Трибутирин для улучшения здоровья кишечника у детей, перенесших трансплантацию гемопоэтических клеток
13 августа 2024 г. обновлено: Duke University
Фаза I, одногрупповое исследование с повышением дозы трибутирина для улучшения здоровья кишечника у детей, перенесших трансплантацию гемопоэтических клеток
Определить безопасность и переносимость трибутирина у детей, перенесших трансплантацию гемопоэтических клеток (ТГСК).
Обзор исследования
Статус
Отозван
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Основные цели:
1. Оценить безопасность и переносимость трибутирина и определить максимально переносимую дозу МПД у детей, перенесших трансплантацию гемопоэтических клеток (ТГК).
Второстепенные цели:
- Определите влияние введения трибутирина на концентрацию фекального бутирата.
- Измерьте влияние трибутирина на состав микробиома кишечника и показатели воспаления кишечника и целостности барьера.
Гипотезы
- Энтеральное введение трибутирина будет безопасным и хорошо переносимым у детей, перенесших ТГСК в дозах до 100 мг/кг/день, при этом не выявлено дозолимитирующей токсичности. Наиболее частые нежелательные явления будут желудочно-кишечными и будут возникать с частотой и степенью, обычно наблюдаемой у детей после ТГСК. Побочные эффекты, которые классифицируются как вероятно или определенно связанные с исследуемым продуктом, возникать не будут.
- Трибутирин приводит к дозозависимому увеличению концентрации бутирата в кале, при этом максимальные концентрации бутирата в кале превышают концентрации в исходных образцах фекалий как минимум в два раза у> 50% субъектов при всех оцениваемых дозах трибутирина.
- По сравнению с контрольной группой, дети, получавшие трибутирин, будут иметь большее сохранение микробного разнообразия кишечника и более высокое содержание Clostridiales и других предположительно полезных кишечных анаэробов (например, Bifidobacterium, Lactobacillus) после HCT. Кроме того, дети, получающие трибутирин, будут иметь более низкие уровни кальпротектина и лактоферрина в кале и более низкие уровни в плазме липополисахарид-связывающего белка и кишечного белка, связывающего жирные кислоты, что соответствует более низкому уровню воспаления кишечника и улучшенной барьерной функции кишечника.
Тип исследования
Интервенционный
Фаза
- Ранняя фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Возраст от 2 до 17 лет со стандартным лечением при установке назогастрального зонда или существующих желудочных зондов
- Плановая аллогенная трансплантация гемопоэтических клеток с миелоаблативным препаративным режимом
- Плановая профилактика реакции «трансплантат против хозяина» с помощью ингибитора кальциневрина + микофеноальтмофетила или ингибитора кальциневрина + метотрексата
Критерий исключения:
- Предыдущая история трансплантации гемопоэтических клеток
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Профилактика
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Пищевая добавка трибутирин
Дети в возрасте от 2 до 17 лет с запланированной аллогенной трансплантацией гемопоэтических клеток с миелоаблативным препаративным режимом, которые также имеют стандартную установку назогастрального зонда или существующие желудочные зонды, будут получать суточную дозу трибутирина.
|
Трибутирин представляет собой пищевую добавку, полученную путем этерификации глицерина масляной кислотой, которая способствует доставке свободного бутирата в дистальные отделы кишечника.
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Максимально переносимая доза (MTD) трибутирина у детей, перенесших трансплантацию гемопоэтических клеток (HCT)
Временное ограничение: 36 месяцев
|
Оценка безопасности и переносимости трибутирина.
|
36 месяцев
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Изменение концентрации бутирата в кале
Временное ограничение: Исходный уровень, 36 месяцев
|
Исходный уровень, 36 месяцев
|
|
Изменение состава кишечного микробиома
Временное ограничение: Исходный уровень, 36 месяцев
|
Исходный уровень, 36 месяцев
|
|
Изменение воспаления кишечника
Временное ограничение: Исходный уровень, 36 месяцев
|
Исходный уровень, 36 месяцев
|
|
Изменение целостности кишечного барьера
Временное ограничение: Исходный уровень, 36 месяцев
|
Исходный уровень, 36 месяцев
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Оцененный)
1 августа 2024 г.
Первичное завершение (Оцененный)
1 ноября 2025 г.
Завершение исследования (Оцененный)
1 ноября 2026 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
26 июня 2023 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
11 июля 2023 г.
Первый опубликованный (Действительный)
18 июля 2023 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
15 августа 2024 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
13 августа 2024 г.
Последняя проверка
1 августа 2024 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Другие идентификационные номера исследования
- Pro00112603
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕ РЕШЕНО
Описание плана IPD
В настоящее время исследовательская группа не определила план обмена IPD.
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .