- ICH GCP
- US-Register für klinische Studien
- Klinische Studie NCT06574373
Identifizierung neuer theranostischer Biomarker für das Fortschreiten von Pankreastumoren
Neue theranostische Biomarker für das Fortschreiten des intraduktalen muzinösen Neoplasmas (IPMN) zu Bauchspeicheldrüsenkrebs zur Verbesserung der Ergebnisse der Patienten
Intraduktale papilläre muzinöse Neoplasien (IPMN) sind eine der wichtigsten Vorläuferläsionen des duktalen Pankreas-Adenokarzinoms (PDAC), einer tödlichen Erkrankung, die voraussichtlich innerhalb eines Jahrzehnts zur zweithäufigsten krebsbedingten Todesursache in westlichen Gesellschaften werden wird. Die Mechanismen, die der IPMN-Progression zugrunde liegen, sind kaum verstanden. Das Ziel des IPMN-Managements besteht darin, das Risiko des Patiententodes aufgrund der Progression zu PDAC durch Primär- und Sekundärprävention (d. h. Frühdiagnose und risikomindernde Operation) zu verringern. Hochrisiko-IPMNs (d. h. hochgradige IPMNs oder Hauptgangs-IPMNs, die 57–90 % der Fälle ausmachen) werden zur chirurgischen Resektion überwiesen, während IPMNs mit geringem Risiko (6–46 %) einer regelmäßigen Nachuntersuchung zur Überwachung unterzogen werden der Erwerb morphologischer Merkmale, die mit Malignität im Laufe der Zeit verbunden sind. Das klinische Management von IPMN bleibt jedoch eine erhebliche Herausforderung, da die Unterscheidung zwischen Hoch- und Niedrigrisiko-Progression auf bildgebenden und histologischen Kriterien basiert, die nicht eindeutig erkannt werden und die zugrunde liegende Biologie von Läsionen, die ähnlich erscheinen, aber miteinander verbunden sind, nicht berücksichtigen mit unterschiedlichem klinischem Verhalten. Folglich ist die Risikostratifizierung des Patienten oft ungenau, was zu einer suboptimalen Behandlung führt. Ungefähr 1–11 % der IPMN-Patienten mit geringem Risiko, die der klinischen Nachsorge zugeführt werden, haben PDAC entwickelt. Daher ist es von größter Bedeutung, das Verständnis der Biologie und des bösartigen Potenzials von IPMN zu verbessern, um die Prognose und das klinische Management betroffener Patienten zu verbessern und sie zu personalisierten Therapieansätzen zu führen. Die Verfügbarkeit von Markern, die in der Lage sind, IPMN basierend auf ihrem Risiko einer Progression zu PDAC zu stratifizieren, könnte die derzeit im klinischen Umfeld beurteilten Malignitätskriterien verbessern, indem Patienten, die dringend eine chirurgische Resektion benötigen, genauer identifiziert werden können.
**2 – Studienziel** Das Ziel dieser Studie ist die Identifizierung und Validierung von Biomarkern, die in der Lage sind, zwischen IPMN-Progression zu PDAC mit niedrigem und hohem Risiko zu unterscheiden. Diese Biomarker würden dazu beitragen, IPMN-Patienten genauer zu identifizieren, die in Zukunft von einer therapeutischen Intervention und/oder einer chirurgischen Resektion profitieren könnten. An der Studie werden Patienten mit IPMN teilnehmen, die von der Fondazione Policlinico Gemelli IRCCS, der Fondazione G. Pascale IRCCS, der Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata Verona und der Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata di Messina betreut werden.
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Detaillierte Beschreibung
Um unser Ziel zu erreichen, haben wir folgende Strategie geplant:
**ZIEL1.**
Das Hauptziel der Forschung ist in einen Arbeitsablauf aus drei Experimenten unterteilt:
- **Identifizierung** von Genen und biologischen Signalwegen, die mit der malignen IPMN-Transformation verbunden sind, durch transkriptomische und epigenetische Charakterisierung. Unser Ziel ist es, die molekulare Dynamik der Tumorprogression zu erforschen und uns dabei auf zelluläre Heterogenität und phänotypische Übergänge zu konzentrieren.
- **Charakterisierung der Mikroumgebung**, um ihre Rolle bei der IPMN-Progression zu verstehen. Wir werden Archivproben von 240 Patienten in vier Zentren sammeln. Es werden 60 Gewebe je nach Zystentyp und Dysplasiegrad ausgewählt. Wir werden fortschrittliche Technologien (ATAC-seq, ST) verwenden, um zelluläre Aspekte der IPMN-Progression zu untersuchen. Wir werden räumliche Einzelzell-Transkriptomik und ATAC-seq an Proben durchführen, die die gesamte Entwicklung von Bauchspeicheldrüsenkrebs repräsentieren. RNA-Geschwindigkeits- und Pseudozeitalgorithmen werden verwendet, um die Entwicklung von normalen Duktuszellen zu PDAC zu verfolgen. Die räumliche Proteomik (Akoya Phenoimager) wird zur Validierung wichtiger IPMN-Marker eingesetzt.
- **Identifizierung und Validierung im Plasma** ausgewählter Patienten mittels Aptamer-basierter Technologie, Identifizierung unterschiedlich exprimierter Marker bei indolentem IPMN, invasivem IPMN und PDAC. Molekulare Analysen werden im Koordinierungszentrum (Fondazione Policlinico Gemelli), Plasmaanalysen in Dante Labs und Validierung im Koordinierungszentrum und an der Universität Verona durchgeführt.
**ZIEL2. (Beobachtung)**
Wir werden wissensbasierte Tools zur Diagnose und Behandlung von IPMN und gefährdeten Bevölkerungsgruppen entwickeln, darunter:
Wir werden klinische Daten von 3.600 Patienten sammeln und maschinelles Lernen nutzen, um Marker für Malignität zu identifizieren und so das IPMN-Management zu verbessern.
**ZIEL3.** Die koordinierenden und Verona-Zentren werden die Rolle von Schlüsselgenen bei der IPMN-Karzinogenese mithilfe von Crispr/Cas9 in organotypischen IPMN-Kulturen validieren. Durch pharmakologisches oder genetisches Targeting werden Gene validiert, die während der Karzinogenese moduliert werden. Die Kandidaten werden anhand der Fachliteratur und der verfügbaren Medikamente priorisiert. Identifizierte Moleküle könnten als neue Biomarker für das Fortschreiten der IPMN dienen und so die Prognose und Therapiestrategien verbessern. Wir werden Modelle von Krebsvorstufen und Bauchspeicheldrüsentumoren verwenden, um Patienten zu den am besten geeigneten Therapien zu führen.
Studientyp
Einschreibung (Geschätzt)
Phase
- Unzutreffend
Kontakte und Standorte
Studienkontakt
- Name: Carmine Carbone, PhD
- Telefonnummer: 0630155894
- E-Mail: carmine.carbone@policlinicogemelli.it
Studienorte
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Roma, Italien, 00168
- Rekrutierung
- Fondazione Policlinico Gemelli
-
Kontakt:
- Carmine Carbone
- Telefonnummer: 06301551
- E-Mail: carmine.carbone@policlinicogemelli.it
-
Rome, Italien, 00168
- Noch keine Rekrutierung
- IRCCS Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli
-
Kontakt:
- Carmine Carbone, PhD
- Telefonnummer: +39 0630155259
- E-Mail: carmine.carbone@policlinicogemelli.it
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Kontakt:
- Geny Piro, PhD
- Telefonnummer: +39 0630155259
- E-Mail: geny.piro@policlinicogemelli.it
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Hauptermittler:
- carmine carbone, PhD
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Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
- Erwachsene
- Älterer Erwachsener
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Probenahmeverfahren
Studienpopulation
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Diagnose von indolentem IPMN unter Überwachung;
- Diagnose eines malignen IPMN oder eines resektablen Pankreas-Adenokarzinoms mit assoziiertem IPMN (zuvor unbehandelt); Schriftliche Einverständniserklärung; Männliche und weibliche Patienten ab 18 Jahren;
Ausschlusskriterien:
- Unfähigkeit, eine schriftliche Einverständniserklärung abzugeben oder Patienten für die retrospektive Studie aufzuspüren.
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
Kohorten und Interventionen
Gruppe / Kohorte |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
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Patienten mit IPMN/Bauchspeicheldrüsenkrebsdiagnose
Patienten mit indolentem IPMN, invasivem IPMN und IPMN im Zusammenhang mit Bauchspeicheldrüsenkrebs, abhängig von ihrem klinischen Verlauf.
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Das Blut wird je nach klinischem Verlauf von Patienten mit tränen IPMN, invasivem IPMN und IPMN im Zusammenhang mit Bauchspeicheldrüsenkrebs gesammelt.
Patienten mit tränen IPMN werden von den Gastroenterologieeinheiten ihrer jeweiligen Institutionen überwacht, die den Patienten informieren.
Patienten mit invasivem IPMN und/oder mit Krebs in Verbindung stehen im Rahmen ihrer standardmäßigen klinischen Versorgung einer chirurgischen Resektion, und das Blut wird nach einer Einverständniserklärung von den chirurgischen Teams jeder Institution eingeholt.
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Assoziation von IPMNS -tumorigenen Progression mit einem molekularen Profil
Zeitfenster: 2 Jahre
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Identifizierung von Teilnehmern mit bösartiger Transformation und mindestens zweifacher Expressionsänderung eines spezifischen molekularen Profils Achtung des indolenten IPMN. Alle Daten werden gesammelt und Statistiken werden für die Korrelation zwischen Genexpressionsmarkern und malignen Transformation durchgeführt. |
2 Jahre
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Validierung des prognostischen molekularen Profils, das im Hauptziel sowohl in archivierten Gewebe- als auch in Plasmaproben identifiziert wurde
Zeitfenster: 2 Jahre
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Retrospektive Analyse.
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2 Jahre
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Mitarbeiter und Ermittler
Mitarbeiter
Ermittler
- Hauptermittler: Carmine Carbone, PhD, Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
Publikationen und hilfreiche Links
Allgemeine Veröffentlichungen
- Agostini A, Piro G, Inzani F, Quero G, Esposito A, Caggiano A, Priori L, Larghi A, Alfieri S, Casolino R, Scaglione G, Tondolo V, Cammarota G, Ianiro G, Corbo V, Biankin AV, Tortora G, Carbone C. Identification of spatially-resolved markers of malignant transformation in Intraductal Papillary Mucinous Neoplasms. Nat Commun. 2024 Mar 29;15(1):2764. doi: 10.1038/s41467-024-46994-2.
- Tanaka M, Fernandez-Del Castillo C, Kamisawa T, Jang JY, Levy P, Ohtsuka T, Salvia R, Shimizu Y, Tada M, Wolfgang CL. Revisions of international consensus Fukuoka guidelines for the management of IPMN of the pancreas. Pancreatology. 2017 Sep-Oct;17(5):738-753. doi: 10.1016/j.pan.2017.07.007. Epub 2017 Jul 13.
- Levink I, Bruno MJ, Cahen DL. Management of Intraductal Papillary Mucinous Neoplasms: Controversies in Guidelines and Future Perspectives. Curr Treat Options Gastroenterol. 2018 Sep;16(3):316-332. doi: 10.1007/s11938-018-0190-2.
- Siegel RL, Giaquinto AN, Jemal A. Cancer statistics, 2024. CA Cancer J Clin. 2024 Jan-Feb;74(1):12-49. doi: 10.3322/caac.21820. Epub 2024 Jan 17.
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
Primärer Abschluss (Geschätzt)
Studienabschluss (Geschätzt)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Geschätzt)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Erkrankungen des endokrinen Systems
- Neubildungen nach Standort
- Neubildungen
- Neubildungen nach histologischem Typ
- Neoplasmen des Verdauungssystems
- Erkrankungen des Verdauungssystems
- Neoplasmen der endokrinen Drüse
- Erkrankungen der Bauchspeicheldrüse
- Neubildungen, Drüsen und Epithelien
- Neubildungen, duktale, lobuläre und medulläre
- Intraduktale Neoplasien der Bauchspeicheldrüse
- Neoplasmen der Bauchspeicheldrüse
- Chirurgische Eingriffe, operativ
Andere Studien-ID-Nummern
- ID 6797
- PNRR-MCNT2-2023-12377229 (Andere Zuschuss-/Finanzierungsnummer: Italian Ministry of Health)
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Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird
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