Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhed og effektivitet af TSHA-102 hos voksne kvinder med Rett syndrom (REVEAL voksenundersøgelse)

29. marts 2024 opdateret af: Taysha Gene Therapies, Inc.

Open-label, randomiseret, dosis-eskalering og dosis-udvidelsesundersøgelse af sikkerheden og den foreløbige effektivitet af en enkelt intrathekal administration af TSHA-102, en AAV9-leveret genterapi, til behandling af voksne kvinder med Rett syndrom

REVEAL Adult Study er et multicenter, fase 1/2 åbent, dosis-eskaleringsstudie af TSHA-102, en genterapi til undersøgelse hos voksne kvinder med Rett syndrom. Sikkerheden, tolerabiliteten og den foreløbige effekt af to dosisniveauer vil blive evalueret.

Studievarigheden er estimeret til at være op til 63 måneder.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

18

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

  • Navn: Taysha Gene Therapies Medical Information
  • Telefonnummer: 833-489-8742
  • E-mail: medinfo@tayshagtx.com

Studiesteder

  • Canada
      • Montréal, Canada
        • Rekruttering
        • Taysha Study Site
        • Kontakt:
          • Taysha MedInfo
  • Forenede Stater
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Rush University Medical Center
        • Kontakt:
          • Taysha MedInfo

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Deltageren har en klinisk diagnose af klassisk/typisk Rett syndrom med en dokumenteret patogen mutation af methyl-CpG-bindende protein 2 (MECP2) genet, der resulterer i tab af funktion.
  • Deltagere, der er berettiget til at modtage vaccination mod alvorligt akut respiratorisk syndrom (SARS) coronavirus 2 (COVID-19), skal være fuldt vaccineret mod COVID-19.
  • Deltagerne skal være villige til at modtage blod eller blodprodukter til behandling af en AE, hvis det er medicinsk nødvendigt.

Ekskluderingskriterier:

  • Deltageren har en anden neuroudviklingsforstyrrelse uafhængig af MECP2-tab-af-funktionsmutationen eller ethvert andet genetisk syndrom med et progressivt forløb.
  • Deltageren har en historie med hjerneskade, der forårsager neurologiske problemer.
  • Deltageren havde en groft unormal psykomotorisk udvikling i de første 6 måneder af livet.
  • Deltageren har diagnosen atypisk Rett syndrom.
  • Deltageren har en MECP2-mutation, der ikke forårsager Retts syndrom.
  • Deltageren har brug for invasiv ventilatorisk støtte.
  • Deltageren har kontraindikationer for IT-administration af TSHA-102 eller lumbalpunkturprocedure eller andre medicinske tilstande eller kontraindikationer til medicin, der kræves til IT-administration.
  • Deltageren har ukontrollerede anfald eller en historie med status epilepticus inden for de 3 måneder før tilmelding.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Kohorte 1
Dosisniveau 1
Genetisk: TSHA-102
TSHA-102 er en rekombinant, ikke-replikerende, selvkomplementær AAV9 (scAAV9) vektor, der koder for miniMECP2 genet. TSHA-102 er en engangs intrathekal (IT) administration.
Eksperimentel: Kohorte 2
Dosisniveau 2
Genetisk: TSHA-102
TSHA-102 er en rekombinant, ikke-replikerende, selvkomplementær AAV9 (scAAV9) vektor, der koder for miniMECP2 genet. TSHA-102 er en engangs intrathekal (IT) administration.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Andel af deltagere, der oplever eventuelle behandlingsfremkomne bivirkninger (AE'er) og alvorlige bivirkninger (SAE'er)
Tidsramme: Baseline til og med uge 52
Baseline til og med uge 52
Ændring fra baseline i deltagerens status efter TSHA-102-administration som vurderet ved Clinical Global Impressions-Improvement (CGI-I) skala, tilpasset Rett syndrom
Tidsramme: Baseline til og med uge 52
Baseline til og med uge 52
Ændring fra baseline i deltagerens status efter TSHA-102-administration som vurderet af Revised Motor Behavior Assessment (R-MBA)
Tidsramme: Baseline til og med uge 52
Baseline til og med uge 52
Ændring fra baseline i deltagerens status efter TSHA-102-administration som vurderet af Rett Syndrome Hand Function Scale (RSHFS)
Tidsramme: Baseline til og med uge 52
Baseline til og med uge 52

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Ændring fra baseline i deltagerens status efter TSHA-102-administration som vurderet af Clinical Global Impressions-Severity (CGI-S)
Tidsramme: Baseline til og med uge 52
Baseline til og med uge 52
Ændring fra baseline i månedlig anfaldshyppighed (52 uger)
Tidsramme: Baseline til og med uge 52
Baseline til og med uge 52
Ændring fra baseline i adaptiv adfærd som vurderet af Vineland-3
Tidsramme: Baseline til og med uge 52
Baseline til og med uge 52
Ændring fra baseline i kvantitative EEG-fund med visuelle fremkaldte potentialer
Tidsramme: Baseline til og med uge 52
Baseline til og med uge 52
Ændring fra baseline i kvantitative EEG-fund med auditivt fremkaldte potentialer
Tidsramme: Baseline til og med uge 52
Baseline til og med uge 52

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Taysha Gene Therapies, Inc.

Efterforskere

  • Studieleder: Meredith Schultz, M.D., Taysha Gene Therapies

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

6. marts 2023

Primær færdiggørelse (Anslået)

8. november 2024

Studieafslutning (Anslået)

5. januar 2032

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

28. oktober 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

2. november 2022

Først opslået (Faktiske)

7. november 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

2. april 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

29. marts 2024

Sidst verificeret

1. marts 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • TSHA-102-CL-101

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Rett syndrom

Kliniske forsøg med TSHA-102

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Zimbabwe

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner