Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Veiligheid en werkzaamheid van TSHA-102 bij volwassen vrouwen met Rett-syndroom (REVEAL-studie voor volwassenen)

29 maart 2024 bijgewerkt door: Taysha Gene Therapies, Inc.

Open-label, gerandomiseerde, dosis-escalatie en dosis-uitbreiding studie van de veiligheid en voorlopige werkzaamheid van een enkelvoudige intrathecale toediening van TSHA-102, een door AAV9 toegediende gentherapie, bij de behandeling van volwassen vrouwen met het Rett-syndroom

De REVEAL-studie voor volwassenen is een multicenter, fase 1/2 open-label, dosis-escalatiestudie van TSHA-102, een experimentele gentherapie, bij volwassen vrouwen met het Rett-syndroom. De veiligheid, verdraagbaarheid en voorlopige werkzaamheid van twee dosisniveaus zullen worden geëvalueerd.

De duur van de studie wordt geschat op maximaal 63 maanden.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

18

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

  • Naam: Taysha Gene Therapies Medical Information
  • Telefoonnummer: 833-489-8742
  • E-mail: medinfo@tayshagtx.com

Studie Locaties

  • Canada
      • Montréal, Canada
        • Werving
        • Taysha Study Site
        • Contact:
          • Taysha MedInfo
  • Verenigde Staten
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60612
        • Nog niet aan het werven
        • Rush University Medical Center
        • Contact:
          • Taysha MedInfo

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Deelnemer heeft een klinische diagnose van klassiek/typisch Rett-syndroom met een gedocumenteerde pathogene mutatie van het methyl-CpG-bindend eiwit 2 (MECP2)-gen dat resulteert in functieverlies.
  • Deelnemers die in aanmerking komen voor vaccinatie tegen ernstig acuut respiratoir syndroom (SARS) coronavirus 2 (COVID-19), moeten volledig zijn gevaccineerd tegen COVID-19.
  • Deelnemers moeten bereid zijn om bloed of bloedproducten te ontvangen voor de behandeling van een AE als dit medisch noodzakelijk is.

Uitsluitingscriteria:

  • Deelnemer heeft een andere neurologische ontwikkelingsstoornis die onafhankelijk is van de MECP2-functieverliesmutatie of een ander genetisch syndroom met een progressief beloop.
  • Deelnemer heeft een voorgeschiedenis van hersenletsel dat neurologische problemen veroorzaakt.
  • De deelnemer had in de eerste 6 maanden van zijn leven een ernstig abnormale psychomotorische ontwikkeling.
  • Deelnemer heeft de diagnose atypisch Rett-syndroom.
  • Deelnemer heeft een MECP2-mutatie die geen Rett-syndroom veroorzaakt.
  • Deelnemer heeft invasieve beademingsondersteuning nodig.
  • Deelnemer heeft contra-indicaties voor IT-toediening van TSHA-102 of lumbaalpunctie, of andere medische aandoeningen, of contra-indicaties voor medicijnen die nodig zijn voor IT-toediening.
  • Deelnemer heeft ongecontroleerde aanvallen of een voorgeschiedenis van status epilepticus binnen de 3 maanden voorafgaand aan inschrijving.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Cohort 1
Dosisniveau 1
Genetisch: TSHA-102
TSHA-102 is een recombinante, niet-replicerende, zelf-complementaire AAV9 (scAAV9)-vector die codeert voor het miniMECP2-gen. TSHA-102 is een eenmalige intrathecale (IT) toediening.
Experimenteel: Cohort 2
Dosisniveau 2
Genetisch: TSHA-102
TSHA-102 is een recombinante, niet-replicerende, zelf-complementaire AAV9 (scAAV9)-vector die codeert voor het miniMECP2-gen. TSHA-102 is een eenmalige intrathecale (IT) toediening.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Proporties van deelnemers die tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (AE's) en ernstige bijwerkingen (SAE's) ervaren
Tijdsspanne: Basislijn tot en met week 52
Basislijn tot en met week 52
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de status van de deelnemer na toediening van TSHA-102 zoals beoordeeld door de Clinical Global Impressions-Improvement (CGI-I)-schaal, aangepast aan het Rett-syndroom
Tijdsspanne: Basislijn tot en met week 52
Basislijn tot en met week 52
Verandering ten opzichte van de uitgangssituatie in de status van de deelnemer na toediening van TSHA-102 zoals beoordeeld door de Revised Motor Behavior Assessment (R-MBA)
Tijdsspanne: Basislijn tot en met week 52
Basislijn tot en met week 52
Verandering ten opzichte van de uitgangssituatie in de status van de deelnemer na toediening van TSHA-102 zoals beoordeeld door de Rett Syndrome Hand Function Scale (RSHFS)
Tijdsspanne: Basislijn tot en met week 52
Basislijn tot en met week 52

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de status van de deelnemer na toediening van TSHA-102 zoals beoordeeld door Clinical Global Impressions-Severity (CGI-S)
Tijdsspanne: Basislijn tot en met week 52
Basislijn tot en met week 52
Verandering ten opzichte van baseline in maandelijkse aanvalsfrequentie (52 weken)
Tijdsspanne: Basislijn tot en met week 52
Basislijn tot en met week 52
Verandering ten opzichte van baseline in adaptief gedrag zoals beoordeeld door Vineland-3
Tijdsspanne: Basislijn tot en met week 52
Basislijn tot en met week 52
Verandering ten opzichte van baseline in kwantitatieve EEG-bevindingen met visueel opgewekte potentialen
Tijdsspanne: Basislijn tot en met week 52
Basislijn tot en met week 52
Verandering ten opzichte van baseline in kwantitatieve EEG-bevindingen met auditieve evoked potentials
Tijdsspanne: Basislijn tot en met week 52
Basislijn tot en met week 52

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Taysha Gene Therapies, Inc.

Onderzoekers

  • Studie directeur: Meredith Schultz, M.D., Taysha Gene Therapies

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

6 maart 2023

Primaire voltooiing (Geschat)

8 november 2024

Studie voltooiing (Geschat)

5 januari 2032

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

28 oktober 2022

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

2 november 2022

Eerst geplaatst (Werkelijk)

7 november 2022

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

2 april 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

29 maart 2024

Laatst geverifieerd

1 maart 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • TSHA-102-CL-101

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Ja

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Rett-syndroom

Klinische onderzoeken op TSHA-102

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Belarus

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren