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Sicherheit und Wirksamkeit von TSHA-102 bei erwachsenen Frauen mit Rett-Syndrom (REVEAL-Erwachsenenstudie)

2. Juli 2026 aktualisiert von: Taysha Gene Therapies, Inc.

Offene, randomisierte Dosiseskalations- und Dosisexpansionsstudie zur Sicherheit und vorläufigen Wirksamkeit einer einzelnen intrathekalen Verabreichung von TSHA-102, einer AAV9-verabreichten Gentherapie, bei der Behandlung von erwachsenen Frauen mit Rett-Syndrom

Die REVEAL-Erwachsenenstudie ist eine multizentrische Phase-1/2-Open-Label-Dosiseskalationsstudie von TSHA-102, einer in der Erprobung befindlichen Gentherapie, bei erwachsenen Frauen mit Rett-Syndrom. Die Sicherheit, Verträglichkeit und vorläufige Wirksamkeit von zwei Dosisstufen wird bewertet.

Die Studiendauer wird auf bis zu 63 Monate geschätzt.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

REVEAL Teil A (Phase 1/2) ist eine offene Sicherheits- und Dosisfindungsstudie, die entwickelt wurde, um die Sicherheit und vorläufige Wirksamkeit von zwei Dosisstufen von TSHA-102 zu bewerten, um die anfängliche Sicherheit von TSHA-102 zu ermitteln und eine sichere und wirksame Dosis für weitere Untersuchungen auszuwählen. Die Rekrutierung von 6 Teilnehmern in Teil A ist abgeschlossen.

REVEAL Teil B (Phase 3) wird die Wirksamkeit und Sicherheit von TSHA-102 auf Dosisstufe 2, die in Teil A bestimmt wurde, bei 15 weiblichen Personen im Alter von 6 bis <22 Jahren mit typischem Rett-Syndrom bewerten. TSHA-102 ist darauf ausgelegt, die genetische Ursache des Rett-Syndroms zu adressieren, indem es die Expression von MECP2 in Zellen reguliert.

Jeder Teilnehmer wird für die Beobachtungsperiode von 5 Jahren nach der Verabreichung von TSHA-102 in Teil A und B nachverfolgt.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

17

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Kanada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada
        • CHU St. Justine
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Duarte, California, Vereinigte Staaten, 91010
        • City of Hope
      • La Jolla, California, Vereinigte Staaten, 92093
        • UC San Diego
      • Oakland, California, Vereinigte Staaten, 94609
        • UC San Francisco Benioff Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Washington University, St. Louis
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75930
        • UT Southwestern Children's Medical Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Der Teilnehmer hat eine klinische Diagnose des klassischen/typischen Rett-Syndroms mit einer dokumentierten pathogenen Mutation des Methyl-CpG-bindenden Proteins 2 (MECP2)-Gens, die zu einem Funktionsverlust führt.
  • Teilnehmer, die für eine Impfung gegen das schwere akute respiratorische Syndrom (SARS) Coronavirus 2 (COVID-19) berechtigt sind, müssen vollständig gegen COVID-19 geimpft sein.
  • Die Teilnehmer müssen bereit sein, Blut oder Blutprodukte zur Behandlung eines UE zu erhalten, wenn dies medizinisch erforderlich ist.

Ausschlusskriterien:

  • Der Teilnehmer hat eine andere neurologische Entwicklungsstörung, unabhängig von der MECP2-Funktionsverlust-Mutation, oder ein anderes genetisches Syndrom mit progressivem Verlauf.
  • Der Teilnehmer hat eine Vorgeschichte von Hirnverletzungen, die neurologische Probleme verursachen.
  • Der Teilnehmer hatte in den ersten 6 Lebensmonaten eine stark abnorme psychomotorische Entwicklung.
  • Der Teilnehmer hat die Diagnose eines atypischen Rett-Syndroms.
  • Der Teilnehmer hat eine MECP2-Mutation, die kein Rett-Syndrom verursacht.
  • Der Teilnehmer benötigt invasive Beatmungsunterstützung.
  • Der Teilnehmer hat Kontraindikationen für die IT-Verabreichung von TSHA-102 oder ein Lumbalpunktionsverfahren oder andere medizinische Bedingungen oder Kontraindikationen für Medikamente, die für die IT-Verwaltung erforderlich sind.
  • Der Teilnehmer hat innerhalb der 3 Monate vor der Einschreibung unkontrollierte Anfälle oder einen Status epilepticus in der Vorgeschichte.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Single

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Teil A Kohorte 1
TSHA-102 Dosisstufe 1: 5,7×10¹⁴ Gesamtvektorgenome (vg). Teilnehmer erhalten eine einmalige intrathekale (IT) Verabreichung von TSHA-102 in Dosisstufe 1 (vollständig rekrutiert, 2 Teilnehmer).
Genetisch: TSHA-102
TSHA-102 ist ein rekombinanter, nicht replizierender, selbstkomplementärer AAV9 (scAAV9)-Vektor, der für das miniMECP2-Gen kodiert. TSHA-102 ist eine einmalige intrathekale (IT) Verabreichung.
Experimental: Teil A Kohorte 2

TSHA-102 Dosisstufe 2: 1,0×10¹⁵ gesamte Vektorgenome (vg)

Teilnehmer erhalten eine einmalige intrathekale (IT) Verabreichung von TSHA-102 in Dosisstufe 2 (vollständig rekrutiert, 4 Teilnehmer).
Genetisch: TSHA-102
TSHA-102 ist ein rekombinanter, nicht replizierender, selbstkomplementärer AAV9 (scAAV9)-Vektor, der für das miniMECP2-Gen kodiert. TSHA-102 ist eine einmalige intrathekale (IT) Verabreichung.
Experimental: Part B Pivotal Cohort

TSHA-102 at Selected Dose (Dose Level 2): 1.0 × 10¹⁵ total vector genomes (vg)

Participants receive a single intrathecal (IT) administration of TSHA-102 at Dose Level 2 (1.0 × 10¹⁵) (fully enrolled, 17 participants).
Genetisch: TSHA-102
TSHA-102 ist ein rekombinanter, nicht replizierender, selbstkomplementärer AAV9 (scAAV9)-Vektor, der für das miniMECP2-Gen kodiert. TSHA-102 ist eine einmalige intrathekale (IT) Verabreichung.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Teil A: Sicherheit und Verträglichkeit von TSHA-102
Zeitfenster: Baseline bis Woche 52
Anteile der Teilnehmer, die behandlungsbedingte unerwünschte Ereignisse (UE) und schwerwiegende unerwünschte Ereignisse (SUE) erlebten
Baseline bis Woche 52
Teil B: Wirksamkeit von TSHA-102
Zeitfenster: Baseline bis Woche 52
Änderung gegenüber dem Ausgangswert im Prozentsatz der Teilnehmer, die einen oder mehrere der 28 Punkte aus der Entwicklungsmeilensteinbewertung (DMA) erreichen oder wiedererlangen, die videografiert und von unabhängigen, verblindeten zentralen Bewertern bewertet werden.
Baseline bis Woche 52

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Änderung des Status des Teilnehmers gegenüber dem Ausgangswert nach TSHA-102-Verabreichung, wie durch Clinical Global Impressions-Severity (CGI-S) bewertet
Zeitfenster: Baseline bis Woche 52
Baseline bis Woche 52
Veränderung der monatlichen Anfallshäufigkeit gegenüber dem Ausgangswert (52 Wochen)
Zeitfenster: Baseline bis Woche 52
Baseline bis Woche 52
Änderung des adaptiven Verhaltens gegenüber dem Ausgangswert, wie von Vineland-3 bewertet
Zeitfenster: Baseline bis Woche 52
Baseline bis Woche 52
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bei quantitativen EEG-Befunden mit visuell evozierten Potenzialen
Zeitfenster: Baseline bis Woche 52
Baseline bis Woche 52
Veränderung der quantitativen EEG-Befunde mit akustisch evozierten Potenzialen gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline bis Woche 52
Baseline bis Woche 52

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Taysha Gene Therapies, Inc.

Ermittler

  • Studienleiter: Medical Monitor, M.D., Taysha Gene Therapies

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

6. März 2023

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Juni 2031

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Juni 2031

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

28. Oktober 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

2. November 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

7. November 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

7. Juli 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

2. Juli 2026

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • TSHA-102-CL-101

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Ja

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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