Tributirina para promover la salud intestinal entre los niños que se someten a un trasplante de células hematopoyéticas
13 de agosto de 2024 actualizado por: Duke University
Ensayo de Fase I, de un solo brazo, de aumento de dosis de tributirina para promover la salud intestinal entre los niños que se someten a un trasplante de células hematopoyéticas
Determinar la seguridad y la tolerabilidad de la tributirina en niños sometidos a trasplante de células hematopoyéticas (HCT).
Descripción general del estudio
Estado
Retirado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Objetivos principales:
1. Evaluar la seguridad y la tolerabilidad de la tributirina y determinar la dosis máxima tolerada de MTD entre los niños que se someten a un trasplante de células hematopoyéticas (HCT).
Objetivos secundarios:
- Determinar el efecto de la administración de tributirina en las concentraciones de butirato fecal.
- Mida el efecto de la tributirina en la composición del microbioma intestinal y las medidas de inflamación intestinal e integridad de la barrera.
Hipótesis
- La administración enteral de tributirina será segura y bien tolerada en niños sometidos a TCH en dosis de hasta 100 mg/kg/día, sin toxicidades limitantes de dosis identificadas. Los eventos adversos más comunes serán gastrointestinales y ocurrirán con frecuencias y grados observados típicamente entre los niños después de un TCH. No se producirán efectos adversos que se clasifiquen como probablemente o definitivamente relacionados con el producto del estudio.
- La tributirina dará como resultado un aumento dependiente de la dosis en las concentraciones de butirato fecal, con concentraciones máximas de butirato fecal que exceden las concentraciones en las muestras fecales de referencia en al menos el doble en >50 % de los sujetos en todas las dosis de tributirina evaluadas.
- En comparación con los controles históricos, los niños que recibieron tributirina tendrán una mayor conservación de la diversidad microbiana intestinal y una mayor abundancia de Clostridiales y otros anaerobios intestinales supuestamente beneficiosos (p. ej., Bifidobacterium, Lactobacillus) después del TCH. Además, los niños que reciben tributirina tendrán niveles fecales más bajos de calprotectina y lactoferrina y niveles plasmáticos más bajos de proteína de unión a lipopolisacáridos y proteína de unión a ácidos grasos intestinales, lo que corresponde a niveles más bajos de inflamación intestinal y una función de barrera intestinal mejorada.
Tipo de estudio
Intervencionista
Fase
- Fase temprana 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- De 2 a 17 años de edad con colocación de sonda nasogástrica estándar de atención o sondas gástricas existentes
- Trasplante alogénico planificado de células hematopoyéticas con régimen preparatorio mieloablativo
- Profilaxis planificada de la enfermedad de injerto contra huésped con inhibidor de calcineurina + micofenoalto mofetilo o inhibidor de calcineurina + metotrexato
Criterio de exclusión:
- Historia previa de trasplante de células hematopoyéticas
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Prevención
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Suplemento nutricional de tributirina
Los niños de entre 2 y 17 años con trasplante alogénico planificado de células hematopoyéticas con régimen preparatorio mieloablativo, que también tienen colocación de sonda nasogástrica estándar o sondas gástricas existentes, recibirán una dosis diaria de tributirina.
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Tributyrin es un suplemento nutricional preparado por esterificación de glicerina con ácido butírico que promueve la entrega de butirato libre a las porciones distales del intestino.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Dosis máxima tolerada (MTD) de tributirina en niños sometidos a trasplante de células hematopoyéticas (HCT)
Periodo de tiempo: 36 meses
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Una evaluación de la seguridad y tolerabilidad de la tributirina.
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36 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Cambio en la concentración de butirato fecal
Periodo de tiempo: Línea de base, 36 meses
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Línea de base, 36 meses
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Cambio en la composición del microbioma intestinal
Periodo de tiempo: Línea de base, 36 meses
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Línea de base, 36 meses
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Cambio en la inflamación intestinal
Periodo de tiempo: Línea de base, 36 meses
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Línea de base, 36 meses
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Cambio en la integridad de la barrera intestinal
Periodo de tiempo: Línea de base, 36 meses
|
Línea de base, 36 meses
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Estimado)
1 de agosto de 2024
Finalización primaria (Estimado)
1 de noviembre de 2025
Finalización del estudio (Estimado)
1 de noviembre de 2026
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
26 de junio de 2023
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
11 de julio de 2023
Publicado por primera vez (Actual)
18 de julio de 2023
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
15 de agosto de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
13 de agosto de 2024
Última verificación
1 de agosto de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Otros números de identificación del estudio
- Pro00112603
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
INDECISO
Descripción del plan IPD
El plan de intercambio de IPD está indeciso por el equipo de estudio en este momento.
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
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