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Seguridad y eficacia de TSHA-102 en mujeres adultas con síndrome de Rett (estudio REVEAL en adultos)

29 de marzo de 2024 actualizado por: Taysha Gene Therapies, Inc.

Estudio abierto, aleatorizado, de escalada y expansión de dosis sobre la seguridad y la eficacia preliminar de una administración intratecal única de TSHA-102, una terapia génica administrada por AAV9, en el tratamiento de mujeres adultas con síndrome de Rett

El estudio REVEAL para adultos es un estudio multicéntrico, abierto de Fase 1/2, de aumento de dosis de TSHA-102, una terapia génica en investigación, en mujeres adultas con síndrome de Rett. Se evaluará la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia preliminar de dos niveles de dosis.

La duración del estudio se estima en hasta 63 meses.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

18

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

  • Nombre: Taysha Gene Therapies Medical Information
  • Número de teléfono: 833-489-8742
  • Correo electrónico: medinfo@tayshagtx.com

Ubicaciones de estudio

  • Canadá
      • Montréal, Canadá
        • Reclutamiento
        • Taysha Study Site
        • Contacto:
          • Taysha MedInfo
  • Estados Unidos
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
        • Aún no reclutando
        • Rush University Medical Center
        • Contacto:
          • Taysha MedInfo

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • El participante tiene un diagnóstico clínico de síndrome de Rett clásico/típico con una mutación patógena documentada del gen de la proteína 2 de unión a metil-CpG (MECP2) que provoca la pérdida de la función.
  • Los participantes elegibles para recibir la vacuna contra el coronavirus 2 (COVID-19) del síndrome respiratorio agudo severo (SARS) deben estar completamente vacunados contra el COVID-19.
  • Los participantes deben estar dispuestos a recibir sangre o productos sanguíneos para el tratamiento de un EA si es médicamente necesario.

Criterio de exclusión:

  • El participante tiene otro trastorno del neurodesarrollo independiente de la mutación de pérdida de función de MECP2 o cualquier otro síndrome genético con un curso progresivo.
  • El participante tiene antecedentes de lesión cerebral que causa problemas neurológicos.
  • El participante tuvo un desarrollo psicomotor gravemente anormal en los primeros 6 meses de vida.
  • El participante tiene un diagnóstico de síndrome de Rett atípico.
  • El participante tiene una mutación MECP2 que no causa el síndrome de Rett.
  • El participante requiere soporte ventilatorio invasivo.
  • El participante tiene contraindicaciones para la administración de TI de TSHA-102 o procedimiento de punción lumbar, u otras condiciones médicas, o contraindicaciones para cualquier medicamento requerido para la administración de TI.
  • El participante tiene convulsiones no controladas o antecedentes de estado epiléptico en los 3 meses anteriores a la inscripción.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Cohorte 1
Nivel de dosis 1
Genético: TSHA-102
TSHA-102 es un vector AAV9 (scAAV9) recombinante, no replicante y autocomplementario que codifica el gen miniMECP2. TSHA-102 es una administración intratecal (IT) única.
Experimental: Cohorte 2
Nivel de dosis 2
Genético: TSHA-102
TSHA-102 es un vector AAV9 (scAAV9) recombinante, no replicante y autocomplementario que codifica el gen miniMECP2. TSHA-102 es una administración intratecal (IT) única.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Proporciones de participantes que experimentaron eventos adversos emergentes del tratamiento (EA) y eventos adversos graves (SAE)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 52
Línea de base hasta la semana 52
Cambio desde el inicio en el estado del participante después de la administración de TSHA-102 según lo evaluado por la escala Clinical Global Impressions-Improvement (CGI-I), adaptada al síndrome de Rett
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 52
Línea de base hasta la semana 52
Cambio desde el inicio en el estado del participante después de la administración de TSHA-102 según lo evaluado por la Evaluación revisada del comportamiento motor (R-MBA)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 52
Línea de base hasta la semana 52
Cambio desde el inicio en el estado del participante después de la administración de TSHA-102 según lo evaluado por la escala de función manual del síndrome de Rett (RSHFS)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 52
Línea de base hasta la semana 52

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio en el estado del participante después de la administración de TSHA-102 según lo evaluado por Clinical Global Impressions-Severity (CGI-S)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 52
Línea de base hasta la semana 52
Cambio desde el inicio en la frecuencia mensual de convulsiones (52 semanas)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 52
Línea de base hasta la semana 52
Cambio desde el inicio en el comportamiento adaptativo según lo evaluado por Vineland-3
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 52
Línea de base hasta la semana 52
Cambio desde el inicio en los hallazgos EEG cuantitativos con potenciales evocados visuales
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 52
Línea de base hasta la semana 52
Cambio desde el inicio en los hallazgos EEG cuantitativos con potenciales evocados auditivos
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 52
Línea de base hasta la semana 52

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Taysha Gene Therapies, Inc.

Investigadores

  • Director de estudio: Meredith Schultz, M.D., Taysha Gene Therapies

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

6 de marzo de 2023

Finalización primaria (Estimado)

8 de noviembre de 2024

Finalización del estudio (Estimado)

5 de enero de 2032

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

28 de octubre de 2022

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

2 de noviembre de 2022

Publicado por primera vez (Actual)

7 de noviembre de 2022

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

2 de abril de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

29 de marzo de 2024

Última verificación

1 de marzo de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • TSHA-102-CL-101

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

Sí

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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