Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Bezpieczeństwo i skuteczność TSHA-102 u dorosłych kobiet z zespołem Retta (badanie dorosłych REVEAL)

29 marca 2024 zaktualizowane przez: Taysha Gene Therapies, Inc.

Otwarte, randomizowane badanie z eskalacją i zwiększaniem dawki dotyczące bezpieczeństwa i wstępnej skuteczności pojedynczego podania dokanałowego TSHA-102, terapii genowej dostarczanej przez AAV9, w leczeniu dorosłych kobiet z zespołem Retta

Badanie REVEAL dla dorosłych to wieloośrodkowe, otwarte badanie fazy 1/2 z eskalacją dawki TSHA-102, eksperymentalnej terapii genowej, u dorosłych kobiet z zespołem Retta. Ocenione zostanie bezpieczeństwo, tolerancja i wstępna skuteczność dwóch poziomów dawek.

Czas trwania badania szacuje się na maksymalnie 63 miesiące.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

18

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

  • Nazwa: Taysha Gene Therapies Medical Information
  • Numer telefonu: 833-489-8742
  • E-mail: medinfo@tayshagtx.com

Lokalizacje studiów

  • Kanada
      • Montréal, Kanada
        • Rekrutacyjny
        • Taysha Study Site
        • Kontakt:
          • Taysha MedInfo
  • Stany Zjednoczone
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Rush University Medical Center
        • Kontakt:
          • Taysha MedInfo

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • U uczestnika zdiagnozowano klinicznie klasyczny/typowy zespół Retta z udokumentowaną patogenną mutacją genu białka 2 wiążącego metylo-CpG (MECP2), która powoduje utratę funkcji.
  • Uczestnicy kwalifikujący się do szczepienia przeciwko koronawirusowi zespołu ostrej ciężkiej niewydolności oddechowej (SARS) 2 (COVID-19) muszą być w pełni zaszczepieni przeciwko COVID-19.
  • Uczestnicy muszą być gotowi na przyjęcie krwi lub produktów krwiopochodnych w celu leczenia zdarzenia niepożądanego, jeśli jest to konieczne z medycznego punktu widzenia.

Kryteria wyłączenia:

  • Uczestnik ma inne zaburzenie neurorozwojowe niezależne od mutacji powodującej utratę funkcji MECP2 lub jakikolwiek inny zespół genetyczny o postępującym przebiegu.
  • Uczestnik ma historię uszkodzenia mózgu, które powoduje problemy neurologiczne.
  • Uczestnik miał rażąco nieprawidłowy rozwój psychomotoryczny w pierwszych 6 miesiącach życia.
  • Uczestnik ma rozpoznanie atypowego zespołu Retta.
  • Uczestnik ma mutację MECP2, która nie powoduje zespołu Retta.
  • Uczestnik wymaga inwazyjnego wspomagania wentylacji.
  • Uczestnik ma przeciwwskazania do IT podania TSHA-102 lub zabiegu nakłucia lędźwiowego lub inne schorzenia lub przeciwwskazania do jakichkolwiek leków wymaganych do podania IT.
  • Uczestnik ma niekontrolowane napady padaczkowe lub historię stanu padaczkowego w ciągu 3 miesięcy poprzedzających rejestrację.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Kohorta 1
Poziom dawki 1
Genetyczny: TSHA-102
TSHA-102 jest rekombinowanym, niereplikującym, samokomplementarnym wektorem AAV9 (scAAV9) kodującym gen miniMECP2. TSHA-102 to jednorazowe podanie dokanałowe (IT).
Eksperymentalny: Kohorta 2
Poziom dawki 2
Genetyczny: TSHA-102
TSHA-102 jest rekombinowanym, niereplikującym, samokomplementarnym wektorem AAV9 (scAAV9) kodującym gen miniMECP2. TSHA-102 to jednorazowe podanie dokanałowe (IT).

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Odsetki uczestników, u których wystąpiły jakiekolwiek zdarzenia niepożądane związane z leczeniem (AE) i poważne zdarzenia niepożądane (SAE)
Ramy czasowe: Wartość bazowa do tygodnia 52
Wartość bazowa do tygodnia 52
Zmiana w stosunku do stanu początkowego w stanie uczestnika po podaniu TSHA-102 oceniana za pomocą skali Clinical Global Impressions-Improvement (CGI-I) dostosowanej do zespołu Retta
Ramy czasowe: Wartość bazowa do tygodnia 52
Wartość bazowa do tygodnia 52
Zmiana w stosunku do stanu początkowego w statusie uczestnika po podaniu TSHA-102, oceniana przez Revised Motor Behaviour Assessment (R-MBA)
Ramy czasowe: Wartość bazowa do tygodnia 52
Wartość bazowa do tygodnia 52
Zmiana w stosunku do stanu początkowego w stanie uczestnika po podaniu TSHA-102 oceniana za pomocą Skali Funkcji Ręki Zespołu Retta (RSHFS)
Ramy czasowe: Wartość bazowa do tygodnia 52
Wartość bazowa do tygodnia 52

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmiana w stosunku do stanu początkowego w stanie uczestnika po podaniu TSHA-102 na podstawie oceny Globalnych Wrażeń Klinicznych – Nasilenia (CGI-S)
Ramy czasowe: Wartość bazowa do tygodnia 52
Wartość bazowa do tygodnia 52
Zmiana w stosunku do wartości początkowej w miesięcznej częstości napadów (52 tygodnie)
Ramy czasowe: Wartość bazowa do tygodnia 52
Wartość bazowa do tygodnia 52
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w zachowaniu adaptacyjnym według oceny Vineland-3
Ramy czasowe: Wartość bazowa do tygodnia 52
Wartość bazowa do tygodnia 52
Zmiana w stosunku do stanu początkowego w ilościowych wynikach EEG z wizualnymi potencjałami wywołanymi
Ramy czasowe: Wartość bazowa do tygodnia 52
Wartość bazowa do tygodnia 52
Zmiana w stosunku do stanu wyjściowego w ilościowych wynikach EEG ze słuchowymi wywołanymi potencjałami
Ramy czasowe: Wartość bazowa do tygodnia 52
Wartość bazowa do tygodnia 52

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Taysha Gene Therapies, Inc.

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Meredith Schultz, M.D., Taysha Gene Therapies

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

6 marca 2023

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

8 listopada 2024

Ukończenie studiów (Szacowany)

5 stycznia 2032

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

28 października 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

2 listopada 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

7 listopada 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

2 kwietnia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

29 marca 2024

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • TSHA-102-CL-101

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zespół Retta

Badania kliniczne na TSHA-102

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Sri Lanka

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj