57 (PROMIS57) muutos lähtötilanteesta (T0) 6 kuukauteen (T6), 12 kuukauteen (T12) ja 24 kuukauteen (M24)
Aikaikkuna: lähtötilanteessa 6, 12 ja 24 kuukautta

PROMIS57 on NIH PROMIS -aloitteen kehittämä instrumentti. PROMIS®-57-asteikko sisältää kahdeksan kohtaa seitsemältä ensisijaiselta alueelta: masennus, ahdistuneisuus, fyysinen toiminta, kivun häiriöt (ja kivun voimakkuus), väsymys, unihäiriöt ja tyytyväisyys sosiaalisiin rooleihin. Jokaiselle instrumentille käytetään 5 pisteen asteikkoa, paitsi kivun intensiteetin 0-10 kohdalla.

Raakapisteet jokaiselle PROMIS-57:n seitsemälle lyhyelle lomakkeelle (verkkoalueelle) lasketaan ja pisteet muunnetaan T-pisteiksi jokaiselle PROMIS-57:n seitsemästä lyhyestä lomakkeesta (verkkotunnuksesta) PROMIS-ohjeiden perusteella (http:/ /www.healthmeasures.net).

T-pisteen muunnos määrittää 50:n yleiseksi perusjoukon keskiarvoksi kaikille PROMIS-alueille, ja mikä tahansa 10 pisteen poikkeama vastaa yhtä standardipoikkeaman (SD) eroa, jotta mittareiden välinen pisteytys on helppo ymmärtää ja johdonmukainen.
lähtötilanteessa 6, 12 ja 24 kuukautta
Yläraajojen toiminnallisen indeksin 15 (UEFI15) muutos lähtötasosta (T0) 6 kuukauteen (T6), 12 kuukauteen (T12) ja 24 kuukauteen (M24)
Aikaikkuna: lähtötilanteessa 6, 12 ja 24 kuukautta
Upper Extremity Functional Index 15 (UEFI15) on validoitu potilaiden raportoitu mitta aikuisille, joilla on yläraajojen toimintahäiriö. Tämä indeksi mittaa yläraajojen toimintahäiriötä. 20 kysymystä yhdistetään kokonaispistemääräksi, pisteet muunnetaan normalisoiduksi pistemääräksi, jossa 80 edustaa normaalia ja alemmat pisteet lisääntyvää vammaisuutta.
lähtötilanteessa 6, 12 ja 24 kuukautta
Kasvojen vammaisuusindeksin (FDI) muutos lähtötasosta (T0) 6 kuukauteen (T6), 12 kuukauteen (T12) ja 24 kuukauteen (M24)
Aikaikkuna: lähtötilanteessa 6, 12 ja 24 kuukautta
Facial Disability Index (FDI) on lyhyt 5 kohdan kyselylomake, joka arvioi kasvojen heikkouden fyysistä vaikutusta. Viisi kysymystä summataan kokonaispistemääräksi, joka muuttuu prosenttiasteikoksi, jossa 100 edustaa normaalia ja alhaisemmat pisteet lisääntyvää vammaisuutta.
lähtötilanteessa 6, 12 ja 24 kuukautta
Moniulotteisen hengenahdistusprofiilin (MDP) muutos lähtötilanteesta (T0) 6 kuukauteen (T6), 12 kuukauteen (T12) ja 24 kuukauteen (M24)
Aikaikkuna: lähtötilanteessa 6, 12 ja 24 kuukautta
Multidimensional Dyspnea Profile (MDP) on kyselylomake, joka arvioi yleistä hengitysvaikeutta, aistinvaraisia ​​ominaisuuksia ja emotionaalisia vasteita laboratorio- ja kliinisissä olosuhteissa. MDP arvioi hengenahdistusta tietyn ajan tai tietyn toiminnan (fokusointijakson) aikana ja on suunniteltu tutkimaan yksittäisiä kohteita, jotka on teoreettisesti kohdistettu eri mekanismeihin.
lähtötilanteessa 6, 12 ja 24 kuukautta
Puhevammaindeksin (SHI) muutos lähtötasosta (T0) 6 kuukauteen (T6), 12 kuukauteen (T12) ja 24 kuukauteen (M24)
Aikaikkuna: lähtötilanteessa 6, 12 ja 24 kuukautta
Speech Handicap Index (SHI) on yksi itseraportoivista arvioinneista ja kyselylomakkeista puheongelmien arvioimiseksi ja se on 30 kohteen testi.
lähtötilanteessa 6, 12 ja 24 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Centre Hospitalier Universitaire de Nice

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 3. huhtikuuta 2023

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 1. huhtikuuta 2027

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 1. huhtikuuta 2027

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 1. heinäkuuta 2022

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 11. heinäkuuta 2022

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 12. heinäkuuta 2022

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 9. helmikuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 8. helmikuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. helmikuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 22-PP-06

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

PÄÄTTÄMÄTÖN

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Facioscapulohumeral lihasdystrofia

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Peru

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa