- ICH GCP
- US-Register für klinische Studien
- Klinische Studie NCT05839119
Targeting der Androgen-Signalübertragung beim Urothelzellkarzinom – Neoadjuvant (TASUC-Neo)
Targeting Androgen Signalling in Urothelial Cell Carcinoma – Neoadjuvant (TASUC-Neo): Eine Pilotstudie zu Degarelix in Kombination mit neoadjuvantem Gemcitabin und Cisplatin bei muskelinvasivem Urothelzellkarzinom der Blase
Diese Studie richtet sich an Patienten mit Blasenkrebs, der in die Muskelwand der Blase eindringt. Die Standardbehandlung für Patienten mit muskelinvasivem Blasenkrebs besteht aus 4 Zyklen Chemotherapie mit den Medikamenten Cisplatin und Gemcitabin, gefolgt von einer Operation zur Entfernung der Blase (Zystektomie).
In dieser Studie werden die Forscher den Blasenkrebs der Teilnehmer testen, um zu sehen, ob ihr Blasenkrebs einen Rezeptor für Testosteron in den Blasenkrebszellen hat. Wenn es den Testosteronrezeptor hat, erhalten die Teilnehmer ein Medikament namens Degarelix, das den Testosteronspiegel im Blut senkt. Degarelix wird während des Zeitraums verabreicht, in dem die Teilnehmer die Standard-Chemotherapeutika Gemcitabin und Cisplatin erhalten.
Der Zweck dieser Studie ist es, die guten und schlechten Wirkungen der Zugabe von Degarelix zur Standard-Chemotherapie für Patienten mit Blasenkrebs, die den Testosteronrezeptor haben, zu bewerten.
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Jährlich wird in den USA bei über 80.000 Menschen ein Urothelzellkarzinom (UCC) der Blase diagnostiziert, mit über 17.000 Todesfällen. Bei Patienten mit muskelinvasiver Erkrankung (Stadium II und IIIA) besteht die Standardtherapie aus einer neoadjuvanten Chemotherapie, gefolgt von einer radikalen Zystektomie. In mehreren klinischen Studien und Metaanalysen wurde gezeigt, dass die neoadjuvante Chemotherapie die pCR-Raten, das krankheitsfreie Überleben und das Gesamtüberleben im Vergleich zur alleinigen Zystektomie verbessert. Insbesondere hat sich neoadjuvantes Gemcitabin/Cisplatin als verträglich und wirksam erwiesen und ist eine Empfehlung der Stufe 1 für die Behandlung von muskelinvasivem Blasenkrebs gemäß den Richtlinien des National Comprehensive Cancer Network.
Das Vorhandensein einer pCR als Reaktion auf eine neoadjuvante Chemotherapie ist prognostisch, aber nur etwa 35 % der Patienten erreichen eine pCR. Daher sind verbesserte neoadjuvante Chemotherapieschemata notwendig, um das rezidivfreie Überleben und die Gesamtüberlebensraten bei Patienten mit Blasenkrebs zu verbessern.
UCC ist bei Männern häufiger als bei Frauen, mit Inzidenzraten von 3:1 bis 4:1. Diese Ungleichheit bleibt auch nach der Kontrolle des Rauchens und der beruflichen Gefahren/Expositionen bestehen und wird wahrscheinlich durch Androgensignale beeinflusst. Androgenrezeptor (AR)-positive UCC-Zellen zeigen eine erhöhte Proliferation, Migration und Invasion in Gegenwart von Androgen, und diese Wirkungen werden in Gegenwart eines AR-Antagonisten zunichte gemacht. Präklinische Studien zeigen verringerte UCC-Inzidenzraten als Reaktion auf ein chemisches Karzinogen bei kastrierten Mäusen im Vergleich zu scheinkastrierten Mäusen und AR-Knockout-Mäusen im Vergleich zu intakten AR-Mäusen. In retrospektiven Humanstudien hatten Patienten mit UCC, die eine Androgen-gerichtete Therapie bei gleichzeitigem Prostatakrebs erhielten, eine um etwa 50 % niedrigere Rezidivrate von UCC. In ähnlicher Weise haben Männer, die eine Androgen-gerichtete Therapie gegen Prostatakrebs oder gutartige Prostatahyperplasie erhalten, niedrigere Inzidenzraten von UCC als Männer, die keine Androgen-gerichtete Therapie erhalten.
Es wurden zwei prospektive klinische Studien am Menschen zu diesem Konzept durchgeführt. Das erste evaluierte Enzalutamid (ein AR-Antagonist) als Chemoprävention bei nicht-muskelinvasivem UCC. Diese Studie wurde wegen schlechter Rekrutierung geschlossen, nachdem nur ein Patient rekrutiert worden war. Die zweite Studie fügte Enzalutamid zur Standard-Chemotherapie bei Patienten mit metastasiertem UCC hinzu. Sieben Patienten traten bei der therapeutischen Dosis von Enzalutamid auf. Insgesamt gab es kein Signal für eine erhöhte Wirksamkeit. Ein Patient erreichte jedoch beim letzten Bericht ein vollständiges Ansprechen, das 2 Jahre anhielt. Es wurde festgestellt, dass diese Patientin eine AR-Positivität von >90 % in ihrem Tumor aufwies und insbesondere die einzige Frau war, die an der Studie teilnahm (und vermutlich einen niedrigen Testosteronspiegel aufwies). Diese Daten unterstützen die weitere Evaluierung einer auf Androgen ausgerichteten Therapie bei AR+ UCC.
TASUC-neo ist eine Pilotstudie, die bei Patienten mit Androgenrezeptor-positivem (AR+), pT2–pT4, N0–N1, M0-Urothelzellkarzinom (UCC) der Blase durchgeführt wurde. Die Studienmedikation, Degarelix, wird gleichzeitig mit neoadjuvantem Gemcitabin/Cisplatin verabreicht.
Studientyp
Einschreibung (Tatsächlich)
Phase
- Phase 1
Kontakte und Standorte
Studienorte
-
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Rhode Island
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Providence, Rhode Island, Vereinigte Staaten, 02912
- Lifespan Cancer Institute
-
-
Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
- Erwachsene
- Älterer Erwachsener
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Beschreibung
Einschlusskriterien:
3.1.1 Die Patienten müssen Folgendes haben:
- Histologisch bestätigtes muskelinvasives Urothelzellkarzinom der Blase (pT2 - pT4)
- Geeignet für eine standardmäßige Cisplatin/Gemcitabin-Chemotherapie, wie vom behandelnden medizinischen Onkologen festgelegt
3.1.2 Die Patienten müssen ein muskelinvasives Urothelzellkarzinom der Blase (pT2–pT4, N0–N1, M0) haben, wie durch Blasenbiopsie oder transurethrale Resektion eines Blasentumors (TURBT) und Staging-Bildgebungsstudien bestimmt. Patienten mit <10 % nicht-urothelialer Histologie können weiterhin aufgenommen werden.
3.1.3 Androgenrezeptor-Positivität durch IHC innerhalb des Kerns von Tumorzellen (wie vom Studienpathologen festgestellt) ist erforderlich, um die Studienbehandlung zu erhalten.
3.1.4 Patienten, die zuvor wegen eines nicht-muskelinvasiven Urothelkarzinoms der Blase mit einer intravesikalen Therapie behandelt wurden, können aufgenommen werden, wenn das verwendete Mittel nicht Gemcitabin oder ein platinhaltiges Mittel (d. h. Cisplatin, Carboplatin oder Oxaliplatin) war.
3.1.5 Alter ≥18 Jahre.
Da die Sicherheit und Wirksamkeit von Degarelix bei pädiatrischen Patienten nicht erwiesen ist, werden Kinder (Patienten < 18 Jahre) von dieser Studie ausgeschlossen.
3.1.6 ECOG-Leistungsstatus ≤2 (Karnofsky ≥60 %, siehe Anhang A).
3.1.7 Die Patienten müssen eine angemessene Organ- und Markfunktion haben, wie unten definiert:
- absolute Neutrophilenzahl ≥ 1.000/μl
- Blutplättchen ≥ 100.000/μl
- Gesamtbilirubin ≤ institutionelle Obergrenze des Normalwerts (ULN)
- AST(SGOT)/ALT(SGPT) ≤3 1,5 × institutionelle ULN
- Kreatinin ≤ institutioneller ULN ODER glomeruläre Filtrationsrate (GFR) ≥40 ml/min/1,73 m2
3.1.8 Patienten, die mit dem humanen Immundefizienzvirus (HIV) infiziert sind und eine wirksame antiretrovirale Therapie erhalten und innerhalb von 6 Monaten eine nicht nachweisbare Viruslast aufweisen, sind für diese Studie geeignet.
3.1.9 Bei Patienten mit Anzeichen einer chronischen Infektion mit dem Hepatitis-B-Virus (HBV) darf die HBV-Viruslast bei einer gegebenenfalls angezeigten Suppressionstherapie nicht nachweisbar sein.
3.1.10 Patienten mit einer Infektion mit dem Hepatitis-C-Virus (HCV) in der Vorgeschichte müssen behandelt und geheilt worden sein. Patienten mit HCV-Infektion, die sich derzeit in Behandlung befinden, sind berechtigt, wenn sie eine nicht nachweisbare HCV-Viruslast haben.
3.1.11 Patienten mit Metastasen, einschließlich behandelter Hirnmetastasen, können nicht aufgenommen werden.
3.1.12 Patienten mit einer früheren oder gleichzeitig bestehenden bösartigen Erkrankung, deren natürliche Vorgeschichte oder Behandlung die Sicherheits- oder Wirksamkeitsbewertung des Prüfschemas nicht beeinträchtigen kann und deren vorherige Therapie kein Gemcitabin oder einen platinhaltigen Wirkstoff umfasste, sind für diese Studie geeignet.
3.1.13 Bei Patienten mit bekannter Vorgeschichte oder aktuellen Symptomen einer Herzerkrankung oder einer Behandlung mit kardiotoxischen Mitteln in der Vorgeschichte sollte eine klinische Risikobewertung der Herzfunktion gemäß der funktionellen Klassifikation der New York Heart Association durchgeführt werden. Um für diese Studie in Frage zu kommen, sollten Patienten Klasse 2B oder besser sein.
3.1.14 Für Frauen im gebärfähigen Alter ein negativer Serum-Schwangerschaftstest innerhalb von 7 Tagen vor der Registrierung
3.1.15 Frauen im gebärfähigen Alter und männliche Teilnehmer müssen während der gesamten Studie, die vom Studienscreening (ICF) bis mindestens sechs Monate nach der letzten Behandlung definiert ist, eine hochwirksame Form der nicht-hormonellen Empfängnisverhütung praktizieren. Es muss dokumentiert werden, dass dies mit dem Patienten besprochen wurde.
Die Auswirkungen von Degarelix auf den sich entwickelnden menschlichen Fötus sind nicht bekannt. Basierend auf Tierversuchen und dem Wirkungsmechanismus kann Degarelix jedoch zu fetalen Verlusten führen. Aus diesem Grund und weil andere in dieser Studie verwendete Therapeutika bekanntermaßen teratogen sind, müssen Frauen im gebärfähigen Alter und Männer einer angemessenen Empfängnisverhütung zustimmen.
3.1.16 Fähigkeit zu verstehen und die Bereitschaft, eine schriftliche Einwilligungserklärung zu unterzeichnen.
Ausschlusskriterien:
3.2.1 Patienten, die zuvor eine systemische oder intravesikale Gemcitabin- oder platinhaltige Chemotherapie erhalten haben
3.2.2 Patienten, die Testosteron, Östrogen oder andere geschlechtshormonmodifizierende Mittel einnehmen, sind von dieser Studie ausgeschlossen, da diese Medikamente die Aktivität des Studienmedikaments Degarelix beeinträchtigen können.
3.2.3 Patienten mit unkontrollierter interkurrenter Erkrankung, wie vom behandelnden Arzt festgestellt
3.2.4 Schwangere oder stillende Patientinnen. (Die Auswirkungen von Degarelix auf den sich entwickelnden menschlichen Fötus sind nicht bekannt. Allerdings „kann [Degarelix], basierend auf Erkenntnissen aus Tierversuchen, bei Verabreichung an eine schwangere Frau den Fötus schädigen und zu einem Schwangerschaftsverlust führen. In tierexperimentellen Studien zur Entwicklungs- und Reproduktionstoxizität bei Ratten und Kaninchen verursachte die orale Verabreichung von Degarelix während der Organogenese embryofetale Letalität und Aborte sowie einen erhöhten Postimplantationsverlust und verringerte die Anzahl lebender Föten bei Tieren bei Dosen unterhalb der klinischen Aufsättigungsdosis basierend auf der Körperoberfläche." (Degarelix-Packungsbeilage). Aus diesem Grund und der Tatsache, dass andere in dieser Studie verwendete Therapeutika als teratogen bekannt sind, werden schwangere Frauen von dieser Studie ausgeschlossen.
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
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Experimental: Behandlung
Bei Patienten mit positivem Androgenrezeptor (AR+), pT2 - pT4, N0 - N1, M0 Urothelzellkarzinom (UCC) der Blase. Die Studienmedikation, Degarelix, wird gleichzeitig mit neoadjuvantem Gemcitabin/Cisplatin verabreicht.
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Die Anfangsdosis beträgt 240 mg, verabreicht als zwei 120-mg-Injektionen (3 ml), gefolgt von Folgedosen von 80 mg (4 ml), verabreicht als eine Injektion (SC).
Andere Namen:
SOC Neoadjuvante Chemotherapie: Gemcitabin/Cisplatin 21-tägige Zyklen (insgesamt 4 Zyklen)
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Pathologische vollständige Ansprechrate (pCR)
Zeitfenster: Zystektomie nach 4 (21-tägigen) Zyklen mit Gemcitabin/Cisplatin
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Pathologisches vollständiges Ansprechen (pCR): pCR ist definiert als keine lebensfähigen Krebszellen in der resezierten Blasenprobe.
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Zystektomie nach 4 (21-tägigen) Zyklen mit Gemcitabin/Cisplatin
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Rate nicht-muskelinvasiver Erkrankungen nach neoadjuvanter Chemotherapie (ypT0, ypTis, ypTa, ypT1)
Zeitfenster: Zystektomie nach 4 (21-tägigen) Zyklen mit Gemcitabin/Cisplatin
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Die Wirksamkeit der neuen Kombination wird anhand der pathologischen Gesamtansprechrate (pCR) beurteilt.
Die genauen einseitigen 95 %-Konfidenzintervalle für die pCR werden angegeben.
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Zystektomie nach 4 (21-tägigen) Zyklen mit Gemcitabin/Cisplatin
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Rückfallfreies Überleben nach 2 Jahren
Zeitfenster: 2 Jahre nach Zystektomie
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Follow-up: nach Zystektomie.
Jahr 1: q3 Monate, Jahr 2: q4 Monate
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2 Jahre nach Zystektomie
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Rückfallfreies Überleben nach 5 Jahren.
Zeitfenster: 5 Jahre nach Zystektomie
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Follow-up: Fünf Jahre nach Zystektomie.
Jahr 1: q3 Monate, Jahr 2: q4 Monate, Jahre 3: q6 Monate, Jahre 4: und 5: jährlich ( +\- 3-Wochen-Fenster).
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5 Jahre nach Zystektomie
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AR-Positivität bei Patienten mit einem Nicht-pCR bei Zystektomie
Zeitfenster: Zystektomie nach 4 (21-tägigen) Zyklen mit Gemcitabin/Cisplatin
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Als Sekundäranalyse bewerten die Prüfärzte die Rate der nicht muskelinvasiven Erkrankungen und geben das exakte einseitige 95-%-Konfidenzintervall an.
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Zystektomie nach 4 (21-tägigen) Zyklen mit Gemcitabin/Cisplatin
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Mitarbeiter und Ermittler
Sponsor
Ermittler
- Hauptermittler: Sheldon L Holder, MD, PhD, Brown University
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
Studienabschluss (Tatsächlich)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Urogenitale Erkrankungen
- Urogenitale Neoplasmen
- Neubildungen nach Standort
- Neubildungen
- Männliche Urogenitalerkrankungen
- Urologische Erkrankungen
- Weibliche Urogenitalerkrankungen
- Weibliche Urogenitalerkrankungen und Schwangerschaftskomplikationen
- Urologische Neubildungen
- Erkrankungen der Harnblase
- Neoplasien der Harnblase
- Heterocyclische Verbindungen, 1-Ring
- Heterocyclische Verbindungen
- Anorganische Chemikalien
- Chlorverbindungen
- Stickstoffverbindungen
- Desoxycytidin
- Cytidin
- Pyrimidin -Nucleoside
- Pyrimidine
- Platinverbindungen
- Gemcitabin
- Cisplatin
- Acetyl-2-Naphthylalanyl-3-Chlorphenylalanyl-oxohexadecyl-siyl-4-Aminophenylalanyl (hydroorotyl) -4-Aminophenylalanyl (carbamoyl) -Leucyl-miles-prolyl-alananinamid
Andere Studien-ID-Nummern
- BrUOG 428
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird
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