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ADVANCED FSHD-COM : Nouvelles mesures des résultats cliniques pour évaluer les patients FSHD non ambulatoires, une étude pilote (ADVANCED)

8 février 2024 mis à jour par: Centre Hospitalier Universitaire de Nice

ADVANCED FSHD-COM : nouvelles mesures des résultats cliniques pour évaluer les patients non ambulatoires atteints de FSHD, une étude pilote

La dystrophie musculaire facioscapulohumérale (FSHD) est l'une des dystrophies musculaires adultes les plus courantes avec une prévalence estimée de 2 à 7 pour 100 000. La maladie se caractérise par une faiblesse musculaire asymétrique lentement progressive qui commence par les muscles faciaux et scapulaires. Il entraîne une morbidité significative à vie, jusqu'à 20 % des patients nécessitant éventuellement l'utilisation d'un fauteuil roulant à plein temps. Cependant, il existe un degré élevé de variabilité clinique à la fois dans la progression et la gravité de la maladie. Cela rend difficile la prédiction de l'évolution de la maladie d'un individu et a compliqué la conception des essais cliniques.

La maladie est causée par l'expression aberrante d'un gène normalement silencieux, DUX4, qui provoque la maladie par un gain de fonction toxique. La mise en place d'un modèle fédérateur de la cause de la FSHD a permis de développer des traitements ciblés spécifiques à la maladie. Les sociétés pharmaceutiques étudient activement des approches thérapeutiques afin d'inhiber ou de faire taire DUX4, y compris l'utilisation d'oligonucléotides d'ARN antisens qui est déjà étudiée pour l'amyotrophie spinale, la dystrophie musculaire de Duchenne et la dystrophie myotonique. Le pipeline de développement de médicaments pour la FSHD au cours des 5 prochaines années semble prometteur, mais des réunions avec l'industrie, des groupes de défense et des experts scientifiques de la FSHD ont identifié plusieurs lacunes qui doivent être comblées pour accélérer le développement efficace de médicaments. Alors que les médicaments passent des tests précliniques aux essais sur l'homme, il est essentiel de valider les outils et méthodologies d'essais cliniques pour faciliter le développement de médicaments. Il existe un fort besoin de mesures des résultats cliniques (COM) comprenant des biomarqueurs, des résultats de force, des mesures fonctionnelles et des résultats rapportés par les patients pour suivre la progression de la maladie et évaluer l'efficacité du traitement.

Une vaste étude multicentrique internationale est actuellement en cours afin de valider les COM chez les patients ambulatoires FSHD (ReSolve, NCT03458832). De plus, le CHU de Nice mène une étude ancillaire (CTRL FSHD France, NCT04038138) pour évaluer l'IRM musculaire, un biomarqueur émergent supplémentaire, pour suivre la progression de la maladie dans la même population de patients. Afin de limiter l'hétérogénéité des patients, seuls les patients FSHD ambulatoires sont inclus dans ces 2 études en cours. Il est donc important de générer des données chez les patients FSHD non ambulatoires sévèrement atteints, afin de valider des COM adaptées à ce sous-groupe spécifique de patients pour de futurs essais thérapeutiques.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

30

Phase

  • N'est pas applicable

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • France
    • Alpes Maritimes
      • Nice, Alpes Maritimes, France, 06000
        • Recrutement
        • CHU de Nice
        • Contact:
        • Sous-enquêteur:
          • Michele CAVALLI
        • Sous-enquêteur:
          • Andra EZARU
        • Sous-enquêteur:
          • Angela PUMA
        • Sous-enquêteur:
          • Luisa VILLA

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • FSHD1 génétiquement confirmé ou diagnostic clinique de FSHD avec des résultats caractéristiques à l'examen et un parent ou un enfant affecté
  • Âge 18-75 ans
  • Faiblesse symptomatique des membres
  • Les patients FSHD qui utilisent quotidiennement le fauteuil roulant et qui sont capables de se tenir debout ou de marcher au maximum 30 mètres avec une assistance, et les patients en fauteuil roulant qui ne peuvent pas marcher.
  • Score de gravité clinique (CSS) ≥ 8
  • Patient affilié à la sécurité sociale
  • Patient donnant son consentement écrit après information écrite et orale.
  • En cas de prise en charge des suppléments en vente libre, disposé à rester cohérent avec le régime de suppléments tout au long de l'étude

Critère d'exclusion:

  • Patients présentant une comorbidité non liée à la maladie pouvant modifier l'évolution naturelle de la maladie ou interférer avec la sécurité des tests de l'avis de l'investigateur
  • Utilisation régulière d'agents anabolisants/cataboliques musculaires disponibles tels que les corticostéroïdes, la testostérone orale ou ses dérivés, ou les bêta-agonistes oraux
  • Utilisation d'un médicament expérimental dans un essai clinique FSHD au cours des 30 derniers jours
  • Grossesse
  • Personne vulnérable (personne privée de sa liberté administrative et judiciaire, personne hospitalisée à d'autres fins que la recherche)

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Autre
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: nouveaux COM pour les patients FSHD non ambulatoires
Test diagnostique: Validation de nouveaux COM pour les patients FSHD non ambulatoires
Surveillance des COM couramment utilisés et nouveaux chez les patients non ambulatoires atteints de dystrophie musculaire facioscapulohumérale

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement de la mesure de la fonction motrice-32 (MFM-32) de la ligne de base (T0) à 6 mois (T6), 12 mois (T12) et 24 mois (M24)
Délai: au départ, 6, 12 et 24 mois

Dans MFM-32, 32 termes seront évalués pour décrire les fonctions motrices du patient et regroupés en 3 sous-scores au départ, 6, 12 et 24 mois :

D1 : position debout et transfert D2 : fonction motrice axiale et proximale D3 : fonction motrice distale Les cotations MFM-32 reposent sur l'utilisation d'une échelle de Likert à 4 points basée sur les capacités maximales du sujet sans assistance (0 : ne peut pas initier la tâche ou maintenir la position de départ ; 1 : exécute la tâche partiellement ; 2 : exécute la tâche de manière incomplète ou imparfaite ; 3 : exécute la tâche complètement et normalement.)
au départ, 6, 12 et 24 mois
Modification du test musculaire manuel (MMT) de la ligne de base (T0) à 6 mois (T6), 12 mois (T12) et 24 mois (M24)
Délai: au départ, 6, 12 et 24 mois
Le Manual Muscle Testing est un Medical Research Council modifié en 13 points et est utilisé avec des positions standardisées pour chaque grade et chaque muscle suivant les recommandations du groupe FSH-DY. L'abduction et la flexion de l'épaule, la flexion et l'extension du coude, la flexion et l'extension du poignet, la flexion et l'extension des doigts, la flexion et l'abd/adduction de la hanche, la flexion et l'extension du genou, la force de la flexion plantaire et de la dorsiflexion de la cheville seront mesurées bilatéralement
au départ, 6, 12 et 24 mois
Changement de la dynamométrie portative (HHD) de la ligne de base (T0) à 6 mois (T6), 12 mois (T12) et 24 mois (M24)
Délai: au départ, 6, 12 et 24 mois
La dynamométrie portative (HHD) évalue la force musculaire isométrique des membres supérieurs et inférieurs de manière bilatérale (abduction et flexion globales de l'épaule, flexion et extension du coude, abduction de la hanche, extension du genou, force isométrique de la dorsiflexion de la cheville). L'équipement requis est un dynamomètre portatif étalonné (MicroFet). Le patient doit pousser contre le dynamomètre portatif 3 fois plus fort que possible pendant 3 à 5 secondes. La valeur maximale sera conservée pour une analyse ultérieure.
au départ, 6, 12 et 24 mois
Changement du test Pincement et Grip de Baseline (T0) à 6 mois (T6), 12 mois (T12) et 24 mois (M24)
Délai: au départ, 6, 12 et 24 mois
Le but de ces tests est de mesurer la force isométrique maximale des muscles de la main et de l'avant-bras lors d'une action de préhension ou de pincement. L'équipement requis pour les tests de préhension et de pincement est un dynamomètre étalonné. Le sujet doit être fortement incité à fournir un effort maximum. Nous enregistrons trois essais pour chaque main, en alternant les mains avec au moins 30 secondes de récupération entre chaque effort. Nous gardons le meilleur résultat.
au départ, 6, 12 et 24 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement du test 9-Hole Peg (9-HPT) de Baseline (T0) à 6 mois (T6), 12 mois (T12) et 24 mois (M24)
Délai: au départ, 6, 12 et 24 mois
Le 9-Hole Peg Test est utilisé pour mesurer la dextérité des doigts. Le patient est assis à une table avec un petit récipient peu profond contenant 9 chevilles et un bloc de bois ou de plastique contenant neuf trous vides. Lorsqu'un chronomètre est déclenché, le patient prend les 9 piquets un à un le plus rapidement possible, les met dans les 9 trous, et, une fois qu'ils sont dans les trous, les enlève à nouveau le plus rapidement possible un par un, les replacer dans le récipient peu profond. Le temps total pour mettre les piquets et les retirer (un tour) sera enregistré, 3 fois en alternant les mains. Le meilleur essai sera enregistré pour les deux mains.
au départ, 6, 12 et 24 mois
Changement du test 9-Hole Peg répété (r9-HPT) de la ligne de base (T0) à 6 mois (T6), 12 mois (T12) et 24 mois (M24)
Délai: au départ, 6, 12 et 24 mois
Le test 9-Hole Peg répété (r9-HPT) est un test de fatigabilité. La même procédure comme 9-HPT est répétée 5 fois (5 tours) avec la même main. Le temps total pour terminer le r9-HPT est enregistré et le rapport "dernier tour/premier tour" est calculé. Le patient choisira la main testée.
au départ, 6, 12 et 24 mois
Passage du test Timed Up and Go classique (TUG classique) de Baseline (T0) à 6 mois (T6), 12 mois (T12) et 24 mois (M24)
Délai: au départ, 6, 12 et 24 mois
L'équilibre et la mobilité des patients capables de marcher jusqu'à 30 mètres seront évalués à l'aide du test Timed Up and Go (TUG) classique. Le TUG classique mesure, en secondes, le temps mis par un patient pour se lever d'un fauteuil standard (hauteur d'assise approximative de 46 cm, hauteur de bras de 65 cm), marcher 3 mètres, se retourner, revenir à la chaise et s'asseoir . La meilleure performance sera enregistrée.
au départ, 6, 12 et 24 mois
Passage du test optimisé Timed Up and Go (TUG classique) de Baseline (T0) à 6 mois (T6), 12 mois (T12) et 24 mois (M24)
Délai: au départ, 6, 12 et 24 mois
Le test TUG optimisé mesure, en secondes, le temps mis par le patient pour s'asseoir à partir d'une position allongée (1er intervalle de temps) ; se lever du tapis (hauteur approximative de 46 cm, marcher 3 mètres, tourner, revenir vers le tapis, s'asseoir (2e intervalle de temps) et se coucher pour revenir à la position de départ (3e intervalle de temps).
au départ, 6, 12 et 24 mois
Changement du test Sit Up (SiUT) de Baseline (T0) à 6 mois (T6), 12 mois (T12) et 24 mois (M24)
Délai: au départ, 6, 12 et 24 mois
Le SiUT mesure, en secondes, le temps mis par un patient pour s'asseoir à partir d'une position allongée et pour revenir à la position initiale.
au départ, 6, 12 et 24 mois
Changement du test Sit Up répété (r-SiUT) de la ligne de base (T0) à 6 mois (T6), 12 mois (T12) et 24 mois (M24)
Délai: au départ, 6, 12 et 24 mois
Le r-SiUT mesure, en secondes, le temps mis par un patient pour s'asseoir à partir d'une position allongée et pour revenir à la position initiale (1 tour). Cette tâche est répétée 5 fois (5 tours). Le temps total pour terminer l'essai est enregistré et le ratio dernier tour/premier tour est calculé.
au départ, 6, 12 et 24 mois
Passage du test Stand Up (SaUT) de Baseline (T0) à 6 mois (T6), 12 mois (T12) et 24 mois (M24)
Délai: au départ, 6, 12 et 24 mois
Le SaUT mesure, en secondes, le temps mis par un patient pour se lever d'un fauteuil standard (hauteur d'assise approximative de 46 cm, hauteur de bras de 65 cm) et pour revenir à la position initiale.
au départ, 6, 12 et 24 mois
Changement du test Stand Up répété (r-SaUT) de la ligne de base (T0) à 6 mois (T6), 12 mois (T12) et 24 mois (M24)
Délai: au départ, 6, 12 et 24 mois
Le r-SaUT mesure, en secondes, le temps mis par un patient pour se lever d'un fauteuil standard (hauteur d'assise approximative de 46 cm, hauteur de bras de 65 cm) et pour revenir à la position initiale. Cette tâche est répétée 5 fois (5 tours). Le temps total pour terminer l'essai est enregistré et le ratio dernier tour/premier tour est calculé.
au départ, 6, 12 et 24 mois
Changement du test de fatigabilité en flexion du cou (NFFT) de la ligne de base (T0) à 6 mois (T6), 12 mois (T12) et 24 mois (M24)
Délai: au départ, 6, 12 et 24 mois
Le NFFT mesure, en secondes, le temps total que le patient peut tenir dans la position suivante : en position allongée, bras détendu de chaque côté du corps, le patient doit lever la tête de la table en fléchissant le cou à 45°.
au départ, 6, 12 et 24 mois
Changement du Bend Over Test (BOT) de Baseline (T0) à 6 mois (T6), 12 mois (T12) et 24 mois (M24)
Délai: au départ, 6, 12 et 24 mois
Le BOT mesure, en secondes, le temps mis par le patient, pour se pencher en avant, genou en extension, toucher un appui placé devant le milieu du tibia et revenir à la position initiale.
au départ, 6, 12 et 24 mois
Modification du test de pliage répété (r-BOT) de la ligne de base (T0) à 6 mois (T6), 12 mois (T12) et 24 mois (M24)
Délai: au départ, 6, 12 et 24 mois
Le r-BOT mesure, en secondes, le temps mis par le patient, pour effectuer 5 fois consécutivement la tâche suivante : se pencher en avant, genou en extension, toucher un appui placé devant le milieu du tibia et revenir à la position initiale.
au départ, 6, 12 et 24 mois
Changement de la masse musculaire de la ligne de base (T0) à 6 mois (T6), 12 mois (T12) et 24 mois (M24)
Délai: au départ, 6, 12 et 24 mois
La masse musculaire est évaluée à l'aide d'un appareil portable qui quantifie le volume musculaire et reconstruit le profil de la section musculaire le long de la cuisse ou de la jambe. Le dispositif se compose d'un analyseur d'impédance bioélectrique multifréquence, d'une paire d'électrodes de courant et d'une matrice d'électrodes de tension positionnées sur la partie antérieure de la cuisse. L'impédance sera mesurée sur chaque cuisse et chaque bras l'un après l'autre.
au départ, 6, 12 et 24 mois
Modification de la fonction respiratoire (spirométrie assise et au chevet) de la ligne de base (T0) à 6 mois (T6), 12 mois (T12) et 24 mois (M24)
Délai: au départ, 6, 12 et 24 mois
La spirométrie assise et au chevet permet d'obtenir la capacité vitale forcée et le volume respiratoire forcé en 1 seconde, deux résultats standardisés couramment utilisés pour évaluer la fonction respiratoire dans le suivi clinique et les essais cliniques.
au départ, 6, 12 et 24 mois
Modification du questionnaire Swallowing Quality of Life (SWAL-QOL) de Baseline (T0) à 6 mois (T6), 12 mois (T12) et 24 mois (M24)
Délai: au départ, 6, 12 et 24 mois
L'échelle SWAL-QOL originale comporte 44 éléments explorant la qualité de vie du patient et regroupés en 10 échelles de style de vie : charge de la difficulté à manger ; durée du repas ; désir de manger; sélection d'aliments ; la communication; la crainte; santé mentale; impact social; fatigue; et dormir. Il existe également une échelle de fréquence des symptômes dans laquelle chaque élément est noté de 1 à 5 (1 pour les plus pauvres, 5 pour la meilleure qualité de vie). Pour chaque échelle, un score distinct sur 100 % est calculé, chaque élément ayant la même importance. Il n'y a pas de score global de QOL.
au départ, 6, 12 et 24 mois
Modification du Sydney Swallow Questionnaire (SSQ) de Baseline (T0) à 6 mois (T6), 12 mois (T12) et 24 mois (M24)
Délai: au départ, 6, 12 et 24 mois
Le Sydney Swallow Questionnaire (SSQ) est un inventaire d'auto-évaluation de 17 questions, qui a été développé pour mesurer la sévérité symptomatique de la dysphagie oro-pharyngée telle que rapportée par le patient affecté. Le questionnaire utilise une échelle visuelle analogique (EVA) de 100 mm de long pour toutes les questions sauf une.
au départ, 6, 12 et 24 mois
Changement de l'échelle de gravité de la fatigue (FSS) de la ligne de base (T0) à 6 mois (T6), 12 mois (T12) et 24 mois (M24)
Délai: au départ, 6, 12 et 24 mois
La FSS est une échelle unidimensionnelle qui se concentre sur les aspects physiques de la fatigue. Il s'agit d'un questionnaire auto-déclaré développé pour mesurer l'impact de la fatigue invalidante sur le fonctionnement quotidien. Il couvre plusieurs domaines, y compris les effets physiques, sociaux et cognitifs. Le FSS est un résultat rapporté par le patient composé de 9 éléments avec des scores allant de 1 = "fortement en désaccord" à 7 = "fortement d'accord".
au départ, 6, 12 et 24 mois
Changement du système d'information sur la mesure des résultats rapportés par les patients 57 (PROMIS57) de la ligne de base (T0) à 6 mois (T6), 12 mois (T12) et 24 mois (M24)
Délai: au départ, 6, 12 et 24 mois

Le PROMIS57 est un instrument développé par l'initiative NIH PROMIS. Les échelles PROMIS®-57 comprennent huit éléments de sept domaines principaux : dépression, anxiété, fonction physique, interférence de la douleur (et intensité de la douleur), fatigue, troubles du sommeil et satisfaction à l'égard des rôles sociaux. Une échelle de 5 points est utilisée pour chaque instrument, à l'exception de l'item d'intensité de la douleur de 0 à 10.

Les scores bruts pour chacune des sept formes courtes (domaines) dans PROMIS-57 sont calculés et les scores sont convertis en scores T pour chacune des sept formes courtes (domaines) dans PROMIS-57 sur la base des directives PROMIS (http:// /www.healthmeasures.net).

La conversion du score T établit 50 comme moyenne de la population générale pour tous les domaines PROMIS, et tout écart de 10 points correspond à une différence d'écart type (SD), pour une notation facile à comprendre et cohérente entre les mesures.
au départ, 6, 12 et 24 mois
Changement de l'indice fonctionnel des membres supérieurs 15 (UEFI15) de la ligne de base (T0) à 6 mois (T6), 12 mois (T12) et 24 mois (M24)
Délai: au départ, 6, 12 et 24 mois
L'indice fonctionnel des membres supérieurs 15 (UEFI15) est une mesure validée rapportée par les patients pour les adultes présentant un dysfonctionnement des membres supérieurs. Cet indice mesure le dysfonctionnement des membres supérieurs. 20 questions sont combinées en un score total, le score est transformé en un score normalisé, 80 représentant des scores normaux et des scores inférieurs représentant un handicap croissant.
au départ, 6, 12 et 24 mois
Modification de l'indice d'incapacité faciale (IFD) de la ligne de base (T0) à 6 mois (T6), 12 mois (T12) et 24 mois (M24)
Délai: au départ, 6, 12 et 24 mois
Le Facial Disability Index (FDI) est un court questionnaire de 5 items qui évalue l'impact physique de la faiblesse faciale. Les cinq questions sont additionnées en un score total qui se transforme en une échelle de pourcentage, 100 représentant des scores normaux et des scores inférieurs représentant une incapacité croissante.
au départ, 6, 12 et 24 mois
Modification du profil de dyspnée multidimensionnelle (MDP) de la ligne de base (T0) à 6 mois (T6), 12 mois (T12) et 24 mois (M24)
Délai: au départ, 6, 12 et 24 mois
Le profil de dyspnée multidimensionnelle (MDP) est un questionnaire qui évalue l'inconfort respiratoire global, les qualités sensorielles et les réponses émotionnelles en laboratoire et en milieu clinique. Le MDP évalue la dyspnée pendant un temps spécifique ou une activité particulière (période de mise au point) et est conçu pour examiner des éléments individuels qui sont théoriquement alignés sur des mécanismes distincts.
au départ, 6, 12 et 24 mois
Changement du Speech Handicap Index (SHI) de la ligne de base (T0) à 6 mois (T6), 12 mois (T12) et 24 mois (M24)
Délai: au départ, 6, 12 et 24 mois
Le Speech Handicap Index (SHI) est l'une des évaluations d'auto-évaluation et des questionnaires pour évaluer les problèmes d'élocution et c'est un test avec 30 items.
au départ, 6, 12 et 24 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Centre Hospitalier Universitaire de Nice

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

3 avril 2023

Achèvement primaire (Estimé)

1 avril 2027

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 avril 2027

Dates d'inscription aux études

Première soumission

1 juillet 2022

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

11 juillet 2022

Première publication (Réel)

12 juillet 2022

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

9 février 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

8 février 2024

Dernière vérification

1 février 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 22-PP-06

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

INDÉCIS

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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    University of Tromso; Norwegian Muscle Disease Association (FFM); Norwegian... et autres collaborateurs
    Actif, ne recrute pas
    Dystrophie musculaire des ceintures des membres de type 2I en Norvège
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