Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A TSHA-102 biztonságossága és hatékonysága Rett-szindrómás felnőtt nőknél (REVEAL Felnőtt Tanulmány)

2024. március 29. frissítette: Taysha Gene Therapies, Inc.

Nyílt, randomizált, dóziseszkalációs és dózis-kiterjesztéses vizsgálat a TSHA-102 egyszeri intratekális beadásának biztonságosságáról és előzetes hatékonyságáról, amely egy AAV9 által kiváltott génterápia, a Rett-szindrómás felnőtt nők kezelésében

A REVEAL Adult Study egy többközpontú, 1/2 fázisú nyílt, dózis-eszkalációs vizsgálat a TSHA-102-ről, egy vizsgált génterápiáról, Rett-szindrómás felnőtt nőkön. Két dózisszint biztonságosságát, tolerálhatóságát és előzetes hatékonyságát értékelik.

A tanulmány becsült időtartama legfeljebb 63 hónap.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

18

Fázis

  • 2. fázis
  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

  • Név: Taysha Gene Therapies Medical Information
  • Telefonszám: 833-489-8742
  • E-mail: medinfo@tayshagtx.com

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60612
        • Még nincs toborzás
        • Rush University Medical Center
        • Kapcsolatba lépni:
          • Taysha MedInfo
  • Kanada
      • Montréal, Kanada
        • Toborzás
        • Taysha Study Site
        • Kapcsolatba lépni:
          • Taysha MedInfo

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • A résztvevőnél klasszikus/tipikus Rett-szindróma klinikai diagnózisa van a metil-CpG-kötő fehérje 2 (MECP2) gén dokumentált patogén mutációjával, amely funkcióvesztést eredményez.
  • A súlyos akut légúti szindróma (SARS) koronavírus 2 (COVID-19) elleni védőoltásban részesülő résztvevőknek teljes körűen be kell oltaniuk a COVID-19 ellen.
  • A résztvevőknek készen kell állniuk arra, hogy vért vagy vérkészítményeket kapjanak a nemi betegségek kezelésére, ha orvosilag szükséges.

Kizárási kritériumok:

  • A résztvevőnek más, a MECP2 funkcióvesztési mutációtól független idegrendszeri fejlődési rendellenessége van, vagy bármely más, progresszív lefolyású genetikai szindrómában szenved.
  • A résztvevőnek agysérülése van, amely neurológiai problémákat okoz.
  • A résztvevőnek súlyosan rendellenes pszichomotoros fejlődése volt élete első 6 hónapjában.
  • A résztvevőnél atípusos Rett-szindróma diagnózisa van.
  • A résztvevőnek MECP2 mutációja van, amely nem okoz Rett-szindrómát.
  • A résztvevőnek invazív lélegeztetési támogatásra van szüksége.
  • A résztvevőnek ellenjavallata van a TSHA-102 vagy lumbálpunkciós eljárás informatikai adására, vagy egyéb egészségügyi állapota, vagy az informatikai adminisztrációhoz szükséges gyógyszerek alkalmazása ellenjavallt.
  • A résztvevőnek nem kontrollált rohamai vannak, vagy epilepsziás állapota volt a kórelőzményében a beiratkozást megelőző 3 hónapon belül.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Szekvenciális hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: 1. kohorsz
1. dózisszint
Genetikai: TSHA-102
A TSHA-102 egy rekombináns, nem replikálódó, önkomplementer AAV9 (scAAV9) vektor, amely a miniMECP2 gént kódolja. A TSHA-102 egyszeri intratekális (IT) beadás.
Kísérleti: 2. kohorsz
2. dózisszint
Genetikai: TSHA-102
A TSHA-102 egy rekombináns, nem replikálódó, önkomplementer AAV9 (scAAV9) vektor, amely a miniMECP2 gént kódolja. A TSHA-102 egyszeri intratekális (IT) beadás.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
A kezelés során felmerülő nemkívánatos események (AE) és súlyos nemkívánatos események (SAE) résztvevőinek aránya
Időkeret: Alaphelyzet az 52. hétig
Alaphelyzet az 52. hétig
A résztvevő státuszának változása a kiindulási állapothoz képest TSHA-102 beadása után, a Rett-szindrómához igazított Clinical Global Impressions-Improvement (CGI-I) skála alapján
Időkeret: Alaphelyzet az 52. hétig
Alaphelyzet az 52. hétig
Változás a résztvevő státuszában a kiindulási állapothoz képest a TSHA-102 beadása után, a felülvizsgált motoros viselkedési értékelés (R-MBA) alapján
Időkeret: Alaphelyzet az 52. hétig
Alaphelyzet az 52. hétig
A résztvevő státuszának változása a kiindulási állapothoz képest TSHA-102 beadása után, a Rett-szindróma kézfunkciós skála (RSHFS) alapján
Időkeret: Alaphelyzet az 52. hétig
Alaphelyzet az 52. hétig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
A résztvevő státuszának változása a kiindulási állapothoz képest a TSHA-102 beadása után a Clinical Global Impressions-Severity (CGI-S) alapján
Időkeret: Alaphelyzet az 52. hétig
Alaphelyzet az 52. hétig
Változás a kiindulási értékhez képest a havi rohamok gyakoriságában (52 hét)
Időkeret: Alaphelyzet az 52. hétig
Alaphelyzet az 52. hétig
Változás az alapvonalhoz képest az adaptív viselkedésben, a Vineland-3 által értékelve
Időkeret: Alaphelyzet az 52. hétig
Alaphelyzet az 52. hétig
Változás az alapvonalhoz képest a kvantitatív EEG-leletekben vizuális kiváltott potenciállal
Időkeret: Alaphelyzet az 52. hétig
Alaphelyzet az 52. hétig
Változás a kiindulási állapothoz képest a kvantitatív EEG-leletekben hallás által kiváltott potenciállal
Időkeret: Alaphelyzet az 52. hétig
Alaphelyzet az 52. hétig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Taysha Gene Therapies, Inc.

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Meredith Schultz, M.D., Taysha Gene Therapies

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2023. március 6.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2024. november 8.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2032. január 5.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2022. október 28.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. november 2.

Első közzététel (Tényleges)

2022. november 7.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. április 2.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. március 29.

Utolsó ellenőrzés

2024. március 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • TSHA-102-CL-101

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Igen

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Rett szindróma

Klinikai vizsgálatok a TSHA-102

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Guatemala

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel