Tributyrin zur Förderung der Darmgesundheit bei Kindern, die sich einer hämatopoetischen Zelltransplantation unterziehen
13. August 2024 aktualisiert von: Duke University
Phase I, einarmige Dosissteigerungsstudie mit Tributyrin zur Förderung der Darmgesundheit bei Kindern, die sich einer hämatopoetischen Zelltransplantation unterziehen
Bestimmung der Sicherheit und Verträglichkeit von Tributyrin bei Kindern, die sich einer hämatopoetischen Zelltransplantation (HCT) unterziehen.
Studienübersicht
Status
Zurückgezogen
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Hauptziele:
1. Bewerten Sie die Sicherheit und Verträglichkeit von Tributyrin und bestimmen Sie die maximal tolerierte Dosis MTD bei Kindern, die sich einer hämatopoetischen Zelltransplantation (HCT) unterziehen.
Sekundäre Ziele:
- Bestimmen Sie die Wirkung der Tributyrin-Verabreichung auf die Butyratkonzentrationen im Stuhl.
- Messen Sie die Wirkung von Tributyrin auf die Zusammensetzung des Darmmikrobioms und messen Sie Darmentzündungen und Barriereintegrität.
Hypothesen
- Die enterale Verabreichung von Tributyrin ist bei Kindern, die sich einer HCT unterziehen, in Dosen von bis zu 100 mg/kg/Tag sicher und gut verträglich, wobei keine dosislimitierenden Toxizitäten festgestellt wurden. Die häufigsten unerwünschten Ereignisse sind gastrointestinaler Natur und treten in der Häufigkeit und Schwere auf, die typischerweise bei Kindern nach einer HCT beobachtet werden. Es werden keine Nebenwirkungen auftreten, die als wahrscheinlich oder definitiv mit dem Studienprodukt zusammenhängend eingestuft werden.
- Tributyrin führt zu einem dosisabhängigen Anstieg der fäkalen Butyratkonzentrationen, wobei die maximalen fäkalen Butyratkonzentrationen bei > 50 % der Probanden bei allen bewerteten Tributyrin-Dosen die Konzentrationen in den Ausgangs-Stuhlproben um mindestens das Zweifache übersteigen.
- Im Vergleich zu historischen Kontrollen bleibt bei Kindern, die Tributyrin erhalten, die mikrobielle Diversität im Darm besser erhalten und es kommt zu einer höheren Häufigkeit von Clostridiales und anderen mutmaßlich nützlichen Darmanaerobiern (z. B. Bifidobacterium, Lactobacillus) nach HCT. Darüber hinaus haben Kinder, die Tributyrin erhalten, niedrigere Calprotectin- und Lactoferrin-Spiegel im Stuhl und niedrigere Plasmaspiegel von Lipopolysaccharid-bindendem Protein und intestinalem Fettsäure-bindendem Protein, was zu geringeren Darmentzündungen und einer verbesserten Darmbarrierefunktion führt.
Studientyp
Interventionell
Phase
- Frühphase 1
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
- Kind
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Alter 2–17 Jahre mit Standard-Nasensondenanlage oder vorhandenen Magensonden
- Geplante allogene hämatopoetische Zelltransplantation mit myeloablativer präparativer Therapie
- Geplante Graft-versus-Host-Disease-Prophylaxe mit Calcineurin-Inhibitor + Mycophenoaltemofetil oder Calcineurin-Inhibitor + Methotrexat
Ausschlusskriterien:
- Vorgeschichte einer hämatopoetischen Zelltransplantation
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Verhütung
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
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Experimental: Tributyrin-Nahrungsergänzungsmittel
Kinder im Alter zwischen 2 und 17 Jahren mit geplanter allogener hämatopoetischer Zelltransplantation mit myeloablativem präparativem Schema, die auch standardmäßig eine Magensonde legen oder bereits eine Magensonde haben, erhalten eine tägliche Dosis Tributyrin.
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Tributyrin ist ein Nahrungsergänzungsmittel, das durch Veresterung von Glycerin mit Buttersäure hergestellt wird und die Abgabe von freiem Butyrat an distale Teile des Darms fördert.
Andere Namen:
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Maximal tolerierte Dosis (MTD) von Tributyrin bei Kindern, die sich einer hämatopoetischen Zelltransplantation (HCT) unterziehen
Zeitfenster: 36 Monate
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Eine Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von Tributyrin.
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36 Monate
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
|---|---|
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Änderung der Butyratkonzentration im Stuhl
Zeitfenster: Ausgangswert: 36 Monate
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Ausgangswert: 36 Monate
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Veränderung der Zusammensetzung des Darmmikrobioms
Zeitfenster: Ausgangswert: 36 Monate
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Ausgangswert: 36 Monate
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Veränderung der Darmentzündung
Zeitfenster: Ausgangswert: 36 Monate
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Ausgangswert: 36 Monate
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Veränderung der Integrität der Darmbarriere
Zeitfenster: Ausgangswert: 36 Monate
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Ausgangswert: 36 Monate
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Geschätzt)
1. August 2024
Primärer Abschluss (Geschätzt)
1. November 2025
Studienabschluss (Geschätzt)
1. November 2026
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
26. Juni 2023
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
11. Juli 2023
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
18. Juli 2023
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
15. August 2024
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
13. August 2024
Zuletzt verifiziert
1. August 2024
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Andere Studien-ID-Nummern
- Pro00112603
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UNENTSCHIEDEN
Beschreibung des IPD-Plans
Über den IPD-Sharing-Plan ist das Studienteam derzeit noch nicht entschieden.
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Ja
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
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